Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Plazmacsere albuminnal AMN-betegeknél

2022. szeptember 21. frissítette: Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Albuminnal végzett plazmacsere hatása adrenomieloneuropathiában szenvedő betegeknél: Unicentrikus, egykarú, koncepció bizonyítása.

Az adrenoleukodystrophia (X-ALD) az agy fehérállományának leggyakoribb genetikai rendellenessége, 1:14 700 születési gyakorisággal. Ezt az ABCD1 gén mutációi okozzák, amely a nagyon hosszú láncú zsírsavak (VCLFA) transzporterét kódolja a peroxiszómába lebontás céljából. Ennek következtében a VLCFA felhalmozódik a szövetekben és a plazmában, amely a diagnózis patognomonikus biomarkere. A VLCFA feleslege mitokondriális ROS-t és oxidatív károsodást okoz, ami az X-ALD patogenezisének egyik fő tényezője. Egyéb kulcsfontosságú szabályozatlan útvonalak az energiatermelés, a mitokondriális biogenezis és légzés, a proteosztázis és az ER stressz. A jelenlegi terápiás lehetőségek nem kielégítőek, a csontvelő-transzplantációra és a génterápiára korlátozódnak, amelyekre a legtöbb beteg nem alkalmas. Az Alzheimer-kór albuminpótlásával végzett plazmacsere (PE) biztató eredményei arra késztettek bennünket, hogy elkezdjük ezt a vizsgálatot. Indoklásunk a következő: A plazmában a VLCFA-t lipoproteinek és albumin szállítják. Az albumin a zsírsavak (FA) fő szállítója az agyba. Az ABCD1 hiánya gyulladást vált ki, és növeli a vér-agy gát szivárgását, ami elősegítheti az albumin fokozott permeabilitását. Feltételezzük, hogy az albumin pótlása csökkentené a plazma VLCFA szintjét a perifériás elnyelő mechanizmusokon keresztül, csökkentve az agyba jutó VLCFA mennyiségét, és megakadályozná a lipidperoxidációt. Az első hónapban hetente egyszer és 5 hónapon keresztül havonta egy kísérleti koncepció-bizonyítási vizsgálatot végeznek 5 X-ALD betegen, hogy az endogén albumint PE-vel helyettesítsék. A kezelés befejezése után 6 hónapos utánkövetés történik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Spanyolország
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08908
        • Bellvitge University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfiak 18 és 65 év között, beleértve
  2. Emelkedett plazma VLCFA és génmutáció azonosított
  3. Az AMN klinikai tünetei legalább piramisszerű jelekkel az alsó végtagokban és futási nehézségek
  4. Motoros deficit jelenléte az EDSS skála szerint
  5. Képesség a 2MWT végrehajtására

  6. Normál agyi MRI vagy agyi MRI, amely a következő eltéréseket mutatja, amelyek az X-ALD agyi formájával nem rendelkező AMN-betegeknél figyelhetők meg, a szűrést megelőző 6 hónapban:

    • a piramis traktus rostjainak abnormális hiperintenzitása az agytörzsben FLAIR vagy T2 szekvencián
    • a piramis traktus rostjainak abnormális hiperintenzitása a belső kapszulákban FLAIR vagy T2 szekvencián
    • cerebelláris atrófia
    • mérsékelt kérgi atrófia

Kizárási kritériumok:

  1. A plazmacsere bármely ellenjavallata viselkedési zavarok vagy rendellenes véralvadási paraméterek miatt, például:

    • Hipokalcémia (Ca++ < 8,7 mg/dl)
    • Thrombocytopenia (< 100 000/µl)
    • Fibrinogén < 1,5 g/l
    • Protrombin idő (gyors) p< 60% a kontrollhoz képest (INR > 1,5)
    • Béta-blokkoló kezelés és bradycardia < 55/perc
    • ACI-kezelés (az allergiás reakciók fokozott kockázata)
  2. Hemoglobin < 10 g/dl
  3. Nehéz vénás hozzáférés, ami kizárja a plazmacserét
  4. A vérkészítményekkel kapcsolatos gyakori (súlyos vagy egyéb) mellékhatások anamnézisében
  5. albuminnal szembeni túlérzékenység vagy allergia az Albunorm® 5% bármely összetevőjére
  6. Plazma kreatin > 2 mg/dl
  7. Nem kontrollált magas vérnyomás (160 Hgmm vagy magasabb szisztolés vérnyomás és/vagy 100 Hgmm vagy magasabb diasztolés vérnyomás az elmúlt 3 hónapban végzett rendszeres kezelés ellenére)
  8. Májcirrózis vagy bármilyen májprobléma, ha a GPT > 2,5-szerese a felső határértéknek, vagy a bilirubin > 2 mg/dl
  9. Szívinfarktus, súlyos vagy instabil angina vagy szívelégtelenség által bizonyított szívbetegségek az elmúlt 12 hónapban
  10. A gadolinium fokozása a fehérállomány bármely abnormális hiperszignáljának T1 szekvenciáján, beleértve a myelinizált piramis pályákat, ami látható az agyi MRI-n a FLAIR szekvenciákon
  11. Bármilyen etiológiájú végtagok jelentős perifériás ödémája (2+ vagy több a pitting ödéma értékelési táblázatán)
  12. Bármilyen evolúciós rosszindulatú daganat az elmúlt öt évben, vagy bármely olyan állapot, amely megnehezíti a vizsgálati protokoll betartását
  13. Dohányzók (egy csomag/nap vagy több legalább 20 évig), jelenlegi vagy korábbi
  14. Bármilyen pszichiátriai betegség
  15. Mutassa be az X-ALD másik terápiás klinikai vizsgálatában való részvételét, vagy bármely más vizsgálati gyógyszer kézhezvételét a vizsgálat megkezdése előtti három hónapban
  16. Véralvadásgátló vagy thrombocyta-aggregáció gátló kezelésben részesülő betegek
  17. Vészhelyzet esetén a vizsgáló nem könnyen elérhető, vagy nem tudja hívni a nyomozót

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Betegek
Betegek a kezelés előtt és után
Drog: Albumin oldat
plazmacsere albuminnal, hetente egy hónapig, majd havonta egy 5 hónapig
Más nevek:
  • plazmacsere

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nagyon hosszú szénláncú zsírsavak koncentrációja
Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest 6 hónap után
C26:0, C24:0 zsírsavak koncentrációja és C26:0/C22:0 arány a plazmában
Változás az alapvonalhoz képest 6 hónap után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
2 perces séta teszt
Időkeret: 0., 6. és 12. hónap
Azt a távolságot méri, amelyet az egyén összesen két percet képes megtenni kemény, sík felületen
0., 6. és 12. hónap
6 perces séta teszt
Időkeret: 0., 6. és 12. hónap
Azt a távolságot méri, amelyet az egyén összesen hat perc alatt képes megtenni kemény, sík felületen
0., 6. és 12. hónap
Timed Up and Go (TUG) teszt
Időkeret: 0., 6. és 12. hónap
Ez abból áll, hogy felállunk, 3 métert sétálunk, megfordulunk, visszasétünk a székhez és leülünk, szabályos ütemben
0., 6. és 12. hónap
25 láb gyaloglási idő (TW25)
Időkeret: 0., 6. és 12. hónap
A betegnek 7,62 métert (25 láb) kell gyalogolnia a lehető leggyorsabban, de biztonságosan, futás nélkül
0., 6. és 12. hónap
Kiterjesztett fogyatékossági állapot skála (EDSS)
Időkeret: 0., 6. és 12. hónap
Ez a skála a motoros funkciókat méri, 0-tól (normál neurológiai vizsgálat) 10-ig (halál)
0., 6. és 12. hónap
Ashworth skála
Időkeret: 0., 6. és 12. hónap
A módosított Ashworth-skála a központi idegrendszeri elváltozásokban vagy neurológiai rendellenességekben szenvedő betegek spaszticitását méri. 0-tól (nincs tónusnövekedés) 4-ig (az érintett rész(ek) merev hajlításban vagy nyújtásban) terjed.
0., 6. és 12. hónap
SF-Qualiveen (rövid formájú Qualiveen)
Időkeret: 0., 6. és 12. hónap
A Qualiveen a betegek egészségi állapotával kapcsolatos életminőségének mutatója, amelyet azért fejlesztettek ki, hogy felmérjék a húgyúti rendellenességek hatását neurológiai betegségekben szenvedő betegeknél. A válaszlehetőségek 5 pontos Likert-típusú skálákként vannak felállítva, ahol a 0 azt jelzi, hogy a vizeletürítési problémák nem befolyásolják az egészséggel összefüggő életminőséget, a 4 pedig azt, hogy nagy káros hatást.
0., 6. és 12. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. március 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. február 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. szeptember 13.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 10.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. szeptember 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 21.

Utolsó ellenőrzés

2022. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • XAMNPEAP2019

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Albumin oldat

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Lebanon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel