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Eine Studie zu KRN23 bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit X-chromosomaler hypophosphatämischer Rachitis/Osteomalazie

1. September 2022 aktualisiert von: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Eine Phase-3-Langzeit-Verlängerungsstudie zu KRN23 bei Patienten mit X-chromosomaler hypophosphatämischer Rachitis/Osteomalazie und eine Post-Marketing-Studie zu KRN23, die von der Phase-3-Langzeit-Verlängerungsstudie umgestellt wurde

Vor dem Wechsel zur Post-Marketing-Studie:

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von KRN23 bei subkutaner Verabreichung einmal alle 4 oder 2 Wochen bei Erwachsenen oder Kindern mit XLH

Nach Wechsel zur Post-Marketing-Studie:

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von KRN23, das vom Prüfpräparat auf das Prüfpräparat nach Markteinführung umgestellt wurde, in der zugelassenen Dosis und im Dosierungsschema bei Patienten, die die Behandlung fortsetzten

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Okayama, Japan
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japan
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Japan Community Health care Organization Osaka Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan
        • Hokkaido University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan
        • National University Corporation Osaka University
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan
        • The University of Tokyo Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japan
        • Toranomon Hospital
  • Korea, Republik von
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korea, Republik von
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Korea, Republik von
        • Asan Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Persönlich eingereichte freiwillige schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie; Bei pädiatrischen Patienten persönlich eingereichte freiwillige schriftliche Einverständniserklärung durch einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter.

    Gegebenenfalls sollte von den Patienten eine schriftliche oder mündliche Zustimmung zur Teilnahme an der Studie eingeholt werden.

  2. Patienten, die eine der folgenden Bedingungen erfüllen;

    1. Vervollständigen Sie bei erwachsenen XLH-Patienten die letzte Beobachtung in Woche 96 in UX023-CL303 oder UX023-CL304
    2. Vervollständigen Sie für pädiatrische Patienten die letzte Beobachtung in Woche 64 in UX023-CL301
  3. Für weibliche Patienten; Frauen im gebärfähigen Alter (außer Frauen, die die Menarche noch nicht erreicht haben, dauerhaft sterilisiert, postmenopausal [12 Monate ohne Menstruation ohne alternative medizinische Ursache] oder anatomisch nicht im gebärfähigen Alter) mit negativem Schwangerschaftstest bei der Beurteilung vor der Behandlung in Woche 0
  4. Für gebärfähige Patientinnen oder gebärfähige männliche Patienten; Bereitschaft zur Anwendung akzeptabler Verhütungsmethoden während der Teilnahme an der Studie
  5. Bereitschaft und Fähigkeit, alle Studienverfahren kooperativ abzuschließen, den Besuchsplan einzuhalten und die Anweisungen des Prüfers zu befolgen, wie vom Prüfer oder Unterprüfer berücksichtigt

Ausschlusskriterien:

  1. Verwendung von oralem Phosphat zur Behandlung von XLH, pharmakologischen Vitamin-D-Metaboliten oder -Analoga, Aluminiumhydroxid-Antazida, systemischen Kortikosteroiden, Acetazolamid und Thiaziden innerhalb von 7 Tagen vor der geplanten Erstverabreichung des Prüfpräparats
  2. Geplanter oder empfohlener orthopädischer Eingriff (Implantation oder Entfernung), einschließlich Klammern, 8 Platten oder Osteotomie, während des Studienzeitraums
  3. Transfusion von Blut oder Blutprodukten innerhalb von 60 Tagen vor der geplanten Erstverabreichung des Prüfpräparats
  4. Anwendung einer Wachstumshormontherapie innerhalb von 12 Monaten vor der geplanten Erstverabreichung des Prüfpräparats
  5. Verwendung von Medikamenten zur Unterdrückung der Sekretion von Parathormon (z. B. Cinacalcet) innerhalb von 60 Tagen vor der geplanten Erstverabreichung des Prüfpräparats
  6. Verwendung eines Prüfpräparats (mit Ausnahme des Prüfpräparats der vorangegangenen Studie) oder eines Prüfmedizingeräts innerhalb von 4 Monaten vor der geplanten Erstverabreichung des Prüfpräparats oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen
  7. Verwendung eines anderen therapeutischen monoklonalen Antikörpers als KRN23 innerhalb von 90 Tagen vor der geplanten Erstverabreichung des Prüfpräparats
  8. Positive Vorgeschichte für HIV-Antikörper, HBs-Antigen und/oder HCV-Antikörper
  9. Jeder, der vom Prüfer oder Unterprüfer anderweitig als ungeeignet für die Studie angesehen wird

Zum Zeitpunkt des Wechsels zur klinischen Post-Marketing-Studie:

Probanden, die für die Aufnahme in die klinische Post-Marketing-Studie in Frage kommen, müssen beide der folgenden Kriterien erfüllen:

  1. Persönlich eingereichte freiwillige schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der klinischen Postmarketing-Studie. Bei pädiatrischen Patienten persönlich eingereichte freiwillige schriftliche Einverständniserklärung durch einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter. Gegebenenfalls war von den Probanden eine schriftliche oder mündliche Zustimmung zur Teilnahme an der klinischen Post-Marketing-Studie einzuholen.
  2. Der Wechsel zur klinischen Post-Marketing-Studie war nach Einschätzung des Prüfarztes oder Unterprüfarztes aus Sicht der Wirksamkeit und Sicherheit für den Patienten notwendig und angemessen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: KRN23
Die Probanden erhalten von Woche 0 bis Woche 140 alle 4 Wochen (Erwachsene) oder 2 Wochen (Kinder) subkutane Injektionen von KRN23.
Arzneimittel: KRN23
Die Anfangsdosis von KRN23 ist die Dosis, die für die letzte Verabreichung in den vorhergehenden Studien verwendet wurde. Die Dosis kann später gemäß den Kriterien für Dosis und Dosisanpassung modifiziert werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden für jedes unerwünschte Ereignis
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Auswirkung auf die Körpertemperatur
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Auswirkung auf die Pulsfrequenz
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Auswirkung auf die Atemfrequenz
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Auswirkung auf den systolischen Blutdruck im Sitzen
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Wirkung auf den diastolischen Blutdruck im Sitzen
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Auswirkung auf das 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: bis Woche 140
Das Vorhandensein von Anomalien im Elektrokardiogramm
bis Woche 140
Wirkung auf Nierenultraschall
Zeitfenster: bis Woche 140
Die Bewertung zur Nephrokalzinose in fünf Graden durch Nierenultraschall
bis Woche 140
Wirkung auf das Echokardiogramm
Zeitfenster: bis Woche 140
Das Vorhandensein von ektopischer Verkalkung im Herzen durch Echokardiogramm
bis Woche 140

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Konzentration von Serum-Phosphor
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Konzentration von Serum 1,25(OH)2D
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Konzentration von Phosphor im Urin
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Konzentration der tubulären Resorption von Phosphor (TRP)
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Konzentration der maximalen tubulären Reabsorption von Phosphat/glomeruläre Filtrationsrate (TmP/GFR)
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Konzentration von carboxyterminal vernetztem Telopeptid von Typ-1-Kollagen (CTx) (Erwachsene Patienten mit XLH)
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Konzentration von Procollagen Typ 1 N-Propeptid (P1NP) (Erwachsene Patienten mit XLH)
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Konzentration der knochenspezifischen alkalischen Phosphatase (BALP) (Erwachsene Patienten mit XLH)
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Konzentration der alkalischen Phosphatase im Serum (ALP) (Pädiatrische Patienten mit XLH)
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Motorik (6-Minuten-Gehtest (6MGT))
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Röntgenbefunde von Fraktur und Enthesiopathie (Erwachsene Patienten mit XLH)
Zeitfenster: bis Woche 140
Das Vorhandensein einer radiologischen Fraktur und einer Enthesiopathie, die durch Röntgenaufnahmen beurteilt wurden (Erwachsene Patienten mit XLH)
bis Woche 140
Rachitis Severity Score (RSS) (Pädiatrische Patienten mit XLH)
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Radiografischer globaler Veränderungseindruck (RGI-C) (Pädiatrische Patienten mit XLH)
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Z-Score der Körpergröße (LMS-Methode) (Pädiatrische Patienten mit XLH)
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetik (Serum-KRN23-Konzentration)
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140
Immunogenität (Anti-KRN23-Antikörper)
Zeitfenster: bis Woche 140
bis Woche 140

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

9. Januar 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

4. Dezember 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

4. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

13. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

6. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. September 2022

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KRN23-004

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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