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Um estudo de KRN23 em pacientes adultos e pediátricos com raquitismo/osteomalácia hipofosfatêmica ligada ao cromossomo X

1 de setembro de 2022 atualizado por: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Um estudo de extensão de longo prazo de Fase 3 de KRN23 em pacientes com raquitismo/osteomalácia hipofosfatêmica ligada ao cromossomo X e um estudo pós-comercialização de KRN23 alterado do estudo de extensão de longo prazo de fase 3

Antes de mudar para o estudo pós-comercialização:

Avaliar a eficácia e segurança do KRN23 administrado por via subcutânea uma vez a cada 4 ou 2 semanas em adultos ou crianças com XLH

Após mudar para o estudo pós-comercialização:

Avaliar a segurança e a eficácia do KRN23, que foi alterado do produto experimental para o produto experimental pós-comercialização, na dose e regime posológico aprovados em indivíduos que continuaram o tratamento

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Okayama, Japão
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japão
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japão
        • Japan Community Health care Organization Osaka Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japão
        • Hokkaido University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japão
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japão
        • National University Corporation Osaka University
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japão
        • The University of Tokyo Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japão
        • Toranomon Hospital
  • Republica da Coréia
    • Korea
      • Seoul, Korea, Republica da Coréia
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republica da Coréia
        • Asan Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • ADULTO
  • OLDER_ADULT
  • CRIANÇA

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Consentimento informado voluntário por escrito enviado pessoalmente para participar do estudo; Para pacientes pediátricos, consentimento informado voluntário por escrito enviado pessoalmente por um representante legalmente autorizado.

    Se apropriado, consentimento escrito ou verbal para participar do estudo deve ser obtido dos pacientes.

  2. Pacientes que atendem a qualquer um dos seguintes;

    1. Para pacientes adultos com XLH, conclusão da observação final na Semana 96 em UX023-CL303 ou UX023-CL304
    2. Para pacientes pediátricos, conclusão da observação final na Semana 64 em UX023-CL301
  3. Para pacientes do sexo feminino; mulheres com potencial para engravidar (exceto mulheres que não atingiram a menarca, permanentemente esterilizadas, pós-menopáusicas [12 meses sem menstruação sem uma causa médica alternativa] ou anatomicamente sem potencial para engravidar) com teste de gravidez negativo na avaliação pré-tratamento da Semana 0
  4. Para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar ou pacientes do sexo masculino com capacidade reprodutiva; vontade de usar métodos aceitáveis ​​de contracepção durante a participação no estudo
  5. Vontade e capacidade de concluir cooperativamente todos os procedimentos do estudo, aderir ao cronograma de visitas e seguir as instruções do investigador, conforme considerado pelo investigador ou subinvestigador

Critério de exclusão:

  1. Uso de fosfato oral para tratamento de XLH, metabólitos farmacológicos de vitamina D ou análogos, antiácidos de hidróxido de alumínio, corticosteroides sistêmicos, acetazolamida e tiazidas dentro de 7 dias antes da administração inicial programada do medicamento em investigação
  2. Cirurgia ortopédica planejada ou recomendada (implantação ou remoção), incluindo grampos, 8 placas ou osteotomia, durante o período do estudo
  3. Transfusão de sangue ou hemoderivados dentro de 60 dias antes da administração inicial programada do medicamento experimental
  4. Uso de terapia com hormônio de crescimento dentro de 12 meses antes da administração inicial programada do medicamento experimental
  5. Uso de medicação para suprimir a secreção do hormônio da paratireoide (por exemplo, cinacalcet) dentro de 60 dias antes da administração inicial programada do medicamento experimental
  6. Uso de qualquer produto experimental (exceto para o produto experimental do estudo anterior) ou dispositivo médico experimental dentro de 4 meses antes da administração inicial programada do medicamento experimental ou exigência de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações programadas do estudo
  7. Uso de um anticorpo monoclonal terapêutico diferente de KRN23 dentro de 90 dias antes da administração inicial programada do medicamento em investigação
  8. História de ser positivo para anticorpo HIV, antígeno HBs e/ou anticorpo HCV
  9. Qualquer pessoa considerada inadequada para o estudo pelo investigador ou subinvestigador

No momento da mudança para o estudo clínico pós-comercialização:

Os indivíduos elegíveis para inscrição no estudo clínico pós-comercialização devem ter cumprido os dois critérios a seguir:

  1. Consentimento informado voluntário por escrito enviado pessoalmente para participar do estudo clínico pós-comercialização. Para pacientes pediátricos, consentimento informado voluntário por escrito enviado pessoalmente por um representante legalmente autorizado. Se apropriado, consentimento escrito ou verbal para participar do estudo clínico pós-comercialização deve ser obtido dos participantes.
  2. Mudar para o estudo clínico pós-comercialização foi necessário e apropriado para o sujeito do ponto de vista de eficácia e segurança, conforme julgado pelo investigador ou subinvestigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: KRN23
Os indivíduos receberão injeções subcutâneas de KRN23 a cada 4 semanas (adulto) ou 2 semanas (pediátrico) da semana 0 até a semana 140.
Medicamento: KRN23
A dose inicial de KRN23 será a dose utilizada para a última administração nos estudos anteriores. A dose pode ser modificada posteriormente de acordo com os critérios de dose e ajuste de dose.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de indivíduos para cada evento adverso
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Efeito na temperatura corporal
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Efeito na frequência de pulso
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Efeito na frequência respiratória
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Efeito na pressão arterial sistólica na posição sentada
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Efeito na pressão arterial diastólica na posição sentada
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Efeito do eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações
Prazo: até a semana 140
A presença de anormalidade no eletrocardiograma
até a semana 140
Efeito do ultrassom renal
Prazo: até a semana 140
Avaliação da nefrocalcinose em cinco graus pela ultrassonografia renal
até a semana 140
Efeito para Ecocardiograma
Prazo: até a semana 140
A presença de calcificação ectópica no coração por ecocardiograma
até a semana 140

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração de fósforo sérico
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Concentração de soro 1,25(OH)2D
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Concentração de fósforo urinário
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Concentração de reabsorção tubular de fósforo (TRP)
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Concentração de reabsorção tubular máxima de fosfato/taxa de filtração glomerular (TmP/GFR)
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
concentração de telopeptídeo reticulado carboxi terminal de colágeno tipo 1 (CTx) (pacientes adultos com XLH)
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
concentração de Procollagen type 1 N-propeptide (P1NP) (pacientes adultos com XLH)
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
concentração de fosfatase alcalina específica do osso (BALP) (pacientes adultos com XLH)
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Concentração de fosfatase alcalina sérica (ALP) (pacientes pediátricos com XLH)
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Funções motoras (teste de caminhada de 6 minutos (6MWT))
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Achados radiográficos de fratura e entesopatia (pacientes adultos com XLH)
Prazo: até a semana 140
A presença de fratura radiográfica e entesopatia avaliada por raio-X (pacientes adultos com XLH)
até a semana 140
Pontuação de gravidade do raquitismo (RSS) (pacientes pediátricos com XLH)
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Impressão radiográfica global de mudança (RGI-C) (pacientes pediátricos com XLH)
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Escore Z de altura (método LMS) (pacientes pediátricos com XLH)
Prazo: até a semana 140
até a semana 140

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Farmacocinética (concentração sérica de KRN23)
Prazo: até a semana 140
até a semana 140
Imunogenicidade (anticorpo anti-KRN23)
Prazo: até a semana 140
até a semana 140

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Kyowa Kirin Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

9 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (REAL)

4 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

4 de dezembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de fevereiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2020

Primeira postagem (REAL)

13 de março de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

6 de setembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de setembro de 2022

Última verificação

1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • KRN23-004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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