PKU Skin stripping
26. juli 2021 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
En ny tilgang, der integrerer ikke-invasiv hudtape-stripping for at evaluere og overvåge patienter med phenylketonuri (PKU)
FORMÅL MED UNDERSØGELSEN: For at afgøre, om en ikke-invasiv hud-stripningsteknik kan bruges til at påvise personer med phenylalanin-abnormiteter og til at overvåge kost- og/eller lægemiddeleffekter over tid.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse vil afgøre, om en ikke-invasiv hudstrippingsteknik kan bruges til at opdage personer med phenylalanin-abnormiteter og til at overvåge kost- og/eller lægemiddeleffekter over tid.
For at gøre dette vil 50 børn og voksne med phenylalanin-abnormiteter og op til 50 upåvirkede kontroller blive rekrutteret til denne undersøgelse.
De 50 berørte individer vil få analyseret deres metabolomiske profil fra op til 3 hud-stripping prøver over tid og sammenlignet med deres serum aminosyre profil i både tørrede blodpletter og en typisk blodprøve.
De upåvirkede kontroller vil give én hud-stripping prøve.
Kliniske data vedrørende overholdelse af diætterapi og anden medicin vil blive indsamlet for at bestemme andre effekter på metabolomet.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
86
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tager imod sunde frivillige
Ja
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Phenylketonuri (PKU) er en alvorlig stofskiftesygdom karakteriseret ved intolerance over for kostens indtagelse af phenylalanin.
Når de ikke behandles, kan ældre børn vise følgende kliniske manifestationer: mikrocefali, epilepsi, muggen kropslugt, nedsat hud- og hårpigmentering, eksem, alvorligt intellektuelt handicap og adfærdsproblemer.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En klinisk diagnose af PKU, der bekræftes af forhøjet serumphenylalanin.
- Enhver alder.
- Forsøgspersonen eller forsøgspersonens juridiske autoriserede repræsentant har givet skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
- Ikke anvendelig.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Deltagere med PKU
|
Hudprøveindsamling: prøver af humant stratum corneum vil blive opnået med squame klæbende tape diske, typisk på tidspunktet for deres klinikaftale.
Tapen vil blive placeret på indersiden af underarmen, og proceduren vil blive gentaget op til fem gange pr. patient for at have tilstrækkelige corneocytter til analyse.
Denne type prøveudtagning er ikke-invasiv.
Blodprøver: Der vil blive udtaget blod for serumaminosyrer/phenylalaninniveauer.
Denne prøve opnås til sygdomsovervågning som en del af rutinemæssig standardbehandling.
Resultater fra op til tre klinikbesøg vil blive korreleret med båndprøven opnået samme dag.
|
|
Ikke-PKU kontrol
Studiekontrol: Op til 50 børn og voksne uden en kendt stofskiftesygdom.
|
Hudprøveindsamling: prøver af humant stratum corneum vil blive opnået med squame klæbende tape diske, typisk på tidspunktet for deres klinikaftale.
Tapen vil blive placeret på indersiden af underarmen, og proceduren vil blive gentaget op til fem gange pr. patient for at have tilstrækkelige corneocytter til analyse.
Denne type prøveudtagning er ikke-invasiv.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kontrol metabolomisk profil (hud)
Tidsramme: 5 år
|
Etableringen af normative data for hudmetabolomet vil give en baseline for vurdering af ændringer i hudmetabolomet, der opstår under udvikling og med sygdom. Ved udtømmende ekstraktion af klæbebåndene med organiske opløsningsmidler vil efterforskerne analysere metabolomet i stratum corneum med udviklede målrettede metoder til aminosyrer. Analysen vil blive udført ved hjælp af ultra højtydende væskekromatografi - quadrupol time of flight massespektrometri (UPLCQTOF-MS) for at identificere biokemiske ændringer i det tape-strippede hudmetabolom. Med de sammenlignende intensitets/koncentrationsresultater af identificerede metabolitter, vil en efterfølgende metabolisk netværksrekonstruktion blive udført for at afsløre den underliggende mekanisme forstyrret i PKU og metabolisk respons på diæt eller terapeutiske indgreb. |
5 år
|
|
PKU-metabolomisk profil (hud)
Tidsramme: 5 år
|
Ved udtømmende ekstraktion af klæbebåndene med organiske opløsningsmidler vil efterforskerne analysere metabolomet i stratum corneum med udviklede målrettede metoder til aminosyrer.
Analysen vil blive udført ved hjælp af ultra højtydende væskekromatografi - quadrupol time of flight massespektrometri (UPLCQTOF-MS) for at identificere biokemiske ændringer i det tape-strippede hudmetabolom.
Med de sammenlignende intensitets/koncentrationsresultater af identificerede metabolitter, vil en efterfølgende metabolisk netværksrekonstruktion blive udført for at afsløre den underliggende mekanisme forstyrret i PKU og metabolisk respons på diæt eller terapeutiske indgreb.
|
5 år
|
|
Metabolomisk profilændring
Tidsramme: 5 år
|
Bestem, om den metabolomiske profil ændres over tid hos patienter med PKU.
Ved udtømmende ekstraktion af klæbebåndene med organiske opløsningsmidler vil efterforskerne analysere metabolomet i stratum corneum med udviklede målrettede metoder til aminosyrer.
Analysen vil blive udført ved hjælp af ultra højtydende væskekromatografi - quadrupol time of flight massespektrometri (UPLCQTOF-MS) for at identificere biokemiske ændringer i det tape-strippede hudmetabolom.
Med de sammenlignende intensitets/koncentrationsresultater af identificerede metabolitter, vil en efterfølgende metabolisk netværksrekonstruktion blive udført for at afsløre den underliggende mekanisme forstyrret i PKU og metabolisk respons på diæt eller terapeutiske indgreb.
|
5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Carlos E Prada, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
12. oktober 2015
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. december 2020
Studieafslutning (FAKTISKE)
1. april 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. april 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. april 2020
Først opslået (FAKTISKE)
30. april 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
28. juli 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. juli 2021
Sidst verificeret
1. juli 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2015-3664
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hudtape
-
Tarsus UniversityAfsluttetNødsituationer | Smerter, Akut | Frygt | Kun barn | InjektionsfrygtKalkun
-
Celal Bayar UniversityAfsluttetSmerte | Intramuskulær injektionKalkun
-
Muş Alparlan UniversityAtaturk UniversityAfsluttetTilfredshed, patient | Smerter, Akut | Hæmatom | Injektionsfrygt | Blå mærker på injektionsstedetKalkun
-
Tarsus UniversityAfsluttet
-
Ondokuz Mayıs UniversityIkke rekrutterer endnu
-
Aylin KurtAfsluttetSmerter, Akut | Kun barn | Frygt Angst | InjektionsstedKalkun
-
Center for Innovation and Research OrganizationSuspenderet
-
Oystershell NVAfsluttet
-
Maastricht University Medical CenterThe Peanut Institute Foundation (TPIF)Aktiv, ikke rekrutterendeCerebral blodgennemstrømning | Kognitiv præstation | Hjernens vaskulære funktion | Hjernens insulinfølsomhedHolland