Исследование KRN23 у взрослых и детей с Х-сцепленным гипофосфатемическим рахитом/остеомаляцией

Критерии включения:

1. Лично представленное добровольное письменное информированное согласие на участие в исследовании; Для пациентов педиатрического возраста, лично представленное добровольное письменное информированное согласие законным представителем.

   При необходимости от пациентов следует получить письменное или устное согласие на участие в исследовании.

2. Пациенты, отвечающие любому из следующих требований;

   1. Для взрослых пациентов с XLH завершите последнее наблюдение на неделе 96 в UX023-CL303 или UX023-CL304.
   2. Для педиатрических пациентов завершите окончательное наблюдение на 64-й неделе в UX023-CL301.
3. Для пациентов женского пола; женщины детородного возраста (за исключением женщин, не достигших менархе, постоянно стерилизованных, постменопаузальных [12 месяцев без менструаций без альтернативной медицинской причины] или анатомически не способных к деторождению) с отрицательным тестом на беременность при оценке до лечения на неделе 0
4. Для пациентов женского пола с детородным потенциалом или пациентов мужского пола с репродуктивной способностью; готовность использовать приемлемые методы контрацепции во время участия в исследовании
5. Готовность и способность совместно выполнять все процедуры исследования, придерживаться графика посещений и следовать инструкциям исследователя, как считает исследователь или вспомогательный исследователь.

Критерий исключения:

1. Использование пероральных фосфатов для лечения XLH, фармакологических метаболитов или аналогов витамина D, антацидов на основе гидроксида алюминия, системных кортикостероидов, ацетазоламида и тиазидов в течение 7 дней до запланированного первоначального введения исследуемого препарата.
2. Запланированная или рекомендованная ортопедическая операция (имплантация или удаление), включая скобы, 8 пластин или остеотомию, в течение периода исследования
3. Переливание крови или продуктов крови в течение 60 дней до запланированного первоначального введения исследуемого препарата
4. Использование терапии гормоном роста в течение 12 месяцев до запланированного первоначального введения исследуемого препарата
5. Использование лекарств для подавления секреции паратиреоидного гормона (например, цинакалцета) в течение 60 дней до запланированного первоначального введения исследуемого препарата.
6. Использование любого исследуемого продукта (за исключением исследуемого продукта предыдущего исследования) или исследуемого медицинского устройства в течение 4 месяцев до запланированного начального введения исследуемого препарата или потребность в любом исследуемом агенте до завершения всех запланированных оценок исследования.
7. Использование терапевтического моноклонального антитела, отличного от KRN23, в течение 90 дней до запланированного первоначального введения исследуемого препарата
8. Положительный результат на антитела к ВИЧ, антиген HBs и/или антитела к ВГС в анамнезе
9. Любой, кто иначе считается непригодным для исследования исследователем или вспомогательным исследователем

На момент перехода к постмаркетинговому клиническому исследованию:

Субъекты, имеющие право на участие в постмаркетинговом клиническом исследовании, должны соответствовать обоим из следующих критериев:

1. Лично представил добровольное письменное информированное согласие на участие в постмаркетинговом клиническом исследовании. Для пациентов педиатрического возраста, лично представленное добровольное письменное информированное согласие законным представителем. При необходимости от субъектов должно было быть получено письменное или устное согласие на участие в постмаркетинговом клиническом исследовании.
2. Переход к постмаркетинговому клиническому исследованию был необходим и уместен для субъекта с точки зрения эффективности и безопасности, по мнению исследователя или соисследователя.