Extensão Open-Label do Voxelotor
30 de outubro de 2025 atualizado por: Pfizer
Um estudo de extensão aberta do Voxelotor administrado por via oral a participantes com doença falciforme que participaram de ensaios clínicos do Voxelotor
Estudo de extensão aberto do voxelotor para participantes com doença falciforme que participaram de ensaios clínicos com voxelotor.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Estudo de extensão aberta (OLE) de voxelotor para participantes com doença falciforme que participaram de ensaios clínicos com voxelotor.
Até aproximadamente 600 participantes com doença falciforme (SCD) serão inscritos em aproximadamente 70 centros clínicos em todo o mundo.
Todos os participantes receberão voxelotor uma vez ao dia, administrado por via oral na forma de comprimidos, comprimidos dispersíveis ou pó para formulação de suspensão oral.
O objetivo deste OLE é avaliar a segurança e as complicações relacionadas à SCD do tratamento de longo prazo com voxelotor em participantes que concluíram o tratamento em um estudo clínico voxelotor patrocinado pela Global Blood Therapeutics (GBT).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
162
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Não está mais disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alexandria, Egito, 21131
- Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
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Cairo, Egito, 11562
- Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
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Cairo, Egito
- Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
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Alsharkia
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Zagazig, Alsharkia, Egito
- Zagazig University Hospital
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Beirut, Líbano
- American University of Beirut - Medical Center
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Tripoli, Líbano
- Nini Hospital
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Kaduna, Nigéria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
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Kano, Nigéria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, Nigéria, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
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Cross River State
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Calabar, Cross River State, Nigéria, 540281
- University of Calabar Teaching Hospital
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Oyo State
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Ibadan, Oyo State, Nigéria, 200212
- College of Medicine, University of Ibadan
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College Hospital NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participante do sexo masculino ou feminino com SCD, que participou e recebeu o medicamento do estudo em um estudo clínico voxelotor patrocinado pelo GBT
- O participante forneceu consentimento por escrito (tanto o consentimento do representante legal ou responsável legal do participante quanto o consentimento do participante [quando aplicável] devem ser obtidos) ou consentimento
Critério de exclusão:
- Participante do sexo feminino que está amamentando ou grávida
- O participante retirou o consentimento de um estudo clínico voxelotor patrocinado pelo GBT
- Hipersensibilidade conhecida ao voxelotor ou a qualquer outro componente do medicamento em estudo
- Uso de erva de São João, substratos sensíveis do citocromo P450 (CYP) 3A4 com um índice terapêutico estreito ou indutores moderados ou fortes do CYP3A4 dentro de 30 dias do dia 1
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Voxelotor
Todos os participantes receberão voxelotor uma vez ao dia (QD), administrado por via oral na forma de comprimidos, comprimidos dispersíveis ou uma formulação de stick pack (formulação de mistura em pó embalada como stick packs).
Participantes com idade ≥ 12 anos e/ou ≥ 40 kg receberão uma dose de voxelotor de 1500 mg QD.
Participantes com idade < 12 anos e < 40 kg receberão dosagem de voxelotor com base no peso.
O peso do participante na entrada no estudo será usado para determinar a dose inicial de voxelotor neste estudo.
Os participantes podem receber o medicamento do estudo desde que continuem a receber benefício clínico que supere o risco conforme determinado pelo investigador e/ou até que o participante tenha acesso ao voxelotor de uma fonte alternativa.
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Todos os participantes receberão voxelotor uma vez ao dia (QD), administrado por via oral na forma de comprimidos, comprimidos dispersíveis ou um pó para formulação de suspensão oral (formulação em pó embalada como stick packs).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EA)
Prazo: Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento em estudo (máximo até 4,31 anos)
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Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, quer seja ou não considerado relacionado com o medicamento.
Um EA emergente do tratamento foi definido como um EA com data de início na data do consentimento informado ou após esta, até 28 dias após a descontinuação do medicamento.
Os EA incluíram tanto EA graves (EAG) como todos os EA não graves.
Um EAG foi um EA ou suspeita de reação adversa que, a qualquer dose, na opinião do investigador ou do promotor, resultou em qualquer um dos seguintes desfechos: morte, foi potencialmente fatal, resultou em incapacidade persistente/incapacidade; constituiu uma anomalia congénita/defeito de nascença; foi um evento médico importante; exigiu hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente.
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Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento em estudo (máximo até 4,31 anos)
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Número de Participantes com EAG
Prazo: Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo (máximo de até 4,31 anos)
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Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em seres humanos, quer ou não considerada relacionada com o medicamento.
Um EAG foi um EA ou suspeita de reação adversa que, a qualquer dose, na opinião do investigador ou do promotor, resultou em qualquer um dos seguintes desfechos: morte, foi potencialmente fatal, resultou em incapacidade persistente/incapacidade; constituiu uma anomalia congénita/defeito de nascença; foi um evento médico importante; exigiu hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente.
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Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo (máximo de até 4,31 anos)
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Número de Participantes com TEAEs e SAEs Relacionados com a Doença das Células Falciformes (DCF)
Prazo: Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo (máximo até 4,31 anos)
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Os EA relacionados com a DFC foram complicações comuns associadas à doença falciforme do participante do estudo e não foram considerados relacionados com o voxelotor, a menos que o investigador tenha considerado que a gravidade e/ou frequência aumentaram ou a natureza mudou durante o estudo.
As complicações relacionadas com a DFC incluíram o seguinte: anemia falciforme com crise, síndrome torácica aguda (ACS), pneumonia, priapismo e osteonecrose.
Um EA emergente do tratamento foi definido como um EA com data de início na data do consentimento informado ou após esta, até 28 dias após a descontinuação do medicamento.
Um EGA foi um EA ou suspeita de reação adversa que, a qualquer dose, na opinião do investigador ou patrocinador, resultou em qualquer um dos seguintes resultados: morte, foi potencialmente fatal, resultou em incapacidade/incapacidade permanente; constituiu uma anomalia congénita/defeito de nascença; foi um evento médico importante; exigiu hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente.
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Desde a data do consentimento informado até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo (máximo até 4,31 anos)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de novembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de dezembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de dezembro de 2019
Primeira postagem (Real)
6 de dezembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
13 de novembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBT440-038
- C5341023 (Outro identificador: Alias Study Number)
- 2019-003144-76 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .