Uno studio di 48 mesi per valutare l'efficacia a lungo termine di Elocta sulla salute delle articolazioni (A-MORE)
Uno studio osservazionale multicentrico di 48 mesi per valutare l'efficacia a lungo termine di Elocta sulla salute delle articolazioni
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
L'emofilia A è una malattia genetica rara che si stima si verifichi in uno su 10.000 nati vivi, caratterizzata da un deficit del fattore VIII della coagulazione che causa un'emostasi compromessa e episodi di sanguinamento prolungati. L'emofilia moderata, definita come < 5%, e l'emofilia grave, definita come < 1% della normale attività del fattore VIII, provocano sanguinamenti frequenti e spontanei nei muscoli e nelle articolazioni, comunemente i gomiti, le ginocchia e le caviglie. Il sanguinamento nelle articolazioni può causare dolore acuto e gonfiore e può provocare una ridotta mobilità articolare, danni alla cartilagine a lungo termine e artropatia emofilica debilitante. Si raccomanda l'uso precoce della profilassi con la sostituzione del fattore VIII dopo la diagnosi di emofilia A per mantenere la salute delle articolazioni e prevenire la distruzione articolare. Tuttavia, nonostante l'uso della profilassi, molti pazienti presentano ancora sanguinamenti articolari che possono portare al deterioramento articolare nel tempo. Il rischio di sanguinamento articolare aumenta con la quantità di tempo trascorso al di sotto di determinati livelli minimi di FVIII, ad es. 1, 3 o 5 UI/dL. Pertanto, esiste probabilmente una relazione tra l'intensità del regime di trattamento profilattico e la salute delle articolazioni. Elocta è un prodotto di rFVIII a emivita estesa (EHL rFVIII), con una clearance più lenta rispetto ai prodotti convenzionali di FVIII. Il trattamento con Elocta fornirà quindi al medico una maggiore flessibilità per personalizzare la profilassi rispetto al FVIII convenzionale. Livelli minimi più elevati possono essere raggiunti con Elocta senza aumentare l'utilizzo del fattore o la frequenza di iniezione. Il medico può invece scegliere di ridurre la frequenza di iniezione o il consumo del fattore senza abbassare i livelli minimi.
I pazienti possono limitare le loro attività fisiche per paura di sanguinamento se non sono consapevoli del loro attuale livello di FVIII. Sono ora disponibili app e dispositivi indossabili per i pazienti che consentono ai pazienti di visualizzare i loro livelli di FVIII previsti e acquisire dati relativi alla salute (come emorragie, dolore, benessere, livelli di attività fisica ecc.). Questi dati possono essere condivisi con il medico curante supportando la pianificazione per individualizzare il trattamento del fattore del paziente in base allo stile di vita attuale, allo stato di salute e ai livelli di attività fisica. Florio, un dispositivo medico certificato utilizzato come parte della pratica clinica di routine, è un'app di questo tipo e l'output dei dati e il feedback dei pazienti sui livelli di attività e sul senso di protezione durante l'utilizzo di Florio saranno analizzati come obiettivi esplorativi in questo studio.
Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia di Elocta sulla salute delle articolazioni per un lungo periodo di osservazione (48 mesi). Lo studio esplorerà anche l'influenza sulla salute delle articolazioni a lungo termine di diversi regimi di profilassi con Elocta che portano a diversi livelli minimi e se l'entità dei livelli di attività fisica dei pazienti può essere associata ai livelli previsti di FVIII.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Riyadh, Arabia Saudita
- Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
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Riyadh, Arabia Saudita
- King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
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Riyadh, Arabia Saudita
- King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
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Riyadh, Arabia Saudita
- Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
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Brno, Cechia
- University Hospital Brno
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Ostrava, Cechia
- University Hospital Ostrava
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Prague, Cechia
- Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol
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Tallinn, Estonia
- Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
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Tallinn, Estonia
- The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla
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Helsinki, Finlandia
- Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
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Turku, Finlandia
- Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
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Berlin, Germania
- Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
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Bonn, Germania
- Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
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Frankfurt, Germania
- Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
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Frankfurt, Germania
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Hamburg, Germania
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
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Hanover, Germania
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hanover, Germania
- Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
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Heidelberg, Germania
- SRH-Klinikum Heidelberg
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Mörfelden-Walldorf, Germania
- HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
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München, Germania
- Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München
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Thessaloniki, Grecia
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
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Thessaloniki, Grecia
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
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Bari, Italia
- University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
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Cesena, Italia
- AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
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Genova, Italia
- Giannina Gaslini Institute
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Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Parma, Italia
- University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
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Rome, Italia
- Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
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Torino, Italia
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
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Groningen, Olanda
- University Medical Center Groningen/UMCG
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Muscat, Oman
- The Royal Hospital
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Canterbury, Regno Unito
- East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
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London, Regno Unito
- Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine
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Ljubljana, Slovenia
- University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
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Barcelona, Spagna
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, Spagna
- Hospital Vall d'Hebron
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Barcelona, Spagna
- Sant Johan De Deu
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Cruces, Spagna
- Hospital Universitario Cruces
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Donostia / San Sebastian, Spagna
- Hospital Universitario Donostia
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Murcia, Spagna
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Málaga, Spagna
- Hospital Universitario Carlos Haya
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Navarro, Spagna
- Complejo Hospitalario de Navarra
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Oviedo, Spagna
- Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
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Palma de Mallorca, Spagna
- Hospital Universitario Son Espases
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Seville, Spagna
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Vigo, Spagna
- Hospital Alvaro Cunqueiro
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Gothenburg, Svezia
- Hematologimottagning Sahlgrenska
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Malmo, Svezia
- Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
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Bern, Svizzera
- Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
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Lausanne, Svizzera
- Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
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Sankt Gallen, Svizzera
- Zentrum für Labormedizin
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Zurich, Svizzera
- Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Fornito consenso informato firmato e datato dal paziente, o dal/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i del paziente per i pazienti al di sotto dell'età legale, prima che venga intrapresa qualsiasi attività correlata allo studio. Il consenso deve essere ottenuto dai pazienti pediatrici secondo le normative locali
- Avere una diagnosi di emofilia A
- Al momento dell'arruolamento in trattamento profilattico con Elocta, indipendentemente dalla partecipazione allo studio
Criteri di esclusione:
- Iscrizione a un altro studio clinico interventistico concomitante o assunzione di un medicinale sperimentale (IMP) entro tre mesi prima dell'inclusione in questo studio
- Presenza di anticorpi anti-fattore VIII (inibitori) (≥0,60 Unità Bethesda [BU]/mL) all'ultimo test disponibile per gli inibitori
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Pazienti affetti da emofilia A
Tutti i pazienti con diagnosi di emofilia A indipendentemente dalla gravità, in trattamento fattoriale con Elocta secondo la pratica clinica abituale.
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Prodotto con fattore VIII a emivita estesa
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Salute articolare: obiettivo sviluppo articolare
Lasso di tempo: 48 mesi
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Numero di giunti target
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48 mesi
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Salute delle articolazioni: risoluzione comune mirata
Lasso di tempo: 48 mesi
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Numero di giunti target risolti
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48 mesi
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Salute delle articolazioni: recidiva articolare mirata
Lasso di tempo: 48 mesi
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Numero di articolazioni target ricorrenti
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48 mesi
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Salute delle articolazioni: tasso di sanguinamento articolare annualizzato (AJBR) per le emorragie trattate
Lasso di tempo: 48 mesi
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Numero di eventi di sanguinamento articolare per anno, per sanguinamenti trattati
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48 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggi dell'attività della malattia (sinovia ipertrofica) e del danno della malattia (cartilagine o ossa) per gomiti, ginocchia e caviglie
Lasso di tempo: 48 mesi
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Verrà utilizzato il protocollo Haemophilia Early Arthropathy Detection with UltraSound (HEAD-US).
Il punteggio totale rappresenta la somma dei punteggi degli elementi per le anomalie rilevate.
I suoi valori vanno da 0 (minimo) a 8 (massimo).
Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
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48 mesi
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Global Gait Score e/o item del punteggio articolare per gomiti, ginocchia e caviglie.
Lasso di tempo: 48 mesi
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Verrà utilizzato il sistema Haemophilia Joint Health Score (HJHS). Punteggio globale dell'andatura e/o voci del punteggio articolare (gonfiore, durata del gonfiore, atrofia muscolare, allineamento assiale, crepitio durante il movimento, perdita di flessione, instabilità, perdita di estensione, dolore articolare, forza, andatura) per gomiti, ginocchia e caviglie. Il punteggio minimo per giunto è 0, il punteggio massimo è 20. Il punteggio articolare totale complessivo (range 0-120) è la somma dei 6 sei punteggi articolari (gomiti, ginocchia e caviglie). Un punteggio più alto indica un risultato peggiore. |
48 mesi
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Valutazione articolare e fisica per gomiti, ginocchia e caviglie.
Lasso di tempo: 48 mesi
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Verrà utilizzato il punteggio dell'esame fisico WFH (AKA Gilbert Score).
Valutazione articolare (dolore, sanguinamento, esame obiettivo e valutazione radiologica) e valutazione fisica (gonfiore, atrofia muscolare, deformità assiale, crepitio durante il movimento, range di movimento, contrattura in flessione e instabilità).
Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
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48 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia di Elocta: tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: 48 mesi
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Numero di eventi emorragici per anno, per sanguinamenti trattati
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48 mesi
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Efficacia di Elocta: tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: 48 mesi
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Numero di eventi emorragici all'anno, per tutti i sanguinamenti
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48 mesi
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Efficacia di Elocta: occorrenza di zero (0) sanguinamenti articolari
Lasso di tempo: 48 mesi
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Percentuale (%) della popolazione in studio con zero (0) sanguinamenti articolari
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48 mesi
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Efficacia di Elocta: produttività del lavoro e compromissione
Lasso di tempo: 48 mesi
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Valutato dal questionario WPAI-SHP
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48 mesi
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Efficacia di Elocta: qualità della vita
Lasso di tempo: 48 mesi
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Valutato dal questionario Haemo-QoL/Haem-A-QoL
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48 mesi
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Efficacia di Elocta: livello di attività fisica
Lasso di tempo: 48 mesi
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Valutato dalla scala Saltin-Grimby
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48 mesi
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Efficacia di Elocta: qualità della vita
Lasso di tempo: 48 mesi
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Valutato dal questionario EQ-5D-5L/EQ-5D-Y
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48 mesi
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Efficacia di Elocta: gravità della salute delle articolazioni
Lasso di tempo: 48 mesi
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Valutato dal questionario sull'impressione globale del paziente sulla gravità della salute delle articolazioni
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48 mesi
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Efficacia di Elocta: livelli plasmatici di FVIII
Lasso di tempo: 48 mesi
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Percentuale (%) del livello plasmatico di FVIII
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48 mesi
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Efficacia di Elocta: utilizzo di farmaci antidolorifici e antinfiammatori
Lasso di tempo: 48 mesi
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Valutato dalla dose del farmaco
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48 mesi
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Efficacia di Elocta: utilizzo di farmaci antidolorifici e antinfiammatori
Lasso di tempo: 48 mesi
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Valutato in base al numero totale di giorni di esposizione per farmaco
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48 mesi
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Utilizzo di Elocta: frequenza di iniezione annualizzata per soggetto
Lasso di tempo: 48 mesi
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Valutato dalla prescrizione
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48 mesi
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Utilizzo di Elocta: consumo di fattori annualizzato per soggetto
Lasso di tempo: 48 mesi
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Valutato per prescrizione [UI/kg]
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48 mesi
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Utilizzo di Elocta: Aderenza
Lasso di tempo: 48 mesi
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Investigatore valutato (percentuale (%))
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo
Lasso di tempo: 48 mesi
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Influenza di diversi regimi di profilassi con Elocta sulla salute delle articolazioni a lungo termine
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo: impatto di florio HAEMO sul senso di protezione dei pazienti e sul loro livello di attività
Lasso di tempo: 48 mesi
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Risultati del questionario sull'impatto degli strumenti Florio HAEMO sul senso di protezione dei pazienti e sul loro livello di attività
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo: esplorare l'aderenza al regime di trattamento prescritto
Lasso di tempo: 48 mesi
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florio HAEMO ha rilevato i punteggi di aderenza al trattamento
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo: esplorare la relazione tra i livelli previsti di FVIII e l'attività fisica
Lasso di tempo: 48 mesi
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Florio HAEMO ha rilevato i livelli previsti di FVIII, Florio HAEMO ha rilevato l'attività fisica (tipo, durata, frequenza cardiaca e passi)
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo: esplorare la tempistica dei sanguinamenti in relazione ai livelli previsti di FVIII e all'attività fisica
Lasso di tempo: 48 mesi
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dati di sanguinamento acquisiti da florio HAEMO (tempo, posizione, causa, trattati/non trattati), dati di iniezione acquisiti da florio HAEMO (ora, dose), livelli di FVIII previsti acquisiti da florio HAEMO
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo: esplorare l'uso di Florio per caratterizzare il dolore e il benessere
Lasso di tempo: 48 mesi
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florio HAEMO ha acquisito dati sul dolore (ora, posizione, causa, intensità), florio HAEMO ha acquisito dati sul benessere
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo: influenza di diversi regimi di profilassi con Elocta sulla salute delle articolazioni a lungo termine
Lasso di tempo: 48 mesi
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Obiettivo sviluppo congiunto, risoluzione e ricorrenza
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo: influenza di diversi regimi di profilassi con Elocta sulla salute delle articolazioni a lungo termine
Lasso di tempo: 48 mesi
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Tasso di sanguinamento articolare annualizzato (AJBR) per sanguinamenti trattati
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo: influenza di diversi regimi di profilassi con Elocta sulla salute delle articolazioni a lungo termine
Lasso di tempo: 48 mesi
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Ecografia (HEAD-US)
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo: influenza di diversi regimi di profilassi con Elocta sulla salute delle articolazioni a lungo termine
Lasso di tempo: 48 mesi
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Punteggio clinico articolare (HJHS)
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo: influenza di diversi regimi di profilassi con Elocta sulla salute delle articolazioni a lungo termine
Lasso di tempo: 48 mesi
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Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) (basato su episodi di sanguinamento valutati secondo la pratica locale) per tutti i sanguinamenti
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo: influenza di diversi regimi di profilassi con Elocta sulla salute delle articolazioni a lungo termine
Lasso di tempo: 48 mesi
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Presenza di zero (0) sanguinamenti articolari
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo: influenza di diversi regimi di profilassi con Elocta sulla salute delle articolazioni a lungo termine
Lasso di tempo: 48 mesi
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Qualità della vita valutata da Haemo-QoL/Haem-A-QoL
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48 mesi
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Obiettivo esplorativo: influenza di diversi regimi di profilassi con Elocta sulla salute delle articolazioni a lungo termine
Lasso di tempo: 48 mesi
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Livello di attività fisica valutato dalla scala Saltin-Grimby
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48 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Emofilia A
- proteina di fusione fattore VIII-Fc
Altri numeri di identificazione dello studio
- Sobi.Elocta-005
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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