Voxelotor의 오픈 라벨 확장
2025년 10월 30일 업데이트: Pfizer
Voxelotor 임상 시험에 참여한 낫적혈구병 환자에게 경구 투여된 Voxelotor의 공개 확장 연구
Voxelotor 임상 시험에 참여한 낫적혈구병 환자를 위한 voxelotor의 공개 확장 연구.
연구 개요
상세 설명
Voxelotor 임상 시험에 참여한 낫적혈구병 환자를 위한 voxelotor의 공개 확장(OLE) 연구.
낫적혈구병(SCD)이 있는 최대 약 600명의 참가자가 전 세계적으로 약 70개 임상 사이트에 등록됩니다.
모든 참가자는 1일 1회 voxelotor를 받으며 정제, 분산성 정제 또는 경구 현탁액 제제용 분말로 경구 투여됩니다.
이 OLE의 목적은 Global Blood Therapeutics(GBT)가 후원하는 voxelotor 임상 연구에서 치료를 완료한 참가자에서 voxelotor를 사용한 장기 치료의 안전성 및 SCD 관련 합병증을 평가하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
162
단계
- 3단계
확장된 액세스
더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kaduna, 나이지리아, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
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Kano, 나이지리아, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, 나이지리아, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
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Cross River State
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Calabar, Cross River State, 나이지리아, 540281
- University of Calabar Teaching Hospital
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Oyo State
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Ibadan, Oyo State, 나이지리아, 200212
- College of Medicine, University of Ibadan
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Beirut, 레바논
- American University of Beirut - Medical Center
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Tripoli, 레바논
- Nini Hospital
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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London, 영국, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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London, 영국, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
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Greater London
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London, Greater London, 영국, NW1 2PG
- University College Hospital NHS Foundation Trust
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Alexandria, 이집트, 21131
- Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
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Cairo, 이집트, 11562
- Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
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Cairo, 이집트
- Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
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Alsharkia
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Zagazig, Alsharkia, 이집트
- Zagazig University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- GBT가 후원하는 voxelotor 임상 연구에 참여하고 연구 약물을 받은 SCD를 가진 남성 또는 여성 참가자
- 참가자가 서면 동의(참가자의 법정대리인 또는 법정대리인의 동의와 참가자의 [해당되는 경우] 동의를 모두 얻어야 함) 또는 동의를 제공했습니다.
제외 기준:
- 모유 수유 중이거나 임신 중인 여성 참가자
- 참가자는 GBT가 후원하는 voxelotor 임상 연구에 대한 동의를 철회했습니다.
- voxelotor 또는 연구 약물의 다른 구성 요소에 대한 알려진 과민성
- 세인트 존스 워트, 치료 지수가 좁은 민감한 시토크롬 P450(CYP) 3A4 기질 또는 중등도 또는 강한 CYP3A4 유도제를 1일차로부터 30일 이내에 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 복셀로터
모든 참가자는 복셀로터를 1일 1회(QD), 정제, 분산성 정제 또는 스틱 팩 제형(스틱 팩으로 포장된 분말 혼합 제형)으로 경구 투여합니다.
≥ 12세 및/또는 ≥ 40kg의 참가자는 1500mg QD의 복셀로터 용량을 받게 됩니다.
12세 미만 및 40kg 미만의 참가자는 복셀로터의 체중 기반 투여량을 받게 됩니다.
연구 항목에서 참가자의 체중은 이 연구에서 시작 voxelotor 복용량을 결정하는 데 사용됩니다.
참가자는 조사자가 결정한 위험을 능가하는 임상적 이점을 계속 받는 한 및/또는 참가자가 대체 소스에서 voxelotor에 액세스할 수 있을 때까지 연구 약물을 받을 수 있습니다.
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모든 참가자는 복셀로터를 1일 1회(QD), 정제, 분산성 정제 또는 경구 현탁 제제용 분말(스틱 팩으로 포장된 분말 제제)으로 경구 투여받습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중 발생한 이상사례(AE)가 발생한 참가자 수
기간: 정보에 대한 동의서 작성일부터 연구용 약물 마지막 투여 후 28일까지(최대 4.31년)
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부작용(AE)은 약물과의 관련성 여부에 관계없이 사람에서 약물 사용과 연관된 모든 의학적 이상 사건으로 정의되었습니다.
치약 부작용(TEAE)은 동의서 서명일부터 약물 중단 후 28일까지 발생한 모든 부작용으로 정의되었습니다.
부작용에는 중대한 부작용(SAE)과 모든 비중대 부작용이 포함되었습니다.
중대한 부작용(SAE)은 연구자 또는 후원자의 판단 하에 임의의 용량에서 다음과 같은 결과를 초래한 부작용 또는 약물 이상 반응으로 정의되었습니다: 사망, 생명을 위협하는 경우, 지속적 장애/무능력을 초래한 경우, 선천적 이상/기형을 구성하는 경우, 중요한 의학적 사건인 경우, 입원 치료가 필요하거나 기존 입원 기간이 연장된 경우.
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정보에 대한 동의서 작성일부터 연구용 약물 마지막 투여 후 28일까지(최대 4.31년)
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중대한 약물이상사례 발생 참가자 수
기간: 동의서 작성일부터 연구용 약물 최종 투여 후 28일까지(최대 약 4.31년)
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부작용(AE)은 약물과의 관련성 여부에 관계없이 인간에서 약물 사용과 연관된 모든 의학적 이상 사건으로 정의되었습니다.
중대한 부작용(SAE)은 연구자 또는 스폰서의 판단에 따라 임의의 용량에서 다음과 같은 결과를 초래한 AE 또는 의심되는 이상반응입니다: 사망, 생명을 위협하는 경우, 지속적 장애/불능을 초래한 경우, 선천적 이상/기형을 구성하는 경우, 중요한 의학적 사건인 경우, 입원 치료가 필요하거나 기존 입원 기간이 연장된 경우.
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동의서 작성일부터 연구용 약물 최종 투여 후 28일까지(최대 약 4.31년)
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낫 모양 적혈구 질환(SCD) 관련 TEAE 및 SAE가 발생한 참가자 수
기간: 정보에 대한 동의를 제공한 날짜부터 연구 약물의 마지막 투여 후 28일까지(최대 4.31년)
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SCD 관련 이상사례는 연구 참가자의 겸형적혈구병과 관련된 일반적인 합병증이었으며, 연구 중 조사자가 중증도 및/또는 빈도가 악화되었거나 성질이 변화되었다고 판단하지 않는 한 복셀로터와 관련이 없는 것으로 간주되었습니다.
SCD 관련 합병증에는 다음이 포함되었습니다: 위기와 함께하는 겸형적혈구빈혈, 급성 흉부 증후군(ACS), 폐렴, 발기부전, 그리고 골괴사.
치료 중 발생한 이상사례는 동의서 서명일부터 약물 중단 후 28일까지 발생한 이상사례로 정의되었습니다.
중대한 이상사례는 조사자 또는 후원자의 관점에서 어떤 용량에서든 다음과 같은 결과를 초래한 이상사례 또는 의심되는 이상반응이었습니다: 사망, 생명을 위협하는 경우, 지속적인 장애/무능력을 초래한 경우, 선천적 이상/기형을 구성하는 경우, 중요한 의학적 사건인 경우, 입원 치료가 필요하거나 기존 입원 기간이 연장된 경우.
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정보에 대한 동의를 제공한 날짜부터 연구 약물의 마지막 투여 후 28일까지(최대 4.31년)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 11월 18일
기본 완료 (실제)
2024년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2024년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 12월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 12월 3일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 11월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 30일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GBT440-038
- C5341023 (기타 식별자: Alias Study Number)
- 2019-003144-76 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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