Trofinetide 用于治疗患有 Rett 综合征的女孩和妇女的开放标签扩展研究 (LILAC™)
2024年3月14日 更新者：ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Trofinetide 用于治疗患有 Rett 综合征的女孩和妇女的 40 周开放标签扩展研究
研究长期口服曲非奈肽治疗患有 Rett 综合征的女孩和女性的安全性和耐受性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
154
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35223
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85012
- Translational Genomics Research Institute (TGen)
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California
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La Jolla、California、美国、92093
- University of California, San Diego
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Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis MIND Institute
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33606
- Children Medical Services
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory Genetics Clinical Trial Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine, St. Louis Children's Hospital
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
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South Carolina
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Greenwood、South Carolina、美国、29626
- Greenwood Genetic Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 已完成先前研究的第 12 周/治疗结束访视，研究 ACP-2566-003
- 满足先行研究的所有进入标准
- 根据研究者的判断，可能受益于开放标签曲非奈肽的长期治疗
- 仍然可以吞服以液体溶液形式提供的研究药物或可以通过胃造口管服用
- 受试者的看护人会说英语，并具有足够的语言技能来完成看护人评估
- 受试者和看护人必须居住在可以运送研究药物的地点，并且在基线之前已经在他们目前的住所居住至少 3 个月
排除标准：
- 在前期研究期间开始使用生长激素治疗
- 在前期研究期间开始使用 IGF-1 进行治疗
- 在前期研究期间开始使用胰岛素治疗
- 已出现具有临床意义的心血管、内分泌（如甲状腺机能减退或甲状腺功能亢进、1 型糖尿病或不受控制的 2 型糖尿病）、肾脏、肝脏、呼吸系统或胃肠道疾病（如乳糜泻或炎症性肠病）或有研究期间计划进行的大手术
- 由于不良事件、医疗状况或不遵守先前研究中的研究产品或研究程序，研究者或医疗监督员判断受试者不适合研究
- 基线生命体征有临床意义的异常
- 在本研究中给予首剂曲非奈肽之前进行的基线心电图 QTcF 间期 >450 毫秒
- 在前期研究期间已出现具有临床意义的心电图发现
额外的包含/排除标准适用。 将在基线时对患者进行评估，以确保满足研究参与的所有标准。 患者可能会根据这些评估被排除在研究之外（特别是，如果确定他们的基线健康和状况不符合所有预先指定的入组标准）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：曲非肽
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根据基线时受试者的体重，30-60 mL 的曲非奈肽溶液，每天两次通过口腔或胃造口管（G 管）给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的受试者百分比、发生严重不良事件 (SAE) 的受试者百分比以及因 AE 退出的受试者百分比
大体时间：40 周治疗持续时间
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的受试者百分比、出现严重不良事件 (SAE) 的受试者百分比以及因 AE 退出的受试者百分比
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40 周治疗持续时间
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基线后心电图出现潜在临床重要变化的受试者 (N, %)
大体时间：40 周治疗持续时间
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研究方案中将临床上潜在重要的心电图变化定义为绝对 QTcF 间期 >500 ms 或 QTcF 间期相对于先前研究 ACP-2566-003 的基线值变化 >60 ms
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40 周治疗持续时间
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基线后生命体征发生潜在临床重要变化的受试者 (N, %)
大体时间：40 周治疗持续时间
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研究方案中将生命体征的潜在临床重要变化定义为： 收缩压 (SBP) ≥180 mmHg 且较基线升高 ≥20 mmHg； SBP ≤90 mmHg 并较基线下降 ≥20 mmHg；舒张压 (DBP) ≥ 105 mmHg 且较基线增加 ≥15 mmHg； DBP ≤50 mmHg 并较基线下降 ≥15 mmHg；脉搏 ≥120 bpm 且较基线增加 ≥15 bpm；脉搏 ≤50 bpm 且较基线下降 ≥15 bpm |
40 周治疗持续时间
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基线后体重发生潜在临床重要变化的受试者 (N, %)
大体时间：40 周治疗持续时间
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研究方案中将体重的潜在临床重要变化定义为： 体重较基线增加≥7%；体重较基线下降 ≥7% |
40 周治疗持续时间
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基线后发生潜在临床重要变化的受试者 (N, %)
大体时间：40 周治疗持续时间
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研究方案中将实验室参数的潜在临床重要变化定义为： 钠≤125毫摩尔/升；钠≥155毫摩尔/升；钾≤3.0毫摩尔/升；钾≥5.5毫摩尔/升；氯化物≤85mmol/L；氯化物≥120mmol/L；钙<2.0毫摩尔/升；钙>2.0毫摩尔/升；血尿素氮≥10.71 mmol/L；肌酐 >1.5 x 正常上限 (ULN)；尿酸≥505.75μmol/L；乳酸脱氢酶≥3 x ULN；血糖≤2.48毫摩尔/升；血糖≥11毫摩尔/升；白蛋白≤26克/升；白蛋白≥60g/L；蛋白质≤50克/升；蛋白质≥100克/升；丙氨酸转氨酶≥3 x ULN；天冬氨酸转氨酶≥3 x ULN； γ 谷氨酰转肽酶 ≥3 x ULN；碱性磷酸酶≥3 x ULN；胆红素≥1.5 x ULN |
40 周治疗持续时间
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Rett 综合征行为问卷 (RSBQ) 从基线到第 40 周的总分变化
大体时间：40 周治疗持续时间
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RSBQ 是一个由护理人员完成的 45 个项目的评分量表，包括 45 个项目，其中 39 个项目分为 8 个子量表，其评分反映了症状的严重程度和频率。
项目被评为 0（不真实）、1（部分或有时真实）或 2（非常真实）。
8 个分量表是一般情绪、呼吸问题、手部行为、面部动作、身体摇晃/面无表情、夜间行为、恐惧/焦虑和行走/站立。
第31项的得分在总分计算中倒转。
总分范围为 0 至 90，按项目得分之和计算。
分数越高意味着行为越差。
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40 周治疗持续时间
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第 40 周时的临床整体印象改善 (CGI-I) 评分
大体时间：40 周治疗持续时间
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为了评价受试者的疾病相对于基线状态改善或恶化的程度，使用 7 级量表：1 = 改善很大，2 = 改善很大，3 = 改善很小，4 = 无变化，5 = 轻微恶化, 6=更差，7=更差。
CGI-I 分数越高表示病情越严重，病情改善越少。
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40 周治疗持续时间
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沟通和象征行为量表发育概况™婴幼儿检查表 - 社会综合评分 (CSBS-DP-IT Social) 从基线到第 40 周的变化
大体时间：40 周治疗持续时间
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用于评估 12-24 个月儿童（或发育迟缓的较大儿童）的沟通和前语言技能的量表。 检查表由 24 个问题组成，每个问题分为 7 个类别，得分从 0 到 4 分不等。 “还没有”得 0 分，“有时”得 1 分，“经常”得 2 分。 对于描述一系列数字或范围的项目，“无”为 0 分，包含编号选项的项目为 1 至 4 分。 社会综合分数是 3 个综合分数之一。 它包括技能领域的 13 个项目：“情绪和眼神”（第 1 至 4 项）、“沟通”（第 5 至 8 项）和“手势”（第 9 至 13 项）。 社会综合原始分数（项目 1 至 13）的范围为 0 至 26，计算为项目分数的总和。 较高的社会综合原始分数表明较好的社会沟通发展。 |
40 周治疗持续时间
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儿童神经功能障碍量表 (ICND) 从基线到第 40 周的影响的总体生活质量评级变化
大体时间：40 周治疗持续时间
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ICND的总体生活质量评分等级范围为1（“差”）至6（“优秀”）；总体生活质量得分较低表明生活质量较低。
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40 周治疗持续时间
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Rett 综合征临床医生手功能评分 (RTT-HF) 从基线到第 40 周的变化
大体时间：40 周治疗持续时间
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RTT-HF 是临床医生对受试者使用双手进行功能性目的的能力完成的临床评估。
评估采用 8 点李克特量表 (0-7) 进行，0 表示功能正常，7 表示最严重的损伤
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40 周治疗持续时间
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雷特综合征临床医生的步行和粗大运动技能评分 (RTT-AMB) 从基线到第 40 周的变化
大体时间：40 周治疗持续时间
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RTT-AMB 是临床医生对受试者的坐、站和走动能力完成的临床评估。
该评估采用 8 点李克特量表 (0-7) 进行，其中 0 表示功能正常，7 表示最严重的损伤。
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40 周治疗持续时间
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Rett 综合征临床医生沟通选择能力评分 (RTT-COMC) 从基线到第 40 周的变化
大体时间：40 周治疗持续时间
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RTT-COMC 是临床医生对受试者表达其选择或偏好的能力完成的临床评估，其中可以包括使用非语言手段，例如眼神接触或手势。
该评估采用 8 点李克特量表 (0-7) 进行，其中 0 表示功能正常，7 表示最严重的损伤。
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40 周治疗持续时间
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雷特综合征临床医生言语交流评分 (RTT-VCOM) 从基线到第 40 周的变化
大体时间：40 周治疗持续时间
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RTT-VCOM 是临床医生对受试者口头交流能力完成的临床评估。
该评估采用 8 点李克特量表 (0-7) 进行，其中 0 表示功能正常，7 表示最严重的损伤。
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40 周治疗持续时间
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临床总体印象-严重程度 (CGI-S) 从基线到第 40 周的变化
大体时间：40 周治疗持续时间
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CGI-S 是一个 7 分制量表，要求临床医生在评估时根据临床医生对具有相同诊断的受试者的经验来评估受试者疾病的严重程度。
考虑到总的临床经验，在评级时对受试者的疾病严重程度进行评估：1=正常，完全没有生病； 2=濒临患病； 3=轻症； 4=中度患病； 5=病情明显； 6=病重；或 7=病重。
CGI-S 分数越高表示病情越严重且病情改善越少。
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40 周治疗持续时间
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Rett 综合征护理人员负担量表 (RTT-CBI) 总分（第 1-24 项）从基线到第 40 周的变化
大体时间：40 周治疗持续时间
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RTT-CBI 包含 24 个负面措辞的项目（项目 1 至 24）。
频率评级采用 5 点李克特量表，包括： 0-从不； 1-很少; 2-有时； 3-经常，4-几乎总是。
RTT-CBI 还包括 2 个积极措辞的项目（第 25 和 26 项），构成乐观指数；该指数不会用于分析。
总分范围为 0 至 96 分，计算为第 1 至 24 项得分之和。分数越高，表示护理人员负担越高。
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40 周治疗持续时间
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儿童神经功能障碍量表 (ICND) 总分变化从基线到第 40 周的影响
大体时间：40 周治疗持续时间
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ICND量表评估了4种健康问题对孩子或家庭生活11个方面的影响，评分为0（“完全没有”）、1（“一点”）、2（“有些”）、3（“很多”） ”），或“不适用”。
这 4 种健康问题是 1) 注意力不集中、冲动或情绪低落，2) 思考和记忆能力，3) 神经或身体限制，以及 4) 癫痫。
对于每个健康问题，分数计算为项目分数的总和。
ICND 总分的计算方式为每个问题得分的平均值乘以 11 之和。
ICND总分范围为0至132。
ICND 总分越高表明健康问题越严重。
ICND 总分不包括总体生活质量评级。
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40 周治疗持续时间
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月29日
初级完成 (实际的)
2022年8月19日
研究完成 (实际的)
2022年8月19日
研究注册日期
首次提交
2020年2月19日
首先提交符合 QC 标准的
2020年2月19日
首次发布 (实际的)
2020年2月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月14日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
雷特综合症的临床试验
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