一项为期 48 个月的研究，旨在评估 Elocta 对关节健康的长期疗效 (A-MORE)
2026年3月17日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum
一项为期 48 个月的多中心观察性研究，旨在评估 Elocta 对关节健康的长期疗效
这是一项为期 48 个月的观察性、前瞻性、多中心研究。
该研究的总体目标是评估 Elocta 治疗对在现实环境中接受 Elocta 预防性治疗的患者关节健康的长期有效性。
研究概览
详细说明
血友病 A 是一种罕见的遗传性疾病，估计每 10,000 个活产婴儿中就有一个发生，其特征是凝血因子 VIII 缺乏导致止血功能受损和出血时间延长。 中度血友病定义为 < 5%，重度血友病定义为正常凝血因子 VIII 活性 < 1% 会导致肌肉和关节（通常是肘部、膝盖和脚踝）频繁自发性出血。 关节出血可导致急性疼痛和肿胀，并可导致关节运动范围缩小、长期软骨损伤和使人衰弱的血友病性关节病。 在诊断出血友病 A 后，建议尽早使用因子 VIII 替代疗法来预防，以维持关节健康并防止关节破坏。 然而，尽管使用了预防措施，许多患者仍然经历关节出血，这可能导致关节随时间恶化。 关节出血的风险随着低于某些 FVIII 谷水平的时间而增加，例如1、3 或 5 IU/dL。 因此，预防性治疗方案的强度与关节健康之间可能存在关联。 Elocta 是一种延长半衰期的 rFVIII 产品 (EHL rFVIII)，与传统的 FVIII 产品相比，清除速度较慢。 因此，与传统的 FVIII 相比，Elocta 治疗将为治疗者提供更大的灵活性来进行个体化预防。 使用 Elocta 可以达到更高的谷水平，而无需增加因子使用或注射频率。 处理者可以改为选择减少注射频率或因子消耗而不降低谷水平。
如果患者不知道他们目前的 FVIII 水平，他们可能会因为害怕出血而限制他们的身体活动。 现在可以使用患者应用程序和可穿戴设备，使患者能够查看他们预测的 FVIII 水平，并获取与健康相关的数据（例如出血、疼痛、健康状况、身体活动水平等）。 这些数据可以与治疗医生共享，支持根据当前生活方式、健康状况和身体活动水平制定个性化患者因素治疗的计划。 作为常规临床实践的一部分的经过认证的医疗设备 Florio 就是这样一个应用程序，本研究将作为探索目标分析使用 Florio 时的数据输出和患者对其活动水平和保护意识的反馈。
本研究的主要目的是评估 Elocta 在长期观察期（48 个月）内对关节健康的有效性。 该研究还将探索不同 Elocta 预防方案对长期关节健康的影响，导致不同的谷值水平，以及患者身体活动水平的程度是否与预测的 FVIII 水平相关。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
427
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Thessaloniki、希腊
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
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Thessaloniki、希腊
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
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Berlin、德国
- Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
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Bonn、德国
- Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
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Frankfurt、德国
- Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
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Frankfurt、德国
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Hamburg、德国
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
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Hanover、德国
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hanover、德国
- Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
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Heidelberg、德国
- SRH-Klinikum Heidelberg
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Mörfelden-Walldorf、德国
- HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
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München、德国
- Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München
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Bari、意大利
- University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
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Cesena、意大利
- AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
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Genova、意大利
- Giannina Gaslini Institute
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Milan、意大利
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Parma、意大利
- University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
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Rome、意大利
- Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
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Torino、意大利
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
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Brno、捷克语
- University Hospital Brno
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Ostrava、捷克语
- University Hospital Ostrava
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Prague、捷克语
- Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol
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Ljubljana、斯洛文尼亚
- University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
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Riyadh、沙特阿拉伯
- Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
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Riyadh、沙特阿拉伯
- King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
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Riyadh、沙特阿拉伯
- King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
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Riyadh、沙特阿拉伯
- Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
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Tallinn、爱沙尼亚
- Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
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Tallinn、爱沙尼亚
- The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla
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Gothenburg、瑞典
- Hematologimottagning Sahlgrenska
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Malmo、瑞典
- Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
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Bern、瑞士
- Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
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Lausanne、瑞士
- Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
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Sankt Gallen、瑞士
- Zentrum für Labormedizin
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Zurich、瑞士
- Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Helsinki、芬兰
- Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
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Turku、芬兰
- Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
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Canterbury、英国
- East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
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London、英国
- Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine
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Groningen、荷兰
- University Medical Center Groningen/UMCG
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Barcelona、西班牙
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona、西班牙
- Hospital Vall d'hebrón
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Barcelona、西班牙
- Sant Johan De Deu
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Cruces、西班牙
- Hospital Universitario Cruces
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Donostia / San Sebastian、西班牙
- Hospital Universitario Donostia
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Murcia、西班牙
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Málaga、西班牙
- Hospital Universitario Carlos Haya
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Navarro、西班牙
- Complejo Hospitalario de Navarra
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Oviedo、西班牙
- Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
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Palma de Mallorca、西班牙
- Hospital Universitario Son Espases
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Seville、西班牙
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Vigo、西班牙
- Hospital Alvaro Cunqueiro
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Muscat、阿曼
- The Royal Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
被诊断患有 A 型血友病的患者，无论严重程度、性别和年龄，均根据常规临床实践接受 Elocta 因子治疗。
描述
纳入标准：
- 在进行任何与研究相关的活动之前，由患者或法定年龄以下患者的合法授权代表提供签署并注明日期的知情同意书。 根据当地法规，应征得儿科患者的同意
- 诊断为 A 型血友病
- 在接受 Elocta 预防性治疗的入组时，与是否参与研究无关
排除标准：
- 在纳入本研究前三个月内参加另一项同时进行的临床干预研究，或服用研究性药物产品 (IMP)
- 在最新可用的抑制剂测试中存在因子 VIII 抗体（抑制剂）（≥0.60 Bethesda 单位 [BU]/mL）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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甲型血友病患者
所有被诊断患有 A 型血友病的患者，无论其严重程度如何，均根据常规临床实践使用 Elocta 进行因子治疗。
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延长半衰期因子 VIII 产品
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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关节健康：目标共同发展
大体时间：48个月
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目标关节数
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48个月
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关节健康：目标关节分辨率
大体时间：48个月
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已解决的目标关节数
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48个月
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关节健康：目标关节复发
大体时间：48个月
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重复目标关节数
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48个月
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关节健康：治疗出血的年化关节出血率 (AJBR)
大体时间：48个月
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对于已治疗的出血，每年关节出血事件的数量
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48个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肘部、膝盖和脚踝的疾病活动（肥厚性滑膜）和疾病损伤（软骨或骨）评分
大体时间：48个月
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将使用超声检测血友病早期关节病 (HEAD-US) 方案。
总分表示检测到的异常项目分数的总和。
其值范围从 0（最小值）到 8（最大值）。
较高的分数表示较差的结果。
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48个月
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全球步态评分和/或肘部、膝盖和脚踝的关节评分项目。
大体时间：48个月
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将使用血友病关节健康评分 (HJHS) 系统。 肘部、膝盖和脚踝的整体步态评分和/或关节评分项目（肿胀、肿胀持续时间、肌肉萎缩、轴向排列、运动捻发音、屈曲丧失、不稳定、伸展丧失、关节痛、力量、步态）。 每个关节的最低分数为 0，最高分数为 20。 整体总关节得分（范围0-120）是6个六个指标关节（肘、膝和踝）得分的总和。 较高的分数表示较差的结果。 |
48个月
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肘部、膝盖和脚踝的关节和身体评估。
大体时间：48个月
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将使用 WFH 体格检查分数（AKA Gilbert 分数）。
关节评估（疼痛、出血、体格检查和放射学评估）和身体评估（肿胀、肌肉萎缩、轴向畸形、运动捻发音、运动范围、屈曲挛缩和不稳定）。
较高的分数表示较差的结果。
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48个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Elocta 的有效性：治疗出血的年化出血率 (ABR)
大体时间：48个月
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每年出血事件的数量，对于治疗的出血
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48个月
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Elocta 的有效性：所有出血的年化出血率 (ABR)
大体时间：48个月
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每年出血事件的数量，对于所有出血
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48个月
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Elocta 的有效性：零 (0) 关节出血的发生
大体时间：48个月
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零 (0) 关节出血的研究人群百分比 (%)
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48个月
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Elocta 的有效性：工作效率和损害
大体时间：48个月
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通过 WPAI-SHP 问卷评估
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48个月
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Elocta 的有效性：生活质量
大体时间：48个月
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通过 Haemo-QoL/Haem-A-QoL 问卷评估
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48个月
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Elocta 的有效性：体力活动水平
大体时间：48个月
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由 Saltin-Grimby 量表评估
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48个月
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Elocta 的有效性：生活质量
大体时间：48个月
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通过EQ-5D-5L/EQ-5D-Y问卷评估
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48个月
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Elocta 的有效性：关节健康的严重程度
大体时间：48个月
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由患者对关节健康严重程度的整体印象问卷评估
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48个月
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Elocta 的有效性：FVIII 血浆水平
大体时间：48个月
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FVIII 血浆水平的百分比 (%)
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48个月
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Elocta 的功效：止痛药和消炎药的使用
大体时间：48个月
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按药物剂量评估
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48个月
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Elocta 的功效：止痛药和消炎药的使用
大体时间：48个月
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根据每种药物的总暴露天数进行评估
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48个月
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Elocta 的使用：每个受试者的年度注射频率
大体时间：48个月
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按处方评估
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48个月
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Elocta 的使用：每个受试者的年化要素消耗
大体时间：48个月
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按处方评估 [IU/kg]
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48个月
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Elocta 的用法：依从性
大体时间：48个月
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研究者评估（百分比 (%)）
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48个月
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探索目标
大体时间：48个月
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不同 Elocta 预防方案对长期关节健康的影响
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48个月
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探索性目的：florio HAEMO 对患者保护感及其活动水平的影响
大体时间：48个月
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关于 florio HAEMO 工具对患者保护感及其活动水平影响的问卷调查结果
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48个月
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探索性目标：探索遵守规定的治疗方案
大体时间：48个月
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florio HAEMO 捕获治疗依从性分数
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48个月
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探索性目标：探索预测的 FVIII 水平与体力活动之间的关系
大体时间：48个月
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florio HAEMO 捕获预测的 FVIII 水平，florio HAEMO 捕获身体活动（类型、持续时间、心率和步数）
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48个月
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探索性目标：探索与预测的 FVIII 水平和身体活动相关的出血时间
大体时间：48个月
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florio HAEMO 捕获的出血数据（时间、位置、原因、处理/未处理）、florio HAEMO 捕获的注射数据（时间、剂量）、florio HAEMO 捕获的预测 FVIII 水平
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48个月
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探索性目标：探索使用 Florio 来表征疼痛和幸福感
大体时间：48个月
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florio HAEMO 捕获疼痛数据（时间、位置、原因、强度），florio HAEMO 捕获健康数据
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48个月
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探索性目标：不同 Elocta 预防方案对长期关节健康的影响
大体时间：48个月
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目标共同发展、解决和复发
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48个月
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探索性目标：不同 Elocta 预防方案对长期关节健康的影响
大体时间：48个月
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已治疗出血的年化关节出血率 (AJBR)
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48个月
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探索性目标：不同 Elocta 预防方案对长期关节健康的影响
大体时间：48个月
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超声 (HEAD-US)
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48个月
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探索性目标：不同 Elocta 预防方案对长期关节健康的影响
大体时间：48个月
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临床关节评分 (HJHS)
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48个月
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探索性目标：不同 Elocta 预防方案对长期关节健康的影响
大体时间：48个月
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所有出血的年化出血率 (ABR)（基于根据当地实践评估的出血事件）
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48个月
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探索性目标：不同 Elocta 预防方案对长期关节健康的影响
大体时间：48个月
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发生零 (0) 次关节出血
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48个月
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探索性目标：不同 Elocta 预防方案对长期关节健康的影响
大体时间：48个月
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通过 Haemo-QoL/Haem-A-QoL 评估的生活质量
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48个月
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探索性目标：不同 Elocta 预防方案对长期关节健康的影响
大体时间：48个月
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Saltin-Grimby 量表评估的身体活动水平
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48个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Study Physician、Swedish Orphan Biovitrum AB
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年3月30日
初级完成 (估计的)
2026年7月1日
研究完成 (估计的)
2026年7月1日
研究注册日期
首次提交
2020年2月20日
首先提交符合 QC 标准的
2020年3月2日
首次发布 (实际的)
2020年3月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月17日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.