Descamação da PKU
26 de julho de 2021 atualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Uma nova abordagem que integra a remoção de fita adesiva não invasiva da pele para avaliar e monitorar pacientes com fenilcetonúria (PKU)
OBJETIVO DO ESTUDO: Determinar se uma técnica não invasiva de remoção da pele pode ser usada para detectar indivíduos com anormalidades da fenilalanina e monitorar os efeitos da dieta e/ou medicamentos ao longo do tempo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo determinará se uma técnica não invasiva de remoção da pele pode ser usada para detectar indivíduos com anormalidades de fenilalanina e monitorar os efeitos da dieta e/ou medicamentos ao longo do tempo.
Para fazer isso, 50 crianças e adultos com anormalidades de fenilalanina e até 50 controles não afetados serão recrutados para este estudo.
Os 50 indivíduos afetados terão seu perfil metabolômico analisado a partir de até 3 amostras de pele ao longo do tempo e comparados com seu perfil de aminoácidos séricos em manchas de sangue seco e em uma amostra de sangue típica.
Os controles não afetados fornecerão uma amostra de remoção de pele.
Dados clínicos relativos à adesão à terapia dietética e outros medicamentos serão coletados para determinar outros efeitos no metaboloma.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
86
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- ADULTO
- OLDER_ADULT
- CRIANÇA
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
A fenilcetonúria (PKU) é um distúrbio metabólico grave caracterizado pela intolerância à ingestão dietética de fenilalanina.
Quando não tratadas, as crianças mais velhas podem apresentar as seguintes manifestações clínicas: microcefalia, epilepsia, odor corporal de mofo, diminuição da pigmentação da pele e do cabelo, eczema, deficiência intelectual grave e problemas comportamentais.
Descrição
Critério de inclusão:
- Um diagnóstico clínico de PKU que é confirmado por fenilalanina sérica elevada.
- Qualquer idade.
- O sujeito ou seu representante legal autorizado deu consentimento informado por escrito para participar do estudo.
Critério de exclusão:
- Não aplicável.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Participantes com PKU
|
Coleta de amostras de pele: amostras de estrato córneo humano serão obtidas com discos de esparadrapo normalmente no momento da consulta clínica.
A fita será colocada na parte interna do antebraço e o procedimento será repetido até cinco vezes por paciente para ter corneócitos suficientes para análise.
Este tipo de amostragem não é invasivo.
Amostras de sangue: o sangue será obtido para os níveis séricos de aminoácidos/fenilalanina.
Esta amostra é obtida para monitoramento da doença como parte do padrão de atendimento de rotina.
Os resultados de até três visitas clínicas serão correlacionados com a amostra de fita obtida no mesmo dia.
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Controle não-PKU
Controles do estudo: Até 50 crianças e adultos sem um distúrbio metabólico conhecido.
|
Coleta de amostras de pele: amostras de estrato córneo humano serão obtidas com discos de esparadrapo normalmente no momento da consulta clínica.
A fita será colocada na parte interna do antebraço e o procedimento será repetido até cinco vezes por paciente para ter corneócitos suficientes para análise.
Este tipo de amostragem não é invasivo.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Perfil metabolômico de controle (pele)
Prazo: 5 anos
|
O estabelecimento de dados normativos para o metaboloma da pele fornecerá uma linha de base para avaliar as alterações no metaboloma da pele que ocorrem durante o desenvolvimento e com a doença. Por extração exaustiva das fitas adesivas com solventes orgânicos, os pesquisadores analisarão o metaboloma do estrato córneo com métodos direcionados para aminoácidos desenvolvidos. A análise será realizada por meio de cromatografia líquida de ultra alta eficiência - espectrometria de massas com tempo de voo quadrupolo (UPLCQTOF-MS) para identificar alterações bioquímicas no metaboloma da pele retirada da fita. Com os resultados comparativos de intensidade/concentração dos metabólitos identificados, uma reconstrução subsequente da rede metabólica será realizada para revelar o mecanismo subjacente perturbado na PKU e a resposta metabólica à dieta ou intervenções terapêuticas. |
5 anos
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PKU Perfil metabolômico (pele)
Prazo: 5 anos
|
Por extração exaustiva das fitas adesivas com solventes orgânicos, os pesquisadores analisarão o metaboloma do estrato córneo com métodos direcionados para aminoácidos desenvolvidos.
A análise será realizada por meio de cromatografia líquida de ultra alta eficiência - espectrometria de massas com tempo de voo quadrupolo (UPLCQTOF-MS) para identificar alterações bioquímicas no metaboloma da pele retirada da fita.
Com os resultados comparativos de intensidade/concentração dos metabólitos identificados, uma reconstrução subsequente da rede metabólica será realizada para revelar o mecanismo subjacente perturbado na PKU e a resposta metabólica à dieta ou intervenções terapêuticas.
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5 anos
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Alteração do Perfil Metabolômico
Prazo: 5 anos
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Determine se o perfil metabolômico muda ao longo do tempo em pacientes com PKU.
Por extração exaustiva das fitas adesivas com solventes orgânicos, os pesquisadores analisarão o metaboloma do estrato córneo com métodos direcionados para aminoácidos desenvolvidos.
A análise será realizada por meio de cromatografia líquida de ultra alta eficiência - espectrometria de massas com tempo de voo quadrupolo (UPLCQTOF-MS) para identificar alterações bioquímicas no metaboloma da pele retirada da fita.
Com os resultados comparativos de intensidade/concentração dos metabólitos identificados, uma reconstrução subsequente da rede metabólica será realizada para revelar o mecanismo subjacente perturbado na PKU e a resposta metabólica à dieta ou intervenções terapêuticas.
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5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Carlos E Prada, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
12 de outubro de 2015
Conclusão Primária (REAL)
1 de dezembro de 2020
Conclusão do estudo (REAL)
1 de abril de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de abril de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de abril de 2020
Primeira postagem (REAL)
30 de abril de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
28 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2015-3664
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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