En studie av KRN23 hos vuxna och pediatriska patienter med X-länkad hypofosfatemisk rakitis/osteomalaci

Inklusionskriterier:

1. Personligt inlämnat frivilligt skriftligt informerat samtycke att delta i studien; För pediatriska patienter, personligt inlämnat frivilligt skriftligt informerat samtycke av en lagligt auktoriserad representant.

   Om så är lämpligt ska skriftligt eller muntligt samtycke till att delta i studien erhållas från patienter.

2. Patienter som möter något av följande;

   1. För vuxna XLH-patienter, slutför den sista observationen vid vecka 96 i UX023-CL303 eller UX023-CL304
   2. För pediatriska patienter, slutför den sista observationen vid vecka 64 i UX023-CL301
3. För kvinnliga patienter; kvinnor i fertil ålder (förutom kvinnor som inte har nått menarche, permanent steriliserade, postmenopausala [12 månader utan mens utan annan medicinsk orsak] eller anatomiskt sett inte i fertil ålder) med negativt graviditetstest vid bedömning före behandling vecka 0
4. För kvinnliga patienter med fertil ålder eller manliga patienter med reproduktionsförmåga; villighet att använda acceptabla preventivmetoder medan du deltar i studien
5. Vilja och förmåga att samarbeta slutföra alla studieprocedurer, följa besöksschemat och följa utredarens instruktioner, enligt utredarens eller underutredarens bedömning

Exklusions kriterier:

1. Användning av oralt fosfat för behandling av XLH, farmakologiska vitamin D-metaboliter eller analoger, antacida av aluminiumhydroxid, systemiska kortikosteroider, acetazolamid och tiazider inom 7 dagar före planerad initial administrering av prövningsläkemedlet
2. Planerad eller rekommenderad ortopedisk kirurgi (implantation eller borttagning), inklusive häftklamrar, 8 plattor eller osteotomi, under studieperioden
3. Blod- eller blodprodukttransfusion inom 60 dagar före planerad initial administrering av prövningsläkemedlet
4. Användning av tillväxthormonbehandling inom 12 månader före planerad initial administrering av prövningsläkemedlet
5. Användning av medicin för att undertrycka utsöndringen av bisköldkörtelhormon (t.ex. cinacalcet) inom 60 dagar före planerad initial administrering av prövningsläkemedlet
6. Användning av någon prövningsprodukt (förutom prövningsprodukt från den föregående studien) eller medicinsk utrustning inom 4 månader före planerad initial administrering av prövningsläkemedlet, eller krav på något prövningsmedel innan alla planerade studiebedömningar slutförs
7. Användning av en annan terapeutisk monoklonal antikropp än KRN23 inom 90 dagar före planerad initial administrering av prövningsläkemedlet
8. Historik av att vara positiv för HIV-antikropp, HBs-antigen och/eller HCV-antikropp
9. Den som i övrigt anses olämplig för studien av utredaren eller delutredaren

Vid tidpunkten för byte till den kliniska studien efter marknadsföring:

Ämnen som är kvalificerade för registrering i den kliniska studien efter marknadsföring måste ha uppfyllt båda följande kriterier:

1. Personligt inlämnat frivilligt skriftligt informerat samtycke att delta i den kliniska studien efter marknadsföring. För pediatriska patienter, personligt inlämnat frivilligt skriftligt informerat samtycke av en lagligt auktoriserad representant. Om så var lämpligt skulle skriftligt eller muntligt samtycke till att delta i den kliniska studien efter marknadsföringen erhållas från försökspersoner.
2. Att byta till den kliniska studien efter marknadsföring var nödvändig och lämplig för försökspersonen ur effektivitets- och säkerhetssynpunkt, enligt bedömningen av utredaren eller underprövaren