DMD エクソン 2 重複を有する男児を治療するための AAV9 U7snRNA 遺伝子治療。

包含基準:

• 6ヶ月以上14歳未満
• DMD 遺伝子のエクソン 2 の重複を、臨床的に認められた技術を使用して確認し、変異を完全に定義します。
• 歩行前 (まだ歩いていない) または歩行可能 (補助なしで 10 メートル歩く能力によって定義される)
• あらゆる民族グループの男性が対象となります
• 筋力テストへの協力能力
• 4歳以上の被験者では、遺伝子導入前の少なくとも12週間、コルチコステロイド療法（プレドニゾン、デフラザコート、またはそれらの一般的な形態）の安定した用量とレジメン。

除外基準:

• -臨床観察に基づく活動性ウイルス感染

• 以下を含む心筋症の症状または徴候：

  1. 労作時の呼吸困難、ペダル浮腫、横になった時の息切れ、または肺底部のラ音
  2. 駆出率が40%未満の心エコー図
• -HIV感染、またはB型またはC型肝炎感染の血清学的証拠
• 自己免疫疾患の診断（または進行中の治療）
• 持続性白血球減少症または白血球増加症（WBC ≤ 3.5 K/µL または ≥ 20.0 K/µL）または絶対好中球数 < 1.5K/µL
• -SIの意見では、遺伝子導入の不必要なリスクを生み出す付随する病気または慢性薬物治療の必要性
• ELISAイムノアッセイで測定したAAV9結合抗体価が1:400以上
• 全国小児病院検査室の正常値に基づく、表 7 に記載されている臨床的に有意な範囲内の検査室異常値。