KRN23 在 X 连锁低磷血症性佝偻病/骨软化症成人和儿童患者中的研究
2022年9月1日 更新者：Kyowa Kirin Co., Ltd.
KRN23 在 X 连锁低磷血症性佝偻病/骨软化症患者中的 3 期长期扩展研究和从 3 期长期扩展研究转换而来的 KRN23 上市后研究
在切换到上市后研究之前：
评估每 4 周或 2 周皮下注射一次 KRN23 对患有 XLH 的成人或儿童的疗效和安全性
切换到上市后研究后：
评估 KRN23 的安全性和有效性，KRN23 从研究产品转换为上市后研究产品，在继续治疗的受试者中以批准的剂量和给药方案
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Korea
-
Seoul、Korea、大韩民国
- Seoul National University Hospital
-
Seoul、Korea、大韩民国
- Asan Medical Center
-
-
-
-
-
Okayama、日本
- Okayama Saiseikai General Hospital
-
Osaka、日本
- Osaka City University Hospital
-
Osaka、日本
- Japan Community Health care Organization Osaka Hospital
-
-
Hokkaido
-
Sapporo、Hokkaido、日本
- Hokkaido University Hospital
-
-
Kanagawa
-
Yokohama、Kanagawa、日本
- Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
-
-
Osaka
-
Suita、Osaka、日本
- National University Corporation Osaka University
-
-
Tokyo
-
Bunkyō-Ku、Tokyo、日本
- The University of Tokyo Hospital
-
Minato-Ku、Tokyo、日本
- Toranomon Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- OLDER_ADULT
- 孩子
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
亲自提交自愿书面知情同意书参与研究；对于儿科患者，由合法授权代表亲自提交自愿书面知情同意书。
如果合适，应从患者那里获得参与研究的书面或口头同意。
符合以下任何一项的患者；
- 对于成年 XLH 患者，在 UX023-CL303 或 UX023-CL304 中完成第 96 周的最终观察
- 对于儿科患者，在 UX023-CL301 中完成第 64 周的最终观察
- 对于女性患者；在第 0 周的治疗前评估时妊娠试验阴性的有生育潜力的女性（除了未达到月经初潮、永久绝育、绝经后 [12 个月没有月经且没有其他医学原因] 或解剖学上不具有生育潜力的女性）
- 适用于有生育能力的女性患者，或有生育能力的男性患者；在参与研究时愿意使用可接受的避孕方法
- 根据研究者或副研究者的考虑，愿意并有能力合作完成所有研究程序，遵守访视时间表并遵循研究者的指示
排除标准：
- 在计划初始给药研究药物前 7 天内使用口服磷酸盐治疗 XLH、药理学维生素 D 代谢物或类似物、氢氧化铝抗酸剂、全身性皮质类固醇、乙酰唑胺和噻嗪类药物
- 在研究期间计划或推荐的骨科手术（植入或移除），包括钉、8 板或截骨术
- 在预定的初始研究药物给药前 60 天内输血或血液制品
- 在计划的初始给药研究药物之前 12 个月内使用生长激素治疗
- 在按计划首次给予研究药物之前 60 天内使用药物抑制甲状旁腺激素（例如西那卡塞）的分泌
- 在计划的首次给予研究药物之前 4 个月内使用任何研究产品（先前研究的研究产品除外）或研究医疗器械，或在完成所有计划的研究评估之前需要任何研究药物
- 在计划的初始给药研究药物之前 90 天内使用 KRN23 以外的治疗性单克隆抗体
- HIV抗体、HBs抗原和/或HCV抗体阳性史
- 任何其他被研究者或副研究者认为不适合研究的人
转入上市后临床研究时：
有资格参加上市后临床研究的受试者必须同时满足以下两个标准：
- 个人自愿提交了参与上市后临床研究的书面知情同意书。 对于儿科患者，由合法授权代表亲自提交自愿书面知情同意书。 如果合适，将从受试者那里获得参与上市后临床研究的书面或口头同意。
- 根据研究者或副研究者的判断，从有效性和安全性的角度来看，转换到上市后临床研究对受试者来说是必要和适当的
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：KRN23
从第 0 周到第 140 周，受试者将每 4 周（成人）或每 2 周（儿童）接受一次 KRN23 皮下注射。
|
KRN23 的起始剂量将是之前研究中最后一次给药的剂量。
随后可以根据剂量和剂量调整的标准修改剂量。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
每个不良事件的受试者数量
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
对体温的影响
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
对脉率的影响
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
对呼吸频率的影响
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
坐位对收缩压的影响
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
坐位对舒张压的影响
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
对 12 导联心电图 (ECG) 的影响
大体时间：直到第 140 周
|
心电图存在异常
|
直到第 140 周
|
|
对肾脏超声的影响
大体时间：直到第 140 周
|
肾脏超声对肾钙质沉着症的五级评价
|
直到第 140 周
|
|
对超声心动图的影响
大体时间：直到第 140 周
|
超声心动图显示心脏异位钙化
|
直到第 140 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血清磷浓度
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
血清 1,25(OH)2D 浓度
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
尿磷浓度
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
肾小管吸收磷浓度（TRP）
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
磷酸盐最大肾小管重吸收浓度/肾小球滤过率 (TmP/GFR)
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
1 型胶原的羧基末端交联端肽 (CTx) 的浓度（患有 XLH 的成年患者）
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
1 型前胶原 N-前肽 (P1NP) 的浓度（患有 XLH 的成年患者）
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
骨特异性碱性磷酸酶 (BALP) 浓度（成年 XLH 患者）
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
血清碱性磷酸酶 (ALP) 浓度（患有 XLH 的儿科患者）
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
运动功能（6 分钟步行测试 (6MWT)）
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
骨折和附着点病的影像学表现（患有 XLH 的成年患者）
大体时间：直到第 140 周
|
通过 X 射线评估的放射学骨折和附着点病变的存在（患有 XLH 的成年患者）
|
直到第 140 周
|
|
佝偻病严重程度评分 (RSS)（患有 XLH 的儿科患者）
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
影像学总体变化印象 (RGI-C)（患有 XLH 的儿科患者）
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
|
身高 Z 评分（LMS 法）（患有 XLH 的儿科患者）
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
药代动力学（血清 KRN23 浓度）
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
|
免疫原性（抗 KRN23 抗体）
大体时间：直到第 140 周
|
直到第 140 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年1月9日
初级完成 (实际的)
2020年12月4日
研究完成 (实际的)
2020年12月4日
研究注册日期
首次提交
2020年2月26日
首先提交符合 QC 标准的
2020年3月11日
首次发布 (实际的)
2020年3月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年9月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年9月1日
最后验证
2022年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.