AMN患者におけるアルブミンによる血漿交換
2022年9月21日 更新者：Onofre, Aurora Pujol, M.D.
副腎髄質神経障害患者におけるアルブミンによる血漿交換の効果：単動性、単腕、概念実証研究。
副腎白質ジストロフィー (X-ALD) は、脳白質の最も一般的な遺伝性疾患で、出生率は 1:14,700 です。
これは、分解のためにペルオキシソームへの超長鎖脂肪酸 (VCLFA) のトランスポーターをコードする ABCD1 遺伝子の変異によって引き起こされます。
結果として、VLCFA は組織に蓄積し、血漿は診断のための病理学的バイオマーカーとなります。
過剰な VLCFA は、ミトコンドリアの ROS と酸化的損傷を引き起こします。これは、X-ALD の病因を促進する主な要因です。
その他の重要な調節不全経路は、エネルギー生産、ミトコンドリアの生合成と呼吸、タンパク質恒常性、小胞体ストレスです。
現在の治療選択肢は満足のいくものではなく、骨髄移植と遺伝子治療に限定されており、ほとんどの患者が適格ではありません。
アルツハイマー病に対するアルブミン置換による血漿交換 (PE) の有望な結果により、この研究を開始するようになりました。
私たちの理論的根拠は次のとおりです。血漿では、VLCFAはリポタンパク質とアルブミンによって輸送されます。
アルブミンは、脳への脂肪酸 (FA) の主要な輸送体です。
ABCD1欠乏は炎症を誘発し、血液脳関門の漏出を増加させ、アルブミンへの透過性の増加を促進する可能性があります.
アルブミンの置換は、末梢シンクメカニズムを通じて血漿中の VLCFA レベルを低下させ、脳に到達する VLCFA の量を減少させ、脂質過酸化を防ぐと仮定します。
5 人の X-ALD 患者を対象に、最初の 1 か月は週 1 回、5 か月間は毎月 1 回、PE を適用して内因性アルブミンを置換するためのパイロットの概念実証研究を実施します。
治療終了後、6ヶ月の経過観察を行います。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Barcelona
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L'Hospitalet de Llobregat、Barcelona、スペイン、08908
- Bellvitge University Hospital
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 18 歳から 65 歳までの男性
- 血漿VLCFAの上昇と遺伝子変異の同定
- 下肢に少なくとも錐体路徴候があり、走ることが困難なAMNの臨床徴候
- EDSSスケールによる運動障害の存在
- 2MWTを実行する能力
-スクリーニング前の6か月で得られた、X-ALDの大脳型のないAMN患者で観察できる次の異常を示す正常な脳MRIまたは脳MRI：
- FLAIRまたはT2配列における脳幹の錐体路線維の異常な高信号
- FLAIRまたはT2シーケンスでの内部カプセルの錐体路線維の異常な高強度
- 小脳萎縮
- 中程度の皮質萎縮
除外基準:
-行動障害または異常な凝固パラメータによる血漿交換の禁忌、例えば：
- 低カルシウム血症 (Ca++ < 8.7 mg/dl)
- 血小板減少症 (< 100.000/μl)
- フィブリノーゲン < 1.5 g/l
- プロトロンビン時間 (クイック) コントロールに対して p< 60% (INR > 1.5)
- ベータ遮断薬治療および徐脈 < 55/分
- ACIによる治療（アレルギー反応のリスクの増加）
- ヘモグロビン < 10 g/dl
- 血漿交換を妨げる困難な静脈アクセス
- 血液製剤に対する頻繁な副作用（重篤またはその他）の病歴
- Albunorm® 5% のいずれかの成分に対するアルブミン o アレルギーに対する過敏症
- 血漿クレアチン > 2mg/dl
- コントロールされていない高血圧（過去3か月間の定期的な治療にもかかわらず、収縮期血圧が160 mmHg以上および/または拡張期血圧が100 mmHg以上）
- -肝硬変またはGPT> 2.5 x ULN、またはビリルビン> 2 mg / dlの肝臓の問題
- -心筋梗塞、重度または不安定狭心症、または過去12か月の心不全によって証明される心臓病
- FLAIR シーケンスの脳 MRI で可視化される、有髄錐体路を含む白質の異常なハイパーシグナルの T1 シーケンスでのガドリニウム増強
- 何らかの病因による四肢の著しい末梢性浮腫（圧痕性浮腫の評価チャートで2+以上）
- -過去5年間の進化した悪性腫瘍、または研究プロトコルへの順守を複雑にする状態
- 喫煙者（少なくとも 20 年間、1 日 1 パック以上）、現在または以前の喫煙者
- あらゆる精神疾患
- -X-ALDの別の治療臨床試験への参加、または研究開始前の3か月間の他の治験薬の受領
- -抗凝固薬または抗血小板療法で治療されている患者
- 緊急時に調査員が簡単に連絡できない、または調査員に電話できない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：忍耐
治療前後の患者様
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アルブミンによる血漿交換、1 か月間は週 1 回、その後 5 か月間は月 1 回
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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超長鎖脂肪酸の濃度
時間枠：6 か月のベースラインからの変化
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血漿中のC26:0、C24:0脂肪酸の濃度およびC26:0/C22:0比率
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6 か月のベースラインからの変化
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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2分間歩行テスト
時間枠：0、6、および 12 か月
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硬く平らな面を合計 2 分間で歩くことができる距離を測定します。
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0、6、および 12 か月
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6分間歩行テスト
時間枠：0、6、および 12 か月
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硬く平らな面を合計 6 分間で歩くことができる距離を測定します。
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0、6、および 12 か月
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Timed Up and Go (TUG) テスト
時間枠：0、6、および 12 か月
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立ち上がって、3 メートル歩いて、向きを変えて、椅子に戻って座って、通常のペースで行われます。
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0、6、および 12 か月
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25 フィート歩く時間 (TW25)
時間枠：0、6、および 12 か月
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患者はできるだけ速く、しかし安全に、走らずに 7.62 メートル (25 フィート) 歩く必要があります。
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0、6、および 12 か月
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拡張障害ステータススケール (EDSS)
時間枠：0、6、および 12 か月
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このスケールは運動機能を測定し、0 (正常な神経学的検査) から 10 (死亡) までの範囲です。
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0、6、および 12 か月
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アッシュワーススケール
時間枠：0、6、および 12 か月
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Modified Ashworth Scale は、CNS の病変または神経障害のある患者の痙性を測定します。
範囲は 0 (緊張の増加なし) から 4 (患部の屈曲または伸展が固い) までです。
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0、6、および 12 か月
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SF-Qualiveen（ショートフォームQualiveen）
時間枠：0、6、および 12 か月
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Qualiveen は、特定の患者の健康関連の生活の質であり、神経学的状態の患者における泌尿器障害の影響を評価するために開発されました。
回答の選択肢は、5 段階のリッカート型スケールで構成され、0 は尿の問題が健康関連の QOL に影響を与えないことを示し、4 は高い悪影響を示すことを示します。
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0、6、および 12 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年3月9日
一次修了 (実際)
2021年2月24日
研究の完了 (実際)
2021年9月13日
試験登録日
最初に提出
2020年3月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月10日
最初の投稿 (実際)
2020年3月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年9月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年9月21日
最終確認日
2022年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- XAMNPEAP2019
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
アルブミン溶液の臨床試験
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Do Hyun ParkHK inno.N Corporation募集
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Polyak, MaximilianHealth Resources and Services Administration (HRSA)完了
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Martin-Luther-Universität Halle-Wittenbergまだ募集していません