Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

48-miesięczne badanie oceniające długoterminową skuteczność Elocta na zdrowie stawów (A-MORE)

17 marca 2026 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

48-miesięczne, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne oceniające długoterminową skuteczność Elocta na zdrowie stawów

Jest to 48-miesięczne obserwacyjne, prospektywne, wieloośrodkowe badanie. Ogólnym celem badania jest ocena długoterminowej skuteczności leczenia preparatem Elocta na zdrowie stawów u pacjentów leczonych profilaktycznie preparatem Elocta w rzeczywistych warunkach.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hemofilia A jest rzadką chorobą genetyczną, która, jak się szacuje, występuje u jednego na 10 000 żywych urodzeń i charakteryzuje się niedoborem czynnika krzepnięcia VIII, powodującym zaburzenia hemostazy i przedłużające się epizody krwawień. Umiarkowana hemofilia, definiowana jako < 5%, i ciężka hemofilia, definiowana jako < 1% normalnej aktywności czynnika VIII, skutkują częstymi i samoistnymi krwawieniami do mięśni i stawów, zwykle łokci, kolan i kostek. Krwawienie do stawów może powodować ostry ból i obrzęk oraz może skutkować zmniejszeniem zakresu ruchu w stawie, długotrwałym uszkodzeniem chrząstki i wyniszczającą artropatią hemofilową. Po rozpoznaniu hemofilii A zaleca się wczesne zastosowanie profilaktyki z substytucją czynnika VIII w celu zachowania zdrowia stawów i zapobiegania ich destrukcji. Jednak pomimo stosowania profilaktyki u wielu pacjentów nadal występują krwawienia do stawów, które z czasem mogą prowadzić do pogorszenia stanu stawów. Ryzyko krwawienia do stawów wzrasta wraz z czasem spędzonym poniżej pewnych minimalnych poziomów czynnika VIII, np. 1, 3 lub 5 j.m./dl. Istnieje więc prawdopodobnie związek między intensywnością leczenia profilaktycznego a stanem zdrowia stawów. Elocta jest produktem rFVIII o wydłużonym okresie półtrwania (EHL rFVIII), o wolniejszym klirensie w porównaniu z konwencjonalnymi produktami FVIII. Leczenie preparatem Elocta zapewni zatem lekarzowi większą elastyczność w indywidualizacji profilaktyki w porównaniu z konwencjonalnym FVIII. Wyższe minimalne poziomy można osiągnąć za pomocą Elocta bez zwiększania zużycia czynnika lub częstotliwości wstrzykiwania. Zamiast tego lekarz może zdecydować się na zmniejszenie częstotliwości wstrzyknięć lub zużycia czynnika bez obniżania poziomów minimalnych.

Pacjenci mogą ograniczyć aktywność fizyczną z obawy przed krwawieniem, jeśli nie są świadomi swojego aktualnego poziomu FVIII. Dostępne są teraz aplikacje dla pacjentów i urządzenia do noszenia, które umożliwiają pacjentom przeglądanie przewidywanych poziomów FVIII i gromadzenie danych związanych ze zdrowiem (takich jak krwawienia, ból, samopoczucie, poziom aktywności fizycznej itp.). Dane te mogą być udostępniane lekarzowi prowadzącemu wspomagające planowanie indywidualizacji terapii czynnikowej pacjenta w oparciu o aktualny styl życia, stan zdrowia i poziom aktywności fizycznej. Florio, certyfikowane urządzenie medyczne używane w ramach rutynowej praktyki klinicznej, jest taką aplikacją, a dane wyjściowe i opinie pacjentów na temat ich poziomu aktywności i poczucia ochrony podczas korzystania z Florio zostaną przeanalizowane jako cele eksploracyjne w tym badaniu.

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności preparatu Elocta na zdrowie stawów w długim okresie obserwacji (48 miesięcy). W badaniu zbadany zostanie również wpływ różnych schematów profilaktyki Elocta na długoterminowe zdrowie stawów prowadzących do różnych poziomów minimalnych oraz czy zakres poziomów aktywności fizycznej pacjentów można powiązać z przewidywanymi poziomami czynnika VIII.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

427

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • Dr Suliman Al Habib Hospital Riyadh
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • King Faisal Specialised Hospital, KFSH Riyadh, Children
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • King Faisal Specialist Hospital KFSH, Adults
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • Riyadh Military Hospital (P.S.M.C)
      • Brno, Czechy
        • University Hospital Brno
      • Ostrava, Czechy
        • University Hospital Ostrava
      • Prague, Czechy
        • Dept. of Pediatric Haematology and Oncology, University Hospital Motol
      • Tallinn, Estonia
        • Lastehaigla, Tallinn (Tallinn Children´s Hospital)
      • Tallinn, Estonia
        • The North Estonia Medical Centre Hematoloogiakeskus, Regionalhaigla
      • Helsinki, Finlandia
        • Helsinki University Central Hospital, New Children Hospital
      • Turku, Finlandia
        • Turku University Central Hospital, Paediatric and adolescent haematology and oncology clinic
      • Thessaloniki, Grecja
        • Ippokrateio Hospital Thessaloniki (adult department)
      • Thessaloniki, Grecja
        • Ippokrateio Hospital Thessaloniki (pediatric department)
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania
        • Sant Johan De Deu
      • Cruces, Hiszpania
        • Hospital Universitario Cruces
      • Donostia / San Sebastian, Hiszpania
        • Hospital Universitario Donostia
      • Murcia, Hiszpania
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Málaga, Hiszpania
        • Hospital Universitario Carlos Haya
      • Navarro, Hiszpania
        • Complejo Hospitalario de Navarra
      • Oviedo, Hiszpania
        • Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA)
      • Palma de Mallorca, Hiszpania
        • Hospital Universitario Son Espases
      • Seville, Hiszpania
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Vigo, Hiszpania
        • Hospital Alvaro Cunqueiro
      • Groningen, Holandia
        • University Medical Center Groningen/UMCG
      • Berlin, Niemcy
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin Campus Virchow Klinikum
      • Bonn, Niemcy
        • Universitätsklinikum Bonn AöR, Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Frankfurt, Niemcy
        • Hämostaseologie/Hämophiliezentrum, Medizinische Klinik 2 Institut für Transfusionsmedizin, Universitätsklinikum
      • Frankfurt, Niemcy
        • Universitätsklinikum Frankfurt - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, Niemcy
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
      • Hanover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Niemcy
        • Werlhof-Institut für Hämostaseologie GmbH
      • Heidelberg, Niemcy
        • SRH-Klinikum Heidelberg
      • Mörfelden-Walldorf, Niemcy
        • HZRM Hämöphilie Zentrum Rhein Main
      • München, Niemcy
        • Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital am Universitätsklinikum München
      • Muscat, Oman
        • The Royal Hospital
      • Bern, Szwajcaria
        • Universitätsklinik für Hämatologie und Hämatologisches Zentrallabor Inselspital
      • Lausanne, Szwajcaria
        • Service et Laboratoire central d'hématologie, Adults
      • Sankt Gallen, Szwajcaria
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zurich, Szwajcaria
        • Universitätsspital Zürich Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
      • Gothenburg, Szwecja
        • Hematologimottagning Sahlgrenska
      • Malmo, Szwecja
        • Department of Haematology, Oncology and Radiation Physics, Skåne University Hospital Malmö
      • Ljubljana, Słowenia
        • University Medical Centre Ljubljana Division of Paediatrics
      • Bari, Włochy
        • University of Bari Aldo Moro (Centro Emofilia Policlinico - Pediatria U.O.)
      • Cesena, Włochy
        • AUSL Romagna Centro Emofilia U.O.C., Medicina Trasfusionale Dipartimento Patologia, Clinica Ospedale M. Bufalini
      • Genova, Włochy
        • Giannina Gaslini Institute
      • Milan, Włochy
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Parma, Włochy
        • University Hospital of Parma, AOUP, Haemophilia Center
      • Rome, Włochy
        • Uo Malattie Emorragiche e Trombotiche Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS, Universitá Catolica del Sacro Coure
      • Torino, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino Regina Margherita
      • Canterbury, Zjednoczone Królestwo
        • East Kent Hospitals University NHS Foundation Trust, Kent Haemophilia and Thrombosis Centre, Kent and Canterbury Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital, Royal London Hospital for Integrated Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z rozpoznaną hemofilią A niezależnie od ciężkości, niezależnie od płci i wieku, leczeni czynnikiem za pomocą produktu Elocta zgodnie ze zwykłą praktyką kliniczną.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana i datowana świadoma zgoda pacjenta lub prawnie upoważnionego przedstawiciela pacjenta w przypadku pacjentów niepełnoletnich przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem. Należy uzyskać zgodę pacjentów pediatrycznych zgodnie z lokalnymi przepisami
  • Masz zdiagnozowaną hemofilię A
  • Przy włączeniu do leczenia profilaktycznego preparatem Elocta, niezależnie od udziału w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Włączenie do innego równoczesnego interwencyjnego badania klinicznego lub przyjęcie badanego produktu leczniczego (IMP) w ciągu trzech miesięcy przed włączeniem do tego badania
  • Obecność przeciwciał (inhibitorów) czynnika VIII (≥0,60 jednostek Bethesda [BU]/ml) w ostatnim dostępnym teście na obecność inhibitorów

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z hemofilią A
Wszyscy pacjenci z rozpoznaną hemofilią A, niezależnie od ciężkości, leczeni czynnikiem za pomocą produktu Elocta zgodnie ze zwykłą praktyką kliniczną.
Produkt z czynnikiem VIII o przedłużonym okresie półtrwania
Inne nazwy:
  • efmoroktokog alfa
  • ELOCTATE
  • rFVIIIFc

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wspólne zdrowie: Docelowy wspólny rozwój
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Liczba stawów docelowych
48 miesięcy
Wspólne zdrowie: Docelowe wspólne rozwiązanie
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Liczba rozwiązanych stawów docelowych
48 miesięcy
Zdrowie stawów: Docelowy nawrót stawów
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Liczba powtarzających się stawów docelowych
48 miesięcy
Zdrowie stawów: Roczny wskaźnik krwawień do stawów (AJBR) dla leczonych krwawień
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Liczba krwawień do stawów w ciągu roku dla leczonych krwawień
48 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aktywność choroby (przerost błony maziowej) i uszkodzenia choroby (chrząstki lub kości) dla łokci, kolan i kostek
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Zastosowany zostanie protokół wczesnego wykrywania artropatii hemofilii za pomocą ultradźwięków (HEAD-US). Całkowity wynik reprezentuje sumę punktów dla wykrytych nieprawidłowości. Jego wartości wahają się od 0 (minimum) do 8 (maksimum). Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
48 miesięcy
Global Gait Score i/lub punktacja stawu łokciowego, kolanowego i skokowego.
Ramy czasowe: 48 miesięcy

Zastosowany zostanie system oceny stanu zdrowia stawów dotyczący hemofilii (HJHS). Globalna ocena chodu i/lub punkty oceny stawów (obrzęk, czas trwania obrzęku, zanik mięśni, ustawienie osiowe, trzeszczenie podczas ruchu, utrata zgięcia, niestabilność, utrata wyprostu, ból stawów, siła, chód) dla łokci, kolan i kostek.

Minimalny wynik za staw to 0, maksymalny wynik to 20. Ogólny całkowity wynik stawu (zakres 0-120) jest sumą 6 punktów stawu indeksowego (łokci, kolan i kostek). Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.

48 miesięcy
Stawowa i fizyczna ocena łokci, kolan i kostek.
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Wykorzystany zostanie wynik badania fizykalnego WFH (AKA Gilbert Score). Ocena stawów (ból, krwawienie, badanie fizykalne i ocena radiologiczna) oraz ocena fizyczna (obrzęk, zanik mięśni, deformacja osiowa, trzeszczenie podczas ruchu, zakres ruchu, przykurcze zgięciowe i niestabilność). Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
48 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność produktu Elocta: Roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Liczba przypadków krwawienia w ciągu roku dla leczonych krwawień
48 miesięcy
Skuteczność Elocta: Roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla wszystkich krwawień
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Liczba przypadków krwawienia w ciągu roku dla wszystkich krwawień
48 miesięcy
Skuteczność Elocta: Występowanie zerowych (0) krwawień do stawów
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Odsetek (%) badanej populacji z zerowymi (0) krwawieniami do stawów
48 miesięcy
Skuteczność Elocta: Produktywność i upośledzenie pracy
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Oceniane za pomocą kwestionariusza WPAI-SHP
48 miesięcy
Skuteczność Elocta: jakość życia
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Oceniane za pomocą kwestionariusza Haemo-QoL/Haem-A-QoL
48 miesięcy
Skuteczność Elocta: Poziom aktywności fizycznej
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Oceniane w skali Saltina-Grimby'ego
48 miesięcy
Skuteczność Elocta: jakość życia
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Oceniane za pomocą kwestionariusza EQ-5D-5L/EQ-5D-Y
48 miesięcy
Skuteczność Elocta: Nasilenie stanu zdrowia stawów
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Ocenione za pomocą kwestionariusza ogólnego wrażenia pacjenta dotyczącego ciężkości stanu zdrowia stawów
48 miesięcy
Skuteczność preparatu Elocta: poziom czynnika VIII w osoczu
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Procent (%) poziomu czynnika VIII w osoczu
48 miesięcy
Skuteczność Elocta: Stosowanie leków przeciwbólowych i przeciwzapalnych
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Oceniane na podstawie dawki leku
48 miesięcy
Skuteczność Elocta: Stosowanie leków przeciwbólowych i przeciwzapalnych
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Oceniana na podstawie całkowitej liczby dni ekspozycji na lek
48 miesięcy
Stosowanie Elocta: Roczna częstotliwość wstrzyknięć na pacjenta
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Oceniane na receptę
48 miesięcy
Wykorzystanie Elocta: Roczna konsumpcja czynników na podmiot
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Oceniane na receptę [j.m./kg]
48 miesięcy
Użycie Elocta: Adherencja
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Ocena badacza (procent (%))
48 miesięcy
Cel eksploracyjny
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Wpływ różnych schematów profilaktyki Elocta na długoterminowe zdrowie stawów
48 miesięcy
Cel badawczy: Wpływ florio HAEMO na poczucie bezpieczeństwa pacjentów i poziom ich aktywności
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Wyniki ankiety dotyczącej wpływu narzędzi florio HAEMO na poczucie bezpieczeństwa pacjentów i poziom ich aktywności
48 miesięcy
Cel eksploracyjny: Zbadanie przestrzegania przepisanego schematu leczenia
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Florio HAEMO zarejestrowało wyniki przestrzegania zaleceń terapeutycznych
48 miesięcy
Cel eksploracyjny: Zbadanie związku między przewidywanymi poziomami czynnika VIII a aktywnością fizyczną
Ramy czasowe: 48 miesięcy
florio HAEMO rejestruje przewidywane poziomy FVIII, florio HAEMO rejestruje aktywność fizyczną (rodzaj, czas trwania, tętno i liczbę kroków)
48 miesięcy
Cel eksploracyjny: Zbadanie czasu krwawienia w odniesieniu do przewidywanych poziomów czynnika VIII i aktywności fizycznej
Ramy czasowe: 48 miesięcy
florio HAEMO przechwycone dane krwawienia (czas, lokalizacja, przyczyna, leczone/nieleczone), florio HAEMO przechwycone dane dotyczące iniekcji (czas, dawka), florio HAEMO przechwycone przewidywane poziomy czynnika VIII
48 miesięcy
Cel eksploracyjny: Zbadanie zastosowania Florio do scharakteryzowania bólu i dobrego samopoczucia
Ramy czasowe: 48 miesięcy
florio HAEMO rejestruje dane dotyczące bólu (czas, lokalizacja, przyczyna, intensywność), florio HAEMO rejestruje dane dotyczące samopoczucia
48 miesięcy
Cel eksploracyjny: Wpływ różnych schematów profilaktyki Elocta na długoterminowe zdrowie stawów
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Celuj w wspólny rozwój, rozwiązanie i nawrót
48 miesięcy
Cel eksploracyjny: Wpływ różnych schematów profilaktyki Elocta na długoterminowe zdrowie stawów
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Roczny wskaźnik krwawień do stawów (AJBR) dla leczonych krwawień
48 miesięcy
Cel eksploracyjny: Wpływ różnych schematów profilaktyki Elocta na długoterminowe zdrowie stawów
Ramy czasowe: 48 miesięcy
USG (HEAD-US)
48 miesięcy
Cel eksploracyjny: Wpływ różnych schematów profilaktyki Elocta na długoterminowe zdrowie stawów
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Kliniczna ocena stawów (HJHS)
48 miesięcy
Cel eksploracyjny: Wpływ różnych schematów profilaktyki Elocta na długoterminowe zdrowie stawów
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) (na podstawie epizodów krwawień ocenianych zgodnie z lokalną praktyką) dla wszystkich krwawień
48 miesięcy
Cel eksploracyjny: Wpływ różnych schematów profilaktyki Elocta na długoterminowe zdrowie stawów
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Występowanie zerowych (0) krwawień do stawów
48 miesięcy
Cel eksploracyjny: Wpływ różnych schematów profilaktyki Elocta na długoterminowe zdrowie stawów
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Jakość życia oceniana za pomocą Haemo-QoL/Haem-A-QoL
48 miesięcy
Cel eksploracyjny: Wpływ różnych schematów profilaktyki Elocta na długoterminowe zdrowie stawów
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Poziom aktywności fizycznej oceniany za pomocą skali Saltina-Grimby'ego
48 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 marca 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na ELOKTA

Subskrybuj