Um estudo de 48 meses para avaliar a eficácia a longo prazo de Elocta na saúde das articulações (A-MORE)
Um estudo observacional multicêntrico de 48 meses para avaliar a eficácia a longo prazo do Elocta na saúde das articulações
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A hemofilia A é uma doença genética rara, estimada em um em cada 10.000 nascidos vivos, caracterizada por uma deficiência no fator VIII da coagulação, causando hemostasia prejudicada e episódios hemorrágicos prolongados. A hemofilia moderada, definida como < 5%, e a hemofilia grave, definida como < 1% da atividade normal do fator VIII, resultam em sangramentos frequentes e espontâneos nos músculos e articulações, geralmente nos cotovelos, joelhos e tornozelos. Sangramento nas articulações pode causar dor aguda e inchaço e pode resultar em redução da amplitude de movimento articular, danos a longo prazo na cartilagem e artropatia hemofílica debilitante. O uso precoce de profilaxia com reposição de fator VIII é recomendado após o diagnóstico de hemofilia A para manter a saúde das articulações e prevenir a destruição das articulações. No entanto, apesar do uso de profilaxia, muitos pacientes ainda apresentam sangramentos nas articulações, o que pode levar à deterioração das articulações ao longo do tempo. O risco de hemorragias nas articulações aumenta com a quantidade de tempo gasto abaixo de certos níveis mínimos de FVIII, por ex. 1, 3 ou 5 UI/dL. Assim, provavelmente existe uma relação entre a intensidade do regime de tratamento profilático e a saúde articular. Elocta é um produto rFVIII de meia-vida estendida (EHL rFVIII), com uma depuração mais lenta em comparação com produtos FVIII convencionais. O tratamento com Elocta proporcionará ao tratador uma maior flexibilidade para individualizar a profilaxia em comparação com o FVIII convencional. Níveis mínimos mais altos podem ser alcançados com Elocta sem aumentar o uso de fator ou a frequência de injeção. O tratador pode, em vez disso, optar por reduzir a frequência de injeção ou o consumo de fator sem diminuir os níveis mínimos.
Os pacientes podem limitar suas atividades físicas devido ao medo de sangramento se não tiverem conhecimento de seu nível atual de FVIII. Agora estão disponíveis aplicativos e dispositivos vestíveis para pacientes que permitem que os pacientes visualizem seus níveis FVIII previstos e capturem dados relacionados à saúde (como sangramentos, dor, bem-estar, níveis de atividade física, etc.). Esses dados podem ser compartilhados com o médico assistente, apoiando o planejamento para individualizar o tratamento de fator do paciente com base no estilo de vida atual, estado de saúde e níveis de atividade física. O Florio, um dispositivo médico certificado usado como parte da prática clínica de rotina, é um desses aplicativos, e a saída de dados e o feedback do paciente sobre seus níveis de atividade e sensação de proteção durante o uso do Florio serão analisados como objetivos exploratórios neste estudo.
O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia de Elocta na saúde das articulações durante um longo período de observação (48 meses). O estudo também explorará a influência na saúde das articulações a longo prazo de diferentes regimes de profilaxia com Elocta, levando a diferentes níveis mínimos e se a extensão dos níveis de atividade física dos pacientes pode ser associada aos níveis previstos de FVIII.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
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Bonn, Alemanha
- Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
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Frankfurt, Alemanha
- Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
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Frankfurt, Alemanha
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Hamburg, Alemanha
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
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Hanover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hanover, Alemanha
- Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
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Heidelberg, Alemanha
- SRH-Klinikum Heidelberg
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Mörfelden-Walldorf, Alemanha
- HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
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München, Alemanha
- Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München
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Riyadh, Arábia Saudita
- Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
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Riyadh, Arábia Saudita
- King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
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Riyadh, Arábia Saudita
- King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
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Riyadh, Arábia Saudita
- Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
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Ljubljana, Eslovênia
- University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
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Barcelona, Espanha
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, Espanha
- Hospital Vall d'Hebrón
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Barcelona, Espanha
- Sant Johan De Deu
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Cruces, Espanha
- Hospital Universitario Cruces
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Donostia / San Sebastian, Espanha
- Hospital Universitario Donostia
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Murcia, Espanha
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Málaga, Espanha
- Hospital Universitario Carlos Haya
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Navarro, Espanha
- Complejo Hospitalario de Navarra
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Oviedo, Espanha
- Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
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Palma de Mallorca, Espanha
- Hospital Universitario Son Espases
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Seville, Espanha
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Vigo, Espanha
- Hospital Álvaro Cunqueiro
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Tallinn, Estônia
- Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
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Tallinn, Estônia
- The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla
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Helsinki, Finlândia
- Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
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Turku, Finlândia
- Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
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Thessaloniki, Grécia
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
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Thessaloniki, Grécia
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
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Groningen, Holanda
- University Medical Center Groningen/UMCG
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Bari, Itália
- University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
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Cesena, Itália
- AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
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Genova, Itália
- Giannina Gaslini Institute
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Milan, Itália
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Parma, Itália
- University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
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Rome, Itália
- Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
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Torino, Itália
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
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Muscat, Omã
- The Royal Hospital
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Canterbury, Reino Unido
- East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine
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Gothenburg, Suécia
- Hematologimottagning Sahlgrenska
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Malmo, Suécia
- Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
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Bern, Suíça
- Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
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Lausanne, Suíça
- Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
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Sankt Gallen, Suíça
- Zentrum für Labormedizin
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Zurich, Suíça
- Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Brno, Tcheca
- University Hospital Brno
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Ostrava, Tcheca
- University Hospital Ostrava
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Prague, Tcheca
- Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecido consentimento informado assinado e datado pelo paciente, ou pelo(s) representante(s) legalmente autorizado(s) do paciente para pacientes menores de idade, antes que quaisquer atividades relacionadas ao estudo sejam realizadas. O consentimento deve ser obtido de pacientes pediátricos de acordo com os regulamentos locais
- Ter um diagnóstico de hemofilia A
- No início do tratamento profilático com Elocta, independente da participação no estudo
Critério de exclusão:
- Inscrição em outro estudo intervencionista clínico concomitante, ou ingestão de um Medicamento Investigacional (PIM), dentro de três meses antes da inclusão neste estudo
- Presença de anticorpos do fator VIII (inibidores) (≥0,60 Unidade Bethesda [BU]/mL) no último teste de inibidor disponível
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Pacientes com hemofilia A
Todos os pacientes diagnosticados com hemofilia A, independentemente da gravidade, em tratamento fatorial com Elocta de acordo com a prática clínica usual.
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Produto de fator VIII de meia-vida estendida
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Saúde das articulações: Alvo do desenvolvimento das articulações
Prazo: 48 meses
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Número de articulações alvo
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48 meses
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Saúde das articulações: resolução comum alvo
Prazo: 48 meses
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Número de articulações alvo resolvidas
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48 meses
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Saúde das articulações: recorrência da articulação alvo
Prazo: 48 meses
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Número de juntas alvo recorrentes
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48 meses
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Saúde das articulações: taxa anualizada de sangramento articular (AJBR) para sangramentos tratados
Prazo: 48 meses
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Número de eventos de sangramento articular por ano, para sangramentos tratados
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48 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuações de Atividade da Doença (sinóvia hipertrófica) e Dano da Doença (Cartilagem ou Osso) para cotovelos, joelhos e tornozelos
Prazo: 48 meses
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Será utilizado o protocolo Haemophilia Early Artthropathy Detection with UltraSound (HEAD-US).
A pontuação total representa a soma das pontuações dos itens para as anormalidades detectadas.
Seus valores variam de 0 (mínimo) a 8 (máximo).
Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
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48 meses
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Global Gait Score e/ou itens de pontuação articular para cotovelos, joelhos e tornozelos.
Prazo: 48 meses
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O sistema Haemophilia Joint Health Score (HJHS) será usado. Pontuação global da marcha e/ou itens de pontuação articular (inchaço, duração do inchaço, atrofia muscular, alinhamento axial, crepitação ao movimento, perda de flexão, instabilidade, perda de extensão, dor nas articulações, força, marcha) para cotovelos, joelhos e tornozelos. A pontuação mínima por junta é 0, a pontuação máxima é 20. A pontuação total geral da articulação (intervalo de 0-120) é a soma das 6 pontuações das seis articulações (cotovelos, joelhos e tornozelos). Uma pontuação mais alta indica um resultado pior. |
48 meses
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Avaliação articular e física de cotovelos, joelhos e tornozelos.
Prazo: 48 meses
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A pontuação do exame físico WFH (AKA Gilbert Score) será usada.
Avaliação articular (dor, sangramento, exame físico e avaliação radiológica) e avaliação física (inchaço, atrofia muscular, deformidade axial, crepitação ao movimento, amplitude de movimento, contratura em flexão e instabilidade).
Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
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48 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia de Elocta: taxa de sangramento anualizada (ABR) para sangramentos tratados
Prazo: 48 meses
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Número de eventos hemorrágicos por ano, para hemorragias tratadas
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48 meses
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Eficácia do Elocta: taxa de sangramento anualizada (ABR) para todos os sangramentos
Prazo: 48 meses
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Número de eventos hemorrágicos por ano, para todos os sangramentos
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48 meses
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Eficácia de Elocta: Ocorrência de zero (0) sangramentos articulares
Prazo: 48 meses
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Porcentagem (%) da população do estudo com zero (0) sangramentos articulares
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48 meses
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Eficácia do Elocta: Produtividade e comprometimento do trabalho
Prazo: 48 meses
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Avaliado pelo questionário WPAI-SHP
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48 meses
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Eficácia de Elocta: Qualidade de Vida
Prazo: 48 meses
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Avaliado pelo questionário Haemo-QoL/Haem-A-QoL
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48 meses
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Eficácia do Elocta: Nível de atividade física
Prazo: 48 meses
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Avaliado pela escala Saltin-Grimby
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48 meses
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Eficácia de Elocta: Qualidade de Vida
Prazo: 48 meses
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Avaliado pelo questionário EQ-5D-5L/EQ-5D-Y
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48 meses
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Eficácia do Elocta: Gravidade da saúde das articulações
Prazo: 48 meses
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Avaliado pelo questionário de impressão global do paciente sobre a gravidade da saúde das articulações
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48 meses
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Eficácia de Elocta: níveis plasmáticos de FVIII
Prazo: 48 meses
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Porcentagem (%) do nível plasmático de FVIII
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48 meses
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Eficácia do Elocta: Uso de analgésicos e anti-inflamatórios
Prazo: 48 meses
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Avaliado pela dose do medicamento
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48 meses
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Eficácia do Elocta: Uso de analgésicos e anti-inflamatórios
Prazo: 48 meses
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Avaliado pelo número total de dias de exposição por medicamento
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48 meses
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Uso de Elocta: Frequência de injeção anualizada por indivíduo
Prazo: 48 meses
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Avaliado por prescrição
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48 meses
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Uso de Elocta: consumo de fator anualizado por sujeito
Prazo: 48 meses
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Avaliado por prescrição [UI/kg]
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48 meses
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Uso de Elocta: Adesão
Prazo: 48 meses
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Investigador avaliado (Porcentagem (%))
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48 meses
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Objetivo exploratório
Prazo: 48 meses
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Influência de diferentes regimes de profilaxia com Elocta na saúde das articulações a longo prazo
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48 meses
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Objetivo exploratório: Impacto do florio HAEMO na sensação de proteção dos pacientes e em seu nível de atividade
Prazo: 48 meses
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Resultados do questionário sobre o impacto das ferramentas florio HAEMO na sensação de proteção dos pacientes e seu nível de atividade
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48 meses
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Objetivo exploratório: Explorar a adesão ao regime de tratamento prescrito
Prazo: 48 meses
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florio HAEMO capturou pontuações de adesão ao tratamento
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48 meses
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Objetivo exploratório: Explorar a relação entre os níveis previstos de FVIII e a atividade física
Prazo: 48 meses
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florio HAEMO capturou níveis previstos de FVIII, florio HAEMO capturou atividade física (tipo, duração, frequência cardíaca e passos)
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48 meses
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Objetivo exploratório: Explorar o momento dos sangramentos em relação aos níveis previstos de FVIII e atividade física
Prazo: 48 meses
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florio HAEMO capturou dados de sangramento (tempo, localização, causa, tratado/não tratado), florio HAEMO capturou dados de injeção (tempo, dose), florio HAEMO capturou níveis previstos de FVIII
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48 meses
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Objetivo Exploratório: Explorar o uso do Florio para caracterizar a dor e o bem-estar
Prazo: 48 meses
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florio HAEMO capturou dados de dor (tempo, localização, causa, intensidade), florio HAEMO capturou dados de bem-estar
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48 meses
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Objetivo exploratório: Influência de diferentes regimes de profilaxia com Elocta na saúde das articulações a longo prazo
Prazo: 48 meses
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Desenvolvimento, resolução e recorrência da articulação alvo
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48 meses
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Objetivo exploratório: Influência de diferentes regimes de profilaxia com Elocta na saúde das articulações a longo prazo
Prazo: 48 meses
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Taxa de sangramento articular anualizada (AJBR) para sangramentos tratados
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48 meses
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Objetivo exploratório: Influência de diferentes regimes de profilaxia com Elocta na saúde das articulações a longo prazo
Prazo: 48 meses
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Ultrassom (HEAD-US)
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48 meses
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Objetivo exploratório: Influência de diferentes regimes de profilaxia com Elocta na saúde das articulações a longo prazo
Prazo: 48 meses
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Pontuação articular clínica (HJHS)
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48 meses
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Objetivo exploratório: Influência de diferentes regimes de profilaxia com Elocta na saúde das articulações a longo prazo
Prazo: 48 meses
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Taxa de sangramento anualizada (ABR) (com base em episódios de sangramento avaliados de acordo com a prática local) para todos os sangramentos
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48 meses
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Objetivo exploratório: Influência de diferentes regimes de profilaxia com Elocta na saúde das articulações a longo prazo
Prazo: 48 meses
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Ocorrência de zero (0) sangramentos articulares
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48 meses
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Objetivo exploratório: Influência de diferentes regimes de profilaxia com Elocta na saúde das articulações a longo prazo
Prazo: 48 meses
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Qualidade de vida avaliada por Haemo-QoL/Haem-A-QoL
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48 meses
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Objetivo exploratório: Influência de diferentes regimes de profilaxia com Elocta na saúde das articulações a longo prazo
Prazo: 48 meses
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Nível de atividade física avaliado pela escala Saltin-Grimby
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48 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- proteína de fusão FVIII-Fc
Outros números de identificação do estudo
- Sobi.Elocta-005
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .