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Studio di estensione in aperto di Trofinetide per il trattamento di ragazze e donne con sindrome di Rett (LILAC™)

14 marzo 2024 aggiornato da: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di estensione in aperto di 40 settimane su Trofinetide per il trattamento di ragazze e donne con sindrome di Rett

Studiare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con trofinetide orale in ragazze e donne con sindrome di Rett

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

154

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35223
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Uc Davis Mind Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine, St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stati Uniti, 29626
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ha completato la settimana 12/visita di fine trattamento dello studio precedente, studio ACP-2566-003
  2. Soddisfatti tutti i criteri di ingresso per lo studio precedente
  3. Può trarre beneficio dal trattamento a lungo termine con trofinetide in aperto a giudizio dello sperimentatore
  4. Può ancora ingoiare il farmaco in studio fornito come soluzione liquida o può assumerlo tramite tubo gastrostomico
  5. Il caregiver del soggetto parla inglese e ha competenze linguistiche sufficienti per completare le valutazioni del caregiver
  6. Il soggetto e il/i caregiver devono risiedere in un luogo in cui il farmaco oggetto dello studio può essere consegnato ed essere stati nella loro attuale residenza per almeno 3 mesi prima del riferimento

Criteri di esclusione:

  1. Ha iniziato il trattamento con l'ormone della crescita durante lo studio precedente
  2. Ha iniziato il trattamento con IGF-1 durante lo studio precedente
  3. Ha iniziato il trattamento con insulina durante lo studio precedente
  4. Ha sviluppato una malattia cardiovascolare, endocrina (come ipo o ipertiroidismo, diabete mellito di tipo 1 o diabete mellito di tipo 2 non controllato), renale, epatica, respiratoria o gastrointestinale clinicamente significativa (come celiachia o malattia infiammatoria intestinale) o ha interventi chirurgici importanti pianificati durante lo studio
  5. Il soggetto è giudicato inappropriato dallo sperimentatore o dal monitor medico per lo studio a causa di eventi avversi, condizioni mediche o non conformità con il prodotto sperimentale o le procedure dello studio nello studio precedente
  6. Presenta un'anomalia clinicamente significativa nei segni vitali al basale
  7. Ha un intervallo QTcF di >450 ms sull'ECG basale eseguito prima della somministrazione della prima dose di trofinetide nel presente studio
  8. Ha sviluppato un risultato ECG clinicamente significativo durante lo studio precedente

Si applicano ulteriori criteri di inclusione/esclusione. I pazienti saranno valutati al basale per garantire che tutti i criteri per la partecipazione allo studio siano soddisfatti. I pazienti possono essere esclusi dallo studio sulla base di queste valutazioni (e in particolare, se si determina che la loro salute e condizione di base non soddisfano tutti i criteri di ammissione prespecificati).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trofinetide
Droga: Trofinetide
Soluzione di trofinetide da 30-60 ml in base al peso del soggetto al basale, somministrata due volte al giorno per bocca o tubo gastrostomico (tubo G)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), percentuale di soggetti con eventi avversi gravi (SAE) e percentuale di soggetti con ritiri dovuti a eventi avversi
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane
Percentuale di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), percentuale di soggetti con eventi avversi gravi (SAE) e percentuale di soggetti con ritiri dovuti a eventi avversi
Durata del trattamento di 40 settimane
Soggetti (N, %) con cambiamenti post-basale potenzialmente clinicamente importanti nell'ECG
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane
Modifiche dell'ECG potenzialmente clinicamente importanti sono state definite nel protocollo di studio come intervallo QTcF assoluto >500 ms o variazione dell'intervallo QTcF rispetto al valore basale del precedente studio ACP-2566-003 >60 ms
Durata del trattamento di 40 settimane
Soggetti (N, %) con cambiamenti post-basale potenzialmente clinicamente importanti nei segni vitali
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane

Cambiamenti potenzialmente clinicamente importanti nei segni vitali sono stati definiti nel protocollo di studio come:

pressione arteriosa sistolica (SBP) ≥ 180 mmHg e aumento ≥ 20 mmHg rispetto al basale; pressione sistolica ≤90 mmHg e diminuzione ≥20 mmHg rispetto al basale; pressione arteriosa diastolica (DBP) ≥ 105 mmHg e aumento ≥ 15 mmHg rispetto al basale; PAD ≤50 mmHg e diminuita ≥15 mmHg rispetto al basale; Polso ≥ 120 bpm e aumento ≥ 15 bpm rispetto al basale; Polso ≤50 bpm e diminuzione ≥15 bpm rispetto al basale
Durata del trattamento di 40 settimane
Soggetti (N,%) con variazioni post-basale potenzialmente clinicamente importanti del peso corporeo
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane

Cambiamenti potenzialmente clinicamente importanti del peso corporeo sono stati definiti nel protocollo di studio come:

Aumento di peso ≥7% rispetto al basale; Diminuzione del peso ≥7% rispetto al basale
Durata del trattamento di 40 settimane
Soggetti (N,%) con cambiamenti post-basale potenzialmente clinicamente importanti
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane

Cambiamenti potenzialmente clinicamente importanti nei parametri di laboratorio sono stati definiti nel protocollo di studio come:

Sodio ≤125 mmol/L; Sodio ≥155 mmol/L; Potassio ≤3,0 mmol/L; Potassio ≥ 5,5 mmol/L; Cloruro ≤85 mmol/L; Cloruro ≥120 mmol/L; Calcio <2,0 mmol/L; Calcio >2,0 mmol/L; Azoto ureico nel sangue ≥10,71 mmol/L; Creatinina >1,5 volte il limite superiore della norma (ULN); Acido urico ≥505,75 μmol/L; lattato deidrogenasi ≥ 3 volte ULN; Glucosio ≤2,48 mmol/L; Glucosio ≥11 mmol/L; Albumina ≤26 g/L; Albumina ≥60 g/L; Proteine ​​≤50 g/L; Proteine ​​≥100 g/L; Alanina aminotransferasi ≥ 3 volte ULN; Aspartato aminotransferasi ≥ 3 volte ULN; Gamma glutamil transpeptidasi ≥ 3 volte ULN; Fosfatasi alcalina ≥ 3 volte ULN; Bilirubina ≥ 1,5 x ULN
Durata del trattamento di 40 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio totale del questionario comportamentale della sindrome di Rett (RSBQ) dal basale alla settimana 40
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane
L'RSBQ è una scala di valutazione di 45 item completata dal caregiver. La scala comprende 45 item, 39 dei quali raggruppati in 8 sottoscale, le cui valutazioni riflettono la gravità e la frequenza dei sintomi. Gli elementi sono valutati come 0 (non vero), 1 (abbastanza o qualche volta vero) o 2 (molto vero). Le 8 sottoscale sono umore generale, problemi respiratori, comportamento delle mani, movimenti del viso, dondolio del corpo/viso inespressivo, comportamenti notturni, paura/ansia e camminare/stare in piedi. I punteggi per l'item 31 vengono invertiti nel calcolo del punteggio totale. Il punteggio totale varia da 0 a 90 e viene calcolato come la somma dei punteggi degli item. Punteggi più alti indicano un comportamento peggiore.
Durata del trattamento di 40 settimane
Punteggio clinico globale delle impressioni-miglioramento (CGI-I) alla settimana 40
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane
Per valutare quanto la malattia del soggetto è migliorata o peggiorata rispetto allo stato basale, viene utilizzata una scala a 7 punti da 1=molto migliorato, 2=molto migliorato, 3=minimamente migliorato, 4=nessun cambiamento, 5=minimamente peggiorato , 6=molto peggio, 7=molto molto peggio. Punteggi CGI-I più alti indicano una malattia più grave e un minore miglioramento della malattia.
Durata del trattamento di 40 settimane
Scale di comunicazione e comportamento simbolico Developmental Profile™ Lista di controllo neonato-bambino - Punteggio sociale composito (CSBS-DP-IT Social) Variazione dal basale alla settimana 40
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane

Scala per valutare le abilità comunicative e prelinguistiche nei bambini di età compresa tra 12 e 24 mesi (o bambini più grandi con ritardo dello sviluppo). La Checklist è composta da 24 domande che vanno da 0 a 4 punti all'interno di ciascuno dei 7 Cluster. Vengono assegnati 0 punti per "Non ancora", 1 punto per "A volte" o 2 punti per "Spesso". Per gli elementi che descrivono una serie di numeri o intervalli, vengono assegnati 0 punti per "Nessuno" e da 1 a 4 punti per gli elementi contenenti scelte numerate.

Il punteggio Social Composite è uno dei 3 punteggi compositi. Comprende 13 elementi nelle aree di abilità "Emozione e sguardo" (elementi da 1 a 4), "Comunicazione" (elementi da 5 a 8) e "Gesti" (elementi da 9 a 13). Il punteggio grezzo del Social Composite (item da 1 a 13), che va da 0 a 26, viene calcolato come la somma dei punteggi degli item. Punteggi grezzi più elevati del Social Composite indicano un migliore sviluppo della comunicazione sociale.
Durata del trattamento di 40 settimane
Valutazione complessiva della qualità della vita dell'impatto della variazione della scala ICND (Childhood Neurologic Disability Scale) dal basale alla settimana 40
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane
Il punteggio complessivo relativo alla qualità della vita dell'ICND varia da 1 ("Scarso") a 6 ("Eccellente"); punteggi inferiori di qualità della vita complessiva indicano una qualità della vita inferiore.
Durata del trattamento di 40 settimane
Variazione della valutazione clinica della funzione della mano (RTT-HF) relativa alla sindrome di Rett dal basale alla settimana 40
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane
L'RTT-HF è una valutazione clinica completata dal medico della capacità del soggetto di usare le mani per scopi funzionali. La valutazione viene effettuata su una scala Likert a 8 punti (0-7), dove 0 indica il funzionamento normale e 7 la compromissione più grave
Durata del trattamento di 40 settimane
Variazione della valutazione clinica della deambulazione e delle abilità motorie generali (RTT-AMB) per la sindrome di Rett dal basale alla settimana 40
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane
L'RTT-AMB è una valutazione clinica completata dal medico della capacità del soggetto di sedersi, stare in piedi e deambulare. La valutazione viene effettuata su una scala Likert a 8 punti (0-7), dove 0 indica il funzionamento normale e 7 la compromissione più grave.
Durata del trattamento di 40 settimane
Variazione della valutazione clinica della capacità di comunicare le scelte (RTT-COMC) per la sindrome di Rett dal basale alla settimana 40
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane
L'RTT-COMC è una valutazione clinica completata dal medico della capacità del soggetto di comunicare le sue scelte o preferenze, che può includere l'uso di mezzi non verbali come il contatto visivo o i gesti. La valutazione viene effettuata su una scala Likert a 8 punti (0-7), dove 0 indica il funzionamento normale e 7 la compromissione più grave.
Durata del trattamento di 40 settimane
Variazione della valutazione clinica della comunicazione verbale della sindrome di Rett (RTT-VCOM) dal basale alla settimana 40
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane
L'RTT-VCOM è una valutazione clinica completata dal medico della capacità del soggetto di comunicare verbalmente. La valutazione viene effettuata su una scala Likert a 8 punti (0-7), dove 0 indica il funzionamento normale e 7 la compromissione più grave.
Durata del trattamento di 40 settimane
Variazione dal basale alla settimana 40 della gravità globale delle impressioni cliniche (CGI-S)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane
La CGI-S è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia del soggetto al momento della valutazione, rispetto all'esperienza del medico con soggetti che hanno la stessa diagnosi. Considerando l'esperienza clinica totale, un soggetto viene valutato in base alla gravità della malattia al momento della valutazione: 1=normale, per nulla malato; 2=malattia borderline; 3=lievemente malato; 4= moderatamente malato; 5=gravemente malato; 6=gravemente malato; o 7=estremamente malato. Punteggi CGI-S più alti indicano una malattia più grave e un minore miglioramento della malattia.
Durata del trattamento di 40 settimane
Punteggio totale del Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) della sindrome di Rett (elementi da 1 a 24) Variazione dal basale alla settimana 40
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane
L'RTT-CBI è composto da 24 articoli formulati negativamente (articoli da 1 a 24). Le valutazioni della frequenza sono su una scala Likert a 5 punti, tra cui: 0-mai; 1-raramente; 2-a volte; 3-frequentemente e 4-quasi sempre. L'RTT-CBI comprende anche 2 item formulati positivamente (item 25 e 26) che compongono l'indice di ottimismo; questo indice non verrà utilizzato per l'analisi. Il punteggio totale compreso tra 0 e 96 viene calcolato come la somma dei punteggi per gli elementi da 1 a 24. Punteggi più alti indicano un carico maggiore per il caregiver.
Durata del trattamento di 40 settimane
Impatto della variazione del punteggio totale della Childhood Neurologic Disability Scale (ICND) dal basale alla settimana 40
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 40 settimane
La scala ICND valuta l'effetto di 4 problemi di salute su 11 aspetti della vita del bambino o della famiglia con un punteggio di 0 ("Per niente"), 1 ("Un po'"), 2 ("Un po'"), 3 ("Molto") ") o "Non applicabile". I 4 problemi di salute sono 1) disattenzione, impulsività o umore, 2) capacità di pensare e ricordare, 3) limitazioni neurologiche o fisiche e 4) epilessia. Per ogni problema di salute, il punteggio viene calcolato come la somma dei punteggi degli item. Il punteggio totale dell'ICND sarà calcolato come la somma della media del punteggio di ciascun problema moltiplicata per 11. Il punteggio totale dell'ICND varia da 0 a 132. Punteggi totali ICND più alti indicano problemi di salute peggiori. Il punteggio totale dell’ICND non include la valutazione complessiva della qualità della vita.
Durata del trattamento di 40 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

19 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

19 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 febbraio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

21 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACP-2566-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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