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Extensión de etiqueta abierta de Voxelotor

10 de abril de 2024 actualizado por: Pfizer

Un estudio de extensión de etiqueta abierta de Voxelotor administrado por vía oral a participantes con enfermedad de células falciformes que han participado en ensayos clínicos de Voxelotor

Estudio de extensión de etiqueta abierta de voxelotor para participantes con enfermedad de células falciformes que han participado en ensayos clínicos de voxelotor.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) de voxelotor para participantes con enfermedad de células falciformes que han participado en ensayos clínicos de voxelotor. Se inscribirán hasta aproximadamente 600 participantes con enfermedad de células falciformes (SCD) en aproximadamente 70 sitios clínicos en todo el mundo. Todos los participantes recibirán voxelotor una vez al día, administrado por vía oral en forma de comprimidos, comprimidos dispersables o polvo para formulación de suspensión oral. El objetivo de este OLE es evaluar la seguridad y las complicaciones relacionadas con la SCD del tratamiento a largo plazo con voxelotor, en participantes que completaron el tratamiento en un estudio clínico de voxelotor patrocinado por Global Blood Therapeutics (GBT).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

300

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Egipto
      • Alexandria, Egipto, 21131
        • Reclutamiento
        • Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
      • Cairo, Egipto, 11566
        • Reclutamiento
        • Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egipto
        • Reclutamiento
        • Zagazig University Hospital
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Activo, no reclutando
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Activo, no reclutando
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Activo, no reclutando
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Activo, no reclutando
        • Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Reclutamiento
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Activo, no reclutando
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Reclutamiento
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Líbano
        • Reclutamiento
        • Nini Hospital
  • Nigeria
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Reclutamiento
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Reclutamiento
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Reclutamiento
        • Lagos University Teaching Hospital
    • OYO State
      • Ibadan, OYO State, Nigeria, 200281
        • Reclutamiento
        • University College Hospital Paediatric Haematology and Oncology Unit
      • Ibadan, OYO State, Nigeria, 200212
        • Reclutamiento
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Reclutamiento
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Reclutamiento
        • Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Reclutamiento
        • Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, NW1 2PG
        • Reclutamiento
        • University College Hospital NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses y mayores (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participante masculino o femenino con SCD, que participó y recibió el fármaco del estudio en un estudio clínico de voxelotor patrocinado por GBT
  • El participante ha proporcionado su consentimiento por escrito (se debe obtener tanto el consentimiento del representante legal o del tutor legal del participante como el consentimiento del participante [cuando corresponda]) o consentimiento

Criterio de exclusión:

  • Participante femenina que está amamantando o embarazada
  • El participante retiró el consentimiento de un estudio clínico de voxelotor patrocinado por GBT
  • Hipersensibilidad conocida al voxelotor o a cualquier otro componente del fármaco del estudio
  • Uso de hierba de San Juan, sustratos sensibles del citocromo P450 (CYP) 3A4 con un índice terapéutico estrecho o inductores moderados o fuertes de CYP3A4 dentro de los 30 días del Día 1

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Voxelotor
Todos los participantes recibirán voxelotor una vez al día (QD), administrado por vía oral en forma de comprimidos, comprimidos dispersables o una formulación de stick pack (formulación de mezcla en polvo envasada en stick pack). Los participantes de ≥ 12 años y/o ≥ 40 kg recibirán una dosis de voxelotor de 1500 mg QD. Los participantes de < 12 años y < 40 kg recibirán una dosis de voxelotor basada en el peso. El peso del participante al ingresar al estudio se utilizará para determinar la dosis inicial de voxelotor en este estudio. Los participantes pueden recibir el fármaco del estudio siempre que continúen recibiendo un beneficio clínico que supere el riesgo según lo determine el investigador y/o hasta que el participante tenga acceso a voxelotor de una fuente alternativa.
Droga: Voxelotor
Todos los participantes recibirán voxelotor una vez al día (QD), administrado por vía oral en forma de comprimidos, comprimidos dispersables o una formulación en polvo para suspensión oral (formulación en polvo envasada en sobres).
Otros nombres:
  • GBT440

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
TEAE y SAE
Periodo de tiempo: A lo largo de todo el estudio
Eventos adversos emergentes del tratamiento y eventos adversos graves
A lo largo de todo el estudio
Complicaciones relacionadas con la enfermedad de células falciformes
Periodo de tiempo: A lo largo de todo el estudio
Frecuencia de complicaciones relacionadas con la MSC
A lo largo de todo el estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Colaboradores

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de noviembre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

4 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

4 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de diciembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de diciembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

6 de diciembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GBT440-038
  • C5341023 (Otro identificador: Alias Study Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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