Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van KRN23 bij volwassen en pediatrische patiënten met X-gebonden hypofosfatemische rachitis/osteomalacie

1 september 2022 bijgewerkt door: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Een langetermijnverlengingsonderzoek van fase 3 van KRN23 bij patiënten met X-gebonden hypofosfatemische rachitis/osteomalacie en een postmarketingonderzoek van KRN23 dat is overgeschakeld van het langetermijnverlengingsonderzoek van fase 3

Voordat u overschakelt naar het postmarketingonderzoek:

Beoordeel de werkzaamheid en veiligheid van KRN23 subcutaan toegediend eenmaal per 4 of 2 weken bij volwassenen of kinderen met XLH

Na het overschakelen naar het postmarketingonderzoek:

Om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van KRN23, dat werd overgeschakeld van het onderzoeksproduct naar het post-marketing onderzoeksproduct, bij de goedgekeurde dosis en doseringsregime bij proefpersonen die de behandeling voortzetten

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Okayama, Japan
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japan
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Japan Community Health Care Organization Osaka Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan
        • Hokkaido University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan
        • National University Corporation Osaka University
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan
        • The University of Tokyo Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japan
        • Toranomon Hospital
  • Korea, republiek van
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korea, republiek van
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Korea, republiek van
        • Asan Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Persoonlijk ingediende vrijwillige schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek; Voor pediatrische patiënten, persoonlijk ingediende vrijwillige schriftelijke geïnformeerde toestemming door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger.

    Indien van toepassing, moet schriftelijke of mondelinge toestemming van patiënten worden verkregen voor deelname aan het onderzoek.

  2. Patiënten die aan een van de volgende punten voldoen;

    1. Voltooi voor volwassen XLH-patiënten de laatste observatie in week 96 in UX023-CL303 of UX023-CL304
    2. Voltooi voor pediatrische patiënten de laatste observatie in week 64 in UX023-CL301
  3. Voor vrouwelijke patiënten; vrouwen die zwanger kunnen worden (behalve vrouwen die de menarche nog niet hebben bereikt, permanent gesteriliseerd zijn, postmenopauzaal zijn [12 maanden zonder menstruatie zonder alternatieve medische oorzaak] of anatomisch niet zwanger kunnen worden) met een negatieve zwangerschapstest bij beoordeling vóór de behandeling in week 0
  4. Voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, of mannelijke patiënten met reproductief vermogen; bereidheid om aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek
  5. Bereidheid en bekwaamheid om samen alle onderzoeksprocedures te voltooien, zich te houden aan het bezoekschema en de instructies van de onderzoeker op te volgen, zoals overwogen door de onderzoeker of subonderzoeker

Uitsluitingscriteria:

  1. Gebruik van oraal fosfaat voor de behandeling van XLH, farmacologische vitamine D-metabolieten of -analogen, aluminiumhydroxide-antacida, systemische corticosteroïden, acetazolamide en thiaziden binnen 7 dagen voorafgaand aan de geplande eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  2. Geplande of aanbevolen orthopedische chirurgie (implantatie of verwijdering), inclusief nietjes, 8 platen of osteotomie, tijdens de studieperiode
  3. Transfusie van bloed of bloedproducten binnen 60 dagen voorafgaand aan de geplande eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  4. Gebruik van groeihormoontherapie binnen 12 maanden voorafgaand aan de geplande eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  5. Gebruik van medicatie om de secretie van bijschildklierhormoon te onderdrukken (bijv. cinacalcet) binnen 60 dagen voorafgaand aan de geplande eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  6. Gebruik van een onderzoeksproduct (behalve het onderzoeksproduct van de voorgaande studie) of een medisch hulpmiddel voor onderzoek binnen 4 maanden voorafgaand aan de geplande eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, of vereiste van een onderzoeksmiddel voorafgaand aan de afronding van alle geplande onderzoeksbeoordelingen
  7. Gebruik van een ander therapeutisch monoklonaal antilichaam dan KRN23 binnen 90 dagen voorafgaand aan de geplande eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  8. Voorgeschiedenis van positief zijn voor HIV-antilichaam, HBs-antigeen en/of HCV-antilichaam
  9. Iedereen die anderszins door de onderzoeker of subonderzoeker ongeschikt wordt geacht voor het onderzoek

Op het moment van overschakelen naar het klinische postmarketingonderzoek:

Proefpersonen die in aanmerking komen voor deelname aan het klinische postmarketingonderzoek moeten aan beide volgende criteria hebben voldaan:

  1. Persoonlijk ingediende vrijwillige schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan de postmarketing klinische studie. Voor pediatrische patiënten, persoonlijk ingediende vrijwillige schriftelijke geïnformeerde toestemming door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger. Indien van toepassing, moest schriftelijke of mondelinge toestemming van proefpersonen worden verkregen om deel te nemen aan het klinische postmarketingonderzoek.
  2. Overschakelen naar het postmarketing klinische onderzoek was noodzakelijk en passend voor de proefpersoon vanuit het oogpunt van werkzaamheid en veiligheid, zoals beoordeeld door de onderzoeker of subonderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: KRN23
Proefpersonen krijgen van week 0 tot en met week 140 elke 4 weken (volwassenen) of 2 weken (pediatrische patiënten) subcutane injecties met KRN23.
Geneesmiddel: KRN23
De startdosis van KRN23 zal de dosis zijn die werd gebruikt voor de laatste toediening in de voorgaande onderzoeken. De dosis kan later worden aangepast in overeenstemming met de criteria voor dosis en dosisaanpassing.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen voor elke bijwerking
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Effect op lichaamstemperatuur
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Effect op hartslag
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Effect op ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Effect op systolische bloeddruk in zittende houding
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Effect op diastolische bloeddruk in zittende houding
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Effect op 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: tot week 140
De aanwezigheid van een afwijking in het elektrocardiogram
tot week 140
Effect op echografie van de nieren
Tijdsspanne: tot week 140
De evaluatie van nefrocalcinose in vijf graden door echografie van de nieren
tot week 140
Effect op echocardiogram
Tijdsspanne: tot week 140
De aanwezigheid van ectopische verkalking in het hart door echocardiogram
tot week 140

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Concentratie van serumfosfor
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Concentratie van serum 1,25(OH)2D
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Concentratie van fosfor in de urine
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Concentratie van tubulaire resorptie van fosfor (TRP)
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Concentratie van maximale tubulaire reabsorptie van fosfaat/glomerulaire filtratiesnelheid (TmP/GFR)
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
concentratie van carboxy-terminaal verknoopt telopeptide van type 1 collageen (CTx) (volwassen patiënten met XLH)
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
concentratie van Procollageen type 1 N-propeptide (P1NP) (volwassen patiënten met XLH)
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
concentratie van botspecifieke alkalische fosfatase (BALP) (volwassen patiënten met XLH)
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Concentratie van serum alkalische fosfatase (ALP) (pediatrische patiënten met XLH)
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Motorische functies (6 minuten looptest (6MWT))
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Radiografische bevindingen van fractuur en enthesopathie (volwassen patiënten met XLH)
Tijdsspanne: tot week 140
De aanwezigheid van radiografische fracturen en enthesopathie beoordeeld door middel van röntgenfoto's (volwassen patiënten met XLH)
tot week 140
Rickets Severity Score (RSS) (pediatrische patiënten met XLH)
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Radiografische Global Impression of Change (RGI-C)(pediatrische patiënten met XLH)
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Z-score van lengte (LMS-methode) (pediatrische patiënten met XLH)
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (serum KRN23-concentratie)
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140
Immunogeniciteit (anti-KRN23-antilichaam)
Tijdsspanne: tot week 140
tot week 140

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

9 januari 2018

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

4 december 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

4 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 maart 2020

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

13 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

6 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 september 2022

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KRN23-004

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op XLH

Klinische onderzoeken op KRN23

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burundi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren