Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie KRN23 u pacjentów dorosłych i dzieci z krzywicą hipofosfatemiczną sprzężoną z chromosomem X/osteomalacją

1 września 2022 zaktualizowane przez: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Długoterminowe badanie przedłużone fazy 3 KRN23 u pacjentów z krzywicą hipofosfatemiczną sprzężoną z chromosomem X/osteomalacją oraz badanie po wprowadzeniu do obrotu KRN23 zmienione z długoterminowego badania przedłużonego fazy 3

Przed przejściem do badania po wprowadzeniu do obrotu:

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa KRN23 podawanego podskórnie raz na 4 lub 2 tygodnie u dorosłych lub dzieci z XLH

Po przejściu do badania postmarketingowego:

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności KRN23, który zmieniono z badanego produktu na badany produkt po wprowadzeniu do obrotu, w zatwierdzonej dawce i schemacie dawkowania u pacjentów, którzy kontynuowali leczenie

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Okayama, Japonia
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japonia
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japonia
        • Japan Community Health care Organization Osaka Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia
        • Hokkaido University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonia
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia
        • National University Corporation Osaka University
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japonia
        • The University of Tokyo Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japonia
        • Toranomon Hospital
  • Republika Korei
    • Korea
      • Seoul, Korea, Republika Korei
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republika Korei
        • Asan Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. osobiście złożona dobrowolna pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu; W przypadku pacjentów pediatrycznych osobiście złożona dobrowolna pisemna świadoma zgoda przez prawnie upoważnionego przedstawiciela.

    W stosownych przypadkach należy uzyskać pisemną lub ustną zgodę pacjentów na udział w badaniu.

  2. Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów;

    1. W przypadku dorosłych pacjentów z XLH zakończenie obserwacji końcowej w 96. tygodniu w UX023-CL303 lub UX023-CL304
    2. W przypadku pacjentów pediatrycznych należy zakończyć końcową obserwację w 64. tygodniu w UX023-CL301
  3. Dla pacjentek; kobiety w wieku rozrodczym (z wyjątkiem kobiet, które nie osiągnęły pierwszej miesiączki, trwale wysterylizowane, po menopauzie [12 miesięcy bez miesiączki bez alternatywnej przyczyny medycznej] lub anatomicznie nie zdolne do zajścia w ciążę) z ujemnym wynikiem testu ciążowego w ocenie przed leczeniem w tygodniu 0
  4. Dla kobiet w wieku rozrodczym lub pacjentów płci męskiej w wieku rozrodczym; chęć stosowania akceptowalnych metod antykoncepcji podczas udziału w badaniu
  5. Chęć i zdolność do wspólnego ukończenia wszystkich procedur badawczych, przestrzegania harmonogramu wizyt i postępowania zgodnie z instrukcjami badacza, według uznania badacza lub badacza pomocniczego

Kryteria wyłączenia:

  1. Stosowanie doustnych fosforanów w leczeniu XLH, farmakologicznych metabolitów lub analogów witaminy D, leków zobojętniających sok żołądkowy na bazie wodorotlenku glinu, ogólnoustrojowych kortykosteroidów, acetazolamidu i tiazydów w ciągu 7 dni przed planowanym podaniem pierwszego leku badanego
  2. Planowana lub zalecana operacja ortopedyczna (wszczepienie lub usunięcie), w tym zszywki, 8 płytek lub osteotomia, w okresie badania
  3. Transfuzja krwi lub produktów krwiopochodnych w ciągu 60 dni przed planowanym podaniem pierwszego leku badanego
  4. Stosowanie terapii hormonem wzrostu w ciągu 12 miesięcy przed planowanym podaniem pierwszego leku badanego
  5. Stosowanie leków hamujących wydzielanie hormonu przytarczyc (np. cynakalcetu) w ciągu 60 dni przed planowanym podaniem pierwszego leku badanego
  6. Użycie jakiegokolwiek badanego produktu (z wyjątkiem badanego produktu z poprzedniego badania) lub eksperymentalnego wyrobu medycznego w ciągu 4 miesięcy przed planowanym pierwszym podaniem badanego leku lub wymóg dotyczący jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen w ramach badania
  7. Zastosowanie terapeutycznego przeciwciała monoklonalnego innego niż KRN23 w ciągu 90 dni przed planowanym podaniem pierwszego leku badanego
  8. Historia dodatniego wyniku na przeciwciała HIV, antygen HBs i/lub przeciwciała HCV
  9. Każda osoba, która w inny sposób została uznana przez badacza lub badacza pomocniczego za nieodpowiednią do badania

W momencie przejścia do badania klinicznego po wprowadzeniu do obrotu:

Osoby kwalifikujące się do włączenia do badania klinicznego po wprowadzeniu do obrotu muszą spełniać oba poniższe kryteria:

  1. Osobiście złożona dobrowolna pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu klinicznym po wprowadzeniu produktu do obrotu. W przypadku pacjentów pediatrycznych osobiście złożona dobrowolna pisemna świadoma zgoda przez prawnie upoważnionego przedstawiciela. W stosownych przypadkach, od pacjentów należało uzyskać pisemną lub ustną zgodę na udział w badaniu klinicznym po wprowadzeniu do obrotu.
  2. Przejście do badania klinicznego po wprowadzeniu do obrotu było konieczne i właściwe dla uczestnika z punktu widzenia skuteczności i bezpieczeństwa, w ocenie badacza lub badacza pomocniczego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: KRN23
Pacjenci będą otrzymywać podskórne wstrzyknięcia KRN23 co 4 tygodnie (dorośli) lub 2 tygodnie (dzieci) od tygodnia 0 do tygodnia 140.
Lek: KRN23
Dawka początkowa KRN23 będzie dawką zastosowaną podczas ostatniego podania w poprzednich badaniach. Dawkę można później modyfikować zgodnie z kryteriami dotyczącymi dawki i dostosowania dawki.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów dla każdego zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Wpływ na temperaturę ciała
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Wpływ na tętno
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Wpływ na częstość oddechów
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Wpływ na skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Wpływ na rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Wpływ na 12-odprowadzeniowy elektrokardiogram (EKG)
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
Obecność nieprawidłowości w elektrokardiogramie
do 140 tygodnia
Wpływ na ultrasonografię nerek
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
Ocena w kierunku nefrokalcynozy w pięciu stopniach za pomocą ultrasonografii nerek
do 140 tygodnia
Wpływ na echokardiogram
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
Obecność ektopowego zwapnienia w sercu za pomocą echokardiogramu
do 140 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie fosforu w surowicy
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Stężenie surowicy 1,25(OH)2D
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Stężenie fosforu w moczu
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Stężenie kanalikowej resorpcji fosforu (TRP)
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Stężenie maksymalnej resorpcji kanalikowej fosforanów/współczynnik przesączania kłębuszkowego (TmP/GFR)
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
stężenie C-końcowego usieciowanego telopeptydu kolagenu typu 1 (CTx) (dorośli pacjenci z XLH)
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
stężenie N-propeptydu prokolagenu typu 1 (P1NP) (dorośli pacjenci z XLH)
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
stężenie specyficznej dla kości fosfatazy alkalicznej (BALP) (dorośli pacjenci z XLH)
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Stężenie fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy (pacjenci pediatryczni z XLH)
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Funkcje motoryczne (6-minutowy test marszu (6MWT))
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Zmiany radiologiczne złamania i entezopatii (dorośli pacjenci z XLH)
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
Obecność złamania radiologicznego i entezopatii oceniana na podstawie zdjęcia rentgenowskiego (dorośli pacjenci z XLH)
do 140 tygodnia
Krzywica Severity Score (RSS) (dzieci z XLH)
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Ogólne wrażenie zmiany radiologicznej (RGI-C) (dzieci z XLH)
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Wynik Z wzrostu (metoda LMS) (dzieci z XLH)
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (stężenie KRN23 w surowicy)
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia
Immunogenność (przeciwciało anty-KRN23)
Ramy czasowe: do 140 tygodnia
do 140 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

9 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

4 grudnia 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

4 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

13 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

6 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KRN23-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj