Open-label udvidelse af Voxelotor
30. oktober 2025 opdateret af: Pfizer
En åben udvidelsesundersøgelse af Voxelotor administreret oralt til deltagere med seglcellesygdom, som har deltaget i Voxelotor kliniske forsøg
Open-label forlængelsesundersøgelse af voxelotor for deltagere med seglcellesygdom, som har deltaget i voxelotor kliniske forsøg.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Open-label extension (OLE) undersøgelse af voxelotor for deltagere med seglcellesygdom, som har deltaget i voxelotor kliniske forsøg.
Op til cirka 600 deltagere med seglcellesygdom (SCD) vil blive tilmeldt cirka 70 kliniske steder globalt.
Alle deltagere vil modtage voxelotor én gang dagligt, indgivet oralt som tabletter, dispergerbare tabletter eller pulver til oral suspensionsformulering.
Formålet med denne OLE er at vurdere sikkerheden af og SCD-relaterede komplikationer af langtidsbehandling med voxelotor hos deltagere, der har afsluttet behandling i et Global Blood Therapeutics (GBT)-sponsoreret klinisk voxelotor-studie.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
162
Fase
- Fase 3
Udvidet adgang
Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg.
Se udvidet adgangsregistrering.
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
- University College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Alexandria, Egypten, 21131
- Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
-
Cairo, Egypten, 11562
- Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
-
Cairo, Egypten
- Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
-
-
Alsharkia
-
Zagazig, Alsharkia, Egypten
- Zagazig University Hospital
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- American University of Beirut - Medical Center
-
Tripoli, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Nigeria, 540281
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
Oyo State
-
Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
- College of Medicine, University of Ibadan
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlig eller kvindelig deltager med SCD, som deltog og modtog studielægemidlet i et GBT-sponsoreret voxelotor klinisk studie
- Deltageren har givet skriftligt samtykke (både samtykke fra deltagerens juridiske repræsentant eller værge og deltagerens samtykke [hvis relevant] skal indhentes) eller samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Kvindelig deltager, der ammer eller er gravid
- Deltageren trak samtykke fra et GBT-sponsoreret klinisk voxelotor-studie
- Kendt overfølsomhed over for voxelotor eller andre komponenter i undersøgelseslægemidlet
- Brug af perikon, følsomme cytochrom P450 (CYP) 3A4-substrater med et snævert terapeutisk indeks eller moderate eller stærke CYP3A4-inducere inden for 30 dage efter dag 1
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Voxelotor
Alle deltagere vil modtage voxelotor én gang dagligt (QD), indgivet oralt som tabletter, dispergerbare tabletter eller en stick pack-formulering (pulverblandingsformulering pakket som stick packs).
Deltagere i alderen ≥ 12 år og/eller ≥ 40 kg vil modtage en voxelotor-dosis på 1500 mg én gang daglig.
Deltagere i alderen < 12 år og < 40 kg vil modtage vægtbaseret dosering af voxelotor.
Deltagerens vægt ved studiestart vil blive brugt til at bestemme startdosis voxelotor i denne undersøgelse.
Deltagerne kan modtage undersøgelseslægemiddel, så længe de fortsætter med at modtage kliniske fordele, der opvejer risikoen som bestemt af investigator og/eller indtil deltageren har adgang til voxelotor fra en alternativ kilde.
|
Alle deltagere vil modtage voxelotor én gang dagligt (QD), indgivet oralt som tabletter, dispergerbare tabletter eller et pulver til oral suspensionsformulering (pulverformulering pakket som stavpakninger).
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Fra dato for informeret samtykke indtil 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (maksimalt op til 4,31 år)
|
En bivirkning (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af et lægemiddel hos mennesker, uanset om den blev anset for at være lægemiddelrelateret.
En behandlingsrelateret bivirkning (TEAE) blev defineret som en bivirkning med en startdato på eller efter datoen for informeret samtykke indtil 28 dage efter ophør af lægemidlet.
Bivirkninger omfattede både alvorlige bivirkninger (SAE'er) og alle ikke-alvorlige bivirkninger.
En alvorlig bivirkning (SAE) var en bivirkning eller mistænkt bivirkningsreaktion, der efter enten forsøgslederens eller sponsorens vurdering, ved enhver dosis, medførte et af følgende udfald: død, var livstruende, medførte varigt handicap/arbejdsudygtighed; udgjorde en medfødt misdannelse/fødselsdefekt; var en vigtig medicinsk hændelse; krævede indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse.
|
Fra dato for informeret samtykke indtil 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (maksimalt op til 4,31 år)
|
|
Antal deltagere med SAE'er
Tidsramme: Fra dato for informeret samtykke indtil 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (maksimalt op til 4,31 år)
|
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af et lægemiddel hos mennesker, uanset om den blev anset for at være lægemiddelrelateret.
En SAE var en AE eller mistænkt bivirkning, der efter enten undersøgerens eller sponsorens vurdering, ved enhver dosis, resulterede i et af følgende udfald: død, var livstruende, medførte varigt handicap/arbejdsudygtighed; udgjorde en medfødt misdannelse/fødselsdefekt; var en vigtig medicinsk hændelse; krævede indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende indlæggelse.
|
Fra dato for informeret samtykke indtil 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (maksimalt op til 4,31 år)
|
|
Antal deltagere med seglcellesygdom (SCD)-relaterede TEAE'er og SAE'er
Tidsramme: Fra dato for informeret samtykke indtil 28 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (maksimalt op til 4,31 år)
|
SCD-relaterede bivirkninger var almindelige komplikationer forbundet med studiedeltagerens seglcelleanæmi og blev ikke anset for at være relateret til voxelotor, medmindre undersøgeren vurderede, at de havde forværret sig i sværhedsgrad og/eller hyppighed eller ændret karakter under studiet.
SCD-relaterede komplikationer omfattede følgende: seglcelleanæmi med krise, akkut brystsyndrom (ACS), lungebetændelse, priapisme og knoglenekrose.
En behandlingsfremkaldt bivirkning blev defineret som en bivirkning med indtrædelsesdato på eller efter datoen for informeret samtykke indtil 28 dage efter ophør af lægemidlet.
En alvorlig bivirkning var en bivirkning eller mistænkt bivirkningsreaktion, der efter undersøgerens eller sponsorens opfattelse ved enhver dosis resulterede i et af følgende udfald: død, var livstruende, medførte varig handicap/uførhed; udgjorde en medfødt misdannelse/fødselsdefekt; var en vigtig medicinsk begivenhed; krævede indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse.
|
Fra dato for informeret samtykke indtil 28 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin (maksimalt op til 4,31 år)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
18. november 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. november 2024
Studieafslutning (Faktiske)
1. november 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. december 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. december 2019
Først opslået (Faktiske)
6. december 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
13. november 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. oktober 2025
Sidst verificeret
1. oktober 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GBT440-038
- C5341023 (Anden identifikator: Alias Study Number)
- 2019-003144-76 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .