PKU スキンストリッピング
2021年7月26日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
フェニルケトン尿症 (PKU) の患者を評価および監視するための非侵襲的な皮膚テープ剥離を統合した新しいアプローチ
研究の目的: 非侵襲的な皮膚剥離技術を使用して、フェニルアラニン異常のある個人を検出し、食事および/または薬物の影響を経時的に監視できるかどうかを判断する.
調査の概要
詳細な説明
この研究では、非侵襲的な皮膚剥離技術を使用して、フェニルアラニン異常のある個人を検出し、食事や薬物の影響を経時的に監視できるかどうかを判断します.
これを行うために、フェニルアラニン異常のある50人の子供と大人、および最大50人の影響を受けていないコントロールがこの研究に採用されます。
50 人の罹患者は、最大 3 つの皮膚剥離サンプルから経時的にメタボローム プロファイルを分析し、乾燥血液スポットと典型的な血液サンプルの両方で血清アミノ酸プロファイルと比較します。
影響を受けていないコントロールは、1 つのスキン ストリッピング サンプルを提供します。
メタボロームに対するその他の影響を判断するために、食事療法およびその他の薬物療法の遵守に関する臨床データが収集されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
86
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
はい
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
フェニルケトン尿症 (PKU) は、フェニルアラニンの食事摂取に対する不耐性を特徴とする重篤な代謝障害です。
未治療の場合、年長の子供は、小頭症、てんかん、かび臭い体臭、皮膚や毛髪の色素沈着の減少、湿疹、重度の知的障害、行動上の問題などの臨床症状を示すことがあります。
説明
包含基準:
- 血清フェニルアラニンの上昇によって確認される PKU の臨床診断。
- どの年齢でも。
- -被験者または被験者の法定代理人は、研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを提供しています。
除外基準:
- 適用できない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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PKU の参加者
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皮膚サンプルの収集: ヒト角質層のサンプルは、通常、クリニックの予約時に鱗片粘着テープ ディスクで取得されます。
テープは前腕の内側に配置され、分析に十分な角質細胞を得るために、手順は患者ごとに最大5回繰り返されます。
このタイプのサンプリングは非侵襲的です。
血液検体：血清アミノ酸/フェニルアラニンレベルのために血液が採取されます。
このサンプルは、定期的な標準治療の一環として、疾患のモニタリングのために取得されます。
最大 3 回の診療所訪問の結果は、同じ日に得られたテープ サンプルと関連付けられます。
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非 PKU コントロール
研究対照：既知の代謝障害のない最大 50 人の子供と大人。
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皮膚サンプルの収集: ヒト角質層のサンプルは、通常、クリニックの予約時に鱗片粘着テープ ディスクで取得されます。
テープは前腕の内側に配置され、分析に十分な角質細胞を得るために、手順は患者ごとに最大5回繰り返されます。
このタイプのサンプリングは非侵襲的です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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コントロール メタボローム プロファイル (皮膚)
時間枠：5年
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皮膚メタボロームの標準データの確立は、発生中および疾患に伴う皮膚メタボロームの変化を評価するためのベースラインを提供します。 研究者は、粘着テープを有機溶媒で徹底的に抽出することにより、開発されたアミノ酸の標的方法で角質層のメタボロームを分析します。 分析は、超高速液体クロマトグラフィー - 四重極飛行時間型質量分析 (UPLCQTOF-MS) を使用して実行され、テープで剥がされた皮膚メタボロームの生化学的変化を特定します。 同定された代謝産物の強度/濃度の比較結果を使用して、その後の代謝ネットワークの再構築が実行され、PKU で摂動される根本的なメカニズムと、食事または治療介入に対する代謝応答が明らかになります。 |
5年
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PKU メタボロミクス プロファイル (皮膚)
時間枠：5年
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研究者は、粘着テープを有機溶媒で徹底的に抽出することにより、開発されたアミノ酸の標的方法で角質層のメタボロームを分析します。
分析は、超高速液体クロマトグラフィー - 四重極飛行時間型質量分析 (UPLCQTOF-MS) を使用して実行され、テープで剥がされた皮膚メタボロームの生化学的変化を特定します。
同定された代謝産物の強度/濃度の比較結果を使用して、その後の代謝ネットワークの再構築が実行され、PKU で摂動される根本的なメカニズムと、食事または治療介入に対する代謝応答が明らかになります。
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5年
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メタボロームプロファイルの変化
時間枠：5年
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PKU 患者のメタボローム プロファイルが経時的に変化するかどうかを判断します。
研究者は、粘着テープを有機溶媒で徹底的に抽出することにより、開発されたアミノ酸の標的方法で角質層のメタボロームを分析します。
分析は、超高速液体クロマトグラフィー - 四重極飛行時間型質量分析 (UPLCQTOF-MS) を使用して実行され、テープで剥がされた皮膚メタボロームの生化学的変化を特定します。
同定された代謝産物の強度/濃度の比較結果を使用して、その後の代謝ネットワークの再構築が実行され、PKU で摂動される根本的なメカニズムと、食事または治療介入に対する代謝応答が明らかになります。
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5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Carlos E Prada, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年10月12日
一次修了 (実際)
2020年12月1日
研究の完了 (実際)
2021年4月1日
試験登録日
最初に提出
2020年4月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年4月29日
最初の投稿 (実際)
2020年4月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年7月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月26日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2015-3664
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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