Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensie van Voxelotor

31 mei 2024 bijgewerkt door: Pfizer

Een open-label uitbreidingsonderzoek van voxelotor oraal toegediend aan deelnemers met sikkelcelziekte die hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken met voxelotor

Open-label extensiestudie van voxelotor voor deelnemers met sikkelcelziekte die hebben deelgenomen aan klinische studies met voxelotor.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Open-label extensieonderzoek (OLE) van voxelotor voor deelnemers met sikkelcelziekte die hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken met voxelotor. Er zullen maximaal ongeveer 600 deelnemers met sikkelcelziekte (SCD) worden ingeschreven op ongeveer 70 klinische locaties wereldwijd. Alle deelnemers krijgen eenmaal daags voxelotor, oraal toegediend als tabletten, dispergeerbare tabletten of poeder voor orale suspensieformulering. Het doel van deze OLE is het beoordelen van de veiligheid van, en SCD-gerelateerde complicaties van, langdurige behandeling met voxelotor, bij deelnemers die de behandeling hebben voltooid in een door Global Blood Therapeutics (GBT) gesponsord klinisch voxelotor-onderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

300

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Egypte
      • Alexandria, Egypte, 21131
        • Werving
        • Alexandria University Hospital - Clinical Research Center
      • Cairo, Egypte, 11566
        • Werving
        • Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
      • Cairo, Egypte
        • Werving
        • Cairo University Hospital, Abu El Rish Hospital
      • Cairo, Egypte
        • Werving
        • Ain Shams University Hospital - Clinical Research Center (MASRI-CRC)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egypte
        • Werving
        • Zagazig University Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Werving
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Werving
        • Nini Hospital
  • Niger
      • Kaduna, Niger, 800212
        • Werving
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Niger, 700233
        • Werving
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Niger, 100254
        • Werving
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River
      • Calabar, Cross River, Niger, PMB
        • Werving
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • OYO State
      • Ibadan, OYO State, Niger, 200281
        • Werving
        • University College Hospital Paediatric Haematology and Oncology Unit
      • Ibadan, OYO State, Niger, 200212
        • Werving
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Werving
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Werving
        • Barts Health NHS Trust , The Royal London Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Werving
        • Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
        • Werving
        • University College Hospital NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Actief, niet wervend
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Actief, niet wervend
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Actief, niet wervend
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Actief, niet wervend
        • Children's Mercy Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Werving
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Actief, niet wervend
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden en ouder (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemer met SCZ, die heeft deelgenomen aan en het onderzoeksgeneesmiddel heeft gekregen in een door GBT gesponsorde voxelotor klinische studie
  • Deelnemer heeft schriftelijke toestemming gegeven (zowel de toestemming van de wettelijke vertegenwoordiger of wettelijke voogd van de deelnemer als de toestemming van de deelnemer [indien van toepassing] moet worden verkregen) of toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwelijke deelnemer die borstvoeding geeft of zwanger is
  • Deelnemer trok zijn toestemming in voor een door GBT gesponsord klinisch voxelatoronderzoek
  • Bekende overgevoeligheid voor voxelotor of een ander bestanddeel van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Gebruik van sint-janskruid, gevoelige cytochroom P450 (CYP) 3A4-substraten met een smalle therapeutische index, of matige of sterke CYP3A4-inductoren binnen 30 dagen na dag 1

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Voxelotor
Alle deelnemers krijgen voxelotor eenmaal daags (QD), oraal toegediend als tabletten, dispergeerbare tabletten of een stickpack-formulering (poedermengselformulering verpakt als stickpacks). Deelnemers van ≥ 12 jaar en/of ≥ 40 kg krijgen een dosis voxelotor van 1500 mg QD. Deelnemers van < 12 jaar en < 40 kg zullen een op gewicht gebaseerde dosering van voxelotor krijgen. Het gewicht van de deelnemer bij aanvang van het onderzoek zal worden gebruikt om de aanvangsdosis voxelotor in dit onderzoek te bepalen. Deelnemers mogen het onderzoeksgeneesmiddel krijgen zolang ze klinisch voordeel blijven krijgen dat opweegt tegen het risico zoals bepaald door de onderzoeker en/of totdat de deelnemer toegang heeft tot voxelotor uit een alternatieve bron.
Geneesmiddel: Voxelotor
Alle deelnemers krijgen voxelotor eenmaal daags (QD), oraal toegediend als tabletten, dispergeerbare tabletten of een poeder voor orale suspensieformulering (poederformulering verpakt als stickpacks).
Andere namen:
  • GBT440

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
TEAE's en SAE's
Tijdsspanne: Gedurende de hele studie
Behandeling Opkomende bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Gedurende de hele studie
Aan sikkelcelziekte gerelateerde complicaties
Tijdsspanne: Gedurende de hele studie
Frequentie van SCD-gerelateerde complicaties
Gedurende de hele studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Medewerkers

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 november 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

4 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

4 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 december 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GBT440-038
  • C5341023 (Andere identificatie: Alias Study Number)
  • 2019-003144-76 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op Voxelotor

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lebanon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren