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Uno studio su KRN23 in pazienti adulti e pediatrici con rachitismo ipofosfatemico legato all'X/Osteomalacia

1 settembre 2022 aggiornato da: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Uno studio di estensione a lungo termine di fase 3 su KRN23 in pazienti con rachitismo ipofosfatemico/osteomalacia legato all'X e uno studio post-marketing su KRN23 passato dallo studio di estensione a lungo termine di fase 3

Prima di passare allo studio post-marketing:

Valutare l'efficacia e la sicurezza di KRN23 somministrato per via sottocutanea una volta ogni 4 o 2 settimane in adulti o bambini con XLH

Dopo il passaggio allo studio post-marketing:

Valutare la sicurezza e l'efficacia di KRN23, che è passato dal prodotto sperimentale al prodotto sperimentale post-marketing, alla dose e al regime posologico approvati nei soggetti che hanno continuato il trattamento

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
    • Korea
      • Seoul, Korea, Corea, Repubblica di
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Corea, Repubblica di
        • Asan Medical Center
  • Giappone
      • Okayama, Giappone
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Giappone
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Giappone
        • Japan Community Health Care Organization Osaka Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone
        • Hokkaido University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone
        • National University Corporation Osaka University
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Giappone
        • The University of Tokyo Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Giappone
        • Toranomon Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Presentato personalmente il consenso informato scritto volontario per partecipare allo studio; Per i pazienti pediatrici, ha presentato personalmente il consenso informato scritto volontario da un rappresentante legalmente autorizzato.

    Se appropriato, il consenso scritto o verbale a partecipare allo studio dovrebbe essere ottenuto dai pazienti.

  2. Pazienti che soddisfano una delle seguenti condizioni;

    1. Per i pazienti adulti XLH, completare l'osservazione finale alla settimana 96 in UX023-CL303 o UX023-CL304
    2. Per i pazienti pediatrici, completare l'osservazione finale alla settimana 64 in UX023-CL301
  3. Per pazienti di sesso femminile; donne in età fertile (ad eccezione delle donne che non hanno raggiunto il menarca, sterilizzate in modo permanente, in postmenopausa [12 mesi senza mestruazioni senza una causa medica alternativa] o anatomicamente non in età fertile) con test di gravidanza negativo alla valutazione pre-trattamento della settimana 0
  4. Per pazienti di sesso femminile in età fertile o pazienti di sesso maschile con capacità riproduttiva; disponibilità a utilizzare metodi contraccettivi accettabili durante la partecipazione allo studio
  5. Disponibilità e capacità di completare in modo cooperativo tutte le procedure dello studio, aderire al programma delle visite e seguire le istruzioni dello sperimentatore, come considerato dallo sperimentatore o dal subinvestigatore

Criteri di esclusione:

  1. Uso di fosfato orale per il trattamento di XLH, metaboliti o analoghi farmacologici della vitamina D, antiacidi a base di idrossido di alluminio, corticosteroidi sistemici, acetazolamide e tiazidici entro 7 giorni prima della somministrazione iniziale programmata del farmaco sperimentale
  2. Chirurgia ortopedica pianificata o raccomandata (impianto o rimozione), comprese graffette, 8 placche o osteotomia, durante il periodo di studio
  3. Trasfusione di sangue o di emoderivati ​​entro 60 giorni prima della somministrazione iniziale programmata del farmaco sperimentale
  4. Uso della terapia con ormone della crescita entro 12 mesi prima della somministrazione iniziale programmata del farmaco sperimentale
  5. Uso di farmaci per sopprimere la secrezione dell'ormone paratiroideo (ad esempio, cinacalcet) entro 60 giorni prima della somministrazione iniziale programmata del farmaco sperimentale
  6. Uso di qualsiasi prodotto sperimentale (ad eccezione del prodotto sperimentale dello studio precedente) o dispositivo medico sperimentale entro 4 mesi prima della somministrazione iniziale programmata del farmaco sperimentale, o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni programmate dello studio
  7. Uso di un anticorpo monoclonale terapeutico diverso da KRN23 entro 90 giorni prima della somministrazione iniziale programmata del farmaco sperimentale
  8. Anamnesi positiva per anticorpi HIV, antigene HBs e/o anticorpi HCV
  9. Chiunque sia altrimenti considerato inadatto allo studio dallo sperimentatore o dal subinvestigatore

Al momento del passaggio allo studio clinico post-marketing:

I soggetti idonei per l'arruolamento nello studio clinico post-marketing devono aver soddisfatto entrambi i seguenti criteri:

  1. Consenso informato scritto volontario presentato personalmente per partecipare allo studio clinico post-marketing. Per i pazienti pediatrici, ha presentato personalmente il consenso informato scritto volontario da un rappresentante legalmente autorizzato. Se appropriato, il consenso scritto o verbale alla partecipazione allo studio clinico post-marketing doveva essere ottenuto dai soggetti.
  2. Il passaggio allo studio clinico post-marketing è stato necessario e appropriato per il soggetto dal punto di vista dell'efficacia e della sicurezza, a giudizio dello sperimentatore o del subinvestigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: KRN23
I soggetti riceveranno iniezioni sottocutanee di KRN23 ogni 4 settimane (adulti) o 2 settimane (pediatrici) dalla settimana 0 alla settimana 140.
Droga: KRN23
La dose iniziale di KRN23 sarà la dose utilizzata per l'ultima somministrazione negli studi precedenti. La dose può essere successivamente modificata secondo i criteri per la dose e l'aggiustamento della dose.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti per ciascun evento avverso
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Effetto sulla temperatura corporea
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Effetto sulla frequenza del polso
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Effetto sulla frequenza respiratoria
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Effetto sulla pressione arteriosa sistolica in posizione seduta
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Effetto sulla pressione arteriosa diastolica in posizione seduta
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Effetto sull'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG)
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
La presenza di anomalie nell'elettrocardiogramma
fino alla settimana 140
Effetto sull'ecografia renale
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
La valutazione della nefrocalcinosi in cinque gradi mediante ecografia renale
fino alla settimana 140
Effetto sull'ecocardiogramma
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
La presenza di calcificazioni ectopiche nel cuore mediante ecocardiogramma
fino alla settimana 140

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione di fosforo sierico
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Concentrazione di siero 1,25(OH)2D
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Concentrazione di fosforo urinario
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Concentrazione del riassorbimento tubulare del fosforo (TRP)
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Concentrazione del massimo riassorbimento tubulare di fosfato/velocità di filtrazione glomerulare (TmP/GFR)
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
concentrazione di telopeptide reticolato terminale carbossilico del collagene di tipo 1 (CTx) (pazienti adulti con XLH)
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
concentrazione di Procollagene tipo 1 N-propeptide (P1NP) (pazienti adulti con XLH)
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
concentrazione di fosfatasi alcalina specifica per l'osso (BALP) (pazienti adulti con XLH)
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Concentrazione della fosfatasi alcalina sierica (ALP) (pazienti pediatrici con XLH)
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Funzioni motorie (test del cammino di 6 minuti (6MWT))
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Reperti radiografici di frattura ed entesopatia (pazienti adulti con XLH)
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
La presenza di frattura radiografica ed entesopatia valutata dai raggi X (pazienti adulti con XLH)
fino alla settimana 140
Punteggio di gravità del rachitismo (RSS) (pazienti pediatrici con XLH)
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Impressione di cambiamento globale radiografica (RGI-C) (pazienti pediatrici con XLH)
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Punteggio Z dell'altezza (metodo LMS) (Pazienti pediatrici con XLH)
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica (concentrazione di KRN23 nel siero)
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140
Immunogenicità (anticorpo anti-KRN23)
Lasso di tempo: fino alla settimana 140
fino alla settimana 140

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

9 gennaio 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

4 dicembre 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

4 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

13 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

6 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KRN23-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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