Un estudio de KRN23 en pacientes adultos y pediátricos con raquitismo hipofosfatémico ligado al cromosoma X/osteomalacia

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento informado voluntario por escrito presentado personalmente para participar en el estudio; Para pacientes pediátricos, consentimiento informado voluntario por escrito presentado personalmente por un representante legalmente autorizado.

   Si corresponde, se debe obtener el consentimiento escrito o verbal de los pacientes para participar en el estudio.

2. Pacientes que cumplan cualquiera de los siguientes;

   1. Para pacientes adultos con XLH, complete la observación final en la semana 96 en UX023-CL303 o UX023-CL304
   2. Para pacientes pediátricos, completar la observación final en la semana 64 en UX023-CL301
3. Para pacientes mujeres; mujeres en edad fértil (excepto mujeres que no han llegado a la menarquia, esterilizadas permanentemente, posmenopáusicas [12 meses sin menstruación sin una causa médica alternativa] o anatómicamente no fértiles) con prueba de embarazo negativa en la evaluación previa al tratamiento de la Semana 0
4. Para paciente mujer en edad fértil, o paciente hombre con capacidad reproductiva; voluntad de usar métodos anticonceptivos aceptables mientras participa en el estudio
5. Voluntad y capacidad para completar cooperativamente todos los procedimientos del estudio, adherirse al programa de visitas y seguir las instrucciones del investigador, según lo considere el investigador o el subinvestigador.

Criterio de exclusión:

1. Uso de fosfato oral para el tratamiento de XLH, metabolitos o análogos farmacológicos de la vitamina D, antiácidos de hidróxido de aluminio, corticosteroides sistémicos, acetazolamida y tiazidas dentro de los 7 días anteriores a la administración inicial programada del fármaco en investigación
2. Cirugía ortopédica planificada o recomendada (implantación o extracción), incluidas grapas, 8 placas u osteotomía, durante el período de estudio
3. Transfusión de sangre o productos sanguíneos dentro de los 60 días anteriores a la administración inicial programada del fármaco en investigación
4. Uso de terapia con hormona de crecimiento dentro de los 12 meses anteriores a la administración inicial programada del fármaco en investigación
5. Uso de medicación para suprimir la secreción de hormona paratiroidea (p. ej., cinacalcet) dentro de los 60 días anteriores a la administración inicial programada del fármaco en investigación
6. Uso de cualquier producto en investigación (excepto el producto en investigación del estudio anterior) o dispositivo médico en investigación dentro de los 4 meses anteriores a la administración inicial programada del fármaco en investigación, o requisito de cualquier agente en investigación antes de completar todas las evaluaciones programadas del estudio
7. Uso de un anticuerpo monoclonal terapéutico que no sea KRN23 dentro de los 90 días anteriores a la administración inicial programada del fármaco en investigación
8. Antecedentes de ser positivo para anticuerpos contra el VIH, antígeno HBs y/o anticuerpos contra el VHC
9. Cualquiera que el investigador o subinvestigador considere inadecuado para el estudio.

En el momento de pasar al estudio clínico posterior a la comercialización:

Los sujetos elegibles para la inscripción en el estudio clínico posterior a la comercialización deben haber cumplido con los dos criterios siguientes:

1. Consentimiento informado voluntario por escrito presentado personalmente para participar en el estudio clínico posterior a la comercialización. Para pacientes pediátricos, consentimiento informado voluntario por escrito presentado personalmente por un representante legalmente autorizado. Si correspondía, se debía obtener de los sujetos el consentimiento por escrito o verbal para participar en el estudio clínico posterior a la comercialización.
2. El cambio al estudio clínico posterior a la comercialización fue necesario y apropiado para el sujeto desde el punto de vista de la eficacia y la seguridad, a juicio del investigador o subinvestigador.