Extensión de etiqueta abierta de Voxelotor
30 de octubre de 2025 actualizado por: Pfizer
Un estudio de extensión de etiqueta abierta de Voxelotor administrado por vía oral a participantes con enfermedad de células falciformes que han participado en ensayos clínicos de Voxelotor
Estudio de extensión de etiqueta abierta de voxelotor para participantes con enfermedad de células falciformes que han participado en ensayos clínicos de voxelotor.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) de voxelotor para participantes con enfermedad de células falciformes que han participado en ensayos clínicos de voxelotor.
Se inscribirán hasta aproximadamente 600 participantes con enfermedad de células falciformes (SCD) en aproximadamente 70 sitios clínicos en todo el mundo.
Todos los participantes recibirán voxelotor una vez al día, administrado por vía oral en forma de comprimidos, comprimidos dispersables o polvo para formulación de suspensión oral.
El objetivo de este OLE es evaluar la seguridad y las complicaciones relacionadas con la SCD del tratamiento a largo plazo con voxelotor, en participantes que completaron el tratamiento en un estudio clínico de voxelotor patrocinado por Global Blood Therapeutics (GBT).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
162
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Ya no está disponible fuera del ensayo clínico.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alexandria, Egipto, 21131
- Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
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Cairo, Egipto, 11562
- Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
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Cairo, Egipto
- Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
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Alsharkia
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Zagazig, Alsharkia, Egipto
- Zagazig University Hospital
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Beirut, Líbano
- American University of Beirut - Medical Center
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Tripoli, Líbano
- Nini Hospital
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Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
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Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, Nigeria, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
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Cross River State
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Calabar, Cross River State, Nigeria, 540281
- University of Calabar Teaching Hospital
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Oyo State
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Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
- College of Medicine, University of Ibadan
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College Hospital NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participante masculino o femenino con SCD, que participó y recibió el fármaco del estudio en un estudio clínico de voxelotor patrocinado por GBT
- El participante ha proporcionado su consentimiento por escrito (se debe obtener tanto el consentimiento del representante legal o del tutor legal del participante como el consentimiento del participante [cuando corresponda]) o consentimiento
Criterio de exclusión:
- Participante femenina que está amamantando o embarazada
- El participante retiró el consentimiento de un estudio clínico de voxelotor patrocinado por GBT
- Hipersensibilidad conocida al voxelotor o a cualquier otro componente del fármaco del estudio
- Uso de hierba de San Juan, sustratos sensibles del citocromo P450 (CYP) 3A4 con un índice terapéutico estrecho o inductores moderados o fuertes de CYP3A4 dentro de los 30 días del Día 1
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Voxelotor
Todos los participantes recibirán voxelotor una vez al día (QD), administrado por vía oral en forma de comprimidos, comprimidos dispersables o una formulación de stick pack (formulación de mezcla en polvo envasada en stick pack).
Los participantes de ≥ 12 años y/o ≥ 40 kg recibirán una dosis de voxelotor de 1500 mg QD.
Los participantes de < 12 años y < 40 kg recibirán una dosis de voxelotor basada en el peso.
El peso del participante al ingresar al estudio se utilizará para determinar la dosis inicial de voxelotor en este estudio.
Los participantes pueden recibir el fármaco del estudio siempre que continúen recibiendo un beneficio clínico que supere el riesgo según lo determine el investigador y/o hasta que el participante tenga acceso a voxelotor de una fuente alternativa.
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Todos los participantes recibirán voxelotor una vez al día (QD), administrado por vía oral en forma de comprimidos, comprimidos dispersables o una formulación en polvo para suspensión oral (formulación en polvo envasada en sobres).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de Participantes con Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (EA)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 4,31 años)
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Una EA se definió como cualquier acontecimiento médico adverso asociado con el uso de un fármaco en humanos, independientemente de si se consideraba relacionado con el fármaco.
Una EA emergente del tratamiento se definió como una EA con fecha de inicio en o después de la fecha de consentimiento informado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco.
Las EA incluyeron tanto EA graves (EAG) como todas las EA no graves.
Una EAG fue una EA o sospecha de reacción adversa que, a cualquier dosis, en opinión del investigador o del promotor, resultó en alguno de los siguientes desenlaces: muerte, fue potencialmente mortal, resultó en discapacidad/incapacidad persistente; constituyó una anomalía congénita/defecto de nacimiento; fue un evento médico importante; requirió hospitalización o prolongación de una hospitalización existente.
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Desde la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 4,31 años)
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Número de Participantes con EAG
Periodo de tiempo: Desde la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco en estudio (máximo hasta 4,31 años)
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Una EA se definió como cualquier acontecimiento médico desfavorable asociado con el uso de un medicamento en humanos, independientemente de si se consideraba relacionado con el fármaco.
Una EAG fue una EA o sospecha de reacción adversa que, a cualquier dosis, en opinión del investigador o del promotor, resultó en alguno de los siguientes desenlaces: muerte, fue potencialmente mortal, resultó en discapacidad/incapacidad persistente; constituyó una anomalía congénita/defecto de nacimiento; fue un evento médico importante; requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente.
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Desde la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco en estudio (máximo hasta 4,31 años)
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Número de Participantes con TEAEs y SAEs Relacionados con la Enfermedad de Células Falciformes (ECF)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 4,31 años)
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Los EA relacionados con la EDC fueron complicaciones comunes asociadas con la enfermedad de células falciformes del participante del estudio y no se consideraron relacionados con voxelotor a menos que el investigador determinara que habían empeorado en gravedad y/o frecuencia o cambiado en naturaleza durante el estudio.
Las complicaciones relacionadas con la EDC incluyeron las siguientes: anemia de células falciformes con crisis, síndrome torácico agudo (ACS), neumonía, priapismo y osteonecrosis.
Un EA emergente del tratamiento se definió como un EA con fecha de inicio en o después de la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco.
Un EAG fue un EA o sospecha de reacción adversa que, a cualquier dosis, en opinión del investigador o del promotor, resultó en alguno de los siguientes desenlaces: muerte, fue potencialmente mortal, resultó en discapacidad/incapacidad persistente; constituyó una anomalía congénita/defecto de nacimiento; fue un evento médico importante; requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente.
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Desde la fecha del consentimiento informado hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 4,31 años)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de noviembre de 2019
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de diciembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de diciembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
6 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
13 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de octubre de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GBT440-038
- C5341023 (Otro identificador: Alias Study Number)
- 2019-003144-76 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .