X連鎖低リン血症性くる病/骨軟化症の成人および小児患者におけるKRN23の研究
2022年9月1日 更新者：Kyowa Kirin Co., Ltd.
X染色体連鎖性低リン血症性くる病/骨軟化症患者におけるKRN23の第3相長期延長試験および第3相長期延長試験から切り替えられたKRN23の市販後試験
市販後調査に切り替える前に:
XLH の成人または小児における KRN23 の 4 または 2 週間に 1 回の皮下投与の有効性と安全性を評価する
市販後調査に切り替えた後:
治験薬から製造販売後治験薬に切り替えられたKRN23の、承認された用法・用量における安全性及び有効性を、治療を継続した被験者を対象に評価すること
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
27
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Korea
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Seoul、Korea、大韓民国
- Seoul National University Hospital
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Seoul、Korea、大韓民国
- Asan Medical Center
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Okayama、日本
- Okayama Saiseikai General Hospital
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Osaka、日本
- Osaka City University Hospital
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Osaka、日本
- Japan Community Health care Organization Osaka Hospital
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Hokkaido
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Sapporo、Hokkaido、日本
- Hokkaido University Hospital
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Kanagawa
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Yokohama、Kanagawa、日本
- Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
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Osaka
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Suita、Osaka、日本
- National University Corporation Osaka University
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Tokyo
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Bunkyō-Ku、Tokyo、日本
- The University of Tokyo Hospital
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Minato-Ku、Tokyo、日本
- Toranomon Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
研究に参加するための自発的な書面によるインフォームドコンセントを個人的に提出した;小児患者の場合、法的に権限を与えられた代理人が自発的に書面によるインフォームド コンセントを個人的に提出した。
必要に応じて、研究に参加するための書面または口頭での同意を患者から得る必要があります。
次のいずれかに該当する患者
- 成人 XLH 患者の場合、96 週目に UX023-CL303 または UX023-CL304 で最終観察を完了する
- 小児患者の場合、UX023-CL301 で 64 週目に最終観察を完了
- 女性患者の場合; -出産の可能性のある女性（初経に達していない女性、永久に不妊手術を受けた女性、閉経後[12か月、別の医学的原因のない月経がない]、または解剖学的に出産の可能性のない女性を除く） 0週の治療前評価で妊娠検査が陰性
- 出産の可能性のある女性患者、または生殖能力のある男性患者の場合。 -研究に参加している間、許容される避妊方法を使用する意欲
- -協力してすべての研究手順を完了し、訪問スケジュールを順守し、研究者の指示に従う意欲と能力 研究者または副研究者によって考慮される
除外基準:
- -XLH、薬理学的ビタミンD代謝物または類似体、水酸化アルミニウム制酸剤、全身性コルチコステロイド、アセタゾラミド、およびチアジドを治療するための経口リン酸塩の使用 治験薬の予定された初回投与の7日前
- -研究期間中のステープル、8プレートまたは骨切り術を含む、計画または推奨される整形外科手術（移植または除去）
- -治験薬の初回投与予定日の60日以内の血液または血液製剤の輸血
- -治験薬の予定された初回投与前の12か月以内の成長ホルモン療法の使用
- -治験薬の初回投与予定日の60日以内に副甲状腺ホルモン（シナカルセトなど）の分泌を抑制するための薬物の使用
- -治験薬の予定された最初の投与の4か月前までの4か月以内の治験薬（先行研究の治験薬を除く）または治験医療機器の使用、またはすべての予定された研究評価が完了する前の治験薬の必要性
- -治験薬の予定された初回投与前90日以内のKRN23以外の治療用モノクローナル抗体の使用
- -HIV抗体、HBs抗原および/またはHCV抗体が陽性の病歴
- その他、治験責任医師または治験分担医師が本試験に適さないと判断した者
製造販売後臨床試験移行時：
市販後臨床試験への登録に適格な被験者は、次の両方の基準を満たしている必要があります。
- -市販後の臨床研究に参加するための自発的な書面によるインフォームドコンセントを個人的に提出した。 小児患者の場合、法的に権限を与えられた代理人が自発的に書面によるインフォームド コンセントを個人的に提出した。 必要に応じて、市販後臨床試験に参加するための書面または口頭による同意を被験者から得た。
- 治験責任医師又は治験分担医師が、有効性及び安全性の観点から、当該被験者にとって市販後臨床試験への切り替えが必要かつ適切であると判断した場合
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：KRN23
被験者は、0週から140週まで、4週間ごと（成人）または2週間ごと（小児）にKRN23の皮下注射を受けます。
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KRN23の開始用量は、先行研究での最後の投与に使用された用量になります。
投与量は、投与量および投与量調整の基準に従って後で変更することができる。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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各有害事象の被験者数
時間枠：140週まで
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140週まで
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体温への影響
時間枠：140週まで
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140週まで
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脈拍数への影響
時間枠：140週まで
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140週まで
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呼吸数への影響
時間枠：140週まで
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140週まで
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座位での収縮期血圧への影響
時間枠：140週まで
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140週まで
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座位での拡張期血圧への影響
時間枠：140週まで
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140週まで
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12 誘導心電図 (ECG) への影響
時間枠：140週まで
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心電図に異常がある
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140週まで
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腎臓超音波への影響
時間枠：140週まで
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腎超音波による腎石灰化症の5段階評価
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140週まで
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心電図への影響
時間枠：140週まで
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心エコー図による心臓の異所性石灰化の存在
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140週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血清リン濃度
時間枠：140週まで
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140週まで
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血清濃度 1,25(OH)2D
時間枠：140週まで
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140週まで
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尿中リン濃度
時間枠：140週まで
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140週まで
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リンの尿細管吸収濃度（TRP）
時間枠：140週まで
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140週まで
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リン酸塩の最大尿細管再吸収濃度/糸球体濾過率 (TmP/GFR)
時間枠：140週まで
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140週まで
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1型コラーゲンのカルボキシ末端架橋テロペプチド（CTx）の濃度（XLHの成人患者）
時間枠：140週まで
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140週まで
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プロコラーゲン1型N-プロペプチド（P1NP）の濃度（XLHの成人患者）
時間枠：140週まで
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140週まで
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骨特異的アルカリホスファターゼ（BALP）の濃度（XLHの成人患者）
時間枠：140週まで
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140週まで
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血清アルカリホスファターゼ（ALP）濃度（XLHの小児患者）
時間枠：140週まで
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140週まで
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運動機能（6分間歩行テスト（6MWT））
時間枠：140週まで
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140週まで
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骨折および腱付着部の X 線所見 (XLH の成人患者)
時間枠：140週まで
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X線で評価されたX線骨折および腱付着部症の存在（XLHの成人患者）
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140週まで
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くる病重症度スコア (RSS) (XLH の小児患者)
時間枠：140週まで
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140週まで
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X線写真による全体的な変化の印象 (RGI-C) (XLHの小児患者)
時間枠：140週まで
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140週まで
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身長のZスコア（LMS法）（XLHの小児患者）
時間枠：140週まで
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140週まで
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
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薬物動態（血清KRN23濃度）
時間枠：140週まで
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140週まで
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免疫原性（抗KRN23抗体）
時間枠：140週まで
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140週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年1月9日
一次修了 (実際)
2020年12月4日
研究の完了 (実際)
2020年12月4日
試験登録日
最初に提出
2020年2月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月11日
最初の投稿 (実際)
2020年3月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年9月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年9月1日
最終確認日
2022年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KRN23-004
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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