Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus KRN23:sta aikuis- ja lapsipotilailla, joilla on X-kytketty hypofosfateeminen riisitauti/osteomalasia

torstai 1. syyskuuta 2022 päivittänyt: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Vaiheen 3 pitkäaikainen jatkotutkimus KRN23:sta potilailla, joilla on X-kytketty hypofosfateeminen riisitauti/osteomalasia, ja markkinoille tulon jälkeinen tutkimus KRN23:sta siirtynyt vaiheen 3 pitkäaikaisesta laajennustutkimuksesta

Ennen kuin siirryt markkinoille saattamisen jälkeiseen tutkimukseen:

Arvioi KRN23:n teho ja turvallisuus ihonalaisesti 4 tai 2 viikon välein aikuisille tai lapsille, joilla on XLH

Markkinoille tulon jälkeiseen tutkimukseen siirtymisen jälkeen:

Arvioida KRN23:n turvallisuutta ja tehoa, joka siirrettiin tutkimusvalmisteesta markkinoille tulon jälkeiseen tutkimusvalmisteeseen, hyväksytyllä annoksella ja annosteluohjelmalla potilailla, jotka jatkoivat hoitoa

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Okayama, Japani
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japani
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japani
        • Japan Community Health care Organization Osaka Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japani
        • Hokkaido University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japani
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japani
        • National University Corporation Osaka University
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japani
        • The University of Tokyo Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japani
        • Toranomon Hospital
  • Korean tasavalta
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korean tasavalta
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Korean tasavalta
        • Asan Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Henkilökohtaisesti toimitettu vapaaehtoinen kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen; Lapsipotilaiden osalta laillisesti valtuutetun edustajan henkilökohtaisesti toimitettu vapaaehtoinen kirjallinen tietoinen suostumus.

    Potilailta tulee tarvittaessa saada kirjallinen tai suullinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen.

  2. Potilaat, jotka täyttävät jonkin seuraavista;

    1. Aikuisten XLH-potilaiden lopullinen havainto suoritetaan viikolla 96 kohdassa UX023-CL303 tai UX023-CL304
    2. Lapsipotilaiden osalta viimeinen havainto suoritetaan viikolla 64 kohdassa UX023-CL301
  3. Naispotilaille; hedelmällisessä iässä olevat naiset (paitsi naiset, jotka eivät ole alkaneet kuukautisia, pysyvästi steriloituja, postmenopausaalisia [12 kuukautta ilman kuukautisia ilman vaihtoehtoista lääketieteellistä syytä] tai anatomisesti eivät ole hedelmällisessä iässä), joilla on negatiivinen raskaustesti viikon 0 hoitoa edeltävässä arvioinnissa
  4. Naispotilaille, jotka voivat tulla raskaaksi, tai miespotilaille, joilla on lisääntymiskyky; halukkuus käyttää hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä osallistuessaan tutkimukseen
  5. Halu ja kyky yhteistoiminnallisesti suorittaa kaikki tutkimustoimenpiteet, noudattaa vierailuaikataulua ja seurata tutkijan ohjeita tutkijan tai osatutkijan arvioiden mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  1. Oraalisen fosfaatin käyttö XLH:n, D-vitamiinin farmakologisten metaboliittien tai analogien, alumiinihydroksidi antasidien, systeemisten kortikosteroidien, asetatsolamidin ja tiatsidien hoitoon 7 päivän sisällä ennen suunniteltua tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa
  2. Suunniteltu tai suositeltu ortopedinen leikkaus (istutus tai poisto), mukaan lukien niitit, 8 levyä tai osteotomia, tutkimusjakson aikana
  3. Veren tai verituotteen siirto 60 päivän sisällä ennen suunniteltua tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa
  4. Kasvuhormonihoidon käyttö 12 kuukauden sisällä ennen suunniteltua tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa
  5. Lääkkeen käyttö lisäkilpirauhashormonin erittymisen estämiseen (esim. sinakalseetti) 60 päivän sisällä ennen suunniteltua tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa
  6. Minkä tahansa tutkimustuotteen (lukuun ottamatta edellisen tutkimuksen tutkimustuotetta) tai tutkittavan lääkinnällisen laitteen käyttö 4 kuukauden sisällä ennen suunniteltua tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa tai minkä tahansa tutkimusaineen vaatimus ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista
  7. Muun terapeuttisen monoklonaalisen vasta-aineen kuin KRN23:n käyttö 90 päivän sisällä ennen suunniteltua tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa
  8. Aiempi positiivinen HIV-vasta-aine, HBs-antigeeni ja/tai HCV-vasta-aine
  9. Kuka tahansa, jonka tutkija tai osatutkija muuten katsoi sopimattomaksi tutkimukseen

Kun siirryt markkinoille tulon jälkeiseen kliiniseen tutkimukseen:

Markkinoille tulon jälkeiseen kliiniseen tutkimukseen oikeutettujen koehenkilöiden on täytettävä molemmat seuraavista kriteereistä:

  1. Henkilökohtaisesti toimitettu vapaaehtoinen kirjallinen tietoinen suostumus osallistua markkinoille tulon jälkeiseen kliiniseen tutkimukseen. Lapsipotilaiden osalta laillisesti valtuutetun edustajan henkilökohtaisesti toimitettu vapaaehtoinen kirjallinen tietoinen suostumus. Tarvittaessa koehenkilöiltä oli hankittava kirjallinen tai suullinen suostumus osallistua markkinoille tulon jälkeiseen kliiniseen tutkimukseen.
  2. Markkinoille tulon jälkeiseen kliiniseen tutkimukseen siirtyminen oli tutkijan tai osatutkijan arvioiden mukaan tarpeellista ja asianmukaista tutkittavalle tehon ja turvallisuuden kannalta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: KRN23
Koehenkilöt saavat ihonalaisia ​​KRN23-injektioita 4 viikon välein (aikuinen) tai 2 viikon välein (lapsipotilaat) viikosta 0 viikolle 140.
Lääke: KRN23
KRN23:n aloitusannos on edellisissä tutkimuksissa viimeksi käytetty annos. Annosta voidaan muuttaa myöhemmin annoksen ja annoksen säätämisen kriteerien mukaisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkittavien lukumäärä kutakin haittatapahtumaa kohti
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Vaikutus kehon lämpötilaan
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Vaikutus pulssiin
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Vaikutus hengitystiheyteen
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Vaikutus systoliseen verenpaineeseen istuma-asennossa
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Vaikutus diastoliseen verenpaineeseen istuma-asennossa
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Vaikutus 12-kytkentäiseen elektrokardiogrammiin (EKG)
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
Poikkeavuuden esiintyminen elektrokardiogrammissa
viikkoon 140 asti
Vaikutus munuaisten ultraääneen
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
Nefrokalsinoosin arviointi viidessä asteessa munuaisten ultraäänellä
viikkoon 140 asti
Vaikutus kaikukuvaukseen
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
Kohdunulkoisen kalkkeutumisen esiintyminen sydämessä kaikukuvauksella
viikkoon 140 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin fosforipitoisuus
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Seerumin pitoisuus 1,25(OH)2D
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Virtsan fosforin pitoisuus
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Fosforin putkimaisen resorption pitoisuus (TRP)
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Fosfaatin maksimaalisen tubulaarisen reabsorption pitoisuus/glomerulussuodatusnopeus (TmP/GFR)
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
tyypin 1 kollageenin (CTx) karboksiterminaalisen ristisilloitetun telopeptidin pitoisuus (aikuiset potilaat, joilla on XLH)
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Prokollageenin tyypin 1 N-propeptidin (P1NP) pitoisuus (aikuiset potilaat, joilla on XLH)
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
luuspesifisen alkalisen fosfataasin (BALP) pitoisuus (aikuiset potilaat, joilla on XLH)
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) pitoisuus (lapsipotilaat, joilla on XLH)
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Moottorin toiminnot (6 minuutin kävelytesti (6MWT))
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Murtuman ja entesopatian radiografiset löydökset (aikuiset potilaat, joilla on XLH)
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
Radiografisen murtuman ja entesopatian esiintyminen röntgenillä arvioituna (aikuiset potilaat, joilla on XLH)
viikkoon 140 asti
Riisitautien vakavuuspisteet (RSS) (lapsipotilaat, joilla on XLH)
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Radiografinen globaali muutosvaikutelma (RGI-C) (lapsipotilaat, joilla on XLH)
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Pituus Z-pisteet (LMS-menetelmä) (lapsipotilaat, joilla on XLH)
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka (seerumin KRN23-pitoisuus)
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti
Immunogeenisuus (anti-KRN23-vasta-aine)
Aikaikkuna: viikkoon 140 asti
viikkoon 140 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 9. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 4. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 4. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. helmikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Perjantai 13. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 6. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KRN23-004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa