Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En 48-måneders undersøgelse for at evaluere langsigtet effektivitet af Elocta på ledsundhed (A-MORE)

10. april 2024 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum

En 48-måneders, multi-center, observationsundersøgelse for at evaluere langsigtet effektivitet af Elocta på ledsundhed

Dette er en 48-måneders observationel, prospektiv, multicenter undersøgelse. Det overordnede formål med undersøgelsen er at evaluere den langsigtede effektivitet af Elocta-behandling på ledsundhed hos patienter behandlet profylaktisk med Elocta i en virkelig verden.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hæmofili A er en sjælden genetisk lidelse, der skønnes at forekomme hos én ud af 10.000 levendefødte, karakteriseret ved en mangel på koagulationsfaktor VIII, der forårsager nedsat hæmostase og forlængede blødningsepisoder. Moderat hæmofili, defineret som < 5 %, og svær hæmofili, defineret som < 1 % af normal faktor VIII-aktivitet, resulterer i hyppige og spontane blødninger i muskler og led, almindeligvis albuer, knæ og ankler. Blødning i leddene kan forårsage akut smerte og hævelse og kan resultere i nedsat ledbevægelse, langvarig bruskskade og invaliderende hæmofil artropati. Tidlig anvendelse af profylakse med faktor VIII-erstatning anbefales efter diagnosen hæmofili A for at opretholde ledsundheden og forhindre ledødelæggelse. Men på trods af brugen af ​​profylakse oplever mange patienter stadig ledblødninger, som kan føre til ledforringelse over tid. Risikoen for ledblødninger stiger med den tid, der bruges under visse FVIII-dalniveauer, f.eks. 1, 3 eller 5 IE/dL. Der er således formentlig en sammenhæng mellem intensiteten af ​​det profylaktiske behandlingsregime og ledsundheden. Elocta er et rFVIII-produkt med forlænget halveringstid (EHL rFVIII) med en langsommere clearance sammenlignet med konventionelle FVIII-produkter. Behandling med Elocta vil derfor give behandleren en større fleksibilitet til individualisering af profylakse sammenlignet med konventionel FVIII. Højere bundniveauer kan nås med Elocta uden at øge faktorforbruget eller injektionsfrekvensen. Behandleren kan i stedet vælge at reducere injektionsfrekvensen eller faktorforbruget uden at sænke bundniveauerne.

Patienter kan begrænse deres fysiske aktiviteter på grund af frygt for blødning, hvis de ikke er klar over deres nuværende FVIII-niveau. Patientapps og wearables er nu tilgængelige, som giver patienterne mulighed for at se deres forudsagte FVIII-niveauer og fange sundhedsrelaterede data (såsom blødninger, smerter, velvære, fysisk aktivitetsniveau osv.). Disse data kan deles med den behandlende læge, der understøtter planlægningen af ​​individualisering af patientens faktorbehandling baseret på nuværende livsstil, helbredstilstand og fysisk aktivitetsniveau. Florio, et certificeret medicinsk udstyr, der bruges som en del af rutinemæssig klinisk praksis, er sådan en app, og dataoutput og patientfeedback om deres aktivitetsniveauer og følelse af beskyttelse, mens de bruger Florio, vil blive analyseret som udforskende mål i denne undersøgelse.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​Elocta på ledsundhed over en lang observationsperiode (48 måneder). Undersøgelsen vil også undersøge indflydelsen på langsigtet ledsundhed af forskellige Elocta-profylakseregimer, der fører til forskellige bundniveauer, og om omfanget af patienters fysiske aktivitetsniveauer kan associeres med forudsagte FVIII-niveauer.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

427

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Canterbury, Det Forenede Kongerige
        • East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine
  • Estland
      • Tallinn, Estland
        • Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
      • Tallinn, Estland
        • The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
      • Turku, Finland
        • Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
  • Grækenland
      • Thessaloníki, Grækenland
        • Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
      • Thessaloníki, Grækenland
        • Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • University Medical Center Groningen/UMCG
  • Italien
      • Bari, Italien
        • University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
      • Cesena, Italien
        • AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
      • Genova, Italien
        • Giannina Gaslini Institute
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Parma, Italien
        • University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
      • Rome, Italien
        • Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
      • Torino, Italien
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
      • Lausanne, Schweiz
        • Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
      • Saint Gallen, Schweiz
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zürich, Schweiz
        • Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Sant Johan De Deu
      • Cruces, Spanien
        • Hospital Universitario Cruces
      • Donostia, Spanien
        • Hospital Universitario Donostia
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Universitario Carlos Haya
      • Navarro, Spanien
        • Complejo Hospitalario de Navarra
      • Oviedo, Spanien
        • Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Hospital Universitario Son Espases
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Vigo, Spanien
        • Hospital Álvaro Cunqueiro
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Hematologimottagning Sahlgrenska
      • Malmö, Sverige
        • Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • University Hospital Brno
      • Ostrava, Tjekkiet
        • University Hospital Ostrava
      • Praha, Tjekkiet
        • Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
      • Bonn, Tyskland
        • Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt, Tyskland
        • Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
      • Frankfurt, Tyskland
        • Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Tyskland
        • Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
      • Heidelberg, Tyskland
        • SRH-Klinikum Heidelberg
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland
        • HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
      • München, Tyskland
        • Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter diagnosticeret med hæmofili A uanset sværhedsgrad, uanset køn og alder, i faktorbehandling med Elocta i henhold til sædvanlig klinisk praksis.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forudsat underskrevet og dateret informeret samtykke fra patienten eller patientens juridisk autoriserede repræsentant(er) for patienter under den lovlige alder, før der udføres undersøgelsesrelaterede aktiviteter. Samtykke skal indhentes fra pædiatriske patienter i henhold til lokale regler
  • Har en diagnose hæmofili A
  • Ved indskrivning på profylaktisk behandling med Elocta, uafhængig af deltagelse i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Tilmelding til en anden samtidig klinisk interventionsundersøgelse eller indtagelse af et undersøgelseslægemiddel (IMP) inden for tre måneder før inklusion i denne undersøgelse
  • Tilstedeværelse af faktor VIII-antistoffer (hæmmere) (≥0,60 Bethesda-enhed [BU]/ml) ved den senest tilgængelige inhibitortest

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Hæmofili A patienter
Alle patienter diagnosticeret med hæmofili A uanset sværhedsgrad, i faktorbehandling med Elocta i henhold til sædvanlig klinisk praksis.
Medicin: ELOCTA
Forlænget halveringstid faktor VIII-produkt
Andre navne:
  • efmoroctocog alfa
  • UDVÆLG
  • rFVIIIFc

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fælles sundhed: Mål fælles udvikling
Tidsramme: 48 måneder
Antal målled
48 måneder
Ledsundhed: Mål fælles opløsning
Tidsramme: 48 måneder
Antal opløste målled
48 måneder
Ledsundhed: Mål gentagelse af led
Tidsramme: 48 måneder
Antal tilbagevendende målled
48 måneder
Ledsundhed: Annualiseret ledblødningshastighed (AJBR) for behandlede blødninger
Tidsramme: 48 måneder
Antal ledblødninger pr. år, for behandlede blødninger
48 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Score for sygdomsaktivitet (hypertrofisk synovium) og sygdomsskade (brusk eller knogle) for albuer, knæ og ankler
Tidsramme: 48 måneder
Hæmophilia Early Arthropathy Detection med UltraSound (HEAD-US)-protokollen vil blive brugt. Den samlede score repræsenterer summen af ​​elementscore for detekterede abnormiteter. Dens værdier går fra 0 (minimum) til 8 (maksimum). En højere score indikerer et dårligere resultat.
48 måneder
Global Gait Score og/eller ledscore for albuer, knæ og ankler.
Tidsramme: 48 måneder

Hæmophilia Joint Health Score (HJHS) systemet vil blive brugt. Globale gangscore og/eller ledscorepunkter (hævelse, hævelsesvarighed, muskelatrofi, aksial justering, crepitus ved bevægelse, fleksionstab, ustabilitet, forlængelsestab, ledsmerter, styrke, gang) for albuer, knæ og ankler.

Minimumsscore pr. led er 0, maksimumscore er 20. Den samlede samlede ledscore (interval 0-120) er summen af ​​de 6 indeksledsscorer (albuer, knæ og ankler). En højere score indikerer et dårligere resultat.
48 måneder
Led- og fysisk evaluering for albuer, knæ og ankler.
Tidsramme: 48 måneder
WFH Physical Examination Score (AKA Gilbert Score) vil blive brugt. Fællessvaluering (smerte, blødning, fysisk undersøgelse og radiologisk vurdering) og fysisk evaluering (hævelse, muskelatrofi, aksial deformitet, crepitus ved bevægelse, bevægelsesudslag, fleksionskontraktur og ustabilitet). En højere score indikerer et dårligere resultat.
48 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet af Elocta: Annualiseret blødningshastighed (ABR) for behandlede blødninger
Tidsramme: 48 måneder
Antal blødningshændelser pr. år, for behandlede blødninger
48 måneder
Effektivitet af Elocta: Annualiseret blødningshastighed (ABR) for alle blødninger
Tidsramme: 48 måneder
Antal blødningshændelser pr. år, for alle blødninger
48 måneder
Effektivitet af Elocta: Forekomst af nul (0) ledblødninger
Tidsramme: 48 måneder
Procentdel (%) af undersøgelsespopulationen med nul (0) ledblødninger
48 måneder
Effektivitet af Elocta: Arbejdsproduktivitet og svækkelse
Tidsramme: 48 måneder
Vurderet af WPAI-SHP spørgeskema
48 måneder
Effektiviteten af ​​Elocta: Livskvalitet
Tidsramme: 48 måneder
Vurderet ved Haemo-QoL/Haem-A-QoL spørgeskema
48 måneder
Effektivitet af Elocta: Fysisk aktivitetsniveau
Tidsramme: 48 måneder
Vurderet efter Saltin-Grimby-skalaen
48 måneder
Effektiviteten af ​​Elocta: Livskvalitet
Tidsramme: 48 måneder
Vurderet ved EQ-5D-5L/EQ-5D-Y spørgeskema
48 måneder
Effektiviteten af ​​Elocta: Sværhedsgraden af ​​ledsundheden
Tidsramme: 48 måneder
Vurderet af Patient Global Impression of Severity of Joint Health spørgeskema
48 måneder
Effektivitet af Elocta: FVIII plasmaniveauer
Tidsramme: 48 måneder
Procentdel (%) af FVIII-plasmaniveau
48 måneder
Effektiviteten af ​​Elocta: Brug af smerte og antiinflammatorisk medicin
Tidsramme: 48 måneder
Vurderet efter medicindosis
48 måneder
Effektiviteten af ​​Elocta: Brug af smerte og antiinflammatorisk medicin
Tidsramme: 48 måneder
Vurderet ud fra det samlede antal eksponeringsdage pr. medicin
48 måneder
Anvendelse af Elocta: Annualiseret injektionsfrekvens pr. individ
Tidsramme: 48 måneder
Vurderet efter recept
48 måneder
Anvendelse af Elocta: Årligt faktorforbrug pr. emne
Tidsramme: 48 måneder
Vurderet efter recept [IE/kg]
48 måneder
Brug af Elocta: Overholdelse
Tidsramme: 48 måneder
Efterforsker vurderet (procent (%))
48 måneder
Udforskende mål
Tidsramme: 48 måneder
Indflydelse af forskellige Elocta-profylakseregimer på langsigtet ledsundhed
48 måneder
Udforskningsmål: Florio HAEMOs indvirkning på patienters følelse af beskyttelse og deres aktivitetsniveau
Tidsramme: 48 måneder
Resultater fra spørgeskema om indflydelse af florio HAEMO værktøjer på patienters følelse af beskyttelse og deres aktivitetsniveau
48 måneder
Udforskende mål: Udforsk overholdelse af ordineret behandlingsregime
Tidsramme: 48 måneder
florio HAEMO fangede resultater for behandlingsoverholdelse
48 måneder
Udforskende mål: Udforsk forholdet mellem forudsagte FVIII-niveauer og fysisk aktivitet
Tidsramme: 48 måneder
florio HAEMO registrerede forudsagte FVIII-niveauer, florio HAEMO registrerede fysisk aktivitet (type, varighed, puls og skridt)
48 måneder
Udforskende mål: Udforsk timing af blødninger i forhold til forudsagte FVIII-niveauer og fysisk aktivitet
Tidsramme: 48 måneder
florio HAEMO fangede blødningsdata (timing, placering, årsag, behandlet/ubehandlet), florio HAEMO fangede injektionsdata (tid, dosis), florio HAEMO fangede forudsagte FVIII-niveauer
48 måneder
Udforskende mål: Udforsk brugen af ​​Florio til at karakterisere smerte og velvære
Tidsramme: 48 måneder
florio HAEMO fangede smertedata (tid, sted, årsag, intensitet), florio HAEMO fangede trivselsdata
48 måneder
Udforskende mål: Indflydelse af forskellige Elocta-profylakseregimer på langsigtet ledsundhed
Tidsramme: 48 måneder
Mål fælles udvikling, opløsning og gentagelse
48 måneder
Udforskende mål: Indflydelse af forskellige Elocta-profylakseregimer på langsigtet ledsundhed
Tidsramme: 48 måneder
Annualiseret ledblødningshastighed (AJBR) for behandlede blødninger
48 måneder
Udforskende mål: Indflydelse af forskellige Elocta-profylakseregimer på langsigtet ledsundhed
Tidsramme: 48 måneder
Ultralyd (HEAD-US)
48 måneder
Udforskende mål: Indflydelse af forskellige Elocta-profylakseregimer på langsigtet ledsundhed
Tidsramme: 48 måneder
Klinisk ledscoring (HJHS)
48 måneder
Udforskende mål: Indflydelse af forskellige Elocta-profylakseregimer på langsigtet ledsundhed
Tidsramme: 48 måneder
Annualiseret blødningshastighed (ABR) (baseret på blødningsepisoder vurderet i henhold til lokal praksis) for alle blødninger
48 måneder
Udforskende mål: Indflydelse af forskellige Elocta-profylakseregimer på langsigtet ledsundhed
Tidsramme: 48 måneder
Forekomst af nul (0) ledblødninger
48 måneder
Udforskende mål: Indflydelse af forskellige Elocta-profylakseregimer på langsigtet ledsundhed
Tidsramme: 48 måneder
Livskvalitet vurderet af Haemo-QoL/Haem-A-QoL
48 måneder
Udforskende mål: Indflydelse af forskellige Elocta-profylakseregimer på langsigtet ledsundhed
Tidsramme: 48 måneder
Fysisk aktivitetsniveau vurderet efter Saltin-Grimby-skalaen
48 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Efterforskere

  • Studieleder: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. marts 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

3. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sobi.Elocta-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med ELOCTA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner