Open-label extensie van Voxelotor
30 oktober 2025 bijgewerkt door: Pfizer
Een open-label uitbreidingsonderzoek van voxelotor oraal toegediend aan deelnemers met sikkelcelziekte die hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken met voxelotor
Open-label extensiestudie van voxelotor voor deelnemers met sikkelcelziekte die hebben deelgenomen aan klinische studies met voxelotor.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Open-label extensieonderzoek (OLE) van voxelotor voor deelnemers met sikkelcelziekte die hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken met voxelotor.
Er zullen maximaal ongeveer 600 deelnemers met sikkelcelziekte (SCD) worden ingeschreven op ongeveer 70 klinische locaties wereldwijd.
Alle deelnemers krijgen eenmaal daags voxelotor, oraal toegediend als tabletten, dispergeerbare tabletten of poeder voor orale suspensieformulering.
Het doel van deze OLE is het beoordelen van de veiligheid van, en SCD-gerelateerde complicaties van, langdurige behandeling met voxelotor, bij deelnemers die de behandeling hebben voltooid in een door Global Blood Therapeutics (GBT) gesponsord klinisch voxelotor-onderzoek.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
162
Fase
- Fase 3
Uitgebreide toegang
Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef.
Zie uitgebreid toegangsrecord.
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Alexandria, Egypte, 21131
- Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
-
Cairo, Egypte, 11562
- Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
-
Cairo, Egypte
- Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
-
-
Alsharkia
-
Zagazig, Alsharkia, Egypte
- Zagazig University Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- American University of Beirut - Medical Center
-
Tripoli, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Kaduna, Niger, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Niger, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Niger, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Niger, 540281
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
Oyo State
-
Ibadan, Oyo State, Niger, 200212
- College of Medicine, University of Ibadan
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
- University College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke deelnemer met SCZ, die heeft deelgenomen aan en het onderzoeksgeneesmiddel heeft gekregen in een door GBT gesponsorde voxelotor klinische studie
- Deelnemer heeft schriftelijke toestemming gegeven (zowel de toestemming van de wettelijke vertegenwoordiger of wettelijke voogd van de deelnemer als de toestemming van de deelnemer [indien van toepassing] moet worden verkregen) of toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwelijke deelnemer die borstvoeding geeft of zwanger is
- Deelnemer trok zijn toestemming in voor een door GBT gesponsord klinisch voxelatoronderzoek
- Bekende overgevoeligheid voor voxelotor of een ander bestanddeel van het onderzoeksgeneesmiddel
- Gebruik van sint-janskruid, gevoelige cytochroom P450 (CYP) 3A4-substraten met een smalle therapeutische index, of matige of sterke CYP3A4-inductoren binnen 30 dagen na dag 1
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Voxelotor
Alle deelnemers krijgen voxelotor eenmaal daags (QD), oraal toegediend als tabletten, dispergeerbare tabletten of een stickpack-formulering (poedermengselformulering verpakt als stickpacks).
Deelnemers van ≥ 12 jaar en/of ≥ 40 kg krijgen een dosis voxelotor van 1500 mg QD.
Deelnemers van < 12 jaar en < 40 kg zullen een op gewicht gebaseerde dosering van voxelotor krijgen.
Het gewicht van de deelnemer bij aanvang van het onderzoek zal worden gebruikt om de aanvangsdosis voxelotor in dit onderzoek te bepalen.
Deelnemers mogen het onderzoeksgeneesmiddel krijgen zolang ze klinisch voordeel blijven krijgen dat opweegt tegen het risico zoals bepaald door de onderzoeker en/of totdat de deelnemer toegang heeft tot voxelotor uit een alternatieve bron.
|
Alle deelnemers krijgen voxelotor eenmaal daags (QD), oraal toegediend als tabletten, dispergeerbare tabletten of een poeder voor orale suspensieformulering (poederformulering verpakt als stickpacks).
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de datum van geïnformeerde toestemming tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal tot 4,31 jaar)
|
Een AE werd gedefinieerd als elke ongunstige medische gebeurtenis geassocieerd met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, ongeacht of deze als geneesmiddelgerelateerd werd beschouwd.
Een behandeling-gerelateerde AE werd gedefinieerd als een AE met een begin datum op of na de datum van geïnformeerde toestemming tot 28 dagen na het staken van het geneesmiddel.
AE's omvatten zowel ernstige AE's (SAE's) als alle niet-ernstige AE's.
Een SAE was een AE of vermoede bijwerking die, bij elke dosering, naar het oordeel van de onderzoeker of sponsor, resulteerde in een van de volgende uitkomsten: overlijden, levensbedreigend was, resulteerde in blijvende invaliditeit/arbeidsongeschiktheid; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking vormde; een belangrijke medische gebeurtenis was; ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste.
|
Vanaf de datum van geïnformeerde toestemming tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal tot 4,31 jaar)
|
|
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de datum van geïnformeerde toestemming tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal tot 4,31 jaar)
|
Een bijwerking werd gedefinieerd als elke ongunstige medische gebeurtenis die verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, ongeacht of deze als geneesmiddelgerelateerd wordt beschouwd.
Een ernstige bijwerking was een bijwerking of vermoedelijke bijwerking die, bij elke dosis, naar het oordeel van de onderzoeker of opdrachtgever, tot een van de volgende uitkomsten leidde: overlijden, levensbedreigend was, resulteerde in blijvende invaliditeit/arbeidsongeschiktheid; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking vormde; een belangrijke medische gebeurtenis was; ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste.
|
Vanaf de datum van geïnformeerde toestemming tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal tot 4,31 jaar)
|
|
Aantal deelnemers met sikkelcelziekte (SCZ) gerelateerde TEAE's en SAE's
Tijdsspanne: Vanaf de datum van geïnformeerde toestemming tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal tot 4,31 jaar)
|
SCD-gerelateerde bijwerkingen waren veelvoorkomende complicaties geassocieerd met de sikkelcelziekte van de studiedeelnemer en werden niet als gerelateerd aan voxelotor beschouwd, tenzij de onderzoeker oordeelde dat de ernst en/of frequentie ervan tijdens de studie was verslechterd of de aard ervan was veranderd.
SCD-gerelateerde complicaties omvatten het volgende: sikkelcelanemie met crisis, acuut thoracaal syndroom (ACS), longontsteking, priapisme en osteonecrose.
Een behandeling-gerelateerde bijwerking werd gedefinieerd als een bijwerking met een begin datum op of na de datum van geïnformeerde toestemming tot 28 dagen na stopzetting van het geneesmiddel.
Een ernstige bijwerking was een bijwerking of vermoedelijke bijwerking die, bij elke dosering, naar het oordeel van de onderzoeker of sponsor, tot een van de volgende uitkomsten leidde: overlijden, levensbedreigend was, resulteerde in blijvende invaliditeit/arbeidsongeschiktheid; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking vormde; een belangrijk medisch incident was; ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste.
|
Vanaf de datum van geïnformeerde toestemming tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (maximaal tot 4,31 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 november 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 november 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 november 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 december 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 december 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 december 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
13 november 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 oktober 2025
Laatst geverifieerd
1 oktober 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GBT440-038
- C5341023 (Andere identificatie: Alias Study Number)
- 2019-003144-76 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .