Une étude de KRN23 chez des patients adultes et pédiatriques atteints de rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/ostéomalacie

Critère d'intégration:

1. Consentement éclairé écrit volontaire personnellement soumis pour participer à l'étude ; Pour les patients pédiatriques, consentement éclairé écrit volontaire soumis personnellement par un représentant légalement autorisé.

   Le cas échéant, un consentement écrit ou verbal pour participer à l'étude doit être obtenu des patients.

2. Patients répondant à l'un des critères suivants ;

   1. Pour les patients adultes atteints de XLH, terminer l'observation finale à la semaine 96 dans UX023-CL303 ou UX023-CL304
   2. Pour les patients pédiatriques, terminer l'observation finale à la semaine 64 dans UX023-CL301
3. Pour les patientes ; femmes en âge de procréer (à l'exception des femmes qui n'ont pas encore eu leurs règles, stérilisées de façon permanente, ménopausées [12 mois sans règles sans autre cause médicale] ou anatomiquement non en âge de procréer) avec un test de grossesse négatif lors de l'évaluation pré-traitement de la semaine 0
4. Pour les patientes en âge de procréer ou les hommes en capacité de procréer ; volonté d'utiliser des méthodes de contraception acceptables tout en participant à l'étude
5. Volonté et capacité à compléter en coopération toutes les procédures de l'étude, à respecter le calendrier des visites et à suivre les instructions de l'investigateur, telles que considérées par l'investigateur ou le sous-investigateur

Critère d'exclusion:

1. Utilisation de phosphate oral pour le traitement de la XLH, des métabolites ou analogues pharmacologiques de la vitamine D, des antiacides à base d'hydroxyde d'aluminium, des corticostéroïdes systémiques, de l'acétazolamide et des thiazides dans les 7 jours précédant l'administration initiale prévue du médicament expérimental
2. Chirurgie orthopédique planifiée ou recommandée (implantation ou retrait), y compris agrafes, 8 plaques ou ostéotomie, pendant la période d'étude
3. Transfusion de sang ou de produits sanguins dans les 60 jours précédant l'administration initiale prévue du médicament expérimental
4. Utilisation d'un traitement par hormone de croissance dans les 12 mois précédant l'administration initiale prévue du médicament expérimental
5. Utilisation de médicaments pour supprimer la sécrétion de l'hormone parathyroïdienne (par exemple, le cinacalcet) dans les 60 jours précédant l'administration initiale prévue du médicament expérimental
6. Utilisation de tout produit expérimental (à l'exception du produit expérimental de l'étude précédente) ou dispositif médical expérimental dans les 4 mois précédant l'administration initiale prévue du médicament expérimental, ou exigence de tout agent expérimental avant l'achèvement de toutes les évaluations d'étude prévues
7. Utilisation d'un anticorps monoclonal thérapeutique autre que KRN23 dans les 90 jours précédant l'administration initiale prévue du médicament expérimental
8. Antécédents d'être positif pour les anticorps anti-VIH, l'antigène HBs et / ou les anticorps anti-VHC
9. Toute personne autrement considérée comme inapte à l'étude par l'investigateur ou le sous-investigateur

Au moment du passage à l'étude clinique post-commercialisation :

Les sujets éligibles à l'inscription à l'étude clinique post-commercialisation doivent avoir satisfait aux deux critères suivants :

1. Consentement éclairé écrit volontaire personnellement soumis pour participer à l'étude clinique post-commercialisation. Pour les patients pédiatriques, consentement éclairé écrit volontaire soumis personnellement par un représentant légalement autorisé. Le cas échéant, un consentement écrit ou verbal pour participer à l'étude clinique post-commercialisation devait être obtenu des sujets.
2. Le passage à l'étude clinique post-commercialisation était nécessaire et approprié pour le sujet du point de vue de l'efficacité et de la sécurité, tel que jugé par l'investigateur ou le sous-investigateur