En undersøgelse af KRN23 hos voksne og pædiatriske patienter med X-bundet hypophosphatæmisk rakitt/osteomalaci

Inklusionskriterier:

1. Personligt indsendt frivilligt skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen; For pædiatriske patienter, personligt indsendt frivilligt skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant.

   Hvis det er relevant, skal der indhentes skriftlig eller mundtlig tilladelse fra patienter til at deltage i undersøgelsen.

2. Patienter, der opfylder et eller flere af følgende;

   1. For voksne XLH-patienter gennemføres den sidste observation i uge 96 i UX023-CL303 eller UX023-CL304
   2. For pædiatriske patienter, udfør den sidste observation i uge 64 i UX023-CL301
3. Til kvindelige patienter; kvinder i den fødedygtige alder (undtagen kvinder, der ikke har nået menarche, permanent steriliseret, postmenopausale [12 måneder uden menstruation uden en alternativ medicinsk årsag] eller anatomisk set ikke i den fødedygtige alder) med negativ graviditetstest ved vurdering før behandling i uge 0
4. Til kvindelige patienter med den fødedygtige alder eller mandlige patienter med reproduktionsevne; vilje til at bruge acceptable præventionsmetoder, mens du deltager i undersøgelsen
5. Vilje og evne til i samarbejde at gennemføre alle undersøgelsesprocedurer, overholde besøgsplanen og følge investigatorens instruktioner, som vurderet af investigator eller subinvestigator

Ekskluderingskriterier:

1. Anvendelse af oral fosfat til behandling af XLH, farmakologiske vitamin D-metabolitter eller -analoger, antacida af aluminiumhydroxid, systemiske kortikosteroider, acetazolamid og thiazider inden for 7 dage før planlagt initial administration af forsøgslægemidlet
2. Planlagt eller anbefalet ortopædisk kirurgi (implantation eller fjernelse), inklusive hæfteklammer, 8 plader eller osteotomi, i løbet af undersøgelsesperioden
3. Blod- eller blodprodukttransfusion inden for 60 dage før planlagt indledende administration af forsøgslægemidlet
4. Brug af væksthormonbehandling inden for 12 måneder før planlagt indledende administration af forsøgslægemiddel
5. Brug af medicin til at undertrykke sekretionen af ​​parathyreoideahormon (f.eks. cinacalcet) inden for 60 dage før planlagt initial administration af forsøgslægemiddel
6. Brug af ethvert forsøgsprodukt (undtagen forsøgsprodukt fra den foregående undersøgelse) eller medicinsk udstyr inden for 4 måneder før planlagt indledende administration af forsøgslægemiddel eller krav om et forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger
7. Brug af et andet terapeutisk monoklonalt antistof end KRN23 inden for 90 dage før planlagt initial administration af forsøgslægemiddel
8. Anamnese med at være positiv for HIV-antistof, HBs-antigen og/eller HCV-antistof
9. Enhver, der ellers anses for uegnet til undersøgelsen af ​​investigator eller sub-investigator

På tidspunktet for skiftet til det post-marketing kliniske studie:

Emner, der er berettiget til at blive tilmeldt den post-marketing kliniske undersøgelse, skal have opfyldt begge følgende kriterier:

1. Personligt indsendt frivilligt skriftligt informeret samtykke til deltagelse i det kliniske postmarketing-studie. For pædiatriske patienter, personligt indsendt frivilligt skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant. Hvis det var relevant, skulle der indhentes skriftlig eller mundtlig tilladelse fra forsøgspersoner til at deltage i det post-marketing kliniske studie.
2. Skift til den post-marketing kliniske undersøgelse var nødvendig og passende for forsøgspersonen ud fra et synspunkt om effektivitet og sikkerhed, som vurderet af investigator eller subinvestigator