여아 및 레트 증후군이 있는 여성의 치료를 위한 Trofinetide의 공개 확장 연구 (LILAC™)
2024년 3월 14일 업데이트: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
여아 및 레트 증후군이 있는 여성의 치료를 위한 Trofinetide의 40주 공개 확장 연구
Rett 증후군이 있는 여아 및 여성에서 경구용 트로피네티드 장기 치료의 안전성 및 내약성을 조사하기 위해
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
154
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35223
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85012
- Translational Genomics Research Institute (TGen)
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- University of California, San Diego
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis MIND Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33606
- Children Medical Services
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory Genetics Clinical Trial Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine, St. Louis Children's Hospital
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-
New York
-
Bronx, New York, 미국, 10467
- Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
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-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Greenwood, South Carolina, 미국, 29626
- Greenwood Genetic Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 선행 연구인 연구 ACP-2566-003의 12주차/치료 종료 방문을 완료했습니다.
- 선행 연구에 대한 모든 진입 기준 충족
- 조사자의 판단에 따라 공개 라벨 트로피네타이드를 사용한 장기 치료의 이점이 있을 수 있습니다.
- 액체 용액으로 제공된 연구 약물을 여전히 삼킬 수 있거나 위루관으로 복용할 수 있습니다.
- 피험자의 간병인은 영어를 구사하며 간병인 평가를 완료하기에 충분한 언어 능력을 갖추고 있습니다.
- 피험자와 간병인(들)은 연구 약물이 전달될 수 있는 위치에 거주해야 하며 베이스라인 이전 최소 3개월 동안 현재 거주지에 있어야 합니다.
제외 기준:
- 선행연구 중 성장호르몬 치료 시작
- 선행 연구 중 IGF-1 치료 시작
- 선행 연구 중 인슐린 치료 시작
- 임상적으로 유의한 심혈관, 내분비(예: 갑상선 기능 저하증 또는 갑상선 기능 항진증, 제1형 진성 당뇨병 또는 조절되지 않는 제2형 진성 당뇨병), 신장, 간, 호흡기 또는 위장관 질환(예: 체강 질병 또는 염증성 장 질환)이 발생했거나 연구 기간 동안 계획된 주요 수술
- AE, 의학적 상태 또는 선행 연구에서 연구 제품 또는 연구 절차에 대한 비순응으로 인해 연구에 부적절하다고 조사자 또는 의료 모니터에 의해 피험자가 판단됩니다.
- 베이스라인에서 활력 징후에 임상적으로 유의한 이상이 있음
- 현재 연구에서 트로피네타이드의 첫 번째 용량이 제공되기 전에 수행된 기준선 ECG에서 >450ms의 QTcF 간격을 가짐
- 선행 연구 동안 임상적으로 유의한 ECG 소견을 개발했습니다.
추가 포함/제외 기준이 적용됩니다. 연구 참여에 대한 모든 기준이 충족되었는지 확인하기 위해 기준선에서 환자를 평가합니다. 환자는 이러한 평가를 기반으로 연구에서 제외될 수 있습니다(특히, 환자의 기본 건강 및 상태가 사전 지정된 모든 등록 기준을 충족하지 않는다고 판단되는 경우).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 트로피네타이드
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기준선에서 피험자의 체중을 기준으로 30-60mL의 Trofinetide 용액, 입 또는 위루관(G-튜브)을 통해 1일 2회 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 대상체의 백분율, 심각한 부작용(SAE)이 있는 대상체의 백분율 및 AE로 인해 중단된 대상체의 백분율
기간: 40주 치료 기간
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치료로 인한 이상반응(TEAE)이 있는 대상체의 백분율, 심각한 이상반응(SAE)이 있는 대상체의 백분율 및 AE로 인해 중단된 대상체의 백분율
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40주 치료 기간
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ECG에서 기준선 이후 잠재적으로 임상적으로 중요한 변화가 있는 피험자(N, %)
기간: 40주 치료 기간
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잠재적으로 임상적으로 중요한 ECG 변화는 연구 프로토콜에서 절대 QTcF 간격 >500 ms 또는 이전 연구 ACP-2566-003의 기준 값 >60 ms로부터의 QTcF 간격 변화로 정의되었습니다.
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40주 치료 기간
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기준선 이후 활력 징후에 잠재적으로 임상적으로 중요한 변화가 있는 피험자(N, %)
기간: 40주 치료 기간
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활력 징후의 잠재적으로 임상적으로 중요한 변화는 연구 프로토콜에서 다음과 같이 정의되었습니다. 수축기 혈압(SBP)이 ≥180mmHg이고 기준선보다 ≥20mmHg 증가했습니다. SBP가 90mmHg 이하이고 기준선보다 20mmHg 이상 감소했습니다. 확장기 혈압(DBP)이 105mmHg 이상이고 기준선보다 15mmHg 이상 증가했습니다. DBP는 50mmHg 이하이고 기준선보다 15mmHg 이상 감소했습니다. 맥박이 ≥120bpm이고 기준선보다 ≥15bpm 증가했습니다. 맥박이 50bpm 이하이고 기준선보다 15bpm 이상 감소했습니다. |
40주 치료 기간
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기준선 이후 잠재적으로 임상적으로 중요한 체중 변화가 있는 피험자(N, %)
기간: 40주 치료 기간
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잠재적으로 임상적으로 중요한 체중 변화는 연구 프로토콜에서 다음과 같이 정의되었습니다. 기준선 대비 체중 증가 ≥7%; 기준선 대비 체중 감소 ≥7% |
40주 치료 기간
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기준선 이후 잠재적으로 임상적으로 중요한 변화가 있는 피험자(N, %)
기간: 40주 치료 기간
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실험실 매개변수의 잠재적으로 임상적으로 중요한 변화는 연구 프로토콜에서 다음과 같이 정의되었습니다. 나트륨 ≤125mmol/L; 나트륨 ≥155mmol/L; 칼륨 ≤3.0mmol/L; 칼륨 ≥5.5mmol/L; 염화물 ≤85mmol/L; 염화물 ≥120mmol/L; 칼슘 <2.0mmol/L; 칼슘 >2.0mmol/L; 혈액요소질소 ≥10.71mmol/L; 크레아티닌 >1.5 x 정상 상한치(ULN); 요산 ≥505.75μmol/L; 젖산 탈수소효소 ≥3 x ULN; 포도당 ≤2.48mmol/L; 포도당 ≥11mmol/L; 알부민 ≤26g/L; 알부민 ≥60g/L; 단백질 ≤50g/L; 단백질 ≥100g/L; 알라닌 아미노트랜스퍼라제 ≥3 x ULN; 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 ≥3 x ULN; 감마 글루타밀 트랜스펩티다제 ≥3 x ULN; 알칼리성 포스파타제 ≥3 x ULN; 빌리루빈 ≥1.5 x ULN |
40주 치료 기간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Rett 증후군 행동 설문지(RSBQ) 총 점수 기준선에서 40주차까지의 변화
기간: 40주 치료 기간
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RSBQ는 간병인이 작성한 45개 항목 평가 척도로 45개 항목 중 39개는 8개 하위 척도로 그룹화되어 있으며 등급은 증상의 심각도와 빈도를 반영합니다.
항목은 0(사실이 아님), 1(다소 또는 가끔 사실), 2(매우 사실)로 평가됩니다.
8개 하위 척도는 일반적인 기분, 호흡 문제, 손 행동, 얼굴 움직임, 몸 흔들기/무표정한 얼굴, 야간 행동, 두려움/불안, 걷기/서기입니다.
총점 계산 시 항목 31의 점수는 역순으로 계산됩니다.
총점의 범위는 0~90점이며, 항목 점수의 합으로 계산됩니다.
점수가 높을수록 나쁜 행동을 의미합니다.
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40주 치료 기간
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40주차의 임상적 전반적 인상 개선(CGI-I) 점수
기간: 40주 치료 기간
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기준 상태에 비해 피험자의 질병이 얼마나 개선되거나 악화되었는지 평가하기 위해 1=매우 많이 개선됨, 2=많이 개선됨, 3=최소로 개선됨, 4=변화 없음, 5=최소로 악화됨의 7점 척도가 사용됩니다. , 6=매우 나쁨, 7=매우 나쁨.
CGI-I 점수가 높을수록 질병이 더 심각하고 질병이 덜 호전된다는 의미입니다.
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40주 치료 기간
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의사소통 및 상징적 행동 척도 발달 프로필™ 영아-유아 체크리스트 - 사회적 종합 점수(CSBS-DP-IT 사회적) 기준선에서 40주차로 변경
기간: 40주 치료 기간
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12~24개월 어린이(또는 발달 지연이 있는 어린이)의 의사소통 및 사전 언어 능력을 평가하기 위한 척도입니다. 체크리스트는 7개 클러스터 각각 내에서 0~4점 범위의 24개 질문으로 구성됩니다. '아직'은 0점, '가끔'은 1점, '자주'는 2점을 부여한다. 일련의 숫자나 범위를 설명하는 항목의 경우 "없음"에는 0점이 주어지고 숫자 선택 항목이 포함된 항목에는 1~4점이 부여됩니다. 사회적 종합 점수는 3가지 종합 점수 중 하나입니다. 스킬 영역 "감정 및 시선"(1~4항), "의사소통"(5~8항), '제스처'(9~13항)의 13개 항목으로 구성되어 있습니다. 0~26 범위의 소셜 종합 원시 점수(항목 1~13)는 항목 점수의 합으로 계산됩니다. 사회적 종합 원점수가 높을수록 더 나은 사회적 의사소통 발달을 나타냅니다. |
40주 치료 기간
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소아 신경학적 장애 척도(ICND)의 영향에 대한 전반적인 삶의 질 평가 기준선에서 40주차까지의 변화
기간: 40주 치료 기간
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ICND의 전반적인 삶의 질 점수 등급은 1("나쁨")부터 6("우수")까지입니다. 전반적인 삶의 질 점수가 낮을수록 삶의 질이 낮다는 의미입니다.
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40주 치료 기간
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레트 증후군 임상의 손 기능 평가(RTT-HF) 기준선에서 40주차까지 변경
기간: 40주 치료 기간
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RTT-HF는 기능적 목적을 위해 손을 사용하는 피험자의 능력에 대해 임상의가 완료한 임상 평가입니다.
평가는 8점 리커트 척도(0~7)로 이루어지며 0은 정상적인 기능을 나타내고 7은 가장 심각한 손상을 나타냅니다.
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40주 치료 기간
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보행 및 총 운동 능력(RTT-AMB)에 대한 레트 증후군 임상의 평가 기준선에서 40주차까지 변경
기간: 40주 치료 기간
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RTT-AMB는 피험자의 앉고 서고 걷는 능력에 대해 임상의가 완료한 임상 평가입니다.
평가는 8점 Likert 척도(0-7)로 이루어지며 0은 정상적인 기능을 나타내고 7은 가장 심각한 손상을 나타냅니다.
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40주 치료 기간
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Rett 증후군 임상의 선택 의사소통 능력 평가(RTT-COMC) 기준선에서 40주차까지 변경
기간: 40주 치료 기간
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RTT-COMC는 눈맞춤이나 몸짓과 같은 비언어적 수단의 사용을 포함할 수 있는 자신의 선택이나 선호도를 전달하는 피험자의 능력에 대해 임상의가 완료한 임상 평가입니다.
평가는 8점 Likert 척도(0-7)로 이루어지며 0은 정상적인 기능을 나타내고 7은 가장 심각한 손상을 나타냅니다.
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40주 치료 기간
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레트 증후군 임상의의 언어 의사소통 평가(RTT-VCOM) 기준선에서 40주차까지 변경
기간: 40주 치료 기간
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RTT-VCOM은 피험자의 구두 의사소통 능력에 대해 임상의가 완료한 임상 평가입니다.
평가는 8점 Likert 척도(0-7)로 이루어지며 0은 정상적인 기능을 나타내고 7은 가장 심각한 손상을 나타냅니다.
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40주 치료 기간
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CGI-S(임상적 전반적 인상 심각도)의 기준선에서 40주차까지의 변화
기간: 40주 치료 기간
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CGI-S는 동일한 진단을 받은 피험자에 대한 임상의의 경험과 비교하여 평가 당시 피험자의 질병 중증도를 임상의가 평가하도록 요구하는 7점 척도입니다.
전체 임상 경험을 고려하여, 평가 시점에 대상체의 질병 중증도를 평가합니다: 1 = 정상, 전혀 아프지 않음; 2=경계 질환; 3=경증; 4= 중등도로 아프다; 5=현저히 아프다; 6=심각함; 또는 7=매우 아프다.
CGI-S 점수가 높을수록 질병이 더 심각하고 질병의 호전이 덜함을 의미합니다.
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40주 치료 기간
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레트 증후군 간병인 부담 목록(RTT-CBI) 총점(항목 1-24) 기준선에서 40주차로 변경
기간: 40주 치료 기간
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RTT-CBI는 24개의 부정적인 단어 항목(항목 1~24)으로 구성됩니다.
빈도 등급은 다음을 포함하는 5점 Likert 척도입니다. 0-전혀 안 함; 1-드물게; 2-가끔; 3-자주, 4-거의 항상.
RTT-CBI에는 낙관주의 지수를 구성하는 2개의 긍정적인 단어 항목(항목 25 및 26)도 포함되어 있습니다. 이 인덱스는 분석에 사용되지 않습니다.
0~96점 범위의 총점은 항목 1~24의 점수를 합산하여 계산됩니다. 점수가 높을수록 간병인 부담이 높다는 것을 의미합니다.
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40주 치료 기간
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소아 신경학적 장애 척도(ICND)의 영향 총점 기준선에서 40주차까지의 변화
기간: 40주 치료 기간
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ICND 척도는 4가지 건강 문제가 자녀 또는 가족 생활의 11개 측면에 미치는 영향을 평가하며 0점(전혀 없음), 1점(약간), 2점(약간), 3점(많음)으로 점수를 매깁니다. ") 또는 "해당되지 않음"입니다.
4가지 건강 문제는 1) 부주의, 충동 또는 기분, 2) 사고 및 기억 능력, 3) 신경학적 또는 신체적 제한, 4) 간질입니다.
각 건강 문제에 대한 점수는 항목 점수의 합으로 계산됩니다.
ICND 총점은 각 문제 점수의 평균 합계에 11을 곱하여 계산됩니다.
ICND 총점의 범위는 0~132입니다.
ICND 총점이 높을수록 건강 문제가 더 심각함을 나타냅니다.
ICND 총점에는 전반적인 삶의 질 평가가 포함되지 않습니다.
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40주 치료 기간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 29일
기본 완료 (실제)
2022년 8월 19일
연구 완료 (실제)
2022년 8월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 2월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 19일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ACP-2566-004
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .