Troca de plasma com albumina em pacientes com AMN

Critério de inclusão:

1. Homens dos 18 aos 65 anos, inclusive
2. VLCFA plasmático elevado e mutação genética identificada
3. Sinais clínicos de AMN com pelo menos sinais piramidais nos membros inferiores e dificuldades para correr
4. Presença de déficit motor de acordo com a escala EDSS
5. Capacidade de realizar o 2MWT

6. RM cerebral normal ou RM cerebral mostrando as seguintes anormalidades que podem ser observadas em pacientes com AMN sem a forma cerebral de X-ALD, obtidas nos 6 meses anteriores à triagem:

   • hiperintensidade anormal das fibras do trato piramidal no tronco cerebral na sequência FLAIR ou T2
   • hiperintensidade anormal das fibras do trato piramidal nas cápsulas internas na sequência FLAIR ou T2
   • atrofia cerebelar
   • atrofia cortical moderada

Critério de exclusão:

1. Qualquer contra-indicação para troca de plasma devido a distúrbios comportamentais ou parâmetros de coagulação anormais, como por exemplo:

   • Hipocalcemia (Ca++ <8,7 mg/dl)
   • Trombocitopenia (< 100.000/µl)
   • Fibrinogênio < 1,5 g/l
   • Tempo de protrombina (Rápido) p < 60% versus controle (INR > 1,5)
   • Tratamento com betabloqueador e bradicardia < 55/min
   • Tratamento com ACIs (aumento do risco de reações alérgicas)
2. Hemoglobina < 10 g/dl
3. Acesso venoso difícil que impede troca de plasma
4. Uma história de reações adversas frequentes (graves ou não) a produtos sanguíneos
5. Hipersensibilidade à albumina ou alergia a qualquer um dos componentes de Albunorm® 5%
6. Creatina plasmática > 2 mg/dl
7. Hipertensão arterial não controlada (pressão arterial sistólica igual ou superior a 160 mmHg e/ou pressão arterial diastólica igual ou superior a 100 mmHg, apesar do tratamento regular durante os últimos 3 meses)
8. Cirrose hepática ou qualquer problema hepático com GPT > 2,5 x LSN ou bilirrubina > 2 mg/dl
9. Doenças cardíacas evidenciadas por infarto do miocárdio, angina grave ou instável ou insuficiência cardíaca nos últimos 12 meses
10. Realce de gadolínio na sequência T1 de qualquer hipersinal anormal da substância branca, incluindo tratos piramidais mielinizados, visível na RM cerebral nas sequências FLAIR
11. Edema periférico significativo (2+ ou mais na Tabela de Avaliação para Edema depressível) das extremidades de qualquer etiologia
12. Qualquer malignidade evolutiva durante os últimos cinco anos ou qualquer condição que complique a adesão ao protocolo do estudo
13. Fumantes (um maço/dia ou mais há pelo menos 20 anos), atuais ou anteriores
14. Qualquer doença psiquiátrica
15. Apresentar participação em outro ensaio clínico terapêutico para X-ALD, ou o recebimento de qualquer outro medicamento experimental nos três meses anteriores ao início do estudo
16. Pacientes em tratamento com anticoagulantes ou terapia antiplaquetária
17. Não facilmente contatável pelo investigador em caso de emergência ou incapaz de ligar para o investigador