関節の健康に対するEloctaの長期的な有効性を評価するための48か月の研究 (A-MORE)
2026年3月17日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum
関節の健康に対する Elocta の長期的な有効性を評価するための 48 か月にわたる多施設観察研究
これは、48 か月にわたる観察、前向き、多施設研究です。
この研究の全体的な目的は、実際の環境でEloctaで予防的に治療された患者の関節の健康に対するElocta治療の長期的な有効性を評価することです.
調査の概要
詳細な説明
血友病 A は、生児出生 10,000 人に 1 人の割合で発生すると推定されるまれな遺伝性疾患であり、凝固因子 VIII の欠乏により、止血障害および長期の出血エピソードを引き起こすことが特徴です。 正常な第 VIII 因子活性の 5% 未満と定義される中等度の血友病と 1% 未満と定義される重度の血友病では、筋肉や関節、通常は肘、膝、足首に頻繁かつ自然に出血します。 関節への出血は、急性の痛みと腫れを引き起こし、関節可動域の低下、長期にわたる軟骨損傷、衰弱性血友病性関節症を引き起こす可能性があります。 血友病 A の診断後は、関節の健康を維持し、関節の破壊を防ぐために、第 VIII 因子補充による早期の予防が推奨されます。 しかし、予防の使用にもかかわらず、多くの患者は依然として関節出血を経験しており、時間の経過とともに関節の悪化につながる可能性があります. 関節出血のリスクは、特定の FVIII トラフ レベルを下回る時間が長くなるほど増加します。 1、3、または 5 IU/dL。 したがって、予防的治療レジメンの強度と関節の健康状態との間にはおそらく関係があります。 Elocta は半減期が延長された rFVIII 製品 (EHL rFVIII) であり、従来の FVIII 製品と比較してクリアランスが遅くなります。 したがって、Elocta による治療は、従来の FVIII と比較して、予防を個別化するためのより大きな柔軟性を治療者に提供します。 Elocta を使用すると、因子の使用や注入頻度を増やすことなく、より高いトラフ レベルに到達できます。 治療者は代わりに、トラフレベルを下げることなく、注入頻度または因子消費を減らすことを選択できます。
患者は、現在の第 VIII 因子レベルを認識していない場合、出血を恐れて身体活動を制限することがあります。 患者アプリとウェアラブルが利用可能になり、患者は予測される FVIII レベルを表示し、健康関連データ (出血、痛み、健康状態、身体活動レベルなど) を取得できます。 このデータは、現在のライフスタイル、健康状態、および身体活動レベルに基づいて患者の因子治療を個別化するための計画をサポートする担当医と共有できます。 定期的な臨床診療の一環として使用される認定医療機器である Florio はそのようなアプリであり、Florio を使用している間の活動レベルと保護感に関するデータ出力と患者からのフィードバックは、この研究の探索的目的として分析されます。
この研究の主な目的は、長い観察期間 (48 か月) にわたる関節の健康に対する Elocta の有効性を評価することです。 この研究では、さまざまなトラフレベルにつながるさまざまなElocta予防レジメンの長期的な関節の健康への影響、および患者の身体活動レベルの程度が予測されるFVIIIレベルと関連付けることができるかどうかについても調査します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
427
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Canterbury、イギリス
- East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine
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Bari、イタリア
- University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
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Cesena、イタリア
- AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
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Genova、イタリア
- Giannina Gaslini Institute
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Milan、イタリア
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Parma、イタリア
- University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
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Rome、イタリア
- Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
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Torino、イタリア
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
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Tallinn、エストニア
- Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
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Tallinn、エストニア
- The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla
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Muscat、オマーン
- The Royal Hospital
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Groningen、オランダ
- University Medical Center Groningen/UMCG
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Thessaloniki、ギリシャ
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
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Thessaloniki、ギリシャ
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
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Riyadh、サウジアラビア
- Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
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Riyadh、サウジアラビア
- King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
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Riyadh、サウジアラビア
- King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
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Riyadh、サウジアラビア
- Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
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Bern、スイス
- Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
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Lausanne、スイス
- Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
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Sankt Gallen、スイス
- Zentrum für Labormedizin
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Zurich、スイス
- Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Gothenburg、スウェーデン
- Hematologimottagning Sahlgrenska
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Malmo、スウェーデン
- Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
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Barcelona、スペイン
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona、スペイン
- Hospital Vall d'hebrón
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Barcelona、スペイン
- Sant Johan De Deu
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Cruces、スペイン
- Hospital Universitario Cruces
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Donostia / San Sebastian、スペイン
- Hospital Universitario Donostia
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Murcia、スペイン
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Málaga、スペイン
- Hospital Universitario Carlos Haya
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Navarro、スペイン
- Complejo Hospitalario de Navarra
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Oviedo、スペイン
- Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
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Palma de Mallorca、スペイン
- Hospital Universitario Son Espases
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Seville、スペイン
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Vigo、スペイン
- Hospital Alvaro Cunqueiro
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Ljubljana、スロベニア
- University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
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Brno、チェコ
- University Hospital Brno
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Ostrava、チェコ
- University Hospital Ostrava
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Prague、チェコ
- Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol
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Berlin、ドイツ
- Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
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Bonn、ドイツ
- Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
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Frankfurt、ドイツ
- Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
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Frankfurt、ドイツ
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Hamburg、ドイツ
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
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Hanover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hanover、ドイツ
- Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
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Heidelberg、ドイツ
- SRH-Klinikum Heidelberg
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Mörfelden-Walldorf、ドイツ
- HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
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München、ドイツ
- Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München
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Helsinki、フィンランド
- Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
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Turku、フィンランド
- Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
血友病 A と診断された患者は、重症度、性別、年齢に関係なく、通常の臨床診療に従って Elocta による因子治療を受けています。
説明
包含基準:
- -研究関連の活動が行われる前に、患者、または法定年齢未満の患者の法的に権限を与えられた代理人による署名と日付の記載されたインフォームドコンセントが提供されます。 現地の規制に従って、小児患者から同意を得る必要があります
- 血友病Aの診断を受けている
- 研究への参加とは関係なく、Eloctaによる予防治療の登録時
除外基準:
- -別の同時臨床介入研究への登録、または治験薬（IMP）の摂取、この研究に含める前の3か月以内
- -最新の利用可能な阻害剤テストでの第VIII因子抗体（阻害剤）の存在（≥0.60 Bethesda Unit [BU] / mL）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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血友病 A 患者
血友病Aと診断されたすべての患者は、重症度に関係なく、通常の臨床診療に従ってEloctaによる因子治療を受けています。
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半減期延長第VIII因子製剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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関節の健康：関節の発達を目指す
時間枠：48ヶ月
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対象関節数
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48ヶ月
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関節の健康: 目標とする関節の解像度
時間枠：48ヶ月
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解決されたターゲット ジョイントの数
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48ヶ月
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関節の健康: 目標とする関節の再発
時間枠：48ヶ月
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再発対象関節数
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48ヶ月
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関節の健康：治療された出血の年間関節出血率（AJBR）
時間枠：48ヶ月
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治療された出血の年間の関節出血イベントの数
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48ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肘、膝、足首の疾患活動性 (肥大性滑膜) および疾患損傷 (軟骨または骨) スコア
時間枠：48ヶ月
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超音波による血友病早期関節症検出（HEAD-US）プロトコルが使用されます。
合計スコアは、検出された異常のアイテム スコアの合計を表します。
値の範囲は 0 (最小) から 8 (最大) です。
スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
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48ヶ月
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グローバル歩行スコア、および/または肘、膝、足首の関節スコア項目。
時間枠：48ヶ月
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血友病関節健康スコア（HJHS）システムが使用されます。 グローバル歩行スコア、および/または肘、膝、足首の関節スコア項目 (腫れ、腫れの持続時間、筋萎縮、軸方向の整列、動作時のクレピタス、屈曲損失、不安定性、伸展損失、関節痛、強さ、歩行)。 関節ごとの最小スコアは 0、最大スコアは 20 です。 全体の合計関節スコア (範囲 0 ～ 120) は、6 つの 6 つの指標関節 (肘、膝、足首) のスコアの合計です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。 |
48ヶ月
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肘、膝、足首の関節と身体の評価。
時間枠：48ヶ月
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WFH Physical Examination Score (AKA Gilbert Score) が使用されます。
関節の評価（痛み、出血、身体診察および放射線学的評価）および身体的評価（腫れ、筋萎縮、軸変形、動作時クレピタス、可動域、屈曲拘縮、および不安定性）。
スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
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48ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Elocta の有効性: 治療出血の年間出血率 (ABR)
時間枠：48ヶ月
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治療された出血の年間出血イベント数
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48ヶ月
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Elocta の有効性: すべての出血の年間出血率 (ABR)
時間枠：48ヶ月
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すべての出血について、年間の出血イベントの数
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48ヶ月
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Eloctaの効果：関節出血ゼロ
時間枠：48ヶ月
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関節出血がゼロ（0）の研究集団の割合（％）
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48ヶ月
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Elocta の有効性: 仕事の生産性と障害
時間枠：48ヶ月
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WPAI-SHPアンケートによる評価
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48ヶ月
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Elocta の有効性: 生活の質
時間枠：48ヶ月
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Haemo-QoL/Haem-A-QoLアンケートによる評価
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48ヶ月
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Elocta の有効性: 身体活動レベル
時間枠：48ヶ月
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Saltin-Grimby スケールによる評価
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48ヶ月
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Elocta の有効性: 生活の質
時間枠：48ヶ月
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EQ-5D-5L/EQ-5D-Yアンケートによる評価
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48ヶ月
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Elocta の有効性: 関節の健康状態の重症度
時間枠：48ヶ月
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関節の健康の重症度に関する患者の全体的な印象アンケートによって評価
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48ヶ月
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Elocta の有効性: FVIII 血漿レベル
時間枠：48ヶ月
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FVIII 血漿レベルのパーセンテージ (%)
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48ヶ月
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Elocta の有効性: 鎮痛剤と抗炎症剤の使用
時間枠：48ヶ月
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投薬量による評価
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48ヶ月
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Elocta の有効性: 鎮痛剤と抗炎症剤の使用
時間枠：48ヶ月
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薬剤ごとの総暴露日数で評価
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48ヶ月
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Elocta の使用法: 被験者ごとの年間注入回数
時間枠：48ヶ月
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処方箋による評価
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48ヶ月
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Elocta の使用法: 被験者ごとの年間因子消費量
時間枠：48ヶ月
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処方箋による評価 [IU/kg]
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48ヶ月
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Elocta の使用法: 遵守
時間枠：48ヶ月
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治験責任医師の評価 (割合 (%))
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48ヶ月
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探索目的
時間枠：48ヶ月
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長期的な関節の健康に対するさまざまなElocta予防レジメンの影響
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48ヶ月
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探索的目的: florio HAEMO が患者の保護感と活動レベルに与える影響
時間枠：48ヶ月
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Florio HAEMOツールが患者の保護意識と活動レベルに与える影響に関するアンケートの結果
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48ヶ月
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探索的目的: 処方された治療レジメンの順守を調査する
時間枠：48ヶ月
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florio HAEMO が治療アドヒアランス スコアを取得
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48ヶ月
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探索的目的: 予測される FVIII レベルと身体活動との関係を調べる
時間枠：48ヶ月
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florio HAEMO は予測された FVIII レベルをキャプチャし、florio HAEMO は身体活動 (タイプ、持続時間、心拍数、歩数) をキャプチャしました
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48ヶ月
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探索的目的: 予測される FVIII レベルと身体活動に関連する出血のタイミングを調べる
時間枠：48ヶ月
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florio HAEMO キャプチャー出血データ (タイミング、場所、原因、治療/未治療)、florio HAEMO キャプチャー注射データ (時間、用量)、florio HAEMO キャプチャー予測 FVIII レベル
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48ヶ月
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探索的目的: Florio を使用して痛みと幸福を特徴付ける方法を探る
時間枠：48ヶ月
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florio HAEMO がキャプチャした痛みのデータ (時間、場所、原因、強さ)、florio HAEMO がキャプチャした健康データ
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48ヶ月
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探索的目的: 長期的な関節の健康に対するさまざまな Elocta 予防レジメンの影響
時間枠：48ヶ月
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ターゲット共同開発、解決および再発
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48ヶ月
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探索的目的: 長期的な関節の健康に対するさまざまな Elocta 予防レジメンの影響
時間枠：48ヶ月
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治療された出血の年間関節出血率 (AJBR)
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48ヶ月
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探索的目的: 長期的な関節の健康に対するさまざまな Elocta 予防レジメンの影響
時間枠：48ヶ月
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超音波 (HEAD-US)
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48ヶ月
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探索的目的: 長期的な関節の健康に対するさまざまな Elocta 予防レジメンの影響
時間枠：48ヶ月
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臨床関節スコアリング (HJHS)
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48ヶ月
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探索的目的: 長期的な関節の健康に対するさまざまな Elocta 予防レジメンの影響
時間枠：48ヶ月
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すべての出血の年間出血率（ABR）（現地の慣行に従って評価された出血エピソードに基づく）
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48ヶ月
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探索的目的: 長期的な関節の健康に対するさまざまな Elocta 予防レジメンの影響
時間枠：48ヶ月
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ゼロ (0) 関節出血の発生
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48ヶ月
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探索的目的: 長期的な関節の健康に対するさまざまな Elocta 予防レジメンの影響
時間枠：48ヶ月
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Haemo-QoL/Haem-A-QoL によって評価される生活の質
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48ヶ月
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探索的目的: 長期的な関節の健康に対するさまざまな Elocta 予防レジメンの影響
時間枠：48ヶ月
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Saltin-Grimbyスケールで評価される身体活動レベル
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48ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Study Physician、Swedish Orphan Biovitrum AB
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年3月30日
一次修了 (推定)
2026年7月1日
研究の完了 (推定)
2026年7月1日
試験登録日
最初に提出
2020年2月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月2日
最初の投稿 (実際)
2020年3月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月17日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Sobi.Elocta-005
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。