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Open-Label-Erweiterung von Voxelotor

30. Oktober 2025 aktualisiert von: Pfizer

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zu Voxelotor, die Teilnehmern mit Sichelzellenanämie, die an klinischen Studien mit Voxelotor teilgenommen haben, oral verabreicht wurde

Offene Verlängerungsstudie zu Voxelotor für Teilnehmer mit Sichelzellenanämie, die an klinischen Studien zu Voxelotor teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Offene Verlängerungsstudie (OLE) zu Voxelotor für Teilnehmer mit Sichelzellenanämie, die an klinischen Voxelotor-Studien teilgenommen haben. Bis zu etwa 600 Teilnehmer mit Sichelzellenanämie (SCD) werden an etwa 70 klinischen Standorten weltweit aufgenommen. Alle Teilnehmer erhalten Voxelotor einmal täglich oral verabreicht in Form von Tabletten, dispergierbaren Tabletten oder Pulver zur oralen Suspensionsformulierung. Das Ziel dieser OLE ist die Bewertung der Sicherheit und SCD-bedingter Komplikationen einer Langzeitbehandlung mit Voxelotor bei Teilnehmern, die die Behandlung in einer von Global Blood Therapeutics (GBT) gesponserten klinischen Voxelotor-Studie abgeschlossen haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

162

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Nigeria
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River State
      • Calabar, Cross River State, Nigeria, 540281
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • University College Hospital NHS Foundation Trust
  • Ägypten
      • Alexandria, Ägypten, 21131
        • Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
      • Cairo, Ägypten, 11562
        • Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
      • Cairo, Ägypten
        • Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Ägypten
        • Zagazig University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlicher oder weiblicher Teilnehmer mit SCD, der an einer von GBT gesponserten klinischen Voxelotor-Studie teilgenommen und das Studienmedikament erhalten hat
  • Der Teilnehmer hat seine schriftliche Zustimmung (sowohl die Zustimmung des gesetzlichen Vertreters oder Erziehungsberechtigten des Teilnehmers als auch die Zustimmung des Teilnehmers [falls zutreffend] muss eingeholt werden) oder Zustimmung erteilt

Ausschlusskriterien:

  • Weibliche Teilnehmerin, die stillt oder schwanger ist
  • Der Teilnehmer widerrief seine Zustimmung zu einer von GBT gesponserten klinischen Voxelotor-Studie
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Voxelotor oder andere Bestandteile des Studienmedikaments
  • Anwendung von Johanniskraut, empfindlichen Cytochrom P450 (CYP) 3A4-Substraten mit geringer therapeutischer Breite oder mäßigen oder starken CYP3A4-Induktoren innerhalb von 30 Tagen nach Tag 1

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Voxelotor
Alle Teilnehmer erhalten Voxelotor einmal täglich (QD), oral verabreicht als Tabletten, dispergierbare Tabletten oder eine Stick-Pack-Formulierung (Pulvermischungsformulierung, die als Stick-Packs verpackt ist). Teilnehmer im Alter von ≥ 12 Jahren und/oder ≥ 40 kg erhalten eine Voxelotor-Dosis von 1500 mg QD. Teilnehmer im Alter von < 12 Jahren und < 40 kg erhalten eine gewichtsbasierte Voxelotor-Dosierung. Das Gewicht des Teilnehmers bei Studieneintritt wird verwendet, um die anfängliche Voxelotor-Dosis in dieser Studie zu bestimmen. Die Teilnehmer können das Studienmedikament erhalten, solange sie weiterhin einen klinischen Nutzen erhalten, der das vom Prüfarzt festgelegte Risiko überwiegt, und/oder bis der Teilnehmer Zugang zu Voxelotor aus einer alternativen Quelle hat.
Arzneimittel: Voxelotor
Alle Teilnehmer erhalten Voxelotor einmal täglich (QD), oral verabreicht als Tabletten, dispergierbare Tabletten oder ein Pulver zur oralen Suspensionsformulierung (Pulverformulierung als Stickpacks verpackt).
Andere Namen:
  • GBT440

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UEs)
Zeitfenster: Von Datum der Einwilligung nach Aufklärung bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (maximal bis zu 4,31 Jahren)
Eine unerwünschte Wirkung (UW) wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das mit der Anwendung eines Arzneimittels beim Menschen in Verbindung steht, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbezogen betrachtet wird oder nicht. Eine therapiebezogene UW wurde definiert als eine UW mit einem Beginn am oder nach dem Datum der Einwilligung nach Aufklärung bis 28 Tage nach Absetzen des Arzneimittels. UWs umfassten sowohl schwerwiegende UWs (SUWs) als auch alle nicht-schwerwiegenden UWs. Eine SUW war eine UW oder ein Verdacht auf eine Nebenwirkung, die in der Einschätzung des Prüfers oder Sponsors in jeder Dosierung zu einem der folgenden Ergebnisse führte: Tod, lebensbedrohlich, führte zu anhaltender Behinderung/Erwerbsunfähigkeit; stellte eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler dar; war ein wichtiges medizinisches Ereignis; erforderte stationäre Krankenhausaufnahme oder Verlängerung einer bestehenden Hospitalisierung.
Von Datum der Einwilligung nach Aufklärung bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (maximal bis zu 4,31 Jahren)
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Vom Datum der Einwilligung nach Aufklärung bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (maximal bis zu 4,31 Jahren)
Ein AE wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das mit der Anwendung eines Arzneimittels beim Menschen in Verbindung steht, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt angesehen wird oder nicht. Ein SAE war ein AE oder ein Verdacht auf eine unerwünschte Reaktion, die nach Ansicht des Prüfers oder Sponsors in jeder Dosierung zu einem der folgenden Ergebnisse führte: Tod, lebensbedrohlich, führte zu anhaltender Behinderung/Erwerbsunfähigkeit; stellte eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler dar; war ein wichtiges medizinisches Ereignis; erforderte stationäre Krankenhausaufnahme oder Verlängerung einer bestehenden Krankenhausaufnahme.
Vom Datum der Einwilligung nach Aufklärung bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (maximal bis zu 4,31 Jahren)
Anzahl der Teilnehmer mit SCD-bezogenen TEAEs und SAEs
Zeitfenster: Ab dem Datum der Einwilligung nach Aufklärung bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (maximal bis zu 4,31 Jahren)
SCD-bedingte unerwünschte Ereignisse waren häufige Komplikationen, die mit der Sichelzellenerkrankung der Studienteilnehmer assoziiert waren und wurden nicht als voxelotor-bedingt angesehen, es sei denn, der Prüfer beurteilte, dass sich deren Schweregrad und/oder Häufigkeit während der Studie verschlechtert hatte oder sich deren Art geändert hatte. SCD-bedingte Komplikationen umfassten Folgendes: Sichelzellenanämie mit Krise, akutes Thoraxsyndrom (ACS), Lungenentzündung, Priapismus und Osteonekrose. Ein therapiebegleitendes unerwünschtes Ereignis wurde definiert als ein unerwünschtes Ereignis mit einem Beginn am oder nach dem Datum der Einwilligung nach Aufklärung bis 28 Tage nach Absetzen des Arzneimittels. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis war ein unerwünschtes Ereignis oder ein Verdacht auf eine unerwünschte Reaktion, die nach Ansicht des Prüfers oder Sponsors in jeder Dosierung zu einem der folgenden Ergebnisse führte: Tod, lebensbedrohlich war, zu anhaltender Behinderung/Arbeitsunfähigkeit führte; eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler darstellte; ein wichtiges medizinisches Ereignis war; einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte.
Ab dem Datum der Einwilligung nach Aufklärung bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (maximal bis zu 4,31 Jahren)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Mitarbeiter

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. November 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

13. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GBT440-038
  • C5341023 (Andere Kennung: Alias Study Number)
  • 2019-003144-76 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugriff auf die Daten einzelner, anonymisierter Teilnehmer und zugehöriger Studiendokumente (z. B. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren von Pfizer für die Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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