Otevřená rozšiřující studie trofinetidu pro léčbu dívek a žen s Rettovým syndromem (LILAC™)
14. března 2024 aktualizováno: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
40týdenní otevřená rozšířená studie trofinetidu pro léčbu dívek a žen s Rettovým syndromem
Zkoumat bezpečnost a snášenlivost dlouhodobé léčby perorálním trofinetidem u dívek a žen s Rettovým syndromem
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
154
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35223
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85012
- Translational Genomics Research Institute (TGen)
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92093
- University of California, San Diego
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis MIND Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- Children Medical Services
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory Genetics Clinical Trial Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine, St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29626
- Greenwood Genetic Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let až 21 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Absolvoval návštěvu v týdnu 12/na konci léčby předchozí studie, studie ACP-2566-003
- Splnila všechna vstupní kritéria pro předchozí studii
- Podle úsudku zkoušejícího může mít přínos z dlouhodobé léčby otevřeným trofinetidem
- Může stále spolknout poskytnutou studijní medikaci jako tekutý roztok nebo ji může podat gastrostomickou sondou
- Ošetřovatel předmětu mluví anglicky a má dostatečné jazykové znalosti k dokončení hodnocení pečovatele
- Subjekt a pečovatel(é) musí bydlet v místě, kam lze studovaný lék doručit, a musí být ve svém současném bydlišti po dobu nejméně 3 měsíců před výchozím stavem
Kritéria vyloučení:
- Během předchozí studie byla zahájena léčba růstovým hormonem
- Zahájení léčby IGF-1 během předchozí studie
- Během předchozí studie byla zahájena léčba inzulínem
- Vyvinulo se u něj klinicky významné kardiovaskulární, endokrinní (jako je hypo- nebo hypertyreóza, diabetes mellitus 1. typu nebo nekontrolovaný diabetes mellitus 2. typu), ledvinové, jaterní, respirační nebo gastrointestinální onemocnění (jako je celiakie nebo zánětlivé onemocnění střev) nebo má velká operace plánovaná během studie
- Subjekt je zkoušejícím nebo lékařským monitorem posouzen jako nevhodný pro studii kvůli AE, zdravotnímu stavu nebo nesouladu s hodnoceným produktem nebo studijními postupy v předchozí studii
- Má klinicky významnou abnormalitu vitálních funkcí na začátku
- Má interval QTcF > 450 ms na základním EKG provedeném před podáním první dávky trofinetidu v této studii
- Během předchozí studie se vyvinul klinicky významný nález na EKG
Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení. Pacienti budou na začátku hodnoceni, aby bylo zajištěno, že jsou splněna všechna kritéria pro účast ve studii. Pacienti mohou být ze studie vyloučeni na základě těchto hodnocení (a konkrétně, pokud se zjistí, že jejich výchozí zdravotní stav a stav nesplňují všechna předem specifikovaná vstupní kritéria).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Trofinetide
|
Roztok 30–60 ml trofinetidu na základě tělesné hmotnosti subjektu na začátku, podávaný dvakrát denně ústy nebo gastrostomickou sondou (G-tuba)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento subjektů s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (TEAE), procento subjektů se závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a procento subjektů s vyřazením kvůli AE
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
Procento subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), procento subjektů se závažnými nežádoucími účinky (SAE) a procento subjektů s vysazením kvůli AE
|
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Subjekty (N, %) s potenciálně klinicky významnými změnami EKG po zahájení studie
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
Potenciálně klinicky významné změny EKG byly definovány v protokolu studie jako absolutní interval QTcF > 500 ms nebo změna intervalu QTcF oproti výchozí hodnotě z předchozí studie ACP-2566-003 > 60 ms
|
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Subjekty (N, %) s potenciálně klinicky významnými změnami vitálních funkcí po výchozím stavu
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
Potenciálně klinicky významné změny vitálních funkcí byly definovány v protokolu studie jako: systolický krevní tlak (SBP) ≥180 mmHg a zvýšený ≥20 mmHg od výchozí hodnoty; SBP ≤ 90 mmHg a snížený ≥ 20 mm Hg oproti výchozí hodnotě; diastolický krevní tlak (DBP) ≥ 105 mmHg a zvýšený ≥15 mmHg oproti výchozí hodnotě; DBP ≤50 mmHg a snížený ≥15 mmHg od výchozí hodnoty; Puls ≥120 bpm a zvýšený ≥15 bpm od výchozí hodnoty; Puls ≤ 50 tepů za minutu a snížený o ≥ 15 tepů za minutu oproti výchozí hodnotě |
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Subjekty (N, %) s potenciálně klinicky významnými změnami tělesné hmotnosti po výchozím stavu
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
Potenciálně klinicky významné změny tělesné hmotnosti byly definovány v protokolu studie jako: Zvýšení hmotnosti ≥7 % od výchozí hodnoty; Pokles hmotnosti o ≥ 7 % oproti výchozí hodnotě |
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Subjekty (N, %) s potenciálně klinicky významnými změnami po výchozím stavu
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
Potenciálně klinicky významné změny v laboratorních parametrech byly definovány v protokolu studie jako: sodík ≤125 mmol/l; sodík ≥155 mmol/l; draslík ≤3,0 mmol/l; draslík ≥5,5 mmol/l; chlorid ≤85 mmol/l; chlorid ≥120 mmol/l; vápník <2,0 mmol/l; vápník >2,0 mmol/l; Dusík močoviny v krvi ≥10,71 mmol/l; Kreatinin >1,5 x horní hranice normálu (ULN); kyselina močová ≥505,75 μmol/l; laktátdehydrogenáza ≥3 x ULN; glukóza ≤2,48 mmol/l; glukóza ≥11 mmol/l; albumin < 26 g/l; albumin >60 g/l; protein ≤50 g/l; Protein ≥100 g/l; alaninaminotransferáza ≥3 x ULN; aspartátaminotransferáza ≥3 x ULN; gama glutamyl transpeptidáza ≥3 x ULN; alkalická fosfatáza ≥3 x ULN; Bilirubin ≥1,5 x ULN |
Délka léčby 40 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dotazník chování Rettova syndromu (RSBQ) Změna celkového skóre od výchozího stavu do 40. týdne
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
RSBQ je 45bodová hodnotící stupnice vyplněná pečovatelem a zahrnuje 45 položek, z nichž 39 je seskupeno do 8 subškál, jejichž hodnocení odráží závažnost a četnost příznaků.
Položky jsou hodnoceny jako 0 (není pravda), 1 (spíše nebo někdy pravdivá) nebo 2 (velmi pravdivá).
Těchto 8 subškál jsou celková nálada, problémy s dýcháním, chování rukou, pohyby obličeje, houpání těla/obličej bez výrazu, noční chování, strach/úzkost a chůze/stání.
Skóre pro položku 31 se při výpočtu celkového skóre obrátí.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 90 a vypočítává se jako součet skóre položek.
Vyšší skóre znamená horší chování.
|
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Skóre klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) ve 40. týdnu
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
K hodnocení, jak moc se nemoc subjektu zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem, se používá 7bodová stupnice od 1=velmi se zlepšilo, 2=velmi zlepšilo, 3=minimálně se zlepšilo, 4=žádná změna, 5=minimálně se zhoršilo , 6=mnohem horší, 7=velmi mnohem horší.
Vyšší skóre CGI-I znamená závažnější onemocnění a menší zlepšení onemocnění.
|
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Škály komunikace a symbolického chování Developmental Profile™ pro kojence a batolata Kontrolní seznam – Složené sociální skóre (CSBS-DP-IT Social) Změna ze základního stavu na týden 40
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
Škála k posouzení komunikačních a prelingvistických dovedností u dětí 12-24 měsíců (nebo starších dětí s vývojovým opožděním). Kontrolní seznam se skládá z 24 otázek v rozmezí od 0 do 4 bodů v každém ze 7 skupin. 0 bodů se uděluje za „Ještě ne“, 1 bod za „Občas“ nebo 2 body za „Často“. U položek popisujících řadu čísel nebo rozsahů se uděluje 0 bodů za "Žádné" a 1 až 4 body za položky obsahující číslované možnosti. Sociální složené skóre je jedno ze 3 složených skóre. Obsahuje 13 položek v oblastech dovedností „Emoce a pohled do očí“ (položky 1 až 4), „Komunikace“ (položky 5 až 8) a „Gesta“ (položky 9 až 13). Nezpracované skóre Social Composite (položky 1 až 13) v rozsahu od 0 do 26 se vypočítá jako součet skóre položek. Vyšší hrubé skóre Social Composite naznačuje lepší rozvoj sociální komunikace. |
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Celková kvalita života hodnocení dopadu dětské škály neurologického postižení (ICND) se změnila z výchozího stavu na týden 40
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
Celkové hodnocení kvality života podle ICND se pohybuje od 1 ("špatná") do 6 ("vynikající"); nižší celkové skóre kvality života ukazuje na nižší kvalitu života.
|
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Změna hodnocení funkce ruky lékařem Rettova syndromu (RTT-HF) z výchozí hodnoty na týden 40
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
RTT-HF je klinickým lékařem dokončeným klinickým hodnocením schopnosti subjektu používat ruce pro funkční účely.
Hodnocení se provádí na 8bodové Likertově škále (0-7), přičemž 0 označuje normální fungování a 7 nejzávažnější poruchu
|
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Rettův syndrom klinického hodnocení chůze a hrubých motorických dovedností (RTT-AMB) se změnil z výchozího stavu na týden 40
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
RTT-AMB je klinické hodnocení schopnosti subjektu sedět, stát a chodit, dokončené klinickým lékařem.
Hodnocení se provádí na 8bodové Likertově stupnici (0-7), přičemž 0 označuje normální fungování a 7 nejzávažnější poruchu.
|
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Rettův syndrom Klinické hodnocení schopnosti komunikovat volby (RTT-COMC) se změnilo z výchozího stavu na týden 40
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
RTT-COMC je klinickým lékařem dokončené klinické hodnocení schopnosti subjektu komunikovat své volby nebo preference, které může zahrnovat použití neverbálních prostředků, jako je oční kontakt nebo gesta.
Hodnocení se provádí na 8bodové Likertově stupnici (0-7), přičemž 0 označuje normální fungování a 7 nejzávažnější poruchu.
|
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Rettův syndrom Klinické hodnocení verbální komunikace (RTT-VCOM) se změnilo z výchozího stavu na týden 40
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
RTT-VCOM je klinické hodnocení schopnosti subjektu verbálně komunikovat.
Hodnocení se provádí na 8bodové Likertově stupnici (0-7), přičemž 0 označuje normální fungování a 7 nejzávažnější poruchu.
|
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Změna ze základního stavu na 40. týden v klinickém globálním dojmu-závažnost (CGI-S)
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
CGI-S je 7bodová škála, která vyžaduje, aby lékař ohodnotil závažnost onemocnění subjektu v době hodnocení ve vztahu ke zkušenostem lékaře se subjekty, které mají stejnou diagnózu.
S ohledem na celkovou klinickou zkušenost je subjekt hodnocen podle závažnosti onemocnění v době hodnocení: 1 = normální, vůbec ne nemocný; 2=hraničně nemocný; 3=mírně nemocný; 4= středně nemocný; 5 = výrazně nemocný; 6=těžce nemocný; nebo 7=velmi nemocný.
Vyšší skóre CGI-S znamená závažnější onemocnění a menší zlepšení onemocnění.
|
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Rettův syndrom Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) Celkové skóre (položky 1-24) Změna ze základního stavu na týden 40
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
RTT-CBI se skládá z 24 negativně formulovaných položek (položky 1 až 24).
Hodnocení frekvence je na 5bodové Likertově stupnici včetně: 0-nikdy; 1-zřídka; 2-někdy; 3-často a 4-téměř vždy.
RTT-CBI dále obsahuje 2 pozitivně formulované položky (položky 25 a 26), které tvoří index optimismu; tento index nebude použit pro analýzu.
Celkové skóre v rozmezí od 0 do 96 se vypočítá jako součet skóre pro položky 1-24. Vyšší skóre znamená vyšší zátěž pečovatele.
|
Délka léčby 40 týdnů
|
|
Dopad škály neurologického postižení v dětství (ICND) Změna celkového skóre od výchozího stavu do 40. týdne
Časové okno: Délka léčby 40 týdnů
|
Škála ICND hodnotí vliv 4 zdravotních problémů na 11 aspektů života dítěte nebo rodiny s hodnocením 0 („Vůbec ne“), 1 („Trochu“), 2 („Některé“), 3 („Hodně“) "), nebo "Neplatí".
4 zdravotní problémy jsou 1) nepozornost, impulzivita nebo nálada, 2) schopnost myslet a pamatovat si, 3) neurologická nebo fyzická omezení a 4) epilepsie.
Pro každý zdravotní problém se skóre vypočítá jako součet skóre položek.
Celkové skóre ICND se vypočítá jako součet průměru každého skóre problému vynásobeného 11.
Celkové skóre ICND se pohybuje od 0 do 132.
Vyšší celkové skóre ICND ukazuje na horší zdravotní problémy.
Celkové skóre ICND nezahrnuje celkové hodnocení kvality života.
|
Délka léčby 40 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. ledna 2020
Primární dokončení (Aktuální)
19. srpna 2022
Dokončení studie (Aktuální)
19. srpna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. února 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. února 2020
První zveřejněno (Aktuální)
21. února 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ACP-2566-004
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .