AMN 환자에서 알부민을 이용한 혈장 교환

포함 기준:

1. 18세 이상 65세 이하의 남성
2. 상승된 혈장 VLCFA 및 유전자 돌연변이 확인
3. 다리에 적어도 피라미드 징후가 있고 달리기 어려움이 있는 AMN의 임상 징후
4. EDSS 척도에 따른 운동 결핍의 존재
5. 2MWT 수행 능력

6. 스크리닝 전 6개월에 얻은 뇌 형태의 X-ALD가 없는 AMN 환자에서 관찰할 수 있는 다음과 같은 이상을 나타내는 정상 뇌 MRI 또는 ​​뇌 MRI:

   • FLAIR 또는 T2 시퀀스의 뇌간에서 피라미드 관 섬유의 비정상적인 고강도
   • FLAIR 또는 T2 시퀀스의 내부 캡슐에 있는 피라미드 관 섬유의 비정상적 고강도
   • 소뇌 위축
   • 중등도 피질 위축

제외 기준:

1. 다음과 같은 행동 장애 또는 비정상적인 응고 매개변수로 인한 혈장 교환에 대한 모든 금기:

   • 저칼슘혈증(Ca++ < 8.7 mg/dl)
   • 혈소판 감소증(< 100.000/µl)
   • 피브리노겐 < 1.5g/l
   • 프로트롬빈 시간(Quick) p< 60% 대 대조군(INR > 1.5)
   • 베타 차단제 치료 및 서맥 < 55/분
   • ACI로 치료(알레르기 반응 위험 증가)
2. 헤모글로빈 < 10g/dl
3. 혈장 교환을 방해하는 어려운 정맥 접근
4. 혈액 제제에 대한 빈번한 부작용(심각한 또는 기타)의 병력
5. Albunorm® 5%의 구성 요소에 대한 알부민 또는 알레르기에 대한 고감도
6. 혈장 크레아틴 > 2 mg/dl
7. 조절되지 않는 고혈압(지난 3개월간 정기적인 치료에도 불구하고 수축기 혈압 160mmHg 이상 및/또는 확장기 혈압 100mmHg 이상)
8. 간경변 또는 GPT > 2.5 x ULN 또는 빌리루빈 > 2 mg/dl의 간 문제
9. 지난 12개월 동안 심근경색, 심하거나 불안정한 협심증 또는 심부전으로 입증된 심장 질환
10. FLAIR 시퀀스의 뇌 MRI에서 볼 수 있는 수초 피라미드 트랙을 포함하여 백질의 비정상적인 과신호의 T1 시퀀스에 대한 가돌리늄 향상
11. 모든 병인의 사지의 상당한 말초 부종(오목 부종에 대한 평가 차트에서 2+ 이상)
12. 지난 5년 동안 진행된 모든 악성 종양 또는 연구 프로토콜 준수를 복잡하게 만드는 모든 상태
13. 흡연자(최소 20년 동안 하루에 한 갑 이상), 현재 또는 이전
14. 어떤 정신 질환
15. 연구 시작 전 3개월 이내에 X-ALD에 대한 다른 치료 임상 시험에 참여했거나 다른 조사 약물을 수령한 사실
16. 항응고제 또는 항혈소판제 치료를 받고 있는 환자
17. 위급한 상황에서 조사관이 쉽게 연락할 수 없거나 조사관을 호출할 수 없는 경우