48měsíční studie k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti přípravku Elocta na zdraví kloubů (A-MORE)
48měsíční, multicentrická, observační studie k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti přípravku Elocta na zdraví kloubů
Přehled studie
Detailní popis
Hemofilie A je vzácná genetická porucha, která se odhaduje u jednoho z 10 000 živě narozených dětí, charakterizovaná nedostatkem koagulačního faktoru VIII, který způsobuje zhoršenou hemostázu a prodloužené epizody krvácení. Středně těžká hemofilie, definovaná jako < 5 %, a těžká hemofilie, definovaná jako < 1 % normální aktivity faktoru VIII, má za následek časté a spontánní krvácení do svalů a kloubů, obvykle do loktů, kolen a kotníků. Krvácení do kloubů může způsobit akutní bolest a otoky a může mít za následek snížení rozsahu pohybu kloubů, dlouhodobé poškození chrupavky a vysilující hemofilickou artropatii. Po diagnóze hemofilie A se doporučuje včasné použití profylaxe náhradou faktoru VIII, aby se zachovalo zdraví kloubů a zabránilo se destrukci kloubů. Navzdory použití profylaxe však u mnoha pacientů stále dochází ke krvácení do kloubů, které může časem vést ke zhoršení kloubů. Riziko krvácení z kloubů se zvyšuje s dobou strávenou pod určitými minimálními hladinami FVIII, např. 1, 3 nebo 5 IU/dl. Pravděpodobně tedy existuje souvislost mezi intenzitou profylaktického léčebného režimu a zdravím kloubů. Elocta je produkt s prodlouženým poločasem rFVIII (EHL rFVIII), s pomalejší clearance ve srovnání s konvenčními produkty FVIII. Léčba přípravkem Elocta proto poskytne ošetřujícímu větší flexibilitu pro individualizaci profylaxe ve srovnání s konvenčním FVIII. Vyšších minimálních úrovní lze dosáhnout s Eloctou bez zvýšení využití faktoru nebo frekvence vstřikování. Ošetřovatel se může místo toho rozhodnout snížit frekvenci vstřikování nebo spotřebu faktoru, aniž by se snížily minimální úrovně.
Pacienti mohou omezit své fyzické aktivity kvůli strachu z krvácení, pokud si nejsou vědomi své aktuální hladiny FVIII. Nyní jsou k dispozici aplikace pro pacienty a nositelná zařízení, která pacientům umožňují zobrazit předpokládané hladiny FVIII a zaznamenávat údaje související se zdravím (jako je krvácení, bolest, duševní pohoda, úroveň fyzické aktivity atd.). Tato data mohou být sdílena s ošetřujícím lékařem, který podporuje plánování individualizace léčby faktorem pacienta na základě aktuálního životního stylu, zdravotního stavu a úrovně fyzické aktivity. Florio, certifikovaný zdravotnický prostředek používaný jako součást rutinní klinické praxe, je takovou aplikací a výstup dat a zpětná vazba pacientů o úrovních jejich aktivity a pocitu ochrany při používání Florio budou analyzovány jako průzkumné cíle v této studii.
Hlavním účelem této studie je vyhodnotit účinnost přípravku Elocta na zdraví kloubů po dlouhou dobu pozorování (48 měsíců). Studie bude také zkoumat vliv různých režimů profylaxe Elocta na dlouhodobé zdraví kloubů, které vedou k různým minimálním hladinám, a zda lze rozsah úrovní fyzické aktivity pacientů spojit s předpokládanými hladinami FVIII.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Tallinn, Estonsko
- Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
-
Tallinn, Estonsko
- The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla
-
-
-
-
-
Helsinki, Finsko
- Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
-
Turku, Finsko
- Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko
- University Medical Center Groningen/UMCG
-
-
-
-
-
Bari, Itálie
- University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
-
Cesena, Itálie
- AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
-
Genova, Itálie
- Giannina Gaslini Institute
-
Milan, Itálie
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Parma, Itálie
- University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
-
Rome, Itálie
- Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
-
Torino, Itálie
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
-
Bonn, Německo
- Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
-
Frankfurt, Německo
- Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
-
Frankfurt, Německo
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Hamburg, Německo
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
-
Hanover, Německo
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hanover, Německo
- Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
-
Heidelberg, Německo
- SRH-Klinikum Heidelberg
-
Mörfelden-Walldorf, Německo
- HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
-
München, Německo
- Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudská arábie
- Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
-
Riyadh, Saudská arábie
- King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
-
Riyadh, Saudská arábie
- King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
-
Riyadh, Saudská arábie
- Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovinsko
- University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
-
-
-
-
-
Canterbury, Spojené království
- East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
-
London, Spojené království
- Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine
-
-
-
-
-
Brno, Česko
- University Hospital Brno
-
Ostrava, Česko
- University Hospital Ostrava
-
Praha, Česko
- Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol
-
-
-
-
-
Thessaloníki, Řecko
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
-
Thessaloníki, Řecko
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Vall d'Hebron
-
Barcelona, Španělsko
- Sant Johan De Deu
-
Cruces, Španělsko
- Hospital Universitario Cruces
-
Donostia, Španělsko
- Hospital Universitario Donostia
-
Murcia, Španělsko
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Málaga, Španělsko
- Hospital Universitario Carlos Haya
-
Navarro, Španělsko
- Complejo Hospitalario de Navarra
-
Oviedo, Španělsko
- Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
-
Palma De Mallorca, Španělsko
- Hospital Universitario Son Espases
-
Sevilla, Španělsko
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Vigo, Španělsko
- Hospital Álvaro Cunqueiro
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko
- Hematologimottagning Sahlgrenska
-
Malmö, Švédsko
- Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
-
-
-
-
-
Bern, Švýcarsko
- Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
-
Lausanne, Švýcarsko
- Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
-
Saint Gallen, Švýcarsko
- Zentrum für Labormedizin
-
Zürich, Švýcarsko
- Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Poskytnutí podepsaného a datovaného informovaného souhlasu pacienta nebo jeho zákonného zástupce (zástupců) pro pacienty, kteří nedosáhli zákonného věku, před provedením jakýchkoli aktivit souvisejících se studií. Souhlas by měl být získán od pediatrických pacientů v souladu s místními předpisy
- mít diagnózu hemofilie A
- Při zařazení do profylaktické léčby přípravkem Elocta, nezávisle na účasti ve studii
Kritéria vyloučení:
- Zařazení do jiné souběžné klinické intervenční studie nebo příjem Investigational Medicinal Product (IMP) během tří měsíců před zařazením do této studie
- Přítomnost protilátek (inhibitorů) faktoru VIII (≥0,60 jednotek Bethesda [BU]/ml) při posledním dostupném testu inhibitoru
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s hemofilií A
Všichni pacienti s diagnózou hemofilie A bez ohledu na závažnost, na faktorové léčbě přípravkem Elocta podle obvyklé klinické praxe.
|
Produkt faktoru VIII s prodlouženým poločasem rozpadu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zdraví kloubů: Zaměřte se na vývoj kloubů
Časové okno: 48 měsíců
|
Počet cílových spojů
|
48 měsíců
|
|
Zdraví kloubů: Cílové řešení kloubů
Časové okno: 48 měsíců
|
Počet vyřešených cílových spojů
|
48 měsíců
|
|
Zdraví kloubů: Zaměřte se na recidivu kloubů
Časové okno: 48 měsíců
|
Počet opakujících se cílových kloubů
|
48 měsíců
|
|
Zdraví kloubů: Anualizovaná frekvence kloubního krvácení (AJBR) pro léčená krvácení
Časové okno: 48 měsíců
|
Počet případů krvácení do kloubů za rok, pro léčená krvácení
|
48 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre aktivity onemocnění (hypertrofická synovia) a poškození (chrupavky nebo kosti) pro lokty, kolena a kotníky
Časové okno: 48 měsíců
|
Bude použit protokol Hemophilia Early Arthropathy Detection with UltraSound (HEAD-US).
Celkové skóre představuje součet bodových skóre položek pro zjištěné abnormality.
Jeho hodnoty se pohybují od 0 (minimum) do 8 (maximum).
Vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
48 měsíců
|
|
Globální skóre chůze a/nebo položky skóre kloubů pro lokty, kolena a kotníky.
Časové okno: 48 měsíců
|
Bude použit systém Haemophilia Joint Health Score (HJHS). Položky celkového skóre chůze a/nebo kloubního skóre (otok, trvání otoku, svalová atrofie, axiální vyrovnání, krepitus při pohybu, ztráta flexe, nestabilita, ztráta extenze, bolest kloubů, síla, chůze) pro lokty, kolena a kotníky. Minimální skóre za joint je 0, maximální skóre je 20. Celkové celkové skóre kloubů (rozsah 0-120) je součtem skóre 6 šesti indexových kloubů (lokty, kolena a kotníky). Vyšší skóre znamená horší výsledek. |
48 měsíců
|
|
Kloubní a fyzické hodnocení loktů, kolen a kotníků.
Časové okno: 48 měsíců
|
Použije se skóre fyzického vyšetření WFH (AKA Gilbert skóre).
Společné hodnocení (bolest, krvácení, fyzikální vyšetření a radiologické vyšetření) a fyzikální hodnocení (otok, svalová atrofie, axiální deformace, krepitus při pohybu, rozsah pohybu, flekční kontraktura a nestabilita).
Vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
48 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost přípravku Elocta: Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení
Časové okno: 48 měsíců
|
Počet krvácivých příhod za rok, pro léčená krvácení
|
48 měsíců
|
|
Účinnost přípravku Elocta: Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro všechna krvácení
Časové okno: 48 měsíců
|
Počet krvácivých příhod za rok, pro všechna krvácení
|
48 měsíců
|
|
Účinnost přípravku Elocta: Výskyt nulového (0) krvácení do kloubu
Časové okno: 48 měsíců
|
Procento (%) studované populace s nulovým (0) krvácením do kloubů
|
48 měsíců
|
|
Efektivita Elocta: Produktivita práce a zhoršení
Časové okno: 48 měsíců
|
Hodnoceno dotazníkem WPAI-SHP
|
48 měsíců
|
|
Efektivita Elocta: Kvalita života
Časové okno: 48 měsíců
|
Hodnoceno dotazníkem Haemo-QoL/Haem-A-QoL
|
48 měsíců
|
|
Účinnost Elocta: Úroveň fyzické aktivity
Časové okno: 48 měsíců
|
Hodnotí se Saltin-Grimbyho stupnicí
|
48 měsíců
|
|
Efektivita Elocta: Kvalita života
Časové okno: 48 měsíců
|
Hodnoceno dotazníkem EQ-5D-5L/EQ-5D-Y
|
48 měsíců
|
|
Účinnost přípravku Elocta: Závažnost zdraví kloubů
Časové okno: 48 měsíců
|
Hodnoceno dotazníkem o celkovém dojmu pacienta o závažnosti kloubního zdraví
|
48 měsíců
|
|
Účinnost přípravku Elocta: plazmatické hladiny FVIII
Časové okno: 48 měsíců
|
Procento (%) plazmatické hladiny FVIII
|
48 měsíců
|
|
Účinnost přípravku Elocta: Použití léků proti bolesti a protizánětlivých léků
Časové okno: 48 měsíců
|
Hodnotí se podle dávky léku
|
48 měsíců
|
|
Účinnost přípravku Elocta: Použití léků proti bolesti a protizánětlivých léků
Časové okno: 48 měsíců
|
Hodnoceno podle celkového počtu dnů expozice na lék
|
48 měsíců
|
|
Použití Elocta: Anualizovaná frekvence vstřikování na subjekt
Časové okno: 48 měsíců
|
Posuzuje se podle předpisu
|
48 měsíců
|
|
Použití Elocta: Anualizovaná spotřeba faktoru na subjekt
Časové okno: 48 měsíců
|
Posouzeno na předpis [IU/kg]
|
48 měsíců
|
|
Použití Elocta: Adherence
Časové okno: 48 měsíců
|
Posouzeno vyšetřovatelem (procento (%))
|
48 měsíců
|
|
Průzkumný cíl
Časové okno: 48 měsíců
|
Vliv různých režimů profylaxe Elocta na dlouhodobé zdraví kloubů
|
48 měsíců
|
|
Průzkumný cíl: Vliv florio HAEMO na pocit ochrany pacientů a úroveň jejich aktivity
Časové okno: 48 měsíců
|
Výsledky dotazníku o vlivu nástrojů florio HAEMO na pocit ochrany pacientů a úroveň jejich aktivity
|
48 měsíců
|
|
Průzkumný cíl: Prozkoumat dodržování předepsaného léčebného režimu
Časové okno: 48 měsíců
|
florio HAEMO zachytil skóre adherence k léčbě
|
48 měsíců
|
|
Průzkumný cíl: Prozkoumat vztah mezi předpokládanými hladinami FVIII a fyzickou aktivitou
Časové okno: 48 měsíců
|
florio HAEMO zachytilo předpokládané úrovně FVIII, florio HAEMO zachytilo fyzickou aktivitu (typ, trvání, srdeční frekvenci a kroky)
|
48 měsíců
|
|
Cíl průzkumu: Prozkoumat načasování krvácení ve vztahu k předpokládaným hladinám FVIII a fyzické aktivitě
Časové okno: 48 měsíců
|
florio HAEMO zachycené údaje o krvácení (načasování, místo, příčina, léčené/neléčené), florio HAEMO zachycené injekční údaje (čas, dávka), florio HAEMO zachycené předpokládané hladiny FVIII
|
48 měsíců
|
|
Průzkumný cíl: Prozkoumejte použití Florio k charakterizaci bolesti a pohody
Časové okno: 48 měsíců
|
florio HAEMO zachytilo údaje o bolesti (čas, místo, příčina, intenzita), florio HAEMO zachytilo údaje o pohodě
|
48 měsíců
|
|
Výzkumný cíl: Vliv různých režimů profylaxe Elocta na dlouhodobé zdraví kloubů
Časové okno: 48 měsíců
|
Zaměřte se na společný rozvoj, řešení a opakování
|
48 měsíců
|
|
Výzkumný cíl: Vliv různých režimů profylaxe Elocta na dlouhodobé zdraví kloubů
Časové okno: 48 měsíců
|
Anualizovaná frekvence kloubního krvácení (AJBR) pro léčená krvácení
|
48 měsíců
|
|
Výzkumný cíl: Vliv různých režimů profylaxe Elocta na dlouhodobé zdraví kloubů
Časové okno: 48 měsíců
|
Ultrazvuk (HEAD-US)
|
48 měsíců
|
|
Výzkumný cíl: Vliv různých režimů profylaxe Elocta na dlouhodobé zdraví kloubů
Časové okno: 48 měsíců
|
Klinické bodování kloubů (HJHS)
|
48 měsíců
|
|
Výzkumný cíl: Vliv různých režimů profylaxe Elocta na dlouhodobé zdraví kloubů
Časové okno: 48 měsíců
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) (na základě krvácivých epizod hodnocených podle místní praxe) pro všechna krvácení
|
48 měsíců
|
|
Výzkumný cíl: Vliv různých režimů profylaxe Elocta na dlouhodobé zdraví kloubů
Časové okno: 48 měsíců
|
Výskyt nulového (0) krvácení do kloubu
|
48 měsíců
|
|
Výzkumný cíl: Vliv různých režimů profylaxe Elocta na dlouhodobé zdraví kloubů
Časové okno: 48 měsíců
|
Kvalita života hodnocená pomocí Haemo-QoL/Haem-A-QoL
|
48 měsíců
|
|
Výzkumný cíl: Vliv různých režimů profylaxe Elocta na dlouhodobé zdraví kloubů
Časové okno: 48 měsíců
|
Úroveň fyzické aktivity hodnocená Saltin-Grimbyho stupnicí
|
48 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Stefan Lethagen, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum AB
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Sobi.Elocta-005
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .