Un estudio de 48 meses para evaluar la eficacia a largo plazo de Elocta en la salud de las articulaciones (A-MORE)
Un estudio observacional multicéntrico de 48 meses para evaluar la eficacia a largo plazo de Elocta en la salud de las articulaciones
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La hemofilia A es un trastorno genético raro que se estima que ocurre en uno de cada 10.000 nacidos vivos, caracterizado por una deficiencia en el factor VIII de la coagulación que causa una hemostasia alterada y episodios prolongados de sangrado. La hemofilia moderada, definida como < 5 %, y la hemofilia grave, definida como < 1 % de la actividad normal del factor VIII dan como resultado hemorragias frecuentes y espontáneas en músculos y articulaciones, comúnmente en codos, rodillas y tobillos. El sangrado en las articulaciones puede causar dolor agudo e hinchazón y puede resultar en una reducción del rango de movimiento de las articulaciones, daño a largo plazo del cartílago y artropatía hemofílica debilitante. Se recomienda el uso temprano de profilaxis con reemplazo de factor VIII después del diagnóstico de hemofilia A para mantener la salud de las articulaciones y prevenir la destrucción de las mismas. Sin embargo, a pesar del uso de la profilaxis, muchos pacientes todavía experimentan hemorragias articulares que pueden provocar el deterioro de las articulaciones con el tiempo. El riesgo de hemorragias articulares aumenta con la cantidad de tiempo que se pasa por debajo de ciertos niveles mínimos de FVIII, p. 1, 3 o 5 UI/dL. Por lo tanto, probablemente exista una relación entre la intensidad del régimen de tratamiento profiláctico y la salud articular. Elocta es un producto de rFVIII de vida media extendida (EHL rFVIII), con un aclaramiento más lento en comparación con los productos de FVIII convencionales. Por lo tanto, el tratamiento con Elocta proporcionará al tratante una mayor flexibilidad para individualizar la profilaxis en comparación con el FVIII convencional. Se pueden alcanzar niveles mínimos más altos con Elocta sin aumentar el uso de factor o la frecuencia de inyección. En cambio, el tratante puede optar por reducir la frecuencia de inyección o el consumo de factor sin reducir los niveles mínimos.
Los pacientes pueden limitar sus actividades físicas por temor a sangrar si desconocen su nivel actual de FVIII. Ahora hay disponibles aplicaciones y dispositivos portátiles para pacientes que les permiten ver sus niveles de FVIII previstos y capturar datos relacionados con la salud (como hemorragias, dolor, bienestar, niveles de actividad física, etc.). Estos datos se pueden compartir con el médico tratante, lo que respalda la planificación para individualizar el tratamiento con factor del paciente en función del estilo de vida actual, el estado de salud y los niveles de actividad física. Florio, un dispositivo médico certificado que se usa como parte de la práctica clínica de rutina, es una aplicación de este tipo, y la salida de datos y los comentarios de los pacientes sobre sus niveles de actividad y la sensación de protección mientras usan Florio se analizarán como objetivos exploratorios en este estudio.
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de Elocta en la salud de las articulaciones durante un largo período de observación (48 meses). El estudio también explorará la influencia en la salud articular a largo plazo de diferentes regímenes de profilaxis con Elocta que conducen a diferentes niveles mínimos y si el grado de actividad física de los pacientes puede asociarse con los niveles de FVIII previstos.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
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Bonn, Alemania
- Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
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Frankfurt, Alemania
- Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
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Frankfurt, Alemania
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Hamburg, Alemania
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
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Hanover, Alemania
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hanover, Alemania
- Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
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Heidelberg, Alemania
- SRH-Klinikum Heidelberg
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Mörfelden-Walldorf, Alemania
- HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
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München, Alemania
- Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München
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Riyadh, Arabia Saudita
- Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
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Riyadh, Arabia Saudita
- King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
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Riyadh, Arabia Saudita
- King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
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Riyadh, Arabia Saudita
- Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
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Brno, Chequia
- University Hospital Brno
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Ostrava, Chequia
- University Hospital Ostrava
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Prague, Chequia
- Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol
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Ljubljana, Eslovenia
- University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
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Barcelona, España
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, España
- Hospital Vall d'Hebrón
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Barcelona, España
- Sant Johan De Deu
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Cruces, España
- Hospital Universitario Cruces
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Donostia / San Sebastian, España
- Hospital Universitario Donostia
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Murcia, España
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Málaga, España
- Hospital Universitario Carlos Haya
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Navarro, España
- Complejo Hospitalario de Navarra
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Oviedo, España
- Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
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Palma de Mallorca, España
- Hospital Universitario Son Espases
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Seville, España
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Vigo, España
- Hospital Alvaro Cunqueiro
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Tallinn, Estonia
- Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
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Tallinn, Estonia
- The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla
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Helsinki, Finlandia
- Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
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Turku, Finlandia
- Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
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Thessaloniki, Grecia
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
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Thessaloniki, Grecia
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
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Bari, Italia
- University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
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Cesena, Italia
- AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
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Genova, Italia
- Giannina Gaslini Institute
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Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Parma, Italia
- University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
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Rome, Italia
- Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
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Torino, Italia
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
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Muscat, Omán
- The Royal Hospital
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Groningen, Países Bajos
- University Medical Center Groningen/UMCG
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Canterbury, Reino Unido
- East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine
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Gothenburg, Suecia
- Hematologimottagning Sahlgrenska
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Malmo, Suecia
- Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
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Bern, Suiza
- Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
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Lausanne, Suiza
- Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
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Sankt Gallen, Suiza
- Zentrum für Labormedizin
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Zurich, Suiza
- Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Proporcionó el consentimiento informado firmado y fechado por el paciente, o los representantes legalmente autorizados del paciente para pacientes menores de edad, antes de emprender cualquier actividad relacionada con el estudio. Se debe obtener el consentimiento de los pacientes pediátricos de acuerdo con las regulaciones locales.
- Tener un diagnóstico de hemofilia A.
- En el momento de la inscripción en tratamiento profiláctico con Elocta, independientemente de la participación en el estudio
Criterio de exclusión:
- Inscripción en otro estudio de intervención clínica concurrente, o ingesta de un medicamento en investigación (IMP), dentro de los tres meses anteriores a la inclusión en este estudio
- Presencia de anticuerpos contra el factor VIII (inhibidores) (≥0,60 unidades Bethesda [BU]/mL) en la última prueba de inhibidores disponible
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes con hemofilia A
Todos los pacientes diagnosticados de hemofilia A independientemente de su gravedad, en tratamiento con factor con Elocta según práctica clínica habitual.
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Producto de factor VIII de vida media prolongada
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Salud de las articulaciones: Apuntar al desarrollo de las articulaciones
Periodo de tiempo: 48 meses
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Número de juntas objetivo
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48 meses
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Salud conjunta: objetivo de resolución conjunta
Periodo de tiempo: 48 meses
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Número de juntas objetivo resueltas
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48 meses
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Salud de las articulaciones: apuntar a la recurrencia de las articulaciones
Periodo de tiempo: 48 meses
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Número de articulaciones objetivo recurrentes
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48 meses
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Salud de las articulaciones: Tasa anualizada de hemorragia articular (AJBR) para hemorragias tratadas
Periodo de tiempo: 48 meses
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Número de eventos de hemorragia articular por año, para hemorragias tratadas
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48 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntuaciones de actividad de la enfermedad (sinovio hipertrófico) y daño de la enfermedad (cartílago o hueso) para codos, rodillas y tobillos
Periodo de tiempo: 48 meses
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Se utilizará el protocolo Haemophilia Early Arthropathy Detection with UltraSound (HEAD-US).
La puntuación total representa la suma de las puntuaciones de los ítems para las anomalías detectadas.
Sus valores van de 0 (mínimo) a 8 (máximo).
Una puntuación más alta indica un peor resultado.
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48 meses
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Puntuación global de la marcha y/o elementos de puntuación articular para codos, rodillas y tobillos.
Periodo de tiempo: 48 meses
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Se utilizará el sistema de puntaje de salud articular de hemofilia (HJHS). Puntuación global de la marcha y/o elementos de la puntuación de las articulaciones (hinchazón, duración de la hinchazón, atrofia muscular, alineación axial, crepitación con el movimiento, pérdida de flexión, inestabilidad, pérdida de extensión, dolor articular, fuerza, marcha) para codos, rodillas y tobillos. La puntuación mínima por articulación es 0, la puntuación máxima es 20. La puntuación global total de las articulaciones (rango 0-120) es la suma de las puntuaciones de las seis articulaciones del índice (codos, rodillas y tobillos). Una puntuación más alta indica un peor resultado. |
48 meses
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Evaluación física y articular de codos, rodillas y tobillos.
Periodo de tiempo: 48 meses
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Se utilizará la puntuación del examen físico de la FMH (también conocida como puntuación de Gilbert).
Evaluación articular (dolor, sangrado, examen físico y evaluación radiológica) y evaluación física (hinchazón, atrofia muscular, deformidad axial, crepitación con el movimiento, rango de movimiento, contractura en flexión e inestabilidad).
Una puntuación más alta indica un peor resultado.
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48 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Efectividad de Elocta: Tasa de sangrado anualizada (ABR) para sangrados tratados
Periodo de tiempo: 48 meses
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Número de eventos hemorrágicos por año, para hemorragias tratadas
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48 meses
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Efectividad de Elocta: Tasa de sangrado anualizada (ABR) para todos los sangrados
Periodo de tiempo: 48 meses
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Número de eventos de sangrado por año, para todos los sangrados
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48 meses
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Efectividad de Elocta: Ocurrencia de cero (0) hemorragias articulares
Periodo de tiempo: 48 meses
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Porcentaje (%) de la población de estudio con cero (0) hemorragias articulares
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48 meses
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Efectividad de Elocta: Productividad laboral y deterioro
Periodo de tiempo: 48 meses
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Evaluado por cuestionario WPAI-SHP
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48 meses
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Efectividad de Elocta: Calidad de Vida
Periodo de tiempo: 48 meses
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Evaluado por el cuestionario Haemo-QoL/Haem-A-QoL
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48 meses
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Efectividad de Elocta: Nivel de actividad física
Periodo de tiempo: 48 meses
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Evaluado por la escala de Saltin-Grimby
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48 meses
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Efectividad de Elocta: Calidad de Vida
Periodo de tiempo: 48 meses
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Evaluado por cuestionario EQ-5D-5L/EQ-5D-Y
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48 meses
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Eficacia de Elocta: gravedad de la salud de las articulaciones
Periodo de tiempo: 48 meses
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Evaluado por el cuestionario de impresión global del paciente sobre la gravedad de la salud de las articulaciones
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48 meses
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Eficacia de Elocta: niveles plasmáticos de FVIII
Periodo de tiempo: 48 meses
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Porcentaje (%) del nivel plasmático de FVIII
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48 meses
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Efectividad de Elocta: uso de medicamentos para el dolor y antiinflamatorios
Periodo de tiempo: 48 meses
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Evaluado por dosis de medicación
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48 meses
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Efectividad de Elocta: uso de medicamentos para el dolor y antiinflamatorios
Periodo de tiempo: 48 meses
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Evaluado por el número total de días de exposición por medicamento
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48 meses
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Uso de Elocta: frecuencia de inyección anualizada por sujeto
Periodo de tiempo: 48 meses
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Evaluado por prescripción
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48 meses
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Uso de Elocta: Consumo de factor anualizado por sujeto
Periodo de tiempo: 48 meses
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Evaluado por prescripción [UI/kg]
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48 meses
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Uso de Elocta: Adherencia
Periodo de tiempo: 48 meses
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Investigador evaluado (Porcentaje (%))
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48 meses
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Objetivo exploratorio
Periodo de tiempo: 48 meses
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Influencia de diferentes regímenes de profilaxis con Elocta en la salud articular a largo plazo
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48 meses
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Objetivo Exploratorio: Impacto de florio HAEMO en la sensación de protección de los pacientes y su nivel de actividad
Periodo de tiempo: 48 meses
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Resultados del cuestionario sobre el impacto de las herramientas florio HAEMO en la sensación de protección de los pacientes y su nivel de actividad
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48 meses
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Objetivo exploratorio: Explorar la adherencia al régimen de tratamiento prescrito
Periodo de tiempo: 48 meses
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florio HAEMO capturó las puntuaciones de adherencia al tratamiento
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48 meses
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Objetivo exploratorio: Explorar la relación entre los niveles previstos de FVIII y la actividad física
Periodo de tiempo: 48 meses
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florio HAEMO capturó los niveles previstos de FVIII, florio HAEMO capturó la actividad física (tipo, duración, frecuencia cardíaca y pasos)
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48 meses
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Objetivo exploratorio: explorar el momento de las hemorragias en relación con los niveles previstos de FVIII y la actividad física
Periodo de tiempo: 48 meses
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florio HAEMO capturó datos de sangrado (tiempo, ubicación, causa, tratado/no tratado), florio HAEMO capturó datos de inyección (tiempo, dosis), florio HAEMO capturó niveles de FVIII previstos
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48 meses
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Objetivo exploratorio: Explorar el uso de Florio para caracterizar el dolor y el bienestar
Periodo de tiempo: 48 meses
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florio HAEMO capturó datos de dolor (tiempo, ubicación, causa, intensidad), florio HAEMO capturó datos de bienestar
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48 meses
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Objetivo Exploratorio: Influencia de diferentes regímenes de profilaxis con Elocta en la salud articular a largo plazo
Periodo de tiempo: 48 meses
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Objetivo de desarrollo conjunto, resolución y recurrencia
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48 meses
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Objetivo Exploratorio: Influencia de diferentes regímenes de profilaxis con Elocta en la salud articular a largo plazo
Periodo de tiempo: 48 meses
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Tasa anualizada de hemorragia articular (AJBR) para hemorragias tratadas
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48 meses
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Objetivo Exploratorio: Influencia de diferentes regímenes de profilaxis con Elocta en la salud articular a largo plazo
Periodo de tiempo: 48 meses
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Ultrasonido (HEAD-US)
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48 meses
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Objetivo Exploratorio: Influencia de diferentes regímenes de profilaxis con Elocta en la salud articular a largo plazo
Periodo de tiempo: 48 meses
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Puntuación clínica conjunta (HJHS)
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48 meses
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Objetivo Exploratorio: Influencia de diferentes regímenes de profilaxis con Elocta en la salud articular a largo plazo
Periodo de tiempo: 48 meses
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Tasa de sangrado anualizada (ABR) (basada en episodios de sangrado evaluados según la práctica local) para todos los sangrados
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48 meses
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Objetivo Exploratorio: Influencia de diferentes regímenes de profilaxis con Elocta en la salud articular a largo plazo
Periodo de tiempo: 48 meses
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Ocurrencia de cero (0) hemorragias articulares
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48 meses
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Objetivo Exploratorio: Influencia de diferentes regímenes de profilaxis con Elocta en la salud articular a largo plazo
Periodo de tiempo: 48 meses
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Calidad de Vida evaluada por Haemo-QoL/Haem-A-QoL
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48 meses
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Objetivo Exploratorio: Influencia de diferentes regímenes de profilaxis con Elocta en la salud articular a largo plazo
Periodo de tiempo: 48 meses
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Nivel de actividad física evaluado por la escala de Saltin-Grimby
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48 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- proteína de fusión factor VIII-Fc
Otros números de identificación del estudio
- Sobi.Elocta-005
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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