レット症候群の女児および女性の治療のためのトロフィネチドの非盲検延長試験 (LILAC™)
2024年3月14日 更新者：ACADIA Pharmaceuticals Inc.
レット症候群の少女と女性の治療のためのトロフィネチドの 40 週間の非盲検延長試験
レット症候群の女児および女性における経口トロフィネチドによる長期治療の安全性と忍容性を調査する
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
154
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35223
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85012
- Translational Genomics Research Institute (TGen)
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- University of California, San Diego
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis MIND Institute
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- Children Medical Services
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory Genetics Clinical Trial Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine, St. Louis Children's Hospital
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Greenwood、South Carolina、アメリカ、29626
- Greenwood Genetic Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -先行研究の12週目/治療終了時の訪問を完了している、研究ACP-2566-003
- 先行研究のすべての登録基準を満たした
- -治験責任医師の判断で、非盲検トロフィネチドによる長期治療の恩恵を受ける可能性があります
- 液体溶液として提供された治験薬を飲み込むことができる、または胃瘻チューブで服用できる
- -被験者の介護者は英語を話し、介護者の評価を完了するのに十分な言語スキルを持っています
- -被験者と介護者は、治験薬を配達できる場所に居住し、ベースラインの少なくとも3か月前から現在の居住地にいなければなりません
除外基準:
- 先行研究中に成長ホルモンによる治療を開始
- 先行研究中にIGF-1による治療を開始
- 先行研究中にインスリン治療を開始
- -臨床的に重要な心血管、内分泌（甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症、1型糖尿病、または制御されていない2型糖尿病など）、腎臓、肝臓、呼吸器、または胃腸疾患（セリアック病または炎症性腸疾患など）を発症した、または-研究中に計画された大手術
- -被験者は、AE、病状、または先行研究における研究製品または研究手順の不遵守により、研究担当医師またはメディカルモニターによって研究に不適切であると判断された
- -ベースラインでバイタルサインに臨床的に重大な異常がある
- -トロフィネチドの最初の投与前に実行されたベースラインECGで450ミリ秒を超えるQTcF間隔があります 本研究で与えられる
- 先行研究中に臨床的に重要な心電図所見を開発した
追加の包含/除外基準が適用されます。 患者はベースラインで評価され、研究参加のすべての基準が満たされていることを確認します。 患者は、これらの評価に基づいて研究から除外される場合があります (特に、ベースラインの健康状態と状態が事前に指定されたすべての参加基準を満たしていないと判断された場合)。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トロフィネチド
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ベースライン時の被験者の体重に基づいて 30 ～ 60 mL のトロフィネチド溶液を、経口または胃瘻チューブ (G チューブ) で 1 日 2 回投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）のある被験者の割合、重篤な有害事象（SAE）のある被験者の割合、AEによる離脱症状のある被験者の割合
時間枠：40週間の治療期間
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治療中に発生した有害事象（TEAE）を有する被験者の割合、重篤な有害事象（SAE）を有する被験者の割合、およびAEによる中止を有する被験者の割合
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40週間の治療期間
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ベースライン後にECGに潜在的に臨床的に重要な変化があった被験者(N、%)
時間枠：40週間の治療期間
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潜在的に臨床的に重要なECG変化は、絶対QTcF間隔>500ms、または以前の研究ACP-2566-003のベースライン値からのQTcF間隔の変化>60msとして研究プロトコルで定義されました。
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40週間の治療期間
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ベースライン後にバイタルサインに臨床的に重要な可能性のある変化があった被験者(N、%)
時間枠：40週間の治療期間
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潜在的に臨床的に重要なバイタルサインの変化は、研究プロトコールで次のように定義されています。 収縮期血圧（SBP）が180 mmHg以上、ベースラインから20 mmHg以上上昇している。 SBP ≤90 mmHg かつベースラインから 20 mmHg 以上低下。拡張期血圧（DBP）が105 mmHg以上で、ベースラインから15 mmHg以上上昇している。 DBP ≤50 mmHg かつベースラインから 15 mmHg 以上低下。脈拍が 120 bpm 以上、ベースラインから 15 bpm 以上増加。脈拍が 50 bpm 以下で、ベースラインから 15 bpm 以上減少した |
40週間の治療期間
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ベースライン後に臨床的に重要な可能性のある体重変化があった被験者 (N、%)
時間枠：40週間の治療期間
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潜在的に臨床的に重要な体重変化は、研究プロトコールで次のように定義されています。 体重増加がベースラインから 7% 以上。体重がベースラインから 7% 以上減少 |
40週間の治療期間
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ベースライン後に臨床的に重要な変化が見られる被験者 (N、%)
時間枠：40週間の治療期間
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臨床検査パラメータにおける潜在的に臨床的に重要な変化は、研究プロトコールで次のように定義されました。 ナトリウム ≤125 mmol/L;ナトリウム ≥155 mmol/L;カリウム ≤3.0 mmol/L;カリウム ≥5.5 mmol/L;塩化物 ≤85 mmol/L;塩化物 ≥120 mmol/L;カルシウム <2.0 mmol/L;カルシウム >2.0 mmol/L;血中尿素窒素 ≥10.71 mmol/L;クレアチニン >1.5 x 正常上限 (ULN);尿酸≧505.75μmol/L;乳酸デヒドロゲナーゼ ≥3 x ULN;グルコース ≤2.48 mmol/L;グルコース ≥11 mmol/L;アルブミン ≤26 g/L;アルブミン ≥60 g/L;タンパク質 ≤50 g/L;タンパク質 ≥100 g/L;アラニンアミノトランスフェラーゼ ≥3 x ULN;アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ ≥3 x ULN;ガンマグルタミルトランスペプチダーゼ ≥3 x ULN;アルカリホスファターゼ ≥3 x ULN;ビリルビン ≥1.5 x ULN |
40週間の治療期間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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レット症候群行動質問票 (RSBQ) の合計スコアのベースラインから 40 週目までの変化
時間枠：40週間の治療期間
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RSBQ は、介護者が記入する 45 項目の評価スケールです。45 項目が含まれ、そのうち 39 項目が 8 つのサブスケールにグループ化され、その評価は症状の重症度と頻度を反映します。
項目は 0 (真実ではない)、1 (ある程度、または時々真実)、または 2 (非常に真実) として評価されます。
8 つの下位尺度は、一般的な気分、呼吸の問題、手の動作、顔の動き、体の揺れ/無表情な顔、夜間の行動、恐怖/不安、歩行/立位です。
合計スコアの計算では、項目 31 のスコアが逆になります。
合計スコアの範囲は 0 ～ 90 で、項目スコアの合計として計算されます。
スコアが高いほど、悪い行動を意味します。
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40週間の治療期間
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40 週目の臨床全体印象改善 (CGI-I) スコア
時間枠：40週間の治療期間
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被験者の病気がベースライン状態と比較してどの程度改善または悪化したかを評価するには、1 = 非常に改善、2 = かなり改善、3 = わずかに改善、4 = 変化なし、5 = わずかに悪化の 7 段階のスケールが使用されます。 、6 = 非常に悪い、7 = 非常に悪い。
CGI-I スコアが高いほど、病気がより重篤であり、病気の改善が少ないことを示します。
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40週間の治療期間
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コミュニケーションおよび象徴行動スケール発達プロファイル™ 幼児チェックリスト - 社会複合スコア (CSBS-DP-IT 社会) ベースラインから 40 週目までの変化
時間枠：40週間の治療期間
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生後 12 ～ 24 か月の子供 (または発達遅滞のある年長の子供) のコミュニケーションおよび言語以前のスキルを評価するためのスケール。 チェックリストは、7 つのクラスターごとに 0 から 4 ポイントの範囲の 24 の質問で構成されます。 「まだ」は 0 点、「時々」は 1 点、「よくある」は 2 点となります。 一連の数値または範囲を説明する項目の場合、「なし」の場合は 0 ポイントが与えられ、番号付きの選択肢を含む項目の場合は 1 ～ 4 ポイントが与えられます。 ソーシャル複合スコアは、3 つの複合スコアの 1 つです。 スキル領域「感情と視線」（項目1～4）、「コミュニケーション」（項目5～8）、「ジェスチャー」（項目9～13）の13項目で構成されています。 Social Composite の生スコア (項目 1 から 13) は、0 から 26 までの範囲で、項目スコアの合計として計算されます。 Social Composite の生スコアが高いほど、ソーシャル コミュニケーションの発達が良好であることを示します。 |
40週間の治療期間
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小児神経障害スケール (ICND) の影響に関する総合的な生活の質の評価がベースラインから 40 週目までに変化
時間枠：40週間の治療期間
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ICND の全体的な生活の質のスコア評価は、1 (「悪い」) から 6 (「優れた」) の範囲です。全体的な生活の質スコアが低いほど、生活の質が低いことを示します。
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40週間の治療期間
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レット症候群の臨床医による手機能評価 (RTT-HF) のベースラインから 40 週目までの変化
時間枠：40週間の治療期間
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RTT-HF は、臨床医が被験者が手を機能的に使用できるかどうかの臨床評価を完了したものです。
評価は 8 段階のリッカート スケール (0 ～ 7) で行われ、0 は正常な機能を示し、7 は最も重度の機能障害を示します。
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40週間の治療期間
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レット症候群の臨床医による歩行および粗大運動能力（RTT-AMB）の評価がベースラインから 40 週目までに変化
時間枠：40週間の治療期間
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RTT-AMB は、臨床医が被験者の座り、立ち、歩行の能力を完了する臨床評価です。
評価は 8 段階のリッカート スケール (0 ～ 7) で行われ、0 は正常な機能を示し、7 は最も重度の機能障害を示します。
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40週間の治療期間
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レット症候群の臨床医による選択コミュニケーション能力評価 (RTT-COMC) がベースラインから 40 週目までに変化
時間枠：40週間の治療期間
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RTT-COMC は、アイコンタクトやジェスチャーなどの非言語的手段の使用を含む、被験者の選択や好みを伝える能力について臨床医が完了した臨床評価です。
評価は 8 段階のリッカート スケール (0 ～ 7) で行われ、0 は正常な機能を示し、7 は最も重度の機能障害を示します。
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40週間の治療期間
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レット症候群の臨床医による言語コミュニケーション (RTT-VCOM) の評価がベースラインから 40 週目までに変化
時間枠：40週間の治療期間
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RTT-VCOM は、臨床医が被験者の口頭コミュニケーション能力の臨床評価を完了したものです。
評価は 8 段階のリッカート スケール (0 ～ 7) で行われ、0 は正常な機能を示し、7 は最も重度の機能障害を示します。
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40週間の治療期間
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臨床全体的な印象 - 重症度 (CGI-S) のベースラインから 40 週目への変化
時間枠：40週間の治療期間
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CGI-S は、同じ診断を受けた被験者に対する臨床医の経験と比較して、臨床医が評価時に被験者の病気の重症度を評価することを要求する 7 段階のスケールです。
総臨床経験を考慮して、対象は評価時の病気の重症度で評価されます。1=正常、まったく病気ではありません。 2=境界性疾患。 3 = 軽度の病気。 4 = 中等度の病気。 5 = 著しく病気。 6=重病。または 7 = 重度の病気。
CGI-S スコアが高いほど、病気がより重篤であり、病気の改善が少ないことを示します。
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40週間の治療期間
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レット症候群介護者負担インベントリ（RTT-CBI）合計スコア（項目 1 ～ 24）のベースラインから 40 週目までの変化
時間枠：40週間の治療期間
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RTT-CBI は、24 の否定的な表現の項目 (項目 1 ～ 24) で構成されています。
頻度の評価は、以下を含む 5 段階のリッカート スケールで表されます。 1 - めったにありません。 2-時々; 3 - 頻繁に、4 - ほぼ常に。
RTT-CBI には、楽観主義指数を構成する 2 つの肯定的な表現の項目 (項目 25 および 26) も含まれています。このインデックスは分析には使用されません。
項目 1 ～ 24 のスコアの合計として 0 ～ 96 の合計スコアが計算されます。スコアが高いほど介護者の負担が大きいことを示します。
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40週間の治療期間
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小児神経障害スケール (ICND) のベースラインから 40 週目までの合計スコアの変化の影響
時間枠：40週間の治療期間
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ICND スケールは、子供または家族の生活の 11 の側面に対する 4 つの健康問題の影響を評価します。スコアは 0 (「まったくない」)、1 (「少しある」)、2 (「ある程度」)、3 (「かなり」) です。 ")、または "適用されません"。
4 つの健康問題とは、1) 不注意、衝動性、または気分、2) 思考力および記憶力、3) 神経学的または身体的制限、および 4) てんかんです。
健康上の問題ごとに、スコアは項目スコアの合計として計算されます。
ICND の合計スコアは、各問題のスコアの平均に 11 を掛けた合計として計算されます。
ICND 合計スコアの範囲は 0 ～ 132 です。
ICND 合計スコアが高いほど、健康上の問題が悪化していることを示します。
ICND の合計スコアには、総合的な生活の質の評価は含まれません。
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40週間の治療期間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月29日
一次修了 (実際)
2022年8月19日
研究の完了 (実際)
2022年8月19日
試験登録日
最初に提出
2020年2月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年2月19日
最初の投稿 (実際)
2020年2月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月14日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。