Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En 48-månaders studie för att utvärdera långtidseffektiviteten av Elocta på ledhälsa (A-MORE)

10 april 2024 uppdaterad av: Swedish Orphan Biovitrum

En 48-månaders, multi-center, observationsstudie för att utvärdera den långsiktiga effektiviteten av Elocta på ledhälsa

Detta är en 48-månaders observationell, prospektiv multicenterstudie. Det övergripande syftet med studien är att utvärdera den långsiktiga effektiviteten av Elocta-behandling på ledhälsa hos patienter som behandlas profylaktiskt med Elocta i en verklig miljö.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Blödarsjuka A är en sällsynt genetisk störning som uppskattas förekomma hos en av 10 000 levande födda, kännetecknad av en brist på koagulationsfaktor VIII som orsakar försämrad hemostas och förlängda blödningsepisoder. Måttlig hemofili, definierad som < 5 %, och svår hemofili, definierad som < 1 % av normal faktor VIII-aktivitet resulterar i frekventa och spontana blödningar i muskler och leder, vanligtvis armbågar, knän och vrister. Blödning i leder kan orsaka akut smärta och svullnad och kan resultera i minskat ledrörelseomfång, långvariga broskskador och försvagande hemofil artropati. Tidig användning av profylax med faktor VIII-ersättning rekommenderas efter diagnos av hemofili A för att bibehålla ledhälsa och förhindra ledförstöring. Men trots användningen av profylax upplever många patienter fortfarande ledblödningar som kan leda till ledförsämring med tiden. Risken för ledblödningar ökar med den tid som spenderas under vissa FVIII-dalvärden, t.ex. 1, 3 eller 5 IE/dL. Det finns alltså troligen ett samband mellan intensiteten av den profylaktiska behandlingsregimen och ledhälsa. Elocta är en rFVIII-produkt med förlängd halveringstid (EHL rFVIII), med långsammare clearance jämfört med konventionella FVIII-produkter. Behandling med Elocta kommer därför att ge behandlaren en större flexibilitet för individualiserad profylax jämfört med konventionell FVIII. Högre dalnivåer kan uppnås med Elocta utan att öka faktoranvändningen eller injektionsfrekvensen. Behandlaren kan istället välja att minska injektionsfrekvensen eller faktorförbrukningen utan att sänka dalnivåerna.

Patienter kan begränsa sina fysiska aktiviteter på grund av rädsla för blödning om de inte är medvetna om deras nuvarande FVIII-nivå. Patientappar och wearables finns nu tillgängliga som gör att patienter kan se sina förutspådda FVIII-nivåer och fånga hälsorelaterade data (som blödningar, smärta, välbefinnande, fysiska aktivitetsnivåer etc.). Dessa data kan delas med den behandlande läkaren för att stödja planeringen för att individualisera patientens faktorbehandling baserat på nuvarande livsstil, hälsotillstånd och fysiska aktivitetsnivåer. Florio, en certifierad medicinsk utrustning som används som en del av rutinmässig klinisk praxis, är en sådan app, och datautgången och patientfeedback om deras aktivitetsnivåer och känsla av skydd när de använder Florio kommer att analyseras som utforskande mål i denna studie.

Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten av Elocta på ledhälsa under en lång observationsperiod (48 månader). Studien kommer också att undersöka inverkan på långvarig ledhälsa av olika Elocta-profylaxregimer som leder till olika dalnivåer och om omfattningen av patienternas fysiska aktivitetsnivåer kan associeras med förutspådda FVIII-nivåer.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

427

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Estland
      • Tallinn, Estland
        • Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
      • Tallinn, Estland
        • The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
      • Turku, Finland
        • Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
  • Grekland
      • Thessaloníki, Grekland
        • Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
      • Thessaloníki, Grekland
        • Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
  • Italien
      • Bari, Italien
        • University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
      • Cesena, Italien
        • AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
      • Genova, Italien
        • Giannina Gaslini Institute
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Parma, Italien
        • University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
      • Rome, Italien
        • Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
      • Torino, Italien
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna
        • University Medical Center Groningen/UMCG
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien
        • Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
      • Riyadh, Saudiarabien
        • King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
      • Riyadh, Saudiarabien
        • King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
      • Riyadh, Saudiarabien
        • Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
      • Lausanne, Schweiz
        • Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
      • Saint Gallen, Schweiz
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zürich, Schweiz
        • Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Sant Johan De Deu
      • Cruces, Spanien
        • Hospital Universitario Cruces
      • Donostia, Spanien
        • Hospital Universitario Donostia
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Universitario Carlos Haya
      • Navarro, Spanien
        • Complejo Hospitalario de Navarra
      • Oviedo, Spanien
        • Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Hospital Universitario Son Espases
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Vigo, Spanien
        • Hospital Alvaro Cunqueiro
  • Storbritannien
      • Canterbury, Storbritannien
        • East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Hematologimottagning Sahlgrenska
      • Malmö, Sverige
        • Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien
        • University Hospital Brno
      • Ostrava, Tjeckien
        • University Hospital Ostrava
      • Praha, Tjeckien
        • Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
      • Bonn, Tyskland
        • Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt, Tyskland
        • Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
      • Frankfurt, Tyskland
        • Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Tyskland
        • Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
      • Heidelberg, Tyskland
        • SRH-Klinikum Heidelberg
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland
        • HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
      • München, Tyskland
        • Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter som diagnostiserats med hemofili A oavsett svårighetsgrad, oavsett kön och ålder, på faktorbehandling med Elocta enligt vanlig klinisk praxis.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Tillhandahålls undertecknat och daterat informerat samtycke av patienten, eller patientens juridiskt auktoriserade representant(er) för patienter under laglig ålder, innan några studierelaterade aktiviteter vidtas. Samtycke ska erhållas från pediatriska patienter enligt lokala bestämmelser
  • Har diagnosen hemofili A
  • Vid inskrivning på profylaktisk behandling med Elocta, oberoende av deltagande i studien

Exklusions kriterier:

  • Inskrivning i en annan samtidig klinisk interventionsstudie, eller intag av ett undersökningsläkemedel (IMP), inom tre månader före inkludering i denna studie
  • Förekomst av faktor VIII-antikroppar (hämmare) (≥0,60 Bethesda-enhet [BU]/ml) vid det senast tillgängliga hämmartestet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter med hemofili A
Alla patienter med diagnosen hemofili A oavsett svårighetsgrad, på faktorbehandling med Elocta enligt vanlig klinisk praxis.
Läkemedel: ELOCTA
Förlängd halveringstid faktor VIII-produkt
Andra namn:
  • efmoroctocog alfa
  • VÄLJA
  • rFVIIIFc

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ledhälsa: Mål gemensam utveckling
Tidsram: 48 månader
Antal målleder
48 månader
Ledhälsa: Mål gemensam upplösning
Tidsram: 48 månader
Antal lösta målleder
48 månader
Ledhälsa: Inrikta ledåterfall
Tidsram: 48 månader
Antal återkommande målleder
48 månader
Ledhälsa: Annualiserad ledblödningsfrekvens (AJBR) för behandlade blödningar
Tidsram: 48 månader
Antal ledblödningar per år, för behandlade blödningar
48 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sjukdomsaktivitet (hypertrofisk synovium) och sjukdomsskada (brosk eller ben) poäng för armbågar, knän och vrister
Tidsram: 48 månader
Protokollet för upptäckt av hemofili tidig artropati med ultraljud (HEAD-US) kommer att användas. Totalpoängen representerar summan av objektpoäng för upptäckta avvikelser. Dess värden sträcker sig från 0 (minst) till 8 (maximalt). En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
48 månader
Global Gait Score och/eller ledpoäng för armbågar, knän och vrister.
Tidsram: 48 månader

Systemet Haemophilia Joint Health Score (HJHS) kommer att användas. Globala gångpoäng och/eller ledpoängpunkter (svullnad, svullnadslängd, muskelatrofi, axiell inriktning, crepitus vid rörelse, flexionsförlust, instabilitet, förlust av förlängning, ledvärk, styrka, gång) för armbågar, knän och vrister.

Minsta poäng per led är 0, högsta poäng är 20. Den totala ledpoängen (intervall 0-120) är summan av de 6 sex ledpoängen (armbågar, knän och vrister). En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
48 månader
Led- och fysisk utvärdering för armbågar, knän och vrister.
Tidsram: 48 månader
WFH Physical Examination Score (AKA Gilbert Score) kommer att användas. Gemensam utvärdering (smärta, blödning, fysisk undersökning och radiologisk utvärdering) och fysisk utvärdering (svullnad, muskelatrofi, axiell deformitet, crepitus vid rörelse, rörelseomfång, böjningskontraktur och instabilitet). En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
48 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektivitet av Elocta: Annualiserad blödningshastighet (ABR) för behandlade blödningar
Tidsram: 48 månader
Antal blödningar per år, för behandlade blödningar
48 månader
Effektivitet av Elocta: Annualiserad blödningshastighet (ABR) för alla blödningar
Tidsram: 48 månader
Antal blödningar per år, för alla blödningar
48 månader
Effektiviteten av Elocta: Förekomst av noll (0) ledblödningar
Tidsram: 48 månader
Andel (%) av studiepopulationen med noll (0) ledblödningar
48 månader
Effektiviteten hos Elocta: Arbetsproduktivitet och funktionsnedsättning
Tidsram: 48 månader
Bedömd av WPAI-SHP frågeformulär
48 månader
Effektiviteten av Elocta: Livskvalitet
Tidsram: 48 månader
Bedömd av Haemo-QoL/Haem-A-QoL frågeformulär
48 månader
Effektiviteten av Elocta: Fysisk aktivitetsnivå
Tidsram: 48 månader
Bedömd av Saltin-Grimby-skalan
48 månader
Effektiviteten av Elocta: Livskvalitet
Tidsram: 48 månader
Bedömd med EQ-5D-5L/EQ-5D-Y frågeformulär
48 månader
Effektiviteten av Elocta: Allvaret i ledhälsa
Tidsram: 48 månader
Bedömd av Patient Global Impression of Severity of Joint Health frågeformulär
48 månader
Effektivitet av Elocta: FVIII plasmanivåer
Tidsram: 48 månader
Procent (%) av FVIII-plasmanivån
48 månader
Effektiviteten av Elocta: Användning av smärta och antiinflammatorisk medicin
Tidsram: 48 månader
Bedöms efter läkemedelsdos
48 månader
Effektiviteten av Elocta: Användning av smärta och antiinflammatorisk medicin
Tidsram: 48 månader
Bedöms efter totalt antal exponeringsdagar per medicinering
48 månader
Användning av Elocta: Annualiserad injektionsfrekvens per försöksperson
Tidsram: 48 månader
Bedöms efter recept
48 månader
Användning av Elocta: Årlig faktorförbrukning per ämne
Tidsram: 48 månader
Bedömd genom recept [IE/kg]
48 månader
Användning av Elocta: Adherence
Tidsram: 48 månader
Utredare bedömd (Procentandel (%))
48 månader
Undersökande mål
Tidsram: 48 månader
Inverkan av olika Elocta-profylaxregimer på långvarig ledhälsa
48 månader
Undersökande mål: Florio HAEMOs inverkan på patienternas känsla av skydd och deras aktivitetsnivå
Tidsram: 48 månader
Resultat från frågeformulär om påverkan av florio HAEMO-verktyg på patienternas känsla av skydd och deras aktivitetsnivå
48 månader
Utforskande mål: Utforska efterlevnad av föreskriven behandlingsregim
Tidsram: 48 månader
florio HAEMO fångade resultat för behandlingsföljsamhet
48 månader
Utforskande mål: Utforska sambandet mellan förutspådda FVIII-nivåer och fysisk aktivitet
Tidsram: 48 månader
florio HAEMO fångade förutspådda FVIII-nivåer, florio HAEMO fångade fysisk aktivitet (typ, varaktighet, hjärtfrekvens och steg)
48 månader
Utforskande mål: Utforska tidpunkten för blödningar i förhållande till förutspådda FVIII-nivåer och fysisk aktivitet
Tidsram: 48 månader
florio HAEMO fångade blödningsdata (tidpunkt, plats, orsak, behandlad/obehandlad), florio HAEMO fångade injektionsdata (tid, dos), florio HAEMO fångade förutspådda FVIII-nivåer
48 månader
Utforskande mål: Utforska användningen av Florio för att karakterisera smärta och välbefinnande
Tidsram: 48 månader
florio HAEMO fångade smärtdata (tid, plats, orsak, intensitet), florio HAEMO fångade data om välmående
48 månader
Explorativt mål: Inverkan av olika Elocta-profylaxregimer på långvarig ledhälsa
Tidsram: 48 månader
Mål gemensam utveckling, upplösning och återfall
48 månader
Explorativt mål: Inverkan av olika Elocta-profylaxregimer på långvarig ledhälsa
Tidsram: 48 månader
Annualiserad ledblödningsfrekvens (AJBR) för behandlade blödningar
48 månader
Explorativt mål: Inverkan av olika Elocta-profylaxregimer på långvarig ledhälsa
Tidsram: 48 månader
Ultraljud (HEAD-US)
48 månader
Explorativt mål: Inverkan av olika Elocta-profylaxregimer på långvarig ledhälsa
Tidsram: 48 månader
Klinisk ledpoängning (HJHS)
48 månader
Explorativt mål: Inverkan av olika Elocta-profylaxregimer på långvarig ledhälsa
Tidsram: 48 månader
Årlig blödningsfrekvens (ABR) (baserat på blödningsepisoder bedömda enligt lokal praxis) för alla blödningar
48 månader
Explorativt mål: Inverkan av olika Elocta-profylaxregimer på långvarig ledhälsa
Tidsram: 48 månader
Förekomst av noll (0) ledblödningar
48 månader
Explorativt mål: Inverkan av olika Elocta-profylaxregimer på långvarig ledhälsa
Tidsram: 48 månader
Livskvalitet bedömd av Haemo-QoL/Haem-A-QoL
48 månader
Explorativt mål: Inverkan av olika Elocta-profylaxregimer på långvarig ledhälsa
Tidsram: 48 månader
Fysisk aktivitetsnivå bedömd med Saltin-Grimby-skalan
48 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Utredare

  • Studierektor: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 mars 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 februari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2020

Första postat (Faktisk)

3 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Sobi.Elocta-005

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera