Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av KRN23 hos voksne og pediatriske pasienter med X-koblet hypofosfatemisk rakitt/osteomalacia

1. september 2022 oppdatert av: Kyowa Kirin Co., Ltd.

En fase 3 langsiktig utvidelsesstudie av KRN23 hos pasienter med X-koblet hypofosfatemisk rakitt/osteomalaci og en post-markedsføringsstudie av KRN23 byttet fra fase 3 langsiktig utvidelsesstudie

Før du bytter til studien etter markedsføring:

Vurder effekten og sikkerheten til KRN23 administrert subkutant en gang hver 4. eller 2. uke hos voksne eller barn med XLH

Etter å ha byttet til studien etter markedsføring:

For å evaluere sikkerheten og effekten av KRN23, som ble byttet fra undersøkelsesproduktet til undersøkelsesproduktet etter markedsføring, ved godkjent dose og doseringsregime hos forsøkspersoner som fortsatte behandlingen

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Okayama, Japan
        • Okayama Saiseikai General Hospital
      • Osaka, Japan
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Japan Community Health care Organization Osaka Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan
        • Hokkaido University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan
        • National University Corporation Osaka University
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan
        • The University of Tokyo Hospital
      • Minato-Ku, Tokyo, Japan
        • Toranomon Hospital
  • Korea, Republikken
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korea, Republikken
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Korea, Republikken
        • Asan Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Personlig innsendt frivillig skriftlig informert samtykke til å delta i studien; For pediatriske pasienter, personlig fremlagt frivillig skriftlig informert samtykke fra en lovlig autorisert representant.

    Hvis det er hensiktsmessig, bør skriftlig eller muntlig samtykke til å delta i studien innhentes fra pasienter.

  2. Pasienter som møter noen av følgende;

    1. For voksne XLH-pasienter, fullfør den siste observasjonen ved uke 96 i UX023-CL303 eller UX023-CL304
    2. For pediatriske pasienter, fullfør den siste observasjonen ved uke 64 i UX023-CL301
  3. For kvinnelige pasienter; kvinner i fertil alder (unntatt kvinner som ikke har nådd menarche, permanent sterilisert, postmenopausale [12 måneder uten menstruasjon uten en alternativ medisinsk årsak] eller anatomisk ikke i fertil alder) med negativ graviditetstest ved vurdering før behandling i uke 0
  4. For kvinnelige pasienter med fruktbarhet, eller mannlige pasienter med reproduksjonsevne; vilje til å bruke akseptable prevensjonsmetoder mens du deltar i studien
  5. Vilje og evne til å samarbeide fullføre alle studieprosedyrer, overholde besøksplanen og følge etterforskerens instruksjoner, som vurderes av etterforsker eller subetterforsker

Ekskluderingskriterier:

  1. Bruk av oralt fosfat for behandling av XLH, farmakologiske vitamin D-metabolitter eller -analoger, aluminiumhydroksid antacida, systemiske kortikosteroider, acetazolamid og tiazider innen 7 dager før planlagt initial administrering av undersøkelsesmedisin
  2. Planlagt eller anbefalt ortopedisk kirurgi (implantasjon eller fjerning), inkludert stifter, 8 plater eller osteotomi, i løpet av studieperioden
  3. Blod- eller blodprodukttransfusjon innen 60 dager før planlagt initial administrering av forsøkslegemiddel
  4. Bruk av veksthormonbehandling innen 12 måneder før planlagt initial administrering av undersøkelseslegemiddel
  5. Bruk av medisiner for å undertrykke sekresjonen av parathyreoideahormon (f.eks. cinacalcet) innen 60 dager før planlagt initial administrering av undersøkelsesmedisin
  6. Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt (bortsett fra undersøkelsesproduktet fra den foregående studien) eller medisinsk utstyr innen 4 måneder før planlagt innledende administrering av undersøkelsesmiddel, eller krav om et undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger
  7. Bruk av et annet terapeutisk monoklonalt antistoff enn KRN23 innen 90 dager før planlagt initial administrering av forsøkslegemiddel
  8. Historie med å være positiv for HIV-antistoff, HBs-antigen og/eller HCV-antistoff
  9. Enhver som ellers anses som uegnet for studien av etterforskeren eller subetterforskeren

På tidspunktet for bytte til den kliniske studien etter markedsføring:

Emner som er kvalifisert for påmelding i den kliniske studien etter markedsføring må ha oppfylt begge følgende kriterier:

  1. Personlig innsendt frivillig skriftlig informert samtykke til å delta i den kliniske studien etter markedsføring. For pediatriske pasienter, personlig fremlagt frivillig skriftlig informert samtykke fra en lovlig autorisert representant. Hvis det var hensiktsmessig, skulle skriftlig eller muntlig samtykke til å delta i den kliniske studien etter markedsføring innhentes fra forsøkspersoner.
  2. Bytte til den kliniske studien etter markedsføring var nødvendig og hensiktsmessig for forsøkspersonen med tanke på effektivitet og sikkerhet, som bedømt av etterforskeren eller subetterforskeren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: KRN23
Forsøkspersonene vil få subkutane injeksjoner av KRN23 hver 4. uke (voksen) eller 2. uke (pediatrisk) fra uke 0 til og med uke 140.
Legemiddel: KRN23
Startdosen av KRN23 vil være dosen som ble brukt ved siste administrering i de foregående studiene. Dosen kan endres senere i henhold til kriteriene for dose og dosejustering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner for hver uønskede hendelse
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Effekt på kroppstemperatur
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Effekt til pulsfrekvens
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Effekt på respirasjonsfrekvens
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Effekt på systolisk blodtrykk i sittende stilling
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Effekt på diastolisk blodtrykk i sittende stilling
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Effekt på 12-avlednings elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: til uke 140
Tilstedeværelsen av abnormitet i elektrokardiogrammet
til uke 140
Effekt på nyre-ultralyd
Tidsramme: til uke 140
Evalueringen av nefrokalsinose i fem grader ved nyre-ultralyd
til uke 140
Effekt på ekkokardiogram
Tidsramme: til uke 140
Tilstedeværelsen av ektopisk forkalkning i hjertet ved ekkokardiogram
til uke 140

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Konsentrasjon av serumfosfor
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Konsentrasjon av serum 1,25(OH)2D
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Konsentrasjon av urinfosfor
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Konsentrasjon av tubulær resorpsjon av fosfor (TRP)
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Konsentrasjon av maksimal tubulær reabsorpsjon av fosfat/glomerulær filtrasjonshastighet (TmP/GFR)
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
konsentrasjon av karboksyterminalt tverrbundet telopeptid av type 1 kollagen (CTx) (voksne pasienter med XLH)
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
konsentrasjon av prokollagen type 1 N-propeptid (P1NP) (voksne pasienter med XLH)
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
konsentrasjon av beinspesifikk alkalisk fosfatase (BALP) (voksne pasienter med XLH)
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Konsentrasjon av serum alkalisk fosfatase (ALP) (pediatriske pasienter med XLH)
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Motoriske funksjoner (6 minutters gangtest (6MWT))
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Radiografiske funn av fraktur og entesopati (voksne pasienter med XLH)
Tidsramme: til uke 140
Tilstedeværelsen av radiografisk fraktur og entesopati vurdert ved røntgen (voksne pasienter med XLH)
til uke 140
Rakitt alvorlighetsgrad (RSS) (pediatriske pasienter med XLH)
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Radiografisk globalt inntrykk av endring (RGI-C) (pediatriske pasienter med XLH)
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Z-score for høyde (LMS-metoden) (pediatriske pasienter med XLH)
Tidsramme: til uke 140
til uke 140

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetikk (Serum KRN23 konsentrasjon)
Tidsramme: til uke 140
til uke 140
Immunogenisitet (anti-KRN23 antistoff)
Tidsramme: til uke 140
til uke 140

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

9. januar 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

4. desember 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

4. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2020

Først lagt ut (FAKTISKE)

13. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

6. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KRN23-004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere