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PKU-Hautstripping

26. Juli 2021 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Ein neuartiger Ansatz zur Integration von nicht-invasivem Haut-Tape-Stripping zur Bewertung und Überwachung von Patienten mit Phenylketonurie (PKU)

ZWECK DER STUDIE: Um zu bestimmen, ob eine nicht-invasive Hautentfernungstechnik verwendet werden kann, um Personen mit Phenylalanin-Anomalien zu erkennen, und um die Auswirkungen von Ernährung und/oder Medikamenten im Laufe der Zeit zu überwachen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird bestimmen, ob eine nicht-invasive Technik des Hautabstreifens verwendet werden kann, um Personen mit Phenylalanin-Anomalien zu erkennen und die Auswirkungen von Ernährung und/oder Arzneimitteln im Laufe der Zeit zu überwachen. Dazu werden 50 Kinder und Erwachsene mit Phenylalanin-Anomalien und bis zu 50 nicht betroffene Kontrollpersonen für diese Studie rekrutiert. Das Metabolomprofil der 50 betroffenen Personen wird im Laufe der Zeit aus bis zu 3 Hautabstrichproben analysiert und mit ihrem Serumaminosäureprofil sowohl in getrockneten Blutflecken als auch in einer typischen Blutprobe verglichen. Die nicht betroffenen Kontrollen liefern eine Hautabziehprobe. Klinische Daten zur Einhaltung der Diättherapie und anderer Medikamente werden gesammelt, um andere Auswirkungen auf das Metabolom zu bestimmen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

86

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Phenylketonurie (PKU) ist eine schwere Stoffwechselstörung, die durch eine Intoleranz gegenüber der Nahrungsaufnahme von Phenylalanin gekennzeichnet ist. Unbehandelt können ältere Kinder folgende klinische Manifestationen zeigen: Mikrozephalie, Epilepsie, muffiger Körpergeruch, verminderte Haut- und Haarpigmentierung, Ekzeme, schwere geistige Behinderung und Verhaltensauffälligkeiten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eine klinische Diagnose einer PKU, die durch erhöhtes Phenylalanin im Serum bestätigt wird.
  2. Jedes Alter.
  3. Der Proband oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Probanden hat der Teilnahme an der Studie schriftlich zugestimmt.

Ausschlusskriterien:

  • Unzutreffend.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit PKU
  1. Patienten mit klassischem PKU-Phänotyp (Serum-Phenylalaninkonzentration > 10 mg/dL bei normaler Ernährung zum Zeitpunkt der Diagnose) # ~25
  2. Patienten mit Hyperphenylalaninämie (Serum-Phenylalaninkonzentration < 10 mg/dL bei normaler Ernährung zum Zeitpunkt der Diagnose) # ~15
  3. Patienten mit PKU unter Therapie mit Kuvan # ~10
Sonstiges: Hautband
Entnahme von Hautproben: Proben des menschlichen Stratum corneum werden typischerweise zum Zeitpunkt ihres Kliniktermins mit Schupp-Klebebandscheiben entnommen. Das Band wird auf der Innenseite des Unterarms angebracht und der Vorgang wird bis zu fünf Mal pro Patient wiederholt, um genügend Korneozyten für die Analyse zu haben. Diese Art der Probenahme ist nicht-invasiv.
Diagnosetest: Blutabnahme
Blutproben: Blut wird für Serumaminosäuren/Phenylalaninspiegel entnommen. Diese Probe wird zur Krankheitsüberwachung im Rahmen der routinemäßigen Standardbehandlung entnommen. Die Ergebnisse von bis zu drei Klinikbesuchen werden mit der am selben Tag entnommenen Bandprobe korreliert.
Nicht-PKU-Steuerung
Studienkontrollen: Bis zu 50 Kinder und Erwachsene ohne bekannte Stoffwechselstörung.
Sonstiges: Hautband
Entnahme von Hautproben: Proben des menschlichen Stratum corneum werden typischerweise zum Zeitpunkt ihres Kliniktermins mit Schupp-Klebebandscheiben entnommen. Das Band wird auf der Innenseite des Unterarms angebracht und der Vorgang wird bis zu fünf Mal pro Patient wiederholt, um genügend Korneozyten für die Analyse zu haben. Diese Art der Probenahme ist nicht-invasiv.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Stoffwechselprofil kontrollieren (Haut)
Zeitfenster: 5 Jahre

Die Etablierung normativer Daten für das Hautmetabolom wird eine Grundlage für die Bewertung von Veränderungen im Hautmetabolom liefern, die während der Entwicklung und bei Krankheiten auftreten.

Durch erschöpfende Extraktion der Klebebänder mit organischen Lösungsmitteln werden die Forscher das Metabolom des Stratum corneum mit entwickelten gezielten Methoden auf Aminosäuren analysieren. Die Analyse wird mittels Ultrahochleistungs-Flüssigkeitschromatographie – Quadrupol-Flugzeit-Massenspektrometrie (UPLCQTOF-MS) durchgeführt, um biochemische Veränderungen im Metabolom der abgestreiften Haut zu identifizieren. Mit den vergleichenden Intensitäts-/Konzentrationsergebnissen der identifizierten Metaboliten wird eine anschließende Rekonstruktion des metabolischen Netzwerks durchgeführt, um den zugrunde liegenden Mechanismus aufzudecken, der bei der PKU und der metabolischen Reaktion auf Diät oder therapeutische Interventionen gestört ist.
5 Jahre
PKU Metabolomisches Profil (Haut)
Zeitfenster: 5 Jahre
Durch erschöpfende Extraktion der Klebebänder mit organischen Lösungsmitteln werden die Forscher das Metabolom des Stratum corneum mit entwickelten gezielten Methoden auf Aminosäuren analysieren. Die Analyse wird mittels Ultrahochleistungs-Flüssigkeitschromatographie – Quadrupol-Flugzeit-Massenspektrometrie (UPLCQTOF-MS) durchgeführt, um biochemische Veränderungen im Metabolom der abgestreiften Haut zu identifizieren. Mit den vergleichenden Intensitäts-/Konzentrationsergebnissen der identifizierten Metaboliten wird eine anschließende Rekonstruktion des metabolischen Netzwerks durchgeführt, um den zugrunde liegenden Mechanismus aufzudecken, der bei der PKU und der metabolischen Reaktion auf Diät oder therapeutische Interventionen gestört ist.
5 Jahre
Metabolomische Profiländerung
Zeitfenster: 5 Jahre
Bestimmen Sie, ob sich das metabolomische Profil bei Patienten mit PKU im Laufe der Zeit ändert. Durch erschöpfende Extraktion der Klebebänder mit organischen Lösungsmitteln werden die Forscher das Metabolom des Stratum corneum mit entwickelten gezielten Methoden auf Aminosäuren analysieren. Die Analyse wird mittels Ultrahochleistungs-Flüssigkeitschromatographie – Quadrupol-Flugzeit-Massenspektrometrie (UPLCQTOF-MS) durchgeführt, um biochemische Veränderungen im Metabolom der abgestreiften Haut zu identifizieren. Mit den vergleichenden Intensitäts-/Konzentrationsergebnissen der identifizierten Metaboliten wird eine anschließende Rekonstruktion des metabolischen Netzwerks durchgeführt, um den zugrunde liegenden Mechanismus aufzudecken, der bei der PKU und der metabolischen Reaktion auf Diät oder therapeutische Interventionen gestört ist.
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mitarbeiter

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Hauptermittler: Carlos E Prada, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

12. Oktober 2015

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. April 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. April 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

30. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

28. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2015-3664

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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