X-연관 저인산혈증성 구루병/골연화증이 있는 성인 및 소아 환자에서 KRN23에 대한 연구
2022년 9월 1일 업데이트: Kyowa Kirin Co., Ltd.
X-연관 저인산혈증성 구루병/골연화증 환자를 대상으로 한 KRN23의 3상 장기 연장 연구 및 3상 장기 연장 연구에서 전환된 KRN23의 시판 후 연구
시판 후 연구로 전환하기 전에:
XLH 성인 및 소아 대상 KRN23 피하주사 4주 또는 2주 1회 유효성 및 안전성 평가
시판 후 연구로 전환한 후:
임상시험에서 시판 후 임상시험으로 전환된 KRN23의 승인된 용량 및 용법에서 치료를 지속한 피험자에 대한 안전성 및 유효성 평가
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Korea
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Seoul, Korea, 대한민국
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Korea, 대한민국
- Asan Medical Center
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Okayama, 일본
- Okayama Saiseikai General Hospital
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Osaka, 일본
- Osaka City University Hospital
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Osaka, 일본
- Japan Community Health care Organization Osaka Hospital
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, 일본
- Hokkaido University Hospital
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, 일본
- Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
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Osaka
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Suita, Osaka, 일본
- National University Corporation Osaka University
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Tokyo
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Bunkyō-Ku, Tokyo, 일본
- The University of Tokyo Hospital
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Minato-Ku, Tokyo, 일본
- Toranomon Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
연구에 참여하기 위해 개인적으로 제출한 자발적인 서면 동의서; 소아 환자의 경우 법적 권한을 위임받은 대리인이 자발적으로 서면 동의서를 개인적으로 제출했습니다.
적절한 경우, 환자로부터 연구 참여에 대한 서면 또는 구두 동의를 얻어야 합니다.
다음 중 어느 하나에 해당하는 환자
- 성인 XLH 환자의 경우, UX023-CL303 또는 UX023-CL304에서 96주차에 최종 관찰 완료
- 소아 환자의 경우, UX023-CL301에서 64주차에 최종 관찰 완료
- 여성 환자의 경우; 가임 여성(초경에 도달하지 않았거나, 영구적으로 불임이 되었거나, 폐경 후[다른 의학적 원인 없이 월경이 없는 12개월] 또는 해부학적으로 가임 가능성이 없는 여성 제외) 0주의 치료 전 평가에서 음성 임신 검사를 받은 여성
- 가임기 여성 환자 또는 생식 능력이 있는 남성 환자의 경우; 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 사용하려는 의지
- 모든 연구 절차를 협력적으로 완료하고, 방문 일정을 준수하고, 조사자 또는 하위 조사자가 고려하는 조사자의 지시를 따르는 의지 및 능력
제외 기준:
- XLH, 약리학적 비타민 D 대사체 또는 유사체, 수산화알루미늄 제산제, 전신 코르티코스테로이드, 아세타졸아미드 및 티아지드를 치료하기 위한 경구 인산염을 시험용 약물의 예정된 초기 투여 전 7일 이내에 사용
- 연구 기간 동안 계획되었거나 권장된 정형외과 수술(이식 또는 제거), 스테이플, 8판 또는 절골술 포함
- 시험약의 최초 투여 예정일 전 60일 이내의 혈액 또는 혈액제제 수혈
- 임상시험용 약물의 초기 투여 예정일 전 12개월 이내에 성장 호르몬 요법 사용
- 시험약의 예정된 최초 투여 전 60일 이내에 부갑상선 호르몬 분비를 억제하기 위한 약물(예: cinacalcet)의 사용
- 예정된 임상시험용 약물의 최초 투여 전 4개월 이내에 임의의 시험용 제품(이전 연구의 시험용 제품 제외) 또는 시험용 의료 기기를 사용하거나 모든 예정된 연구 평가를 완료하기 전에 임의의 시험용 제제에 대한 요구 사항
- 임상시험용의약품 최초 투여 예정일 이전 90일 이내 KRN23 이외의 치료용 단일클론항체 사용
- HIV 항체, HBs 항원 및/또는 HCV 항체 양성 이력
- 조사자 또는 하위 조사자에 의해 연구에 부적합하다고 달리 간주되는 사람
시판 후 임상 연구로 전환할 때:
시판 후 임상 연구에 등록할 수 있는 피험자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 시판 후 임상 연구에 참여하기 위해 개인적으로 자발적인 서면 동의서를 제출했습니다. 소아 환자의 경우 법적 권한을 위임받은 대리인이 자발적으로 서면 동의서를 개인적으로 제출했습니다. 적절한 경우, 대상자로부터 시판 후 임상 연구 참여에 대한 서면 또는 구두 동의를 얻어야 했습니다.
- 시판 후 임상 연구로의 전환이 필요하고 유효성 및 안전성의 관점에서 시험자 또는 하위 시험자의 판단에 따라 피험자에게 적합함
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: KRN23
피험자는 0주부터 140주까지 4주(성인) 또는 2주(소아)마다 KRN23을 피하주사합니다.
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KRN23의 시작 용량은 선행 연구에서 마지막 투여에 사용된 용량이 될 것입니다.
선량은 선량 및 선량 조정 기준에 따라 이후에 수정될 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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각 부작용에 대한 피험자 수
기간: 140주까지
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140주까지
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체온에 미치는 영향
기간: 140주까지
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140주까지
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맥박수에 미치는 영향
기간: 140주까지
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140주까지
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호흡수에 대한 영향
기간: 140주까지
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140주까지
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앉은 자세에서 수축기 혈압에 미치는 영향
기간: 140주까지
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140주까지
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앉은 자세에서 이완기 혈압에 미치는 영향
기간: 140주까지
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140주까지
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12리드 심전도(ECG)에 대한 영향
기간: 140주까지
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심전도의 이상 유무
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140주까지
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신장 초음파에 대한 영향
기간: 140주까지
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신초음파에 의한 신석회증의 5단계 평가
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140주까지
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심초음파에 미치는 영향
기간: 140주까지
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심 초음파에 의한 심장의 이소성 석회화의 존재
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140주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈청 인 농도
기간: 140주까지
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140주까지
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혈청 농도 1,25(OH)2D
기간: 140주까지
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140주까지
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소변 인의 농도
기간: 140주까지
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140주까지
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인의 세뇨관 재흡수 농도(TRP)
기간: 140주까지
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140주까지
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인산염/사구체 여과율(TmP/GFR)의 최대 세뇨관 재흡수 농도
기간: 140주까지
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140주까지
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1형 콜라겐(CTx)의 카르복시 말단 가교 텔로펩티드 농도(XLH가 있는 성인 환자)
기간: 140주까지
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140주까지
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Procollagen type 1 N-propeptide (P1NP) 농도 (XLH 성인 환자)
기간: 140주까지
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140주까지
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Bone-specific alkaline phosphatase (BALP) 농도(XLH 성인 환자)
기간: 140주까지
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140주까지
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혈청 ALP(alkaline phosphatase) 농도(소아 XLH 환자)
기간: 140주까지
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140주까지
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운동 기능(6분 도보 테스트(6MWT))
기간: 140주까지
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140주까지
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골절 및 골부착부병증의 방사선 소견(XLH 성인 환자)
기간: 140주까지
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X선으로 평가한 방사선학적 골절 및 골부착부병증의 존재(XLH가 있는 성인 환자)
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140주까지
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구루병 심각도 점수(RSS)(XLH 소아 환자)
기간: 140주까지
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140주까지
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RGI-C(Radiographic Global Impression of Change)(소아 XLH 환자)
기간: 140주까지
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140주까지
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키의 Z 점수(LMS 방법)(XLH가 있는 소아 환자)
기간: 140주까지
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140주까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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약동학(혈청 KRN23 농도)
기간: 140주까지
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140주까지
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면역원성(Anti-KRN23 Antibody)
기간: 140주까지
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140주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 1월 9일
기본 완료 (실제)
2020년 12월 4일
연구 완료 (실제)
2020년 12월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 2월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 3월 11일
처음 게시됨 (실제)
2020년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 9월 1일
마지막으로 확인됨
2022년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- KRN23-004
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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