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脊髄小脳失調症における経口トレハロースの有効性 3

2022年8月12日 更新者：Dr Norlinah Mohamed Ibrahim、National University of Malaysia

脊髄小脳性運動失調症 3 患者における経口トレハロースの臨床効果に関するランダム化比較試験: 臨床と FMRI の相関

この研究では、SCA3 患者の神経病理学的障害および運動行動障害の緩和における経口トレハロースの有効性を評価します。 SCA3の合計40人の参加者が募集され、20人の参加者にはトレハロースが投与され、別の20人の参加者にはマルトースプラセボが投与されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

脊髄小脳失調症 3 (SCA3) は、脊髄小脳路の進行性変性を伴うまれな遺伝性神経変性疾患です。 SCA3 の特徴は、小脳機能がますます悪化し、歩行異常や協調運動障害、構音障害、異常な眼球運動につながることです。 非運動失調の特徴には、錐体路および錐体外路の症状、感覚運動、神経心理学的および精神医学的症状が含まれます。 これは、運動、認知、および感情処理における小脳の役割に起因します (つまり、 小脳認知および感情症候群; CCAS)、および大脳構造との広範な関係。

トレハロースは、脊椎動物を除く下等および高等生物に見られる全能の二糖分子です。 それは非晶質を持っています（すなわち 高い親水性、化学的安定性、および熱、酸または酵素による変性/分解に対する強い耐性で示される非還元性）。 また、部分的に変性したタンパク質のリフォールディングを助け、ポリグルタミンを含むタンパク質凝集体を in vivo および in vitro で安定化することも示されています。 これは、タンパク質凝集体の病理学的変化を伴う神経変性疾患の治療薬としてのトレハロースへの道を提供しました。

この研究では、二重盲検ランダム化比較試験（RCT）が採用されます。 SCA3 の合計 40 人の患者が、経口トレハロース群とプラセボ群に無作為に割り当てられます (各群 20 人の参加者)。 臨床転帰に関しては、トレハロースの有効性を推測するために、運動能力と認知能力が評価されます。 同様に、構造的な静止状態の fMRI (つまり 機能的接続性)、および MR 分光法 (すなわち 代謝)、この研究でイメージング バイオ マーカーとして使用されます。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

20

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • マレーシア
    • Kuala Lumpur
      • Cheras、Kuala Lumpur、マレーシア、56000
        • 募集
        • UKM Medical Centre
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～85年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 18 歳から 85 歳までの年齢。
  • -遺伝的に確認されたSCA 3の診断。
  • 進行性小脳症候群の存在（すなわち 症候性) および同様の臨床症候群を有する近親者の 1 人における SCA 3 の遺伝的確認。
  • 英語またはマレー語を読み、話し、理解できること。

除外基準:

  • 1型または2型糖尿病の診断
  • -この研究で使用される臨床的手段を妨げる可能性のある付随する神経学的状態の存在。
  • トレハロースに対する禁忌または過敏症の存在。
  • -評価および/またはスキャン前の24時間以内のウォッシュアウト期間内の覚せい剤/薬物、カフェイン、およびタバコの使用。
  • 重度の視覚および/または聴覚の知覚障害の存在。
  • MRI禁忌：閉所恐怖症、妊娠、電子インプラント（例： 体内のペースメーカー)、動脈瘤クリップ、機械工、溶接工、または金属作業員としての現在または過去の雇用。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：トレハロース
トレハロース粉末を水に溶かし、毎日3ヶ月間口から摂取します。
ダイエットサプリメント：トレハロース
通常、食品の保存料として使用される二糖類ですが、この研究では高用量で投与されています
プラセボコンパレーター：マルトースプラセボ
等カロリーのマルトース粉末を水に溶かし、3 か月間毎日口から摂取します。
ダイエットサプリメント：マルトース
マルトースパワー

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
3か月、6か月での運動失調評価評価（SARA）のベースラインスケールからの変化。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
時間枠：ベースライン、3 か月、および 6 か月、ならびに治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップ。
0 (運動失調なし) ～ 40 (最も重度の運動失調) のスコアで運動失調の重症度を定量化するための 8 項目スケール。 テスト管理にかかる合計時間は 10 分と推定されます。
ベースライン、3 か月、および 6 か月、ならびに治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップ。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
3か月および6か月でのベースライン脊髄小脳性運動失調機能指数（SCAFI）からの変化。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
時間枠：ベースライン、3 か月、および 6 か月、ならびに治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップ。
以下で構成される検証済みのマルチモーダル評価ツール: a) 計時 8 メートル歩行 (8MW)。 b) 9 穴ペグ テスト (9HPT); c) スピーチのパフォーマンスを評価するための、10 秒間にわたる「PATA」の繰り返し率 (PATA)。 テスト管理にかかる合計時間は 10 分と推定されます。
ベースライン、3 か月、および 6 か月、ならびに治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップ。
3か月および6か月での非運動失調症状（INAS）のベースラインインベントリからの変化。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
時間枠：ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
0 (非運動失調の兆候なし) から 16 (評価されたすべてのシステムが影響を受ける) のスコアで非小脳の兆候を評価する検証済みのスケール。 テスト管理にかかる合計時間は 10 分と推定されます。
ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
ベースラインの小脳認知および情動症候群 (CCAS) スケールからの 3 か月および 6 か月での変化。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
時間枠：ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
CCAS スケールは、小脳障害のある患者の CCAS を識別するのに役立つ簡単な認知スクリーニング ツールです。 継続的な尺度として合計スコア 120 を導き出します。 1) 可能性のある CCAS = 1 回の失敗したテスト。 2) CCAS の可能性 = 2 回のテスト失敗。明確な CCAS = 3 つ以上の失敗したテスト。 練習効果を最小限に抑えるために、4つの異なる形式が利用可能でした。 テスト管理にかかる合計時間は 10 分と推定されます。
ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
ベースラインのウェクスラー成人知能指数 (WAIS - 4) からの 3 か月および 6 か月での変化。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
時間枠：ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
WAIS - 4 は、成人および思春期の若者の知能と認知能力を測定するために設計された IQ テストです。 選択されたサブテストは、Matrix Reasoning、Digit Span、および Coding です。 これらのサブテストは、それぞれ抽象的な推論、WM、および処理速度を測定するために使用されます。 これらのインデックスとサブテストは信頼性が高い
ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
3か月および6か月でのベースラインDelis-Kaplan実行機能システム（D - KEFS）からの変化。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
時間枠：ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
D - KEFS は、8 ～ 89 歳の実行機能のさまざまなサブドメインを測定するように設計された神経心理学的バッテリーです。 選択されたサブテストは、Tower Test、Trail Making Test (TMT)、Color-Word Interference Test (CWIT) です。 これらのテストは、計画、セットシフト、抑制能力をそれぞれ測定します。
ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
3 か月および 6 か月の神経心理学的ステータス更新 (RBANS 更新) の評価のためのベースライン反復可能バッテリーからの変更。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
時間枠：ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
RBANS Update は、12:0 ～ 89:11 歳の 5 つの神経心理学的ドメインを測定するように設計された神経心理学的バッテリーです。 選択されたサブテストは、Figure Copy と Figure Recall です。 これらのテストは、視覚的構成、視覚的記憶、および言語能力をそれぞれ測定します。
ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
3 か月のベースライン安静状態 fMRI からの変化。
時間枠：ベースラインと 3 か月
Oxy-Hb (活性化レベル) の測定レベルは連続的です。 oxy-Hb (mM.mm) が大きいほど、活性化が大きいことを示します。
ベースラインと 3 か月
磁気共鳴分光法による 3 か月後の変化。
時間枠：ベースラインと 3 か月
N-アセチル アスパラギン酸 (NAA; 代謝) の測定レベルは継続的です。 NAA（ppm）が大きいほど、代謝が大きいことを示します。
ベースラインと 3 か月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインの構造/T1 MRI からの変化は 3 か月です。
時間枠：ベースラインと 3 か月
灰白質密度（構造）の測定レベルは連続的です。灰白質密度が高いほど、構造体積が大きいことを示します。
ベースラインと 3 か月
3か月および6か月でのベースライン状況的動機付け尺度（SIMS）からの変化。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
時間枠：ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
SIMS は、内発的動機付け（「この活動は面白いと思う」など）、特定された規制（「私は自分のためにやっている」など）、外部規制（「私は自分の利益のためにやっている」など）の 4 つのサブスケールの 16 項目で構成されています。する」) と意欲 (例: 「この活動が私にもたらすものがわからない」)。 サブスケールごとに 4 から 28 の間のスコアを提供する 1 から 7 までのスケールでスコア化されたサブスケールごとに 4 つの項目が含まれています。 α = .74 の内部信頼性があります。 - 4 つのサブスケールで .83。 テスト管理にかかる合計時間は 5 分と推定されます。
ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
ベースライン EuroQol-5D 3L (EQ-5D-3L) からの 3 か月および 6 か月での変化。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
時間枠：ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
EQ-5D-3L は、EQ-5D 記述システムと EQ ビジュアル アナログ スケール (EQ VAS) の 2 つの部分で構成されています。 EQ-5D には、5 つの評価項目 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) があります。 各次元には 3 つのレベル (序数) があります: 問題なし、ある程度の問題、および極端な問題です。 α = .83 の内部信頼性があります。 臨床的および人口統計学的に異質な患者の間で有効です。 テスト管理にかかる合計時間は 5 分と推定されます。
ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
有害事象
時間枠：ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。
有害事象は、重症度、研究介入関係、研究介入に関して取られた行動、有害事象の結果、予想される、および重大な有害事象に関して記録される。
ベースライン、3 か月、および 6 か月。また、治療後 3、6、9、および 12 か月のフォローアップも行っています。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

National University of Malaysia

協力者

Radboud University Medical Center

捜査官

  • 主任研究者：Norlinah Mohamed Ibrahim, MRCP、National University of Malaysia

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年2月24日

一次修了 (予想される)

2023年5月30日

研究の完了 (予想される)

2023年6月30日

試験登録日

最初に提出

2020年3月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年5月21日

最初の投稿 (実際)

2020年5月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年8月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年8月12日

最終確認日

2022年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DIP-2019-007

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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