Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

48-месячное исследование по оценке долгосрочной эффективности Elocta для здоровья суставов (A-MORE)

17 марта 2026 г. обновлено: Swedish Orphan Biovitrum

48-месячное многоцентровое обсервационное исследование для оценки долгосрочной эффективности Elocta на здоровье суставов

Это 48-месячное обсервационное проспективное многоцентровое исследование. Общая цель исследования — оценить долгосрочную эффективность лечения Elocta в отношении здоровья суставов у пациентов, получавших профилактическое лечение Elocta в реальных условиях.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Гемофилия А — это редкое генетическое заболевание, которое, по оценкам, встречается у одного из 10 000 живорожденных и характеризуется дефицитом фактора свертывания крови VIII, вызывающим нарушение гемостаза и длительные эпизоды кровотечения. Умеренная гемофилия, определяемая как < 5%, и тяжелая гемофилия, определяемая как < 1% нормальной активности фактора VIII, приводят к частым и спонтанным кровотечениям в мышцы и суставы, обычно в локти, колени и лодыжки. Кровоизлияние в суставы может вызвать острую боль и отек, а также привести к уменьшению диапазона движений в суставе, длительному повреждению хряща и изнурительной гемофильной артропатии. Раннее использование профилактики с замещением фактора VIII рекомендуется после диагностики гемофилии А для поддержания здоровья суставов и предотвращения разрушения суставов. Однако, несмотря на использование профилактики, у многих пациентов по-прежнему возникают суставные кровотечения, которые со временем могут привести к ухудшению состояния суставов. Риск суставных кровотечений увеличивается с количеством времени, проведенного ниже определенных минимальных уровней FVIII, т.е. 1, 3 или 5 МЕ/дл. Таким образом, вероятно, существует связь между интенсивностью режима профилактического лечения и здоровьем суставов. Elocta представляет собой препарат rFVIII с увеличенным периодом полувыведения (EHL rFVIII) с более медленным клиренсом по сравнению с обычными продуктами FVIII. Таким образом, лечение Elocta предоставит лечащему врачу большую гибкость для индивидуализации профилактики по сравнению с обычным FVIII. Более высокие минимальные уровни могут быть достигнуты с помощью Elocta без увеличения использования фактора или частоты введения. Лечащий врач может вместо этого уменьшить частоту инъекций или потребление фактора, не снижая минимальные уровни.

Пациенты могут ограничивать свою физическую активность из-за боязни кровотечения, если они не знают о своем текущем уровне FVIII. Теперь доступны приложения для пациентов и носимые устройства, которые позволяют пациентам просматривать прогнозируемые уровни FVIII и собирать данные, связанные со здоровьем (такие как кровотечения, боль, самочувствие, уровни физической активности и т. д.). Этими данными можно поделиться с лечащим врачом, поддерживающим планирование индивидуализации факторной терапии пациента на основе текущего образа жизни, состояния здоровья и уровня физической активности. Florio, сертифицированное медицинское устройство, используемое в повседневной клинической практике, является таким приложением, и выходные данные и отзывы пациентов об их уровне активности и чувстве защиты при использовании Florio будут проанализированы в качестве исследовательских целей в этом исследовании.

Основной целью данного исследования является оценка эффективности Elocta на здоровье суставов в течение длительного периода наблюдения (48 месяцев). В исследовании также будет изучено влияние на долгосрочное здоровье суставов различных схем профилактики Elocta, приводящих к разным минимальным уровням, и может ли степень физической активности пациентов быть связана с прогнозируемыми уровнями FVIII.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

427

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
      • Bonn, Германия
        • Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt, Германия
        • Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
      • Frankfurt, Германия
        • Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, Германия
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
      • Hanover, Германия
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Германия
        • Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
      • Heidelberg, Германия
        • SRH-Klinikum Heidelberg
      • Mörfelden-Walldorf, Германия
        • HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
      • München, Германия
        • Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München
  • Греция
      • Thessaloniki, Греция
        • Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
      • Thessaloniki, Греция
        • Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, Испания
        • Sant Johan De Deu
      • Cruces, Испания
        • Hospital Universitario Cruces
      • Donostia / San Sebastian, Испания
        • Hospital Universitario Donostia
      • Murcia, Испания
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Málaga, Испания
        • Hospital Universitario Carlos Haya
      • Navarro, Испания
        • Complejo Hospitalario de Navarra
      • Oviedo, Испания
        • Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
      • Palma de Mallorca, Испания
        • Hospital Universitario Son Espases
      • Seville, Испания
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Vigo, Испания
        • Hospital Alvaro Cunqueiro
  • Италия
      • Bari, Италия
        • University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
      • Cesena, Италия
        • AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
      • Genova, Италия
        • Giannina Gaslini Institute
      • Milan, Италия
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Parma, Италия
        • University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
      • Rome, Италия
        • Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
      • Torino, Италия
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды
        • University Medical Center Groningen/UMCG
  • Оман
      • Muscat, Оман
        • The Royal Hospital
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия
        • Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
      • Riyadh, Саудовская Аравия
        • King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
      • Riyadh, Саудовская Аравия
        • King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
      • Riyadh, Саудовская Аравия
        • Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
  • Словения
      • Ljubljana, Словения
        • University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
  • Соединенное Королевство
      • Canterbury, Соединенное Королевство
        • East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine
  • Финляндия
      • Helsinki, Финляндия
        • Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
      • Turku, Финляндия
        • Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
  • Чехия
      • Brno, Чехия
        • University Hospital Brno
      • Ostrava, Чехия
        • University Hospital Ostrava
      • Prague, Чехия
        • Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария
        • Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
      • Lausanne, Швейцария
        • Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
      • Sankt Gallen, Швейцария
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zurich, Швейцария
        • Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция
        • Hematologimottagning Sahlgrenska
      • Malmo, Швеция
        • Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
  • Эстония
      • Tallinn, Эстония
        • Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
      • Tallinn, Эстония
        • The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с диагнозом гемофилия А независимо от степени тяжести, любого пола и возраста, получающие факторную терапию препаратом Элокта в соответствии с обычной клинической практикой.

Описание

Критерии включения:

  • Подписанное и датированное информированное согласие пациента или законного представителя (представителей) пациента в отношении пациентов, не достигших совершеннолетия, до начала каких-либо действий, связанных с исследованием. Согласие должно быть получено от педиатрических пациентов в соответствии с местным законодательством.
  • Диагноз гемофилия А
  • При включении в программу профилактического лечения препаратом Элокта независимо от участия в исследовании

Критерий исключения:

  • Участие в другом параллельном клиническом интервенционном исследовании или прием исследуемого лекарственного препарата (ИЛП) в течение трех месяцев до включения в данное исследование.
  • Наличие антител к фактору VIII (ингибиторов) (≥0,60 единиц Бетесда [BU]/мл) при последнем доступном тесте на ингибиторы

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Больные гемофилией А
Все пациенты с диагнозом гемофилия А, независимо от степени тяжести, получали факторную терапию препаратом Элокта в соответствии с обычной клинической практикой.
Лекарство: ЭЛОКТА
Продукт фактора VIII с увеличенным периодом полураспада
Другие имена:
  • эфмороктоког альфа
  • ВЫБЕРИТЕ
  • rFVIIIFc

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Совместное здоровье: Целевое совместное развитие
Временное ограничение: 48 месяцев
Количество целевых суставов
48 месяцев
Совместное здоровье: целевое совместное решение
Временное ограничение: 48 месяцев
Количество разрешенных целевых суставов
48 месяцев
Здоровье суставов: Целевой совместный рецидив
Временное ограничение: 48 месяцев
Количество повторяющихся целевых суставов
48 месяцев
Здоровье суставов: годовая частота суставных кровотечений (AJBR) для леченных кровотечений
Временное ограничение: 48 месяцев
Количество кровоизлияний в суставы в год при лечении кровотечений
48 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка активности заболевания (гипертрофия синовиальной оболочки) и повреждения заболеванием (хряща или кости) для локтей, коленей и лодыжек
Временное ограничение: 48 месяцев
Будет использоваться протокол раннего выявления гемофилии при артропатии с помощью ультразвука (HEAD-US). Общий балл представляет собой сумму баллов по пунктам за обнаруженные аномалии. Его значения варьируются от 0 (минимум) до 8 (максимум). Более высокий балл указывает на худший результат.
48 месяцев
Общая оценка походки и/или балльные оценки суставов для локтей, коленей и лодыжек.
Временное ограничение: 48 месяцев

Будет использоваться система оценки состояния суставов при гемофилии (HJHS). Общая оценка походки и/или пункты оценки суставов (отек, продолжительность отека, атрофия мышц, выравнивание осей, крепитация при движении, потеря сгибания, нестабильность, потеря разгибания, боль в суставах, сила, походка) для локтей, коленей и лодыжек.

Минимальный балл за сустав — 0, максимальный — 20. Общий общий балл сустава (диапазон 0–120) представляет собой сумму баллов по 6 шести индексным суставам (локти, колени и лодыжки). Более высокий балл указывает на худший результат.
48 месяцев
Совместная и физическая оценка локтей, коленей и лодыжек.
Временное ограничение: 48 месяцев
Будет использоваться оценка физического осмотра WFH (также известная как оценка Гилберта). Оценка суставов (боль, кровотечение, физикальное обследование и рентгенологическая оценка) и физическая оценка (отек, атрофия мышц, осевая деформация, крепитация при движении, диапазон движений, сгибательная контрактура и нестабильность). Более высокий балл указывает на худший результат.
48 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность Elocta: годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных кровотечений
Временное ограничение: 48 месяцев
Количество случаев кровотечения в год для леченных кровотечений
48 месяцев
Эффективность Elocta: годовая частота кровотечений (ABR) для всех кровотечений
Временное ограничение: 48 месяцев
Количество кровотечений в год, для всех кровотечений
48 месяцев
Эффективность Elocta: появление ноля (0) суставных кровотечений
Временное ограничение: 48 месяцев
Процент (%) исследуемой популяции с нулевым (0) суставным кровотечением
48 месяцев
Эффективность Elocta: производительность труда и нарушения
Временное ограничение: 48 месяцев
Оценка по опроснику WPAI-SHP
48 месяцев
Эффективность Elocta: качество жизни
Временное ограничение: 48 месяцев
Оценивается с помощью опросника Haemo-QoL/Haem-A-QoL
48 месяцев
Эффективность Elocta: Уровень физической активности
Временное ограничение: 48 месяцев
Оценивается по шкале Солтина-Гримби.
48 месяцев
Эффективность Elocta: качество жизни
Временное ограничение: 48 месяцев
Оценено по опроснику EQ-5D-5L/EQ-5D-Y
48 месяцев
Эффективность Elocta: Тяжесть здоровья суставов
Временное ограничение: 48 месяцев
Оценивается с помощью анкеты пациента «Общее впечатление о тяжести состояния суставов».
48 месяцев
Эффективность Elocta: уровни FVIII в плазме
Временное ограничение: 48 месяцев
Процент (%) уровня FVIII в плазме
48 месяцев
Эффективность Elocta: использование обезболивающих и противовоспалительных препаратов
Временное ограничение: 48 месяцев
Оценивается по дозе лекарства
48 месяцев
Эффективность Elocta: использование обезболивающих и противовоспалительных препаратов
Временное ограничение: 48 месяцев
Оценивается по общему количеству дней воздействия на одно лекарство
48 месяцев
Использование Elocta: годовая частота инъекций на субъекта
Временное ограничение: 48 месяцев
Оценивается по рецепту
48 месяцев
Использование Elocta: Годовое потребление фактора на субъекта
Временное ограничение: 48 месяцев
Оценивается по рецепту [МЕ/кг]
48 месяцев
Использование Elocta: Приверженность
Временное ограничение: 48 месяцев
Оценка исследователя (в процентах (%))
48 месяцев
Исследовательская цель
Временное ограничение: 48 месяцев
Влияние различных схем профилактики Elocta на здоровье суставов в долгосрочной перспективе
48 месяцев
Исследовательская цель: влияние florio HAEMO на чувство защищенности пациентов и уровень их активности.
Временное ограничение: 48 месяцев
Результаты опроса о влиянии инструментов florio HAEMO на чувство защищенности пациентов и уровень их активности
48 месяцев
Исследовательская цель: изучить соблюдение предписанного режима лечения
Временное ограничение: 48 месяцев
Компания florio HAEMO зафиксировала показатели приверженности лечению
48 месяцев
Исследовательская цель: изучить взаимосвязь между прогнозируемыми уровнями FVIII и физической активностью.
Временное ограничение: 48 месяцев
florio HAEMO регистрировал прогнозируемые уровни FVIII, florio HAEMO регистрировал физическую активность (тип, продолжительность, частоту сердечных сокращений и шаги)
48 месяцев
Исследовательская цель: изучить время кровотечений в связи с прогнозируемыми уровнями FVIII и физической активностью.
Временное ограничение: 48 месяцев
florio HAEMO собирает данные о кровотечениях (время, место, причина, лечение/нелечение), florio HAEMO собирает данные об инъекциях (время, доза), florio HAEMO фиксирует прогнозируемые уровни FVIII
48 месяцев
Исследовательская цель: исследовать использование Флорио для характеристики боли и благополучия.
Временное ограничение: 48 месяцев
florio HAEMO собирал данные о боли (время, место, причина, интенсивность), florio HAEMO собирал данные о самочувствии
48 месяцев
Исследовательская цель: Влияние различных схем профилактики Elocta на здоровье суставов в долгосрочной перспективе.
Временное ограничение: 48 месяцев
Целевое совместное развитие, разрешение и повторение
48 месяцев
Исследовательская цель: Влияние различных схем профилактики Elocta на здоровье суставов в долгосрочной перспективе.
Временное ограничение: 48 месяцев
Годовая частота суставных кровотечений (AJBR) для леченных кровотечений
48 месяцев
Исследовательская цель: Влияние различных схем профилактики Elocta на здоровье суставов в долгосрочной перспективе.
Временное ограничение: 48 месяцев
УЗИ (HEAD-US)
48 месяцев
Исследовательская цель: Влияние различных схем профилактики Elocta на здоровье суставов в долгосрочной перспективе.
Временное ограничение: 48 месяцев
Клиническая оценка суставов (HJHS)
48 месяцев
Исследовательская цель: Влияние различных схем профилактики Elocta на здоровье суставов в долгосрочной перспективе.
Временное ограничение: 48 месяцев
Годовая частота кровотечений (ККА) (на основе эпизодов кровотечений, оцененных в соответствии с местной практикой) для всех кровотечений
48 месяцев
Исследовательская цель: Влияние различных схем профилактики Elocta на здоровье суставов в долгосрочной перспективе.
Временное ограничение: 48 месяцев
Отсутствие (0) суставных кровотечений
48 месяцев
Исследовательская цель: Влияние различных схем профилактики Elocta на здоровье суставов в долгосрочной перспективе.
Временное ограничение: 48 месяцев
Качество жизни, оцененное с помощью Haemo-QoL/Haem-A-QoL
48 месяцев
Исследовательская цель: Влияние различных схем профилактики Elocta на здоровье суставов в долгосрочной перспективе.
Временное ограничение: 48 месяцев
Уровень физической активности по шкале Салтина-Гримби
48 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Swedish Orphan Biovitrum

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 марта 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 февраля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 марта 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 марта 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Sobi.Elocta-005

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться