Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En 48-måneders studie for å evaluere langsiktig effektivitet av Elocta på leddhelse (A-MORE)

17. mars 2026 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum

En 48-måneders, multisenter, observasjonsstudie for å evaluere langsiktig effektivitet av Elocta på leddhelse

Dette er en 48-måneders observasjons-, prospektiv multisenterstudie. Det overordnede målet med studien er å evaluere den langsiktige effektiviteten av Elocta-behandling på leddhelse hos pasienter behandlet profylaktisk med Elocta i en virkelig verden.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hemofili A er en sjelden genetisk lidelse som anslås å forekomme hos én av 10 000 levendefødte, preget av mangel på koagulasjonsfaktor VIII som forårsaker nedsatt hemostase og langvarige blødningsepisoder. Moderat hemofili, definert som < 5 %, og alvorlig hemofili, definert som < 1 % av normal faktor VIII-aktivitet, resulterer i hyppige og spontane blødninger i muskler og ledd, vanligvis albuer, knær og ankler. Blødning i ledd kan forårsake akutt smerte og hevelse og kan føre til redusert leddbevegelse, langvarig bruskskade og svekkende hemofil artropati. Tidlig bruk av profylakse med faktor VIII-erstatning anbefales etter diagnose av hemofili A for å opprettholde leddhelsen og forhindre leddødeleggelse. Men til tross for bruk av profylakse opplever mange pasienter fortsatt leddblødninger som kan føre til leddforringelse over tid. Risikoen for leddblødninger øker med tiden som brukes under visse FVIII-bunnnivåer, f.eks. 1, 3 eller 5 IE/dL. Dermed er det sannsynligvis en sammenheng mellom intensiteten av det profylaktiske behandlingsregimet og leddhelsen. Elocta er et rFVIII-produkt med forlenget halveringstid (EHL rFVIII), med en langsommere clearance sammenlignet med konvensjonelle FVIII-produkter. Behandling med Elocta vil derfor gi behandleren større fleksibilitet for individualisering av profylakse sammenlignet med konvensjonell FVIII. Høyere bunnnivåer kan nås med Elocta uten å øke faktorbruken eller injeksjonsfrekvensen. Behandleren kan i stedet velge å redusere injeksjonsfrekvensen eller faktorforbruket uten å senke bunnnivåene.

Pasienter kan begrense sine fysiske aktiviteter på grunn av frykt for blødning hvis de ikke er klar over deres nåværende FVIII-nivå. Pasientapper og wearables er nå tilgjengelige som lar pasienter se sine anslåtte FVIII-nivåer, og fange opp helserelaterte data (som blødninger, smerte, velvære, fysisk aktivitetsnivå osv.). Disse dataene kan deles med behandlende lege for å støtte planleggingen for å individualisere pasientens faktorbehandling basert på nåværende livsstil, helsestatus og fysisk aktivitetsnivå. Florio, et sertifisert medisinsk utstyr som brukes som en del av rutinemessig klinisk praksis, er en slik app, og datautdata og pasienttilbakemeldinger om deres aktivitetsnivå og følelse av beskyttelse mens de bruker Florio vil bli analysert som utforskende mål i denne studien.

Hovedformålet med denne studien er å evaluere effektiviteten av Elocta på leddhelse over en lang observasjonsperiode (48 måneder). Studien vil også undersøke påvirkningen på langsiktig leddhelse av ulike Elocta-profylakseregimer som fører til forskjellige bunnnivåer og om omfanget av pasientenes fysiske aktivitetsnivåer kan assosieres med predikerte FVIII-nivåer.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

427

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Estland
      • Tallinn, Estland
        • Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
      • Tallinn, Estland
        • The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
      • Turku, Finland
        • Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
  • Hellas
      • Thessaloniki, Hellas
        • Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
      • Thessaloniki, Hellas
        • Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
  • Italia
      • Bari, Italia
        • University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
      • Cesena, Italia
        • AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
      • Genova, Italia
        • Giannina Gaslini Institute
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Parma, Italia
        • University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
      • Rome, Italia
        • Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
      • Torino, Italia
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • University Medical Center Groningen/UMCG
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • The Royal Hospital
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia
        • Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
      • Riyadh, Saudi-Arabia
        • King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
      • Riyadh, Saudi-Arabia
        • King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
      • Riyadh, Saudi-Arabia
        • Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, Spania
        • Sant Johan De Deu
      • Cruces, Spania
        • Hospital Universitario Cruces
      • Donostia / San Sebastian, Spania
        • Hospital Universitario Donostia
      • Murcia, Spania
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Málaga, Spania
        • Hospital Universitario Carlos Haya
      • Navarro, Spania
        • Complejo Hospitalario de Navarra
      • Oviedo, Spania
        • Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
      • Palma de Mallorca, Spania
        • Hospital Universitario Son Espases
      • Seville, Spania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Vigo, Spania
        • Hospital Alvaro Cunqueiro
  • Storbritannia
      • Canterbury, Storbritannia
        • East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine
  • Sveits
      • Bern, Sveits
        • Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
      • Lausanne, Sveits
        • Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
      • Sankt Gallen, Sveits
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zurich, Sveits
        • Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Hematologimottagning Sahlgrenska
      • Malmo, Sverige
        • Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • University Hospital Brno
      • Ostrava, Tsjekkia
        • University Hospital Ostrava
      • Prague, Tsjekkia
        • Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
      • Bonn, Tyskland
        • Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt, Tyskland
        • Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
      • Frankfurt, Tyskland
        • Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Tyskland
        • Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
      • Heidelberg, Tyskland
        • SRH-Klinikum Heidelberg
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland
        • HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
      • München, Tyskland
        • Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter diagnostisert med hemofili A uavhengig av alvorlighetsgrad, uansett kjønn og alder, på faktorbehandling med Elocta i henhold til vanlig klinisk praksis.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forutsatt signert og datert informert samtykke fra pasienten, eller pasientens lovlig autoriserte representant(er) for pasienter under lovlig alder, før noen studierelaterte aktiviteter iverksettes. Samtykke bør innhentes fra pediatriske pasienter i henhold til lokale forskrifter
  • Har en diagnose hemofili A
  • Ved påmelding på profylaktisk behandling med Elocta, uavhengig av deltakelse i studien

Ekskluderingskriterier:

  • Påmelding til en annen samtidig klinisk intervensjonsstudie, eller inntak av et undersøkelsesmedisinsk produkt (IMP), innen tre måneder før inkludering i denne studien
  • Tilstedeværelse av faktor VIII-antistoffer (hemmere) (≥0,60 Bethesda-enhet [BU]/ml) ved den siste tilgjengelige inhibitortesten

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Hemofili A-pasienter
Alle pasienter diagnostisert med hemofili A uavhengig av alvorlighetsgrad, på faktorbehandling med Elocta i henhold til vanlig klinisk praksis.
Legemiddel: ELOCTA
Forlenget halveringstid faktor VIII-produkt
Andre navn:
  • efmoroctocog alfa
  • VELGE
  • rFVIIIFc

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Felles helse: Mål felles utvikling
Tidsramme: 48 måneder
Antall målledd
48 måneder
Ledd helse: Mål felles oppløsning
Tidsramme: 48 måneder
Antall oppløste målskjøter
48 måneder
Leddhelse: Mål gjentakelse av ledd
Tidsramme: 48 måneder
Antall tilbakevendende målledd
48 måneder
Leddhelse: Annualisert leddblødningsrate (AJBR) for behandlede blødninger
Tidsramme: 48 måneder
Antall leddblødninger per år, for behandlede blødninger
48 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdomsaktivitet (hypertrofisk synovium) og sykdomsskade (brusk eller bein) score for albuer, knær og ankler
Tidsramme: 48 måneder
Haemophilia Early Arthropathy Detection with UltraSound (HEAD-US)-protokollen vil bli brukt. Den totale poengsummen representerer summen av elementpoengsummene for oppdagede abnormiteter. Verdiene varierer fra 0 (minimum) til 8 (maksimum). En høyere score indikerer et dårligere resultat.
48 måneder
Global Gait Score, og/eller leddpoengscore for albuer, knær og ankler.
Tidsramme: 48 måneder

Hemophilia Joint Health Score (HJHS) systemet vil bli brukt. Globale gangscore og/eller leddscore (hevelse, varighet av hevelse, muskelatrofi, aksial justering, crepitus ved bevegelse, fleksjonstap, ustabilitet, ekstensjonstap, leddsmerter, styrke, gang) for albuer, knær og ankler.

Minste poengsum per ledd er 0, maksimal poengsum er 20. Den totale leddskåren (område 0-120) er summen av de 6 indeksskårene for ledd (albuer, knær og ankler). En høyere score indikerer et dårligere resultat.
48 måneder
Ledd og fysisk evaluering for albuer, knær og ankler.
Tidsramme: 48 måneder
WFH Physical Examination Score (AKA Gilbert Score) vil bli brukt. Fellesevaluering (smerte, blødning, fysisk undersøkelse og radiologisk evaluering) og fysisk evaluering (hevelse, muskelatrofi, aksial deformitet, crepitus i bevegelse, bevegelsesområde, fleksjonskontraktur og ustabilitet). En høyere score indikerer et dårligere resultat.
48 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet av Elocta: Annualisert blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger
Tidsramme: 48 måneder
Antall blødningshendelser per år, for behandlede blødninger
48 måneder
Effektivitet av Elocta: Annualisert blødningsrate (ABR) for alle blødninger
Tidsramme: 48 måneder
Antall blødningshendelser per år, for alle blødninger
48 måneder
Effektiviteten til Elocta: Forekomst av null (0) leddblødninger
Tidsramme: 48 måneder
Prosentandel (%) av studiepopulasjonen med null (0) leddblødninger
48 måneder
Effektiviteten til Elocta: Arbeidsproduktivitet og svekkelse
Tidsramme: 48 måneder
Vurdert av WPAI-SHP spørreskjema
48 måneder
Effektiviteten til Elocta: Livskvalitet
Tidsramme: 48 måneder
Vurdert av Haemo-QoL/Haem-A-QoL spørreskjema
48 måneder
Effektiviteten til Elocta: Fysisk aktivitetsnivå
Tidsramme: 48 måneder
Vurdert etter Saltin-Grimby-skalaen
48 måneder
Effektiviteten til Elocta: Livskvalitet
Tidsramme: 48 måneder
Vurdert ved EQ-5D-5L/EQ-5D-Y spørreskjema
48 måneder
Effektiviteten til Elocta: Alvorligheten av leddhelsen
Tidsramme: 48 måneder
Vurdert av spørreskjemaet Pasient Global Impression of Severity of Joint Health
48 måneder
Effektivitet av Elocta: FVIII plasmanivåer
Tidsramme: 48 måneder
Prosentandel (%) av FVIII-plasmanivå
48 måneder
Effektiviteten til Elocta: Bruk av smerte og antiinflammatorisk medisin
Tidsramme: 48 måneder
Vurdert etter medikamentdose
48 måneder
Effektiviteten til Elocta: Bruk av smerte og antiinflammatorisk medisin
Tidsramme: 48 måneder
Vurdert etter totalt antall eksponeringsdager per medisin
48 måneder
Bruk av Elocta: Annualisert injeksjonsfrekvens per individ
Tidsramme: 48 måneder
Vurderes på resept
48 måneder
Bruk av Elocta: Årlig faktorforbruk per fag
Tidsramme: 48 måneder
Vurdert ved resept [IE/kg]
48 måneder
Bruk av Elocta: Overholdelse
Tidsramme: 48 måneder
Etterforsker vurdert (prosentandel (%))
48 måneder
Utforskende mål
Tidsramme: 48 måneder
Påvirkning av ulike Elocta-profylakseregimer på langsiktig leddhelse
48 måneder
Utforskende mål: Virkning av florio HAEMO på pasientenes følelse av beskyttelse og deres aktivitetsnivå
Tidsramme: 48 måneder
Resultater fra spørreskjema om virkningen av florio HAEMO-verktøy på pasienters følelse av beskyttelse og deres aktivitetsnivå
48 måneder
Utforskende mål: Utforske overholdelse av foreskrevet behandlingsregime
Tidsramme: 48 måneder
florio HAEMO fanget behandlingsoverholdelsesscore
48 måneder
Utforskende mål: Utforske forholdet mellom antatte FVIII-nivåer og fysisk aktivitet
Tidsramme: 48 måneder
florio HAEMO fanget predikerte FVIII-nivåer, florio HAEMO fanget fysisk aktivitet (type, varighet, hjertefrekvens og skritt)
48 måneder
Utforskende mål: Utforske tidspunktet for blødninger i forhold til predikerte FVIII-nivåer og fysisk aktivitet
Tidsramme: 48 måneder
florio HAEMO fanget blødningsdata (timing, plassering, årsak, behandlet/ubehandlet), florio HAEMO fanget injeksjonsdata (tid, dose), florio HAEMO fanget anslåtte FVIII-nivåer
48 måneder
Utforskende mål: Utforske bruken av Florio for å karakterisere smerte og velvære
Tidsramme: 48 måneder
florio HAEMO fanget smertedata (tid, sted, årsak, intensitet), florio HAEMO fanget data om velvære
48 måneder
Utforskende mål: Påvirkning av ulike Elocta-profylakseregimer på langsiktig leddhelse
Tidsramme: 48 måneder
Mål felles utvikling, oppløsning og gjentakelse
48 måneder
Utforskende mål: Påvirkning av ulike Elocta-profylakseregimer på langsiktig leddhelse
Tidsramme: 48 måneder
Annualisert leddblødningsrate (AJBR) for behandlede blødninger
48 måneder
Utforskende mål: Påvirkning av ulike Elocta-profylakseregimer på langsiktig leddhelse
Tidsramme: 48 måneder
Ultralyd (HEAD-US)
48 måneder
Utforskende mål: Påvirkning av ulike Elocta-profylakseregimer på langsiktig leddhelse
Tidsramme: 48 måneder
Klinisk leddscoring (HJHS)
48 måneder
Utforskende mål: Påvirkning av ulike Elocta-profylakseregimer på langsiktig leddhelse
Tidsramme: 48 måneder
Annualisert blødningsrate (ABR) (basert på blødningsepisoder vurdert i henhold til lokal praksis) for alle blødninger
48 måneder
Utforskende mål: Påvirkning av ulike Elocta-profylakseregimer på langsiktig leddhelse
Tidsramme: 48 måneder
Forekomst av null (0) leddblødninger
48 måneder
Utforskende mål: Påvirkning av ulike Elocta-profylakseregimer på langsiktig leddhelse
Tidsramme: 48 måneder
Livskvalitet vurdert av Haemo-QoL/Haem-A-QoL
48 måneder
Utforskende mål: Påvirkning av ulike Elocta-profylakseregimer på langsiktig leddhelse
Tidsramme: 48 måneder
Fysisk aktivitetsnivå vurdert etter Saltin-Grimby-skalaen
48 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Etterforskere

  • Studieleder: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. mars 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

3. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Sobi.Elocta-005

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere