Een studie van 48 maanden om de langetermijneffectiviteit van Elocta op de gezondheid van gewrichten te evalueren (A-MORE)
Een 48 maanden durende, multicenter, observationele studie om de langetermijneffectiviteit van Elocta op de gezondheid van gewrichten te evalueren
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Hemofilie A is een zeldzame genetische aandoening die naar schatting bij één op de 10.000 levendgeborenen voorkomt en wordt gekenmerkt door een tekort aan stollingsfactor VIII, wat een verminderde hemostase en langdurige bloedingen veroorzaakt. Matige hemofilie, gedefinieerd als < 5%, en ernstige hemofilie, gedefinieerd als < 1% van de normale factor VIII-activiteit resulteren in frequente en spontane bloedingen in spieren en gewrichten, meestal de ellebogen, knieën en enkels. Bloedingen in gewrichten kunnen acute pijn en zwelling veroorzaken en kunnen leiden tot een verminderd bewegingsbereik van de gewrichten, langdurige kraakbeenbeschadiging en slopende hemofiele artropathie. Vroeg gebruik van profylaxe met factor VIII-vervanging wordt aanbevolen na de diagnose van hemofilie A om de gezondheid van de gewrichten te behouden en gewrichtsvernietiging te voorkomen. Ondanks het gebruik van profylaxe ervaren veel patiënten echter nog steeds gewrichtsbloedingen die na verloop van tijd kunnen leiden tot gewrichtsverslechtering. Het risico op gewrichtsbloedingen neemt toe met de hoeveelheid tijd die wordt doorgebracht onder bepaalde FVIII-dalspiegels, b.v. 1, 3 of 5 IE/dL. Er is dus waarschijnlijk een verband tussen de intensiteit van het profylactische behandelingsregime en de gezondheid van de gewrichten. Elocta is een rFVIII-product met verlengde halfwaardetijd (EHL rFVIII), met een langzamere klaring in vergelijking met conventionele FVIII-producten. Behandeling met Elocta zal de behandelaar daarom meer flexibiliteit bieden voor het individualiseren van profylaxe in vergelijking met conventionele FVIII. Hogere dalspiegels kunnen worden bereikt met Elocta zonder toename van factorgebruik of injectiefrequentie. De behandelaar kan er in plaats daarvan voor kiezen om de injectiefrequentie of het factorverbruik te verlagen zonder de dalwaarden te verlagen.
Patiënten kunnen hun fysieke activiteiten beperken vanwege angst voor bloedingen als ze niet op de hoogte zijn van hun huidige FVIII-niveau. Er zijn nu apps en wearables voor patiënten beschikbaar waarmee patiënten hun voorspelde FVIII-waarden kunnen bekijken en gezondheidsgerelateerde gegevens kunnen vastleggen (zoals bloedingen, pijn, welzijn, niveaus van fysieke activiteit enz.). Deze gegevens kunnen worden gedeeld met de behandelend arts ter ondersteuning van de planning om de factorbehandeling van de patiënt te individualiseren op basis van de huidige levensstijl, gezondheidstoestand en fysieke activiteitsniveaus. Florio, een gecertificeerd medisch hulpmiddel dat wordt gebruikt als onderdeel van de routinematige klinische praktijk, is zo'n app, en de gegevensoutput en feedback van patiënten over hun activiteitenniveau en gevoel van bescherming tijdens het gebruik van Florio zullen worden geanalyseerd als verkennende doelstellingen in dit onderzoek.
Het hoofddoel van deze studie is het evalueren van de effectiviteit van Elocta op de gezondheid van gewrichten gedurende een lange observatieperiode (48 maanden). De studie zal ook de invloed onderzoeken op de gezondheid van gewrichten op de lange termijn van verschillende Elocta-profylaxeregimes die leiden tot verschillende dalniveaus en of de mate van fysieke activiteitsniveaus van patiënten kan worden geassocieerd met voorspelde FVIII-niveaus.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
-
Bonn, Duitsland
- Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
-
Frankfurt, Duitsland
- Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
-
Frankfurt, Duitsland
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Hamburg, Duitsland
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
-
Hanover, Duitsland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hanover, Duitsland
- Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
-
Heidelberg, Duitsland
- SRH-Klinikum Heidelberg
-
Mörfelden-Walldorf, Duitsland
- HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
-
München, Duitsland
- Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München
-
-
-
-
-
Tallinn, Estland
- Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
-
Tallinn, Estland
- The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland
- Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
-
Turku, Finland
- Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Griekenland
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
-
Thessaloniki, Griekenland
- Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
-
-
-
-
-
Bari, Italië
- University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
-
Cesena, Italië
- AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
-
Genova, Italië
- Giannina Gaslini Institute
-
Milan, Italië
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Parma, Italië
- University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
-
Rome, Italië
- Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
-
Torino, Italië
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland
- University Medical Center Groningen/UMCG
-
-
-
-
-
Muscat, Oman
- The Royal Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Saoedi-Arabië
- Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
-
Riyadh, Saoedi-Arabië
- King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
-
Riyadh, Saoedi-Arabië
- King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
-
Riyadh, Saoedi-Arabië
- Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenië
- University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Vall d'hebrón
-
Barcelona, Spanje
- Sant Johan De Deu
-
Cruces, Spanje
- Hospital Universitario Cruces
-
Donostia / San Sebastian, Spanje
- Hospital Universitario Donostia
-
Murcia, Spanje
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Málaga, Spanje
- Hospital Universitario Carlos Haya
-
Navarro, Spanje
- Complejo Hospitalario de Navarra
-
Oviedo, Spanje
- Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
-
Palma de Mallorca, Spanje
- Hospital Universitario Son Espases
-
Seville, Spanje
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Vigo, Spanje
- Hospital Alvaro Cunqueiro
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië
- University Hospital Brno
-
Ostrava, Tsjechië
- University Hospital Ostrava
-
Prague, Tsjechië
- Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol
-
-
-
-
-
Canterbury, Verenigd Koninkrijk
- East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden
- Hematologimottagning Sahlgrenska
-
Malmo, Zweden
- Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
-
-
-
-
-
Bern, Zwitserland
- Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
-
Lausanne, Zwitserland
- Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
-
Sankt Gallen, Zwitserland
- Zentrum für Labormedizin
-
Zurich, Zwitserland
- Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mits ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming van de patiënt, of de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) van de patiënt voor patiënten onder de wettelijke leeftijd, voordat studiegerelateerde activiteiten worden ondernomen. Instemming moet worden verkregen van pediatrische patiënten volgens de lokale regelgeving
- Heb een diagnose van hemofilie A
- Bij inschrijving voor profylactische behandeling met Elocta, onafhankelijk van deelname aan het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Inschrijving in een andere gelijktijdige klinische interventionele studie, of inname van een Investigational Medicinal Product (IMP), binnen drie maanden voorafgaand aan opname in deze studie
- Aanwezigheid van factor VIII-antilichamen (remmers) (≥0,60 Bethesda-eenheid [BE]/ml) bij de laatst beschikbare remmertest
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Hemofilie A-patiënten
Alle patiënten met de diagnose hemofilie A, ongeacht de ernst, krijgen een factorbehandeling met Elocta volgens de gebruikelijke klinische praktijk.
|
Verlengde halfwaardetijd factor VIII-product
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gewrichtsgezondheid: streef naar gezamenlijke ontwikkeling
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Aantal doelgewrichten
|
48 maanden
|
|
Gezamenlijke gezondheid: streef naar gezamenlijke resolutie
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Aantal opgeloste doelgewrichten
|
48 maanden
|
|
Gezamenlijke gezondheid: streef naar gezamenlijke herhaling
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Aantal terugkerende doelgewrichten
|
48 maanden
|
|
Gewrichtsgezondheid: op jaarbasis berekend gewrichtsbloedingspercentage (AJBR) voor behandelde bloedingen
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Aantal gewrichtsbloedingen per jaar, voor behandelde bloedingen
|
48 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ziekteactiviteit (hypertrofisch synovium) en ziekteschade (kraakbeen of bot) scores voor ellebogen, knieën en enkels
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Het hemofilie Early Arthropathy Detection with UltraSound (HEAD-US) protocol zal worden gebruikt.
De totaalscore vertegenwoordigt de som van itemscores voor gedetecteerde afwijkingen.
De waarden variëren van 0 (minimum) tot 8 (maximum).
Een hogere score duidt op een slechter resultaat.
|
48 maanden
|
|
Globale gangscore en/of gezamenlijke score-items voor ellebogen, knieën en enkels.
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Er wordt gebruik gemaakt van het Haemophilia Joint Health Score (HJHS)-systeem. Globale gangscore en/of gewrichtsscore-items (zwelling, duur van zwelling, spieratrofie, axiale uitlijning, crepitus bij beweging, flexieverlies, instabiliteit, extensieverlies, gewrichtspijn, kracht, lopen) voor ellebogen, knieën en enkels. De minimale score per joint is 0, de maximale score is 20. De algehele totale gewrichtsscore (bereik 0-120) is de som van de 6 zes-indexgewrichtsscores (ellebogen, knieën en enkels). Een hogere score duidt op een slechter resultaat. |
48 maanden
|
|
Gezamenlijke en fysieke evaluatie voor ellebogen, knieën en enkels.
Tijdsspanne: 48 maanden
|
De WFH Physical Examination Score (AKA Gilbert Score) zal worden gebruikt.
Gezamenlijke evaluatie (pijn, bloeding, lichamelijk onderzoek en radiologische evaluatie) en fysieke evaluatie (zwelling, spieratrofie, axiale misvorming, crepitus bij beweging, bewegingsbereik, flexiecontractuur en instabiliteit).
Een hogere score duidt op een slechter resultaat.
|
48 maanden
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Effectiviteit van Elocta: geannualiseerd bloedingspercentage (ABR) voor behandelde bloedingen
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Aantal bloedingen per jaar, voor behandelde bloedingen
|
48 maanden
|
|
Effectiviteit van Elocta: jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR) voor alle bloedingen
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Aantal bloedingen per jaar, voor alle bloedingen
|
48 maanden
|
|
Effectiviteit van Elocta: optreden van nul (0) gewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Percentage (%) van de onderzoekspopulatie met nul (0) gewrichtsbloedingen
|
48 maanden
|
|
Effectiviteit van Elocta: werkproductiviteit en beperkingen
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Beoordeeld door WPAI-SHP vragenlijst
|
48 maanden
|
|
Effectiviteit van Elocta: kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Beoordeeld aan de hand van de Haemo-QoL/Haem-A-QoL-vragenlijst
|
48 maanden
|
|
Effectiviteit van Elocta: Fysiek activiteitsniveau
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Beoordeeld door de Saltin-Grimby-schaal
|
48 maanden
|
|
Effectiviteit van Elocta: kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Beoordeeld door EQ-5D-5L/EQ-5D-Y vragenlijst
|
48 maanden
|
|
Effectiviteit van Elocta: ernst van de gezondheid van de gewrichten
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Beoordeeld door Patiënt Global Impression of Severity of Joint Health vragenlijst
|
48 maanden
|
|
Effectiviteit van Elocta: FVIII-plasmaspiegels
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Percentage (%) van FVIII-plasmaspiegel
|
48 maanden
|
|
Effectiviteit van Elocta: gebruik van pijn- en ontstekingsremmende medicatie
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Beoordeeld op medicatiedosis
|
48 maanden
|
|
Effectiviteit van Elocta: gebruik van pijn- en ontstekingsremmende medicatie
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Beoordeeld op totaal aantal blootstellingsdagen per medicatie
|
48 maanden
|
|
Gebruik van Elocta: Op jaarbasis geïnjecteerde frequentie per proefpersoon
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Op recept beoordeeld
|
48 maanden
|
|
Gebruik van Elocta: factorverbruik op jaarbasis per onderwerp
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Beoordeeld op voorschrift [IE/kg]
|
48 maanden
|
|
Gebruik van Elocta: therapietrouw
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Onderzoeker beoordeeld (percentage (%))
|
48 maanden
|
|
Verkennende doelstelling
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Invloed van verschillende Elocta-profylaxeregimes op de gezondheid van gewrichten op de lange termijn
|
48 maanden
|
|
Verkennend doel: Invloed van florio HAEMO op het gevoel van bescherming van patiënten en hun activiteitenniveau
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Resultaten van vragenlijst over de impact van florio HAEMO-tools op het gevoel van bescherming van patiënten en hun activiteitenniveau
|
48 maanden
|
|
Verkennend doel: onderzoek naar de naleving van het voorgeschreven behandelingsregime
Tijdsspanne: 48 maanden
|
florio HAEMO registreerde therapietrouwscores
|
48 maanden
|
|
Verkennend doel: onderzoek naar de relatie tussen voorspelde FVIII-niveaus en fysieke activiteit
Tijdsspanne: 48 maanden
|
florio HAEMO legde voorspelde FVIII-niveaus vast, florio HAEMO legde fysieke activiteit vast (type, duur, hartslag en stappen)
|
48 maanden
|
|
Verkennend doel: timing van bloedingen onderzoeken in relatie tot voorspelde FVIII-niveaus en fysieke activiteit
Tijdsspanne: 48 maanden
|
florio HAEMO registreerde bloedingsgegevens (tijdstip, locatie, oorzaak, behandeld/onbehandeld), florio HAEMO registreerde injectiegegevens (tijd, dosis), florio HAEMO registreerde voorspelde FVIII-waarden
|
48 maanden
|
|
Verkennend doel: Ontdek het gebruik van Florio om pijn en welzijn te karakteriseren
Tijdsspanne: 48 maanden
|
florio HAEMO legde pijngegevens vast (tijd, locatie, oorzaak, intensiteit), florio HAEMO legde welzijnsgegevens vast
|
48 maanden
|
|
Verkennend doel: Invloed van verschillende Elocta-profylaxeregimes op de gezondheid van gewrichten op de lange termijn
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Streef naar gezamenlijke ontwikkeling, resolutie en herhaling
|
48 maanden
|
|
Verkennend doel: Invloed van verschillende Elocta-profylaxeregimes op de gezondheid van gewrichten op de lange termijn
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Geannualiseerde gezamenlijke bloedingssnelheid (AJBR) voor behandelde bloedingen
|
48 maanden
|
|
Verkennend doel: Invloed van verschillende Elocta-profylaxeregimes op de gezondheid van gewrichten op de lange termijn
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Echografie (HEAD-US)
|
48 maanden
|
|
Verkennend doel: Invloed van verschillende Elocta-profylaxeregimes op de gezondheid van gewrichten op de lange termijn
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Klinische gewrichtscoring (HJHS)
|
48 maanden
|
|
Verkennend doel: Invloed van verschillende Elocta-profylaxeregimes op de gezondheid van gewrichten op de lange termijn
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR) (gebaseerd op bloedingsepisoden beoordeeld volgens de lokale praktijk) voor alle bloedingen
|
48 maanden
|
|
Verkennend doel: Invloed van verschillende Elocta-profylaxeregimes op de gezondheid van gewrichten op de lange termijn
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Voorkomen van nul (0) gewrichtsbloedingen
|
48 maanden
|
|
Verkennend doel: Invloed van verschillende Elocta-profylaxeregimes op de gezondheid van gewrichten op de lange termijn
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Kwaliteit van leven beoordeeld door Haemo-QoL/Haem-A-QoL
|
48 maanden
|
|
Verkennend doel: Invloed van verschillende Elocta-profylaxeregimes op de gezondheid van gewrichten op de lange termijn
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Fysiek activiteitsniveau beoordeeld door de Saltin-Grimby-schaal
|
48 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Sobi.Elocta-005
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .