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Une étude de 48 mois pour évaluer l'efficacité à long terme d'Eocta sur la santé des articulations (A-MORE)

17 mars 2026 mis à jour par: Swedish Orphan Biovitrum

Une étude observationnelle multicentrique de 48 mois pour évaluer l'efficacité à long terme d'Eocta sur la santé des articulations

Il s'agit d'une étude observationnelle, prospective et multicentrique de 48 mois. L'objectif global de l'étude est d'évaluer l'efficacité à long terme du traitement par Elocta sur la santé des articulations chez les patients traités de manière prophylactique avec Elocta dans un environnement réel.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hémophilie A est une maladie génétique rare dont on estime qu'elle survient chez une naissance vivante sur 10 000, caractérisée par un déficit en facteur VIII de coagulation provoquant une altération de l'hémostase et des épisodes hémorragiques prolongés. L'hémophilie modérée, définie comme < 5 %, et l'hémophilie sévère, définie comme < 1 % de l'activité normale du facteur VIII entraînent des saignements fréquents et spontanés dans les muscles et les articulations, généralement les coudes, les genoux et les chevilles. Les saignements dans les articulations peuvent provoquer une douleur et un gonflement aigus et peuvent entraîner une réduction de l'amplitude des mouvements articulaires, des lésions cartilagineuses à long terme et une arthropathie hémophilique débilitante. L'utilisation précoce de la prophylaxie avec remplacement du facteur VIII est recommandée après le diagnostic d'hémophilie A pour maintenir la santé des articulations et prévenir la destruction des articulations. Cependant, malgré l'utilisation de la prophylaxie, de nombreux patients présentent encore des saignements articulaires qui peuvent entraîner une détérioration des articulations au fil du temps. Le risque de saignements articulaires augmente avec le temps passé en dessous de certains niveaux creux de FVIII, par ex. 1, 3 ou 5 UI/dL. Ainsi, il existe probablement une relation entre l'intensité du traitement prophylactique et la santé articulaire. Elocta est un produit rFVIII à demi-vie prolongée (EHL rFVIII), avec une clairance plus lente que les produits FVIII conventionnels. Le traitement avec Elocta offrira donc au soignant une plus grande flexibilité pour personnaliser la prophylaxie par rapport au FVIII conventionnel. Des niveaux de creux plus élevés peuvent être atteints avec Elocta sans augmenter l'utilisation du facteur ou la fréquence d'injection. Le soignant peut plutôt choisir de réduire la fréquence d'injection ou la consommation de facteur sans abaisser les niveaux de dépression.

Les patients peuvent limiter leurs activités physiques par peur des saignements s'ils ne sont pas conscients de leur niveau actuel de FVIII. Des applications et des appareils portables pour patients sont désormais disponibles, ce qui permet aux patients de visualiser leurs niveaux de FVIII prévus et de capturer des données liées à la santé (telles que les saignements, la douleur, le bien-être, les niveaux d'activité physique, etc.). Ces données peuvent être partagées avec le médecin traitant prenant en charge la planification afin d'individualiser le traitement des facteurs du patient en fonction du mode de vie actuel, de l'état de santé et des niveaux d'activité physique. Florio, un dispositif médical certifié utilisé dans le cadre de la pratique clinique de routine, est une telle application, et la sortie de données et les commentaires des patients sur leurs niveaux d'activité et leur sentiment de protection lors de l'utilisation de Florio seront analysés comme objectifs exploratoires dans cette étude.

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité d'Eocta sur la santé articulaire sur une longue période d'observation (48 mois). L'étude explorera également l'influence sur la santé des articulations à long terme de différents régimes prophylactiques Elocta conduisant à différents niveaux de creux et si l'étendue des niveaux d'activité physique des patients peut être associée aux niveaux de FVIII prévus.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

427

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
      • Bonn, Allemagne
        • Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt, Allemagne
        • Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
      • Frankfurt, Allemagne
        • Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, Allemagne
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
      • Hanover, Allemagne
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Allemagne
        • Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
      • Heidelberg, Allemagne
        • SRH-Klinikum Heidelberg
      • Mörfelden-Walldorf, Allemagne
        • HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
      • München, Allemagne
        • Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München
  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite
        • Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
      • Riyadh, Arabie Saoudite
        • King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
      • Riyadh, Arabie Saoudite
        • King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
      • Riyadh, Arabie Saoudite
        • Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, Espagne
        • Sant Johan De Deu
      • Cruces, Espagne
        • Hospital Universitario Cruces
      • Donostia / San Sebastian, Espagne
        • Hospital Universitario Donostia
      • Murcia, Espagne
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Málaga, Espagne
        • Hospital Universitario Carlos Haya
      • Navarro, Espagne
        • Complejo Hospitalario de Navarra
      • Oviedo, Espagne
        • Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
      • Palma de Mallorca, Espagne
        • Hospital Universitario Son Espases
      • Seville, Espagne
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Vigo, Espagne
        • Hospital Alvaro Cunqueiro
  • Estonie
      • Tallinn, Estonie
        • Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
      • Tallinn, Estonie
        • The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande
        • Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
      • Turku, Finlande
        • Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
  • Grèce
      • Thessaloniki, Grèce
        • Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
      • Thessaloniki, Grèce
        • Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
  • Italie
      • Bari, Italie
        • University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
      • Cesena, Italie
        • AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
      • Genova, Italie
        • Giannina Gaslini Institute
      • Milan, Italie
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Parma, Italie
        • University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
      • Rome, Italie
        • Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
      • Torino, Italie
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • The Royal Hospital
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas
        • University Medical Center Groningen/UMCG
  • Royaume-Uni
      • Canterbury, Royaume-Uni
        • East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine
  • Slovénie
      • Ljubljana, Slovénie
        • University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
  • Suisse
      • Bern, Suisse
        • Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
      • Lausanne, Suisse
        • Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
      • Sankt Gallen, Suisse
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zurich, Suisse
        • Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Suède
      • Gothenburg, Suède
        • Hematologimottagning Sahlgrenska
      • Malmo, Suède
        • Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
        • University Hospital Brno
      • Ostrava, Tchéquie
        • University Hospital Ostrava
      • Prague, Tchéquie
        • Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients ayant reçu un diagnostic d'hémophilie A, quelle que soit leur gravité, quel que soit leur sexe et leur âge, sous traitement factoriel par Elocta conformément à la pratique clinique habituelle.

La description

Critère d'intégration:

  • Fourni un consentement éclairé signé et daté par le patient, ou le ou les représentants légalement autorisés du patient pour les patients n'ayant pas atteint l'âge légal, avant que toute activité liée à l'étude ne soit entreprise. L'accord doit être obtenu auprès des patients pédiatriques conformément aux réglementations locales
  • Avoir un diagnostic d'hémophilie A
  • Lors de l'inscription sous traitement prophylactique avec Elocta, indépendamment de la participation à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Inscription à une autre étude interventionnelle clinique simultanée ou prise d'un médicament expérimental (IMP), dans les trois mois précédant l'inclusion dans cette étude
  • Présence d'anticorps anti-facteur VIII (inhibiteurs) (≥ 0,60 unité Bethesda [UB]/mL) au dernier test d'inhibiteur disponible

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints d'hémophilie A
Tous les patients chez qui l'hémophilie A a été diagnostiquée, quelle que soit sa gravité, sous traitement par Elocta conformément à la pratique clinique habituelle.
Médicament: ELOCTE
Produit de facteur VIII à demi-vie prolongée
Autres noms:
  • efmoroctocog alfa
  • ÉLOCATE
  • rFVIIIFc

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Santé articulaire : Cibler le développement articulaire
Délai: 48 mois
Nombre d'articulations cibles
48 mois
Santé des articulations : cibler la résolution des articulations
Délai: 48 mois
Nombre d'articulations cibles résolues
48 mois
Santé articulaire : Cibler la récidive articulaire
Délai: 48 mois
Nombre d'articulations cibles récurrentes
48 mois
Santé des articulations : taux annualisé de saignements articulaires (AJBR) pour les saignements traités
Délai: 48 mois
Nombre d'événements hémorragiques articulaires par an, pour les saignements traités
48 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Scores d'activité de la maladie (synovium hypertrophique) et de dommages de la maladie (cartilage ou os) pour les coudes, les genoux et les chevilles
Délai: 48 mois
Le protocole HEAD-US (Haemophilia Early Arthropathy Detection with UltraSound) sera utilisé. Le score total représente la somme des scores des items pour les anomalies détectées. Ses valeurs vont de 0 (minimum) à 8 (maximum). Un score plus élevé indique un moins bon résultat.
48 mois
Score global de marche et/ou éléments de score articulaire pour les coudes, les genoux et les chevilles.
Délai: 48 mois

Le système Haemophilia Joint Health Score (HJHS) sera utilisé. Score global de marche et/ou items du score articulaire (gonflement, durée du gonflement, atrophie musculaire, alignement axial, crépitation au mouvement, perte de flexion, instabilité, perte d'extension, douleurs articulaires, force, démarche) pour les coudes, les genoux et les chevilles.

Le score minimum par joint est de 0, le score maximum est de 20. Le score articulaire total global (gamme de 0 à 120) est la somme des six scores articulaires indexés (coudes, genoux et chevilles). Un score plus élevé indique un moins bon résultat.
48 mois
Bilan articulaire et physique des coudes, genoux et chevilles.
Délai: 48 mois
Le score d'examen physique de la FMH (AKA Gilbert Score) sera utilisé. Évaluation articulaire (douleur, saignement, examen physique et évaluation radiologique) et évaluation physique (gonflement, atrophie musculaire, déformation axiale, crépitement au mouvement, amplitude de mouvement, contracture en flexion et instabilité). Un score plus élevé indique un moins bon résultat.
48 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité d'Eocta : Taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements traités
Délai: 48 mois
Nombre d'événements hémorragiques par an, pour les saignements traités
48 mois
Efficacité d'Eocta : Taux de saignement annualisé (ABR) pour tous les saignements
Délai: 48 mois
Nombre d'événements hémorragiques par an, pour tous les saignements
48 mois
Efficacité d'Eocta : Occurrence de zéro (0) saignement articulaire
Délai: 48 mois
Pourcentage (%) de la population étudiée avec zéro (0) saignement articulaire
48 mois
Efficacité d'Eocta : Productivité au travail et déficience
Délai: 48 mois
Évalué par le questionnaire WPAI-SHP
48 mois
Efficacité d'Eocta : Qualité de vie
Délai: 48 mois
Évalué par le questionnaire Haemo-QoL/Haem-A-QoL
48 mois
Efficacité d'Eocta : niveau d'activité physique
Délai: 48 mois
Evalué par l'échelle de Saltin-Grimby
48 mois
Efficacité d'Eocta : Qualité de vie
Délai: 48 mois
Évalué par le questionnaire EQ-5D-5L/EQ-5D-Y
48 mois
Efficacité d'Eocta : Gravité de la santé articulaire
Délai: 48 mois
Évalué par le questionnaire Impression globale du patient sur la gravité de la santé articulaire
48 mois
Efficacité d'Eocta : taux plasmatiques de FVIII
Délai: 48 mois
Pourcentage (%) du taux plasmatique de FVIII
48 mois
Efficacité d'Eocta : Utilisation de médicaments contre la douleur et anti-inflammatoires
Délai: 48 mois
Évalué par la dose de médicament
48 mois
Efficacité d'Eocta : Utilisation de médicaments contre la douleur et anti-inflammatoires
Délai: 48 mois
Évalué par le nombre total de jours d'exposition par médicament
48 mois
Utilisation d'Eocta : Fréquence d'injection annualisée par sujet
Délai: 48 mois
Évalué par prescription
48 mois
Utilisation d'Eocta : consommation de facteurs annualisée par sujet
Délai: 48 mois
Évalué par prescription [UI/kg]
48 mois
Utilisation d'Eocta : Adhérence
Délai: 48 mois
Enquêteur évalué (Pourcentage (%))
48 mois
Objectif exploratoire
Délai: 48 mois
Influence de différents régimes prophylactiques Elocta sur la santé articulaire à long terme
48 mois
Objectif exploratoire : Impact de florio HAEMO sur le sentiment de protection des patients et leur niveau d'activité
Délai: 48 mois
Résultats du questionnaire sur l'impact des outils florio HAEMO sur le sentiment de protection des patients et leur niveau d'activité
48 mois
Objectif exploratoire : Explorer l'adhésion au schéma thérapeutique prescrit
Délai: 48 mois
florio HAEMO a enregistré les scores d'observance du traitement
48 mois
Objectif exploratoire : Explorer la relation entre les niveaux de FVIII prévus et l'activité physique
Délai: 48 mois
florio HAEMO a capturé les niveaux de FVIII prédits, florio HAEMO a capturé l'activité physique (type, durée, fréquence cardiaque et pas)
48 mois
Objectif exploratoire : Explorer le moment des saignements par rapport aux taux de FVIII prévus et à l'activité physique
Délai: 48 mois
florio HAEMO a capturé les données sur les saignements (moment, emplacement, cause, traité/non traité), florio HAEMO a capturé les données d'injection (heure, dose), florio HAEMO a capturé les taux de FVIII prédits
48 mois
Objectif exploratoire : Explorer l'utilisation de Florio pour caractériser la douleur et le bien-être
Délai: 48 mois
florio HAEMO a capturé des données sur la douleur (heure, lieu, cause, intensité), florio HAEMO a capturé des données sur le bien-être
48 mois
Objectif exploratoire : Influence de différents régimes prophylactiques Elocta sur la santé articulaire à long terme
Délai: 48 mois
Cibler le développement conjoint, la résolution et la récurrence
48 mois
Objectif exploratoire : Influence de différents régimes prophylactiques Elocta sur la santé articulaire à long terme
Délai: 48 mois
Taux de saignement articulaire annualisé (AJBR) pour les saignements traités
48 mois
Objectif exploratoire : Influence de différents régimes prophylactiques Elocta sur la santé articulaire à long terme
Délai: 48 mois
Échographie (HEAD-US)
48 mois
Objectif exploratoire : Influence de différents régimes prophylactiques Elocta sur la santé articulaire à long terme
Délai: 48 mois
Score clinique des articulations (HJHS)
48 mois
Objectif exploratoire : Influence de différents régimes prophylactiques Elocta sur la santé articulaire à long terme
Délai: 48 mois
Taux de saignement annualisé (ABR) (basé sur les épisodes hémorragiques évalués selon la pratique locale) pour tous les saignements
48 mois
Objectif exploratoire : Influence de différents régimes prophylactiques Elocta sur la santé articulaire à long terme
Délai: 48 mois
Occurrence de zéro (0) saignement articulaire
48 mois
Objectif exploratoire : Influence de différents régimes prophylactiques Elocta sur la santé articulaire à long terme
Délai: 48 mois
Qualité de vie évaluée par Haemo-QoL/Haem-A-QoL
48 mois
Objectif exploratoire : Influence de différents régimes prophylactiques Elocta sur la santé articulaire à long terme
Délai: 48 mois
Niveau d'activité physique évalué par l'échelle de Saltin-Grimby
48 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Swedish Orphan Biovitrum

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 mars 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 février 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 mars 2020

Première publication (Réel)

3 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Sobi.Elocta-005

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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