Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność doustnej trehalozy w ataksji rdzeniowo-móżdżkowej 3

12 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Randomizowane, kontrolowane badanie skuteczności klinicznej doustnej trehalozy u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową 3: korelacja kliniczna i FMRI

Niniejsze badanie ocenia skuteczność doustnej trehalozy w łagodzeniu neuropatologicznych i motorycznych deficytów zachowania wśród pacjentów z SCA3. Zrekrutowanych zostanie łącznie 40 uczestników z SCA3, przy czym 20 uczestników otrzyma trehalozę, a kolejnych 20 uczestników otrzyma maltozowe placebo.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa 3 (SCA3) jest rzadką postacią dziedzicznej choroby neurodegeneracyjnej polegającej na postępującym zwyrodnieniu przewodu rdzeniowo-móżdżkowego. SCA3 charakteryzuje się coraz bardziej pogarszającą się funkcją móżdżku, prowadzącą do zaburzeń chodu i słabej koordynacji, dyzartrii i nieprawidłowych ruchów gałek ocznych. Cechy niezwiązane z ataksją obejmują objawy piramidowe i pozapiramidowe, objawy czuciowo-ruchowe, neuropsychologiczne i psychiatryczne. Przypisuje się to roli móżdżku w przetwarzaniu motorycznym, poznawczym i afektywnym (tj. móżdżkowy zespół poznawczy i afektywny; CCAS), a także jego rozległe powiązania ze strukturami mózgowymi.

Trehaloza to wszechmocna cząsteczka disacharydu występująca w niższych i wyższych formach życia z wyjątkiem kręgowców. Ma postać amorficzną (tj. właściwości nieredukujące), co objawia się wysoką hydrofilowością, stabilnością chemiczną i dużą odpornością na denaturację/rozkład pod wpływem ciepła, kwasu lub enzymu. Wykazano również, że pomaga w ponownym fałdowaniu częściowo zdenaturowanego białka, stabilizując w ten sposób agregaty białkowe, w tym agregaty poliglutaminy, zarówno in vivo, jak i in vitro. Zapewniło to drogę, w której trehaloza jest środkiem terapeutycznym w zaburzeniach neurodegeneracyjnych z patologicznymi zmianami agregatów białkowych.

W tym badaniu zastosowane zostanie podwójnie ślepe randomizowane badanie kontrolowane (RCT). W sumie 40 pacjentów z SCA3 zostanie losowo przydzielonych do grupy zawierającej doustną trehalozę i grupę otrzymującą placebo (po 20 uczestników na każde ramię). Jeśli chodzi o wyniki kliniczne, oceniane będą zdolności motoryczne i poznawcze, aby wywnioskować skuteczność trehalozy. Podobnie strukturalny fMRI w stanie spoczynku (tj. łączność funkcjonalna) i spektroskopia MR (tj. metabolizm), zostaną wykorzystane jako biomarkery obrazowania w tym badaniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

20

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Malezja
    • Kuala Lumpur
      • Cheras, Kuala Lumpur, Malezja, 56000

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 18 do 85 lat.
  • Genetycznie potwierdzona diagnoza SCA 3.
  • Obecność postępującego zespołu móżdżkowego (tj. objawowe) i genetyczne potwierdzenie SCA 3 u jednego z członków najbliższej rodziny z podobnym zespołem klinicznym.
  • Potrafi czytać, mówić i rozumieć język angielski lub malajski.

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie cukrzycy typu 1 lub typu 2
  • Obecność jakiegokolwiek współistniejącego stanu neurologicznego, który może zakłócać pomiary kliniczne zastosowane w tym badaniu.
  • Obecność przeciwwskazań lub nadwrażliwości na trehalozę.
  • Stosowanie środków pobudzających/leków, kofeiny i tytoniu w czasie krótszym niż 24 godziny przed badaniem i/lub badaniem.
  • Obecność poważnych deficytów percepcji wzrokowej i / lub słuchowej.
  • Przeciwwskazania do rezonansu magnetycznego: klaustrofobia, ciąża, implanty elektroniczne (np. rozrusznik serca) w ciele, zaciśnięcie tętniaka oraz obecne lub przeszłe zatrudnienie jako mechanik, spawacz lub ślusarz.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Trehaloza
Trehaloza w proszku do rozpuszczenia w wodzie, do spożycia doustnie, codziennie przez 3 miesiące.
Suplement diety: Trehaloza
Cukier disacharydowy zwykle stosowany jako środek konserwujący żywność, ale w tym badaniu podawany jest w wyższej dawce
Komparator placebo: Maltozowe placebo
Izokaloryczna maltoza w proszku do rozpuszczenia w wodzie, do spożycia doustnie, codziennie przez 3 miesiące.
Suplement diety: Maltoza
Siła maltozy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w porównaniu ze skalą wyjściową do oceny oceny ataksji (SARA) po 3 miesiącach, 6 miesiącach; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące i 6 miesięcy, a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
8-punktowa skala do ilościowego określenia nasilenia ataksji z punktacją od 0 (brak ataksji) do 40 (najcięższa ataksja). Całkowity czas potrzebny na przeprowadzenie testu szacuje się na 10 minut.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące i 6 miesięcy, a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w stosunku do podstawowego indeksu funkcjonalnego ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (SCAFI) po 3 i 6 miesiącach; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące i 6 miesięcy, a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Zwalidowane multimodalne narzędzie oceny, które składa się z: a) marszu na 8 metrów (8MW) z pomiarem czasu; b) test kołków z 9 dołkami (9HPT); oraz c) szybkość powtarzania „PATA” przez 10 sekund (PATA) w celu oceny wydajności mowy. Całkowity czas potrzebny na przeprowadzenie testu szacuje się na 10 minut.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące i 6 miesięcy, a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Zmiany w stosunku do podstawowego wykazu objawów niezwiązanych z ataksją (INAS) po 3 i 6 miesiącach; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Zwalidowana skala oceniająca objawy niezwiązane z móżdżkiem z punktacją od 0 (brak objawu braku ataksji) do 16 (dotyczy to wszystkich ocenianych układów). Całkowity czas potrzebny na przeprowadzenie testu szacuje się na 10 minut.
Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Zmiany w stosunku do wyjściowej skali zespołu poznawczo-afektywnego móżdżku (CCAS) po 3 i 6 miesiącach; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Skala CCAS to krótkie narzędzie przesiewowe poznawcze, które pomaga zidentyfikować CCAS u pacjentów z upośledzeniem móżdżku. Wyprowadza całkowity wynik 120 jako miarę ciągłą; a także miarę porządkową według liczby nieudanych testów: 1) możliwy CCAS = 1 nieudany test; 2) Prawdopodobny CCAS = 2 testy nieudane; Zdecydowany CCAS = 3 lub więcej nieudanych testów. Dostępne były cztery różne formy, aby zminimalizować efekt praktyki. Całkowity czas potrzebny na przeprowadzenie testu szacuje się na 10 minut.
Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Zmiany w stosunku do wyjściowej Skali Inteligencji Wechslera Dorosłych (WAIS - 4) po 3 miesiącach i 6 miesiącach; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
WAIS - 4 to test IQ przeznaczony do pomiaru inteligencji i zdolności poznawczych u dorosłych i starszych nastolatków. Wybrane testy podrzędne to Rozumowanie macierzowe, Rozpiętość cyfr i Kodowanie. Te podtesty służą odpowiednio do pomiaru rozumowania abstrakcyjnego, WM i szybkości przetwarzania. Te indeksy i podtesty mają dobrą rzetelność
Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Zmiany w stosunku do podstawowego systemu funkcji wykonawczych Delisa-Kaplana (D - KEFS) po 3 i 6 miesiącach; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
D - KEFS to bateria neuropsychologiczna przeznaczona do pomiaru różnych subdomen funkcji wykonawczych w wieku od 8 do 89 lat. Wybrane podtesty to: test wieży, test tworzenia śladów (TMT), test interferencji słów i kolorów (CWIT). Testy te mierzą odpowiednio zdolności planowania, zmiany zestawu i hamowania.
Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Zmiany w porównaniu z bazową powtarzalną baterią do oceny stanu neuropsychologicznego Aktualizacja (aktualizacja RBANS) po 3 i 6 miesiącach; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Aktualizacja RBANS to bateria neuropsychologiczna przeznaczona do pomiaru 5 domen neuropsychologicznych w wieku od 12:0 do 89:11 lat. Wybrane testy podrzędne to: Kopiowanie figur i Przywoływanie figur. Testy te mierzą odpowiednio konstrukcję wzrokową, pamięć wzrokową i zdolności językowe.
Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Zmiany w stosunku do stanu wyjściowego w stanie spoczynku fMRI po 3 miesiącach.
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 3 miesiące
Poziom pomiaru oksy-Hb (poziom aktywacji) jest ciągły; większa oksy-Hb (mM.mm) wskazuje na większą aktywację.
Wartość bazowa i 3 miesiące
Zmiany od spektroskopii rezonansu magnetycznego po 3 miesiącach.
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 3 miesiące
Poziom pomiaru N-acetylo-asparaginianu (NAA; metabolizm) jest ciągły; większy NAA (ppm) wskazuje na większy metabolizm.
Wartość bazowa i 3 miesiące

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w stosunku do wyjściowego strukturalnego / T1 MRI po 3 miesiącach.
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 3 miesiące
Poziom pomiaru gęstości istoty szarej (strukturalnej) jest ciągły; większa gęstość istoty szarej wskazuje na większą objętość strukturalną.
Wartość bazowa i 3 miesiące
Zmiany w stosunku do bazowej skali motywacji sytuacyjnej (SIMS) po 3 i 6 miesiącach; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
SIMS składa się z 16 pozycji na czterech podskalach, Motywacja wewnętrzna (np. „Myślę, że ta czynność jest interesująca”), Zidentyfikowana regulacja (np. „Robię to dla własnego dobra”), Regulacja zewnętrzna (np. „Mam to zrobić”) i Amotywacja (np. „Nie widzę, co daje mi ta czynność”). Zawiera po 4 pozycje na podskalę ocenianą w skali od 1 do 7, co daje wynik od 4 do 28 dla każdej podskali. Ma rzetelność wewnętrzną α = 0,74 - 0,83 dla czterech podskal. Całkowity czas potrzebny na przeprowadzenie testu szacuje się na 5 minut.
Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Zmiany od punktu początkowego EuroQol-5D 3L (EQ-5D-3L) po 3 miesiącach i 6 miesiącach; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
EQ-5D-3L składa się z 2 części: systemu opisowego EQ-5D oraz wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS). EQ-5D ma 5 wymiarów oceny (mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i niepokój/depresja). Każdy wymiar ma 3 poziomy (porządkowe): brak problemu, pewien problem i ekstremalny problem. Ma rzetelność wewnętrzną α = 0,83 i ważne wśród klinicznie i demograficznie heterogenicznych pacjentów. Całkowity czas potrzebny na przeprowadzenie testu szacuje się na 5 minut.
Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Niekorzystne wydarzenie
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.
Zdarzenie niepożądane będzie rejestrowane pod względem ciężkości, związku z interwencją w badaniu, działań podjętych w związku z interwencją w badaniu, wyniku zdarzenia niepożądanego, oczekiwanego i poważnego zdarzenia niepożądanego.
Linia bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy; a także 3, 6, 9 i 12 miesięcy po leczeniu.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National University of Malaysia

Współpracownicy

Radboud University Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Norlinah Mohamed Ibrahim, MRCP, National University of Malaysia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 maja 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DIP-2019-007

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj